Solid Biosciences宣布与Kinea Bio达成许可协议，用于专有下一代衣壳AAV-SLB101的使用

- Solid 专有的下一代衣壳 AAV-SLB101 的非独家许可，以加速 Kinea Bio 针对 dysferlin 相关肢带型肌营养不良症的基因疗法的开发 -

- Solid 可获得预付款，并有资格获得某些开发和销售里程碑以及净销售额的分级特许权使用费 -

Solid 继续扩大 AAV-SLB101 的合作，迄今已签署超过 25 项协议和许可

马萨诸塞州查尔斯顿，2025 年 9 月 23 日（GLOBE NEWSWIRE）-- Solid Biosciences Inc.（纳斯达克股票代码：SLDB）（“公司”或“Solid”），一家开发用于神经肌肉和心脏疾病的精准基因药物的生命科学公司，今天宣布与 Kinea Bio 达成非排他性全球许可和合作协议，使用 Solid 专有的下一代衣壳 AAV-SLB101，用于开发和商业化 KNA-155，KNA-155 是一种针对 dysferlinopathy（一种 2B/R2 型肢带型肌营养不良症 (LGMD2B/R2)）的试验性双 AAV 基因疗法。

根据协议条款，Solid 授予 Kinea Bio 一项非独家的全球许可，允许其使用 AAV-SLB101 作为 KNA-155 的递送载体，该药物目前正在推进 IND 临床前研究。作为回报，Solid 将获得一笔预付费用，并在达到某些开发和销售里程碑后有资格获得额外付款，以及按净销售额分级的特许权使用费。

AAV-SLB101 是 Solid 公司经过合理设计的衣壳，旨在增强其肌肉趋向性并减少肝脏的生物分布。Solid 公司正在进行的 1/2 期 INSPIRE DUCHENNE 临床试验 (NCT06138639) 的早期临床数据以及该试验评估的 SGT-003（利用 AAV-SLB101）已证实其具有强大的心肌和骨骼肌转导和生物分布能力，SGT-003 是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的在研基因疗法。截至 2025 年 8 月 12 日数据截止日期，AAV-SLB101 在 INPSIRE DUCHENNE 试验中已给药的 15 名受试者中耐受性良好。

Solid Biosciences 总裁兼首席执行官 Bo Cumbo 表示：“我们很高兴与 Kinea Bio 团队合作，将 AAV-SLB101 的应用扩展到与 dysferlin 相关的 LGMD。随着 INSPIRE DUCHENNE 试验（这是对这种下一代衣壳的首次人体评估）的进展，我们对新出现的安全性特征仍然感到非常鼓舞，我们相信这将持续降低风险，并构建 AAV-SLB101 作为差异化肌肉嗜性衣壳的价值主张。”

“在 Solid，我们全心全意致力于通过创造下一波传递工具（包括衣壳、启动子和 CMC 技术）来塑造基因治疗更美好的未来，所有这些工具都在发展成为丰富的协同工具，我们相信这些工具将为未来几代患者的基因治疗提供动力，”Cumbo 先生总结道。

Kinea Bio 首席执行官 Casey Childers 表示：“Solid 的下一代衣壳 AAV-SLB101 提供了关键的尖端技术，我们相信这将为我们的 KNA-155 项目提供强大的递送机制。迄今为止，AAV-SLB101 获得的可靠临床前和临床数据使我们对为患有肌萎缩侧索硬化症 (dysferlinopathies) 的患者提供安全有效治疗的潜力充满信心，我们期待与 Solid 经验丰富的团队合作，共同推进开发。”

关于AAV-SLB101
AAV-SLB101 是一种专有的、合理设计的衣壳，旨在增强肌肉趋向性并降低肝脏摄取。AAV-SLB101 在小鼠和非人灵长类动物中进行了强大的临床前研究，与第一代衣壳相比，其转导速度更快、骨骼肌和心肌趋向性增强、肝脏生物分布减少且效率更高。将 AAV-SLB101 纳入 AAV 递送疗法，有望推动神经肌肉和心脏疾病治疗的进步。Solid Biosciences 旨在将 AAV-SLB101 广泛授权给寻求罕见疾病治疗的公司和学术机构。Solid 已与超过 25 个学术实验室、机构和公司签订了 AAV-SLB101 的使用许可协议。

