Solid Biosciences宣布与Kupon Bio就使用专有的下一代Capsid AAV-SLB 101达成许可协议

- Solid专有的下一代Capsid AAV-SLB 101的非独家许可，以加速开发Kupon Bio治疗dysferlin相关肢体带肌营养不良症的基因疗法-

- Solid获得预付款，并有资格获得某些开发和销售里程碑以及净销售的分层特许权使用费- - Solid继续扩大AAV-SLB 101的合作努力，迄今为止已执行了超过25项协议和许可-

马萨诸塞州查尔斯顿，九月2025年23日（环球新闻网）-- Solid Biosciences Inc.（纳斯达克：SLDB）（“公司”或“Solid”）是一家开发治疗神经肌肉和心脏疾病的精确遗传药物的生命科学公司，今天宣布与Kaspx Bio达成一项非独家全球许可和合作协议，使用Solid专有的下一代外壳AAV-SLB 101，开发和商业化KNA-155，一种针对dysferlin病的研究性双AV基因疗法，2B/R2型肢体带肌营养不良症（LGMD 2B/R2）的一种形式。

根据协议条款，Solid授予KSYS Bio非独家全球许可，可以利用AAV-SLB 101作为KNA-155的交付支柱，KNA-155正在推进IND支持的临床前活动。作为回报，Solid收到预付费，并有资格在实现某些开发和销售里程碑以及净销售的分层特许权使用费后获得额外付款。

AAV-SLB 101是Solid合理设计的外壳，旨在增强肌肉取向并减少肝脏的生物分布。Solid正在进行的I/II期INSPIRE DUCHENNE临床试验（NCT 06138639）的临床前研究以及早期临床数据中已经证明了稳健的心脏和骨骼肌的传导和生物分布，该试验评估了SGT-003（利用AAV-SLB 101），一种治疗杜兴肌营养不良症的研究性基因疗法。截至2025年8月12日数据截止日期，AAV-SLB 101在INPSIRE DUCHENNE试验中接受给药的15名参与者中耐受良好。

Solid Biosciences总裁兼首席执行官Bo Cumbo表示：“我们很高兴与Ketts Bio团队合作，将AAV-SLB 101的应用扩展到与dysferlin相关的LGMD。”“当我们推进INSPIRE DUCHENNE试验（对这种下一代病毒进行的首次人体评估）时，我们仍然对新出现的安全性特征感到高度鼓舞，我们相信这将继续降低风险并构建AAV-SLB 101作为一种分化的、肌肉性的Capitime。

“在Solid，我们完全专注于通过创建下一波传递工具，包括外壳、启动子和CMS技术，为基因治疗塑造更光明的未来，所有这些工具都正在发展成为丰富的协同工具群，我们相信这些工具将为未来几代患者的基因治疗提供动力，”Cumbo先生总结道。

“Solid的下一代病毒AAV-SLB 101贡献了关键的尖端技术，我们相信这些技术将为我们的KNA-155计划提供强大的交付机制，”KSYS Bio首席执行官Casey Childers表示。“迄今为止，AAV-SLB 101产生的稳健的临床前和临床数据使我们相信我们有潜力为患有dysferlin病的患者提供安全有效的治疗，我们期待着与Solid经验丰富的团队合作，共同推进开发。”

关于AAV-SLB 101 AAV-SLB 101是一种专有的、合理设计的外壳，旨在增强肌肉倾向性和减少肝脏吸收。AAV-SLB 101在小鼠和非人灵长类动物中具有强大的临床前包，与第一代壳相比，AAV-SLB 101已表现出更快的传导速度、增强骨骼和心肌的嗜性、降低肝脏生物分布并提高效率。将AAV-SLB 101结合到AAC输送疗法中有可能在神经肌肉和心脏疾病的治疗中向前迈出一步。Solid Biosciences旨在向寻求罕见疾病治疗的公司和学术机构广泛授权AAV-SLB 101。Solid与超过25个学术实验室、机构和公司签订了使用AAV-SLB 101的现有许可协议。

