Palvella Therapeutics宣布扩展QTORIN™雷帕霉素的开发，用于治疗临床显著的血管角化瘤，这是一种罕见的、慢性致残的淋巴疾病，目前尚无FDA批准的疗法。

临床上显著的血管角化瘤的特征是淋巴源性皮肤病变，可能持续出血并严重影响生活质量；对于估计超过 50,000 名确诊的美国患者，目前尚无 FDA 批准的治疗方法

公司计划于 2026 年下半年启动一项 2 期试验，评估 QTORIN™ 雷帕霉素对临床显著的血管角膜瘤的疗效

公司将于今天（2025 年 9 月 24 日，美国东部时间上午 8:30）召开网络直播电话会议

宾夕法尼亚州韦恩市，2025 年 9 月 24 日（GLOBE NEWSWIRE）——（纳斯达克股票代码：PVLA） Palvella Therapeutics, Inc. （Palvella）是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发和商业化新型疗法，以治疗患有严重罕见皮肤病的患者，目前尚无美国食品药品监督管理局（FDA）批准的疗法，该公司今天宣布将其 QTORIN™ 3.9% 雷帕霉素无水凝胶（QTORIN™ 雷帕霉素）开发项目扩展到临床意义重大的血管角膜瘤。

Palvella创始人兼首席执行官Wes Kaupinen表示：“基于进一步表征血管角膜瘤生物学特性的科学发现，以及已发表的关于雷帕霉素超说明书使用案例的研究，我们很高兴能够将QTORIN™雷帕霉素的开发扩展到这种罕见的、慢性衰弱性疾病，目前该疾病尚无FDA批准的疗法。临床上显著的血管角膜瘤是我们QTORIN™雷帕霉素的第三个临床目标适应症，这符合Palvella选择严重罕见皮肤病的战略，Palvella有机会在这些疾病中推出首个FDA批准的疗法。”

临床上显著的血管角膜瘤是起源于淋巴管的浅表血管畸形，可引起出血、疼痛、功能障碍和感染风险，且无自发消退趋势。国际血管异常研究学会 (ISSVA) 最近将血管角膜瘤归类为2025年孤立的淋巴管畸形。目前的治疗方案包括具有潜在破坏性的手术干预，这些干预措施存在显著的疼痛、瘢痕形成和复发风险。尽管血管角膜瘤的疾病负担沉重，但目前尚无FDA批准的针对临床上显著的血管角膜瘤的治疗方法。

Palvella 计划于 2026 年上半年与 FDA 会面，讨论一项 2 期临床试验的拟定设计，该临床试验将纳入约 10-20 名患者，以评估 QTORIN™ 雷帕霉素治疗有临床意义的血管角化瘤的疗效。预计该研究将于 2026 年下半年启动。此外，目前正在 3 期 SELVA 研究中评估 QTORIN™ 雷帕霉素治疗微囊性淋巴管畸形的效果，并在 2 期 TOIVA 研究中评估其治疗皮肤静脉畸形的效果。SELVA 的最终结果预计将于 2026 年第一季度公布，TOIVA 的最终结果预计将于 2025 年 12 月中旬公布。

网络直播电话会议详情

Palvella 将于今日美国东部时间上午 8:30 召开电话会议及现场视听网络直播，讨论 QTORIN™ 3.9% 雷帕霉素无水凝胶开发项目扩展至临床显著的血管角膜瘤。电话会议将仅以演示形式进行。如需观看包含幻灯片的电话会议现场网络直播，请点击此处或访问 Palvella 网站的“活动与演示”版块。网络直播的重播将在电话会议结束后约 2 小时提供，并在公司网站www.palvellatx.com的“活动与演示”版块存档 90 天。

