CRISPR Therapeutics和Sirius Therapeutics宣布在欧洲启动SRSD107治疗血栓栓塞疾病的二期临床试验，首位患者已入组

瑞士楚格、波士顿、圣地亚哥和上海，2025年9月22日（GLOBE NEWSWIRE）——专注于研发用于治疗严重疾病的变革性基因药物的生物制药公司CRISPR Therapeutics（纳斯达克股票代码：CRSP）与致力于为全球市场开发创新型小干扰RNA (siRNA) 疗法的临床阶段生物技术公司Sirius Therapeutics今日宣布，SRSD107的二期临床试验已完成首例患者给药。SRSD107是一种新一代长效XI因子(FXI) siRNA，用于预防全膝关节置换术(TKA)患者静脉血栓栓塞症(VTE)。SRSD107由CRISPR Therapeutics和Sirius Therapeutics联合开发，是双方战略合作的一部分，旨在推进心血管和凝血相关疾病的创新疗法。

CRISPR Therapeutics 首席医疗官 Naimish Patel 医学博士表示：“我们很高兴地宣布，我们的 2 期临床试验现已启动，首位患者已接受给药。迄今为止，现有的抗凝药物选择受到出血风险、频繁给药以及高血栓风险患者管理复杂挑战的限制。SRSD107 有望在最大程度降低出血风险的同时减少病理性血栓形成，并具有持续且可逆的药效动力学作用，且可减少给药频率。我们期待探索这种差异化方法如何有效改善有需要患者的治疗效果。”

Sirius Therapeutics首席医疗官Patrick Yue医学博士表示：“我们非常高兴地宣布，SRSD107的2期临床试验已完成首例患者给药，这标志着该项目的一个重要里程碑。这项研究将基于我们1期临床试验的积极成果，评估临床疗效，作为使用siRNA方法抑制XI因子的概念验证。我们期待这项试验的进展。”

正在进行的2期临床试验是一项随机、多中心、全球性研究，旨在评估SRSD107在全膝关节置换术（TKA）患者中预防静脉血栓栓塞（VTE）的安全性和有效性。该试验将评估SRSD107的抗凝作用和药理学特性，并为未来的关键研究提供剂量选择依据，旨在确认其作为降低患者血栓风险的差异化治疗方法的潜力。

SRSD107 旨在选择性抑制病理性血栓形成的关键驱动因素 FXI，同时将对正常止血的影响降至最低。在澳大利亚和中国开展的先前 I 期临床试验中，单剂量 SRSD107 耐受性良好，并表现出强劲且持续的药效动力学效应，包括 FXI 水平降低超过 93%，同时活化部分凝血活酶时间 (aPTT) 相对于基线增加两倍以上。这些效应持续存在，给药后反应可持续长达六个月。SRSD107 有望成为同类最佳的 FXI 抑制剂，通过低频率、每半年一次的皮下给药即可实现 FXI 水平的大幅降低，并具有其他抗 FXI 药物所不具备的可逆性。可针对的人群包括患有心房颤动、静脉血栓栓塞症 (VTE)、癌症相关血栓形成、慢性冠状动脉疾病 (CAD)、慢性外周血管疾病 (PVD)、需要血液透析的终末期肾病患者以及接受大型骨科手术的患者，这些患者的出血风险限制了现有的治疗方法。

关于血栓栓塞性疾病
血栓形成，即血凝块形成，是大多数心肌梗死、缺血性卒中和静脉血栓栓塞症的常见潜在机制。《柳叶刀》 ¹发表的数据估计，血栓栓塞性疾病约占全球死亡病例的四分之一。

关于 SRSD107
SRSD107是一种新型双链小干扰核糖核酸(siRNA)，旨在靶向作用于人类凝血因子XI (FXI) mRNA并抑制FXI蛋白的表达。通过调节内源性凝血途径，SRSD107具有发挥抗凝和抗血栓作用的潜力。

关于 CRISPR Therapeutics 和 Sirius Therapeutics 合作
CRISPR Therapeutics 和 Sirius Therapeutics 于 2025 年达成战略合作，旨在开发和商业化用于治疗血栓栓塞性疾病和其他严重疾病的新型小干扰 RNA (siRNA) 疗法。该合作的牵头项目 SRSD107 是一款靶向 XI 因子 (FXI) 的长效 siRNA，有望提供一流的疗效和安全性。根据协议，两家公司将共同开发 SRSD107，并均摊成本和利润。CRISPR Therapeutics 将在美国主导商业化，而 Sirius 将主导大中华区的商业化。此次合作还为 CRISPR Therapeutics 提供了最多两个额外 siRNA 项目的授权选择。此次合作将 CRISPR Therapeutics 的治疗产品组合扩展至 RNA 药物，补充其在基因编辑领域的持续努力，并扩大其在严重疾病和慢性疾病领域的影响力。对于 Sirius 而言，此次合作标志着其在全球范围内提供创新型 RNA 疗法的使命的一个重要里程碑，利用其在 siRNA 设计和交付方面的深厚专业知识。