关于Solid Biosciences Solid Biosciences是一家精确遗传医学公司，专注于开发针对罕见神经肌肉和心脏疾病的候选基因治疗组合，包括治疗杜兴肌营养不良症的SGT-003（Duchenne），SGT-212治疗弗里德赖希共济失调（FA），SGT-501治疗氯喹能多态性室性心动过速（CPVT），SGT-601治疗TNNT 2介导的扩张型心肌病和其他致命的遗传性心脏病。该公司还专注于开发创新的遗传调节剂库和其他使能技术，具有显着影响跨行业基因治疗交付的潜力。Solid正在推进其多元化的管道和交付平台，以寻求团结科学、技术、疾病管理和护理领域的专家。Solid以患者为中心，由直接受杜兴影响的人创立，其使命是改善患有毁灭性罕见疾病的患者的日常生活。欲了解更多信息，请访问www.solidbio.com。

关于Kamar Bio，Inc. Kamar Bio，Inc.是一家生物技术公司，开创了新型双AAC载体平台SIM-GTTM，可提供超过AAC天然包装能力的大型治疗基因。该公司是最早证明这种方法在杜氏肌营养不良症等系统性疾病中潜力的公司之一，目前正在扩大其产品线，将dysferlinopathy（LGMD 2B/R2）和其他严重遗传性疾病纳入其中。通过创新科学和战略合作，Ketts Bio致力于将突破性生物学转化为变革性药物，为高度未满足需求的患者提供帮助。欲了解更多信息，请访问www.kineabio.com。

前瞻性陈述本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的“前瞻性陈述”，包括有关公司未来预期、计划和前景的陈述;成功实现和执行公司目标、优先事项以及实现关键临床里程碑的能力;该公司的外壳产品管道（包括SLB-101）以及神经肌肉和心脏疾病项目（包括SGT-501、SGT-212和SGT-003项目）以及对MTA备案、研究中心激活、临床开发、临床试验的启动和入组、给药、临床试验数据的可用性和潜在的加速批准;公司的现金、现金等值物和可供出售证券为其运营提供资金的充足性;以及包含“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“期望”、“意图”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”等词语的其他陈述，“会”、“工作”和类似的表达。任何前瞻性陈述均基于管理层当前对未来事件的预期，并受到许多风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中所述或暗示的结果存在重大不利差异。这些风险和不确定性包括但不限于与公司在预期或根本时间内推进和许可AAV-SLB 101以及推进SGT-212、SGT-003、SGT-501、SGT-601、SGT-401和其他临床前项目和病毒库的能力相关的风险;获得并维持FDA和其他监管机构的必要批准;在临床试验中复制公司候选产品的临床前研究和早期临床试验中发现的积极结果;获得、维护或保护与其候选产品相关的知识产权;与其他寻求开发Duchenne、Friedreich ' s共济失调和其他神经肌肉和心脏治疗和基因治疗的公司成功竞争;管理费用;并在必要的时间轴内筹集所需的大量额外资金，以继续开发SGT-212、SGT-003、SGT-501、SGT-601、SGT-401和其他候选产品，实现其其他业务目标，并继续作为持续经营企业。有关其他风险和不确定性以及其他重要因素的讨论，其中任何因素都可能导致公司的实际业绩与前瞻性陈述中包含的不同，请参阅“风险因素”部分，以及对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论，在公司最近提交给美国证券交易委员会的文件中。此外，本新闻稿中包含的前瞻性陈述代表公司截至本新闻稿发布之日的观点，不应依赖于本新闻稿发布之日后任何日期的公司观点。该公司预计后续事件和事态发展将导致公司的观点发生变化。然而，虽然公司可能会选择在未来的某个时候更新这些前瞻性陈述，但公司明确否认有任何义务这样做。

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