百健提供关于诺西那生钠高剂量方案的监管更新

马萨诸塞州剑桥，2025年9月23日（环球新闻社）—— 百健公司（Biogen Inc.，纳斯达克股票代码：BIIB）今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已就该公司用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的高剂量方案nusinersen的补充新药申请（sNDA）发出了完整回复函（CRL）。FDA要求更新sNDA化学、生产和控制（CMC）模块中的技术信息。

信中并未提及高剂量方案的临床数据存在任何缺陷。FDA 提供了解决方案，百健计划根据现有信息及时重新提交申请。

百健公司研发主管 Priya Singhal 博士（医学博士、公共卫生硕士）表示：“虽然这一结果出乎意料，但我们仍致力于为 SMA 患者提供高剂量治疗方案。我们正在努力向 FDA 提供必要的信息。”

百健（Biogen）正与世界各地的监管机构合作，推进高剂量方案，为 SMA 患者提供额外的给药选择。SPINRAZA（nusinersen）的高剂量方案近期已在日本获得批准，并正在接受欧洲药品管理局 (EMA) 和其他全球监管机构的积极审查。

关于SPINRAZA
诺西那生钠注射液（诺西那生钠注射液）12毫克/5毫升已在超过71个国家获批，用于治疗婴儿、儿童及成人脊髓性肌萎缩症 (SMA)。作为SMA治疗的基础，全球已有超过14,000名患者接受了诺西那生钠注射液的治疗^。1

SPINRAZA 已证明对不同年龄段和 SMA 类型的患者均有效，并基于长达 10 年的患者治疗数据^2,3以及无与伦比的真实世界经验，其安全性已得到充分证实。临床研究中观察到的最常见不良事件包括呼吸道感染、发热、便秘、头痛、呕吐和背痛。实验室检查可以监测肾毒性和凝血功能异常，包括急性严重血小板计数低，这些情况在服用某些抗抑郁药物 (ASO) 后已观察到。

百健（Biogen）已从 Ionis Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克股票代码：IONS）获得 SPINRAZA 的全球开发、生产和商业化权利。请点击此处查看 SPINRAZA 在美国的重要安全信息和完整处方信息，或访问您所在国家/地区的产品网站。

关于 Biogen
渤健 (Biogen) 成立于 1978 年，是一家领先的生物技术公司，致力于开拓创新科学，提供改善患者生活的新药，并为股东和社区创造价值。我们运用对人体生物学的深刻理解，并利用不同的模式来推进一流的治疗方案，以取得卓越的疗效。我们的方法是大胆承担风险，并在投资回报方面取得平衡，以实现长期增长。

我们会定期在公司网站www.biogen.com上发布对投资者可能重要的信息。欢迎在Facebook 、 LinkedIn 、 X 、 YouTube 等社交媒体上关注我们。

百健安全港
本新闻稿包含前瞻性陈述，包括但不限于与以下方面相关的内容：更高剂量的 nusinersen（以 SPINRAZA 为商品名销售）的潜在益处、疗效和安全性；改善 SMA 患者预后和满足其未满足需求的潜力；潜在的监管讨论、提交和批准及其时间安排；我们合作安排的预期益处、风险和潜力；我们的商业业务和研发管线计划（包括 nusinersen）的潜力；以及与药物开发和商业化相关的风险和不确定性。这些前瞻性陈述可能带有诸如“旨在”、“预期”、“假设”、“相信”、“考虑”、“继续”、“可能”、“估计”、“预计”、“预测”、“目标”、“指导”、“希望”、“打算”、“或许”、“目标”、“展望”、“计划”、“可能”、“潜在”、“预测”、“预计”、“前景”、“应该”、“目标”、“将”、“会”或这些词语的否定形式或其他具有类似含义的词语和术语。药物开发和商业化涉及高风险，只有少数研发项目会导致产品商业化。早期临床试验的结果可能无法代表全部结果或后期或更大规模临床试验的结果，也不能确保获得监管部门的批准。您不应过分依赖这些陈述。鉴于其前瞻性，这些声明涉及重大风险和不确定性，这些风险和不确定性可能基于不准确的假设，并可能导致实际结果与这些声明所反映的结果存在重大差异。

这些前瞻性陈述基于管理层当前的信念和假设以及管理层当前可获得的信息。鉴于其性质，我们无法保证这些前瞻性陈述中表达的任何结果将全部或部分实现。我们提醒，这些陈述受风险和不确定性的影响，其中许多风险和不确定性超出我们的控制范围，并可能导致未来事件或结果与本文件中明示或暗示的事件或结果存在重大差异，包括但不限于我们在开发、许可或收购其他候选产品或现有产品的额外适应症方面的长期成功的不确定性；与产品批准、现有产品的额外适应症批准、销售、定价、增长、报销和上市有关的预期、计划、前景和行动时间；生物制药和医疗保健行业以及我们参与竞争的任何其他市场中产品竞争加剧的潜在影响，包括来自新原研疗法、现有产品的仿制药、前药和生物类似药以及根据简化监管途径批准的产品的竞争加剧；我们有效实施公司战略的能力；获得和维持我们产品的充分覆盖、定价和报销方面的困难；我们业务增长的驱动力，包括我们对合作者和其他第三方在产品开发、监管批准和商业化以及我们业务的其他方面的依赖，这些超出了我们的完全控制范围；与生物仿制药商业化相关的风险，该风险受与我们对第三方的依赖、知识产权、竞争和市场挑战以及监管合规性相关的风险的影响；临床试验中的阳性结果可能无法在后续或验证性试验中复制，或者早期临床试验的成功可能无法预测后期或大规模临床试验或其他潜在适应症试验的结果；与临床试验相关的风险，包括我们充分管理临床活动的能力、临床试验期间获得的额外数据或分析可能引起的意外问题、监管机构可能要求提供更多信息或进行进一步研究，或者可能无法批准或延迟批准我们的候选药物；以及发生不良安全事件、我们产品的使用限制或产品责任索赔；以及我们向美国证券交易委员会提交的报告中描述的任何其他风险和不确定性，这些报告可在美国证券交易委员会网站www.sec.gov上查阅。

这些陈述仅代表本新闻稿发布之日的观点，且基于我们目前掌握的信息和预估。如果已知或未知的风险或不确定性成为现实，或相关假设被证明不准确，实际结果可能与过往结果以及预期、估计或预测的结果存在重大差异。敬请投资者避免过分依赖前瞻性陈述。更多风险、不确定性和其他事项的列表及说明，请参阅我们截至2024年12月31日财年的10-K表年度报告以及后续的10-Q表报告。除法律另有规定外，我们不承担因任何新信息、未来事件、情况变化或其他原因而公开更新任何前瞻性陈述的义务。

参考：

1. 基于截至 2022 年 12 月 31 日的商业患者、早期患者和临床试验参与者。
2. 核心数据表，版本 13，2021 年 10 月。SPINRAZA。Biogen Inc，马萨诸塞州剑桥。
3. Finkle 等人。《治愈 SMA 2024》。“SHINE 研究针对婴儿期和晚发型 SMA 患者的最终安全性和有效性数据。”