关于 Solid Biosciences
Solid Biosciences是一家精准基因医学公司，专注于推进一系列针对罕见神经肌肉和心脏疾病的基因治疗候选药物，包括用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne）的SGT-003、用于治疗弗里德赖希共济失调（FA）的SGT-212、用于治疗儿茶酚胺敏感性多形性室性心动过速（CPVT）的SGT-501、用于治疗TNNT2介导的扩张型心肌病及其他致死性遗传性心脏病的SGT-601。公司还致力于开发创新的基因调控因子库和其他赋能技术，这些技术有望显著影响跨行业的基因治疗交付。Solid正在推进其多元化的产品线和交付平台，旨在汇聚科学、技术、疾病管理和护理领域的专家。Solid以患者为中心，由杜氏肌营养不良症的直接受害者创立，其使命是改善患有毁灭性罕见疾病的患者的日常生活。欲了解更多信息，请访问www.solidbio.com 。

关于 Kinea Bio, Inc.
Kinea Bio, Inc. 是一家生物技术公司，率先推出新型双腺相关病毒 (AAV) 载体平台 SIMPLI-GT ^™ ，用于递送超过 AAV 天然包装能力的大型治疗基因。该公司是首批展示该方法在杜氏肌营养不良症等系统性疾病中潜力的公司之一，目前正在扩展其产品线，涵盖肌营养不良蛋白病 (LGMD2B/R2) 和其他严重遗传疾病。通过创新科学和战略合作，Kinea Bio 致力于将突破性生物学成果转化为转化药物，造福那些尚未得到满足的医疗需求患者。欲了解更多信息，请访问www.kineabio.com 。

前瞻性陈述
本新闻稿包含《1995 年私人证券诉讼改革法案》所界定的“前瞻性陈述”，包括有关公司未来预期、计划和前景的陈述；成功实现和执行公司目标、优先事项和取得关键临床里程碑的能力；公司的衣壳产品线，包括 SLB-101，以及神经肌肉和心脏疾病计划，包括其 SGT-501、SGT-212 和 SGT-003 计划和对 CTA 申请、站点激活、临床开发、临床试验的启动和招募、剂量、临床试验数据的可用性和潜在的加速批准的预期；公司的现金、现金等价物和可供出售证券是否足以为其运营提供资金；以及其他包含“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预计”、“打算”、“或许”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将”、“工作”和类似表述的陈述。任何前瞻性陈述均基于管理层当前对未来事件的预期，并受多种风险和不确定因素的影响，这些风险和不确定因素可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中所述或暗示的结果存在重大不利差异。这些风险和不确定因素包括但不限于与公司按预期时间表或完全推进和许可 AAV-SLB101 以及推进 SGT-212、SGT-003、SGT-501、SGT-601、SGT-401 和其他临床前计划和衣壳库的能力相关的风险；获得并保持 FDA 和其他监管机构的必要批准；在临床试验中复制公司候选产品的临床前研究和早期临床试验中发现的积极结果；获得、维护或保护与其候选产品相关的知识产权；与其他寻求开发杜氏肌营养不良症、弗里德赖希共济失调和其他神经肌肉和心脏治疗以及基因疗法的公司成功竞争；管理费用；并在必要的时间内筹集所需的大量额外资金，以继续开发 SGT-212、SGT-003、SGT-501、SGT-601、SGT-401 和其他候选产品，实现其其他业务目标并继续持续经营。有关其他风险和不确定性以及其他重要因素的讨论，任何这些因素都可能导致公司的实际结果与前瞻性陈述中的结果不同，请参阅“风险因素”部分，以及公司最近向美国证券交易委员会提交的文件中对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。此外，本新闻稿中的前瞻性陈述仅代表公司截至本新闻稿发布之日的观点，不应被视为代表公司截至本新闻稿发布之日后任何日期的观点。公司预计后续事件和发展将导致公司观点发生变化。然而，尽管公司可能选择在未来某个时间点更新这些前瞻性陈述，但公司明确声明不承担任何此类更新的义务。

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