关于 Palvella Therapeutics

Palvella Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：PVLA）由罕见病药物研发资深专家创立并领导，是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发和商业化新型疗法，用于治疗目前尚无FDA批准疗法的严重罕见皮肤病患者。Palvella正在基于其专利的QTORIN™平台开发一系列候选产品，初期重点关注严重罕见皮肤病，其中许多疾病具有终身性。Palvella的领先候选产品QTORIN™ 3.9%雷帕霉素无水凝胶（QTORIN™雷帕霉素）目前正在进行针对微囊性淋巴管畸形的3期SELVA临床试验和针对皮肤静脉畸形的2期TOIVA临床试验的评估。欲了解更多信息，请访问www.palvellatx.com或在LinkedIn或X （原Twitter）上关注Palvella。

QTORIN™ 雷帕霉素仅供研究使用，尚未获得 FDA 或任何其他监管机构的批准或批准用于任何适应症。

前瞻性陈述

本新闻稿包含前瞻性陈述（包括经修订的1934年《证券交易法》第21E条和经修订的1933年《证券法》第27A条（《证券法》）中定义的前瞻性陈述）。这些陈述可能基于Palvella管理层当前的信念、所作的假设以及目前掌握的信息，讨论未来计划、趋势、事件、经营业绩或财务状况等目标、意图和预期。前瞻性陈述通常包含预测性质的陈述，取决于或提及未来事件或情况，并包含诸如“可能”、“将”、“应该”、“会”、“预期”、“预期”、“计划”、“很可能”、“相信”、“估计”、“预计”、“打算”等词语及其他类似表述或其否定或复数形式，或其他用于预测或指示未来事件或前景的类似表述，但并非所有前瞻性陈述都包含这些词语。非历史事实的陈述均为前瞻性陈述。前瞻性陈述包括但不限于关于正在进行的临床试验数据呈现的预期时间、Palvella 的临床开发计划及相关预期开发里程碑、Palvella 的现金和财务资源及预期现金流，以及 Palvella 项目（包括 QTORIN™ 雷帕霉素）的潜力和预期，以及其研究阶段机会（包括其预期治疗潜力和市场机会）。前瞻性陈述基于当前的信念和假设，这些信念和假设受风险和不确定性的影响，并非对未来表现的保证。由于各种因素，实际结果可能与任何前瞻性陈述中的结果存在重大差异，包括但不限于：筹集额外资本以资助运营的能力；通过临床前和临床开发推进产品候选物的能力；获得监管部门批准并最终商业化 Palvella 产品候选物（包括 QTORIN™ 雷帕霉素）的能力；Palvella 产品候选物的早期临床试验结果，包括这些试验满足相关政府或监管要求的能力；临床研究的数据和结果不一定能代表未来的结果；Palvella 在设计临床试验方面的经验有限，并且缺乏开展临床试验的经验；识别并转向可能比 Palvella 当前产品候选物更有利可图或更成功的其他项目、产品候选物或适应症的能力；Palvella 在发现、开发或商业化产品方面面临的巨大竞争；全球事件对运营的负面影响，包括正在进行和计划中的临床试验以及正在进行和计划中的临床前研究；吸引、聘用和留住优秀高管和员工的能力；Palvella 保护其知识产权和专有技术的能力；对第三方、合同制造商和合同研究组织的依赖；以及 Palvella 向美国证券交易委员会 (SEC) 提交的文件中描述的风险和不确定性，包括 10-K 表年度报告、10-Q 表季度报告和 8-K 表当前报告，这些文件已提交或提供给 SEC，可在 www.sec.gov 上查阅。我们前瞻性陈述中反映的事件和情况可能不会实现或发生，实际结果可能与前瞻性陈述中的预测存在重大差异。新的风险因素和不确定性可能不时出现，管理层不可能预测 Palvella 可能面临的所有风险因素和不确定性。除适用法律要求外，Palvella 不打算公开更新或修改本文中包含的任何前瞻性陈述，无论其是否因任何新信息、未来事件、情况变化或其他原因而发生。本新闻稿包含指向不被视为通过引用纳入本新闻稿的信息的超链接。

联系信息

投资者
韦斯利·H·考皮宁
Palvella Therapeutics 创始人兼首席执行官
wes.kaupinen@palvellatx.com

媒体
马西·纳努斯
Trilon Advisors LLC 执行合伙人
mnanus@trilonadvisors.com