Actuate Therapeutics向FDA提交更新的临床数据包，以支持未来几个月与FDA和EMA的计划监管互动

• Elraglusib 代表了胰腺癌的一种潜在骨干疗法，目前有三项试验正在进行中，该疗法与目前的护理标准和新型免疫疗法相结合
• 近期融资为预期的关键监管拐点提供了更长的跑道
• 目前正在进行其他非临床研究，将 elraglusib 与 RAS 抑制剂结合，以期获得潜在的协同作用和互补作用机制
  

芝加哥和德克萨斯州沃斯堡，2025 年 9 月 22 日（GLOBE NEWSWIRE）——Actuate Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：ACTU）（“Actuate”或“公司”）是一家临床阶段生物制药公司，专注于通过抑制糖原合酶激酶-3β（GSK-3β）开发治疗高影响、难治性癌症的疗法，今天宣布了 elraglusib 在胰腺癌中的监管路径的公司更新以及最近 1725 万美元公开发行带来的预期里程碑。

Actuate 已更新其新药临床试验 (IND) 申请，更新了其用于转移性胰腺癌一线治疗的国际随机 2 期临床试验 (Actuate-1801 Part 3B) 的临床数据。该试验显示，与单独使用 GnP 相比，elraglusib 联合吉西他滨/白蛋白结合型紫杉醇 (GnP) 治疗组的中位总生存期 (OS) 显著改善，且具有统计学意义。这些数据旨在支持计划于今年晚些时候开始并持续至 2026 年初向美国食品药品监督管理局 (FDA) 和欧洲药品管理局 (EMA) 提交的注册申请。

1801-3B 第 2 阶段研究目前正在进行中，elraglusib 加 GnP 组有 22 名患者正在接受积极治疗或生存随访，研究时间为 20 至 42 个月，而 GnP 组仅剩 3 名患者仍在接受生存随访，研究时间为 21 至 23 个月。

elraglusib 与 GnP 联合使用的这些令人信服的结果，加上早期数据表明在由哈佛大学/麻省总医院领导的针对 mPDAC 患者的正在进行的临床试验中，使用 elraglusib/FOLFIRINOX/氯沙坦联合治疗的高度转移性疾病患者获得了显著且持久的长期反应，再加上与 Incyte 和 UPMC Hillman 癌症中心在晚期胰腺癌患者中开展的新临床合作，使用改良的 FOLFIRINOX 和 Incyte 的抗 PD-1 retifanlimab 联合治疗，进一步加强了 elraglusib 作为骨干疗法的案例，该疗法可与用于治疗这种高度侵袭性和致命疾病的不同方案相结合。

Actuate 总裁兼首席执行官 Daniel Schmitt 表示：“我们相信，近期完成的融资将提供充足的资金，支持我们2026年下半年的企业计划，并顺利完成我们即将与 FDA 和 EMA 进行的预期沟通。我们已经更新了提交给 FDA 的临床数据包，预计在今年剩余时间和2026年第一季度，elraglusib 作为转移性胰腺导管腺癌 (PDAC) 一线治疗的监管路径将更加清晰。迄今为止，我们观察到 elraglusib 的生存获益令人信服，其作用机制和安全性均支持与化疗、免疫疗法以及潜在的 RAS 抑制剂联合使用，从而提升了 elraglusib 作为骨干疗法的潜力，尤其是在胰腺癌领域，因为临床医生在延长和改善患者生命方面选择有限。”

关于 Actuate-1801 第 3 部分β研究

Actuate-1801 第 3β 部分研究 ( NCT03678883 ) 是一项随机对照的 2 期临床试验，旨在比较 elraglusib 联合吉西他滨/白蛋白结合型紫杉醇 (GnP) 与单用 GnP 治疗一线转移性胰腺腺癌 (mPDAC) 的效果。该试验入组了 286 名既往未接受过转移性疾病全身治疗的 mPDAC 患者，按 2:1 的比例随机分配至 elraglusib 治疗组（elraglusib + GnP）或对照组（单用 GnP）。Elraglusib 的给药剂量为 9.3 mg/kg，每周第 1 天静脉输注，28 天为一个周期。

在2期研究中，elraglusib联合GnP 达到了其主要终点，中位总生存期显著延长，死亡风险降低37%，12个月生存率翻倍。此外，仅在接受elraglusib治疗的患者的肿瘤活检中观察到CD8阳性和颗粒酶B阳性T细胞增多、NK细胞增多以及髓系抑制细胞减少，这证明了elraglusib在mPDAC患者中可能发挥的免疫调节作用机制。

抑制 GSK-3β 可能通过几种互补机制抑制胰腺肿瘤生长并提高生存率，这些机制包括增强化疗活性、调节抗肿瘤免疫和调节肿瘤基因表达，从而导致肿瘤代谢和上皮间质转化 (EMT) 的改变。

关于Actuate Therapeutics, Inc.