关于 CRISPR Therapeutics
CRISPR Therapeutics 成立十余年以来，已从一家专注于基因编辑项目的研发公司发展成为行业领导者，并庆祝首个基于 CRISPR 的疗法获得历史性批准。公司拥有多元化的候选产品组合，涵盖血红蛋白病、肿瘤学、再生医学、心血管疾病、自身免疫性疾病和罕见病等广泛疾病领域。2018 年，CRISPR Therapeutics 将首个 CRISPR/Cas9 基因编辑疗法推进至临床，用于研究镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血的治疗。自 2023 年底起， ^CASGEVY® （exagamglogene autotemcel [exa-cel]）已在多个国家获批，用于治疗符合条件的上述两种疾病患者。诺贝尔奖得主 CRISPR 技术彻底改变了生物医学研究，代表了一种强大的、经过临床验证的方法，有望创造出一类全新的变革性药物。为了加速发展，CRISPR Therapeutics 已与包括 Vertex Pharmaceuticals 在内的领先公司建立了战略合作伙伴关系。CRISPR Therapeutics AG 总部位于瑞士楚格，其全资美国子公司 CRISPR Therapeutics, Inc. 的研发业务位于马萨诸塞州波士顿和加利福尼亚州旧金山。欲了解更多信息，请访问www.crisprtx.com 。

CRISPR THERAPEUTICS ^®标准字符标记和设计徽标是 CRISPR Therapeutics AG 的商标和注册商标。CASGEVY ^®和 CASGEVY 徽标是 Vertex Pharmaceuticals Incorporated 的注册商标。所有其他商标和注册商标均为其各自所有者的财产。

关于 Sirius Therapeutics
Sirius是一家全球临床阶段的生物科技公司，致力于开发创新的siRNA疗法，专注于治疗慢性疾病。公司的产品线主要集中在三个具有巨大潜力的关键领域：凝血功能障碍、心脏代谢疾病和肥胖症。Sirius最先进的在研项目包括：SRSD107（一种针对抗凝市场的FXI抑制剂）、SRSD216（一种旨在治疗动脉粥样硬化性心血管疾病的Lp(a)合成抑制剂）以及SRSD384（一种用于控制肥胖症的INHBE抑制剂）。

Sirius成立于2021年，由世界一流的领导团队和投资者创立，已在美国设立创新中心，并在中国设立转化医学中心。Sirius迄今已从OrbiMed、Creacion Ventures、汉康资本、Delos Capital和BioTrack Capital等机构获得近1.5亿美元的融资。

CRISPR治疗学前瞻性声明
本新闻稿中包含的关于非历史事实事项的陈述均属于《1995 年私人证券诉讼改革法案》所界定的“前瞻性陈述”。由于此类陈述受风险和不确定性的影响，实际结果可能与此类前瞻性陈述明示或暗示的结果存在重大差异。此类陈述包括但不限于 Patel 博士和 Yue 博士在本新闻稿中所作的陈述，以及关于以下任何或所有内容的陈述：(i) CRISPR Therapeutics 的临床前研究、临床试验和管道产品和计划，包括但不限于对数据、安全性和有效性的一般预期；(ii) 本新闻稿中包含的数据，以及使用正在进行和计划中的临床试验数据设计和启动进一步临床试验的能力；(iii) SRSD107 临床计划的状态和临床进展以及该计划的开发时间表；(iv) CRISPR Therapeutics 的战略和目标； (v) 双方根据合作开展的未来活动以及 CRISPR Therapeutics 与 Sirius Therapeutics 合作的预期收益；以及 (vi) 基因编辑和递送技术及疗法（包括 CRISPR/Cas9）的治疗价值、开发和商业潜力。导致前瞻性陈述不确定的风险包括但不限于其最新 10-K 表年度报告以及 CRISPR Therapeutics 向美国证券交易委员会提交的任何其他后续文件中“风险因素”标题下讨论的风险和不确定性。现有和潜在投资者请勿过分依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅代表其发布之日的观点。除法律要求的范围外，CRISPR Therapeutics 不承担更新或修改本新闻稿中任何前瞻性陈述的义务或承诺。本新闻稿讨论的是研究性疗法，并非旨在就这些研究性疗法或其用途的有效性或安全性做出结论。我们无法保证任何研究性疗法能够成功完成临床开发或获得相关监管机构的批准。

Sirius Therapeutics前瞻性声明
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¹ Lozano R, Naghavi M, Foreman K 等。1990 年和 2010 年 20 个年龄组 235 种死因造成的全球和地区死亡率：2010 年全球疾病负担研究的系统分析。柳叶刀。2012;380, 2095-1128。