Actuate是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发治疗高影响、难治性癌症的疗法。Actuate的领先在研药物elraglusib（一种新型GSK-3β抑制剂）靶向癌症中的分子通路，这些通路通过抑制活化B细胞的核因子κ轻链增强子（NF-κB）和DNA损伤反应（DDR）来促进肿瘤生长并对化疗等常规抗癌药物产生耐药性。Elraglusib还可以通过调节多个免疫检查点和免疫细胞功能来介导抗肿瘤免疫。

如需了解更多信息，请访问公司网站http://www.actuatetherapeutics.com或在LinkedIn 、 X和Facebook上关注我们。

前瞻性陈述

本新闻稿包含关于我们的前瞻性陈述，包括我们和其他方的临床试验和开发计划，以及我们所处的行业。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预计”、“打算”、“或许”、“或许”、“正在进行”、“计划”、“潜在”、“预测”、“预计”、“应该”、“目标”、“将”、“会”或这些术语的否定形式或其他类似术语旨在识别前瞻性陈述，但并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。本新闻稿中包含的所有陈述，除与当前事实、当前状况或历史事实相关的陈述外，均为前瞻性陈述。因此，这些陈述涉及估计、假设、重大风险和不确定性，可能导致实际结果与陈述中表达的结果存在重大差异，包括但不限于初步和未发布的数据可能会在获得更多数据或对数据进行更全面的审查后发生变化和进一步解释，不应作为最终分析的依据；临床和临床前药物开发涉及一个漫长而昂贵的过程，时间表和结果不确定，先前临床前研究、早期临床试验和亚组研究的结果不一定能预测未来的结果，也可能与改善的反应无关，并且 elraglusib 可能无法获得积极的临床结果或良好的临床前结果，也无法及时获得监管部门的批准；我们可能无法成功招募更多患者或制定或推进进一步开发的计划，包括通过与 FDA 或 EMA 对话以及这些机构可能对此类开发施加的标准；elraglusib 可能与副作用、不良事件或其他特性或安全风险相关，这可能会延迟或阻止监管部门的批准，导致我们暂停或终止临床试验或导致其他负面后果；我们依赖第三方进行非临床研究和临床试验；我们对第三方许可方的依赖以及维护和保护我们知识产权的能力；我们面临来自其他生物技术和制药公司的激烈竞争；我们为开发活动提供资金的能力，包括因为我们的财务状况使我们对持续经营的能力产生重大疑问，并且我们需要额外资金来为2026财年第二季度之后的运营提供资金，而如果短期内无法以可接受的条款获得这笔必要资金，或者根本无法获得，可能迫使我们推迟、限制、减少或终止我们的开发计划、商业化努力或其他运营。此外，任何前瞻性陈述均完全参考我们于2025年3月13日向美国证券交易委员会提交的截至2024年12月31日的10-K表年度报告、10-Q表季度报告以及向美国证券交易委员会提交的其他文件中“第1A项：风险因素”标题下讨论的因素。由于上述风险因素可能导致实际结果或成果与我们或代表我们做出的任何前瞻性陈述中表达的结果或成果存在重大差异，因此您不应过分依赖任何前瞻性陈述。此外，任何前瞻性陈述仅代表其作出之日的观点。新因素会不时出现，我们无法预测哪些因素将会出现。此外，我们无法评估每个因素对我们业务的影响，也无法评估任何因素或多种因素组合可能导致实际结果与任何前瞻性陈述中的结果产生重大差异的程度。除非法律要求，否则我们不承担任何义务公开发布对此类前瞻性陈述的任何修订，以反映本新闻稿发布日期之后的事件或情况，或反映意外事件的发生。

投资者联系方式
迈克·莫耶
常务董事
生命科学顾问有限责任公司
mmoyer@lifesciadvisors.com

媒体联系人
Ignacio Guerrero-Ros 博士或 David Schull
鲁索合伙有限责任公司
Ignacio.guerrero-ros@russopartnersllc.com
David.schull@russopartnersllc.com
(858) 717-2310 或 (646) 942-5604