Gain Therapeutics 在帕金森病患者中开始其 GT-02287 第 1b 阶段扩展研究

1b 期研究的延长将允许参与者在完成第一个 90 天给药计划后继续使用 GT-02287 九个月

1b 期研究招募了 21 名受试者，最后一批参与者将于 2025 年 12 月完成 90 天的给药

1b 期研究的早期结果将于 10 月在国际帕金森病 (PD) 和运动障碍大会上公布

马里兰州贝塞斯达，2025年9月18日（GLOBE NEWSWIRE）—— Gain Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：GANX）（简称“Gain”或“公司”），一家临床阶段生物技术公司，致力于引领下一代变构小分子疗法的发现和开发，今日宣布启动1b期延长研究，允许参与者继续治疗九个月。超过半数的参与者已同意继续治疗。

1b 期研究招募了 21 名参与者，预计将于 2025 年 12 月完成。1b 期研究的早期数据将于 2025 年 10 月 7 日在夏威夷檀香山举行的帕金森病和运动障碍国际大会^®上公布。

截至 2025 年 6 月 30 日，对入组参与者的额外 90 天分析结果（包括根据运动障碍协会统一帕金森病评定量表 (MDS-UPDRS) 评分的功能变化以及脑脊液和血液中的生物标志物数据）预计将于 2025 年第四季度提供。

Gain Therapeutics 总裁兼首席执行官 Gene Mack 表示：“我们感谢所有参与研究的人员以及敬业的临床研究团队一直以来的支持。我们期待在 10 月份的 MDS 年度会议上展示 1b 期研究的早期数据，更多数据将于 2025 年第四季度公布。安全性、耐受性、药代动力学和功能影响方面的早期观察结果令人鼓舞。我们也很高兴看到参与者承诺继续使用 GT-02287 治疗，这使我们能够进一步评估长期安全性和有效性。”

将在国际帕金森病和运动障碍大会^®上展示的海报信息如下：

海报标题： GT-02287 在帕金森病中的应用：1b 期研究中期数据

电子海报编号：891

电子海报会议：10 月 7 日星期二，下午 12:00 – 下午 2:30（夏威夷标准时间）

国际帕金森病和运动障碍协会 (MDS) 每年都会在其国际帕金森病和运动障碍大会® 上聚集数千名该领域的临床医生、研究人员、实习生和行业支持者，他们对运动障碍的诊断和治疗的最新研究和方法感兴趣^。

关于GT-02287
Gain Therapeutics 的领先候选药物 GT-02287 目前正在临床开发中，用于治疗伴有或不伴有 GBA1 突变的帕金森病 (PD)。这种口服、可渗透大脑的小分子药物是一种变构酶调节剂，可恢复溶酶体酶葡萄糖脑苷脂酶 (GCase) 的功能。由于 GBA1 基因突变（与 PD 相关的最常见遗传异常）或其他与年龄相关的应激因素，溶酶体酶葡萄糖脑苷脂酶 (GCase) 会发生错误折叠和受损。在 PD 的临床前模型中，GT-02287 恢复了 GCase 的酶促功能，减少了内质网应激、溶酶体和线粒体病理、α-突触核蛋白聚集、神经炎症和神经元死亡，以及血浆神经丝轻链 (NfL) 水平（神经退行性疾病的生物标志物）。在 GBA1-PD 和特发性 PD 的啮齿动物模型中，GT-02287 被证明可以挽救运动功能和步态缺陷，并防止筑巢等复杂行为缺陷的发展。

GBA1-PD 和特发性 PD 模型中的令人信服的临床前数据显示，使用 GT-02287 后具有改善病情的作用，这表明 GT-02287 可能有减缓或阻止帕金森病进展的潜力。

在健康志愿者中进行的 GT-02287 第一阶段研究结果显示，该药物具有良好的安全性和耐受性，血浆和中枢神经系统暴露量在预计的治疗范围内，并且靶向作用使接受临床相关剂量 GT-02287 治疗的受试者的葡萄糖脑苷脂酶 (GCase) 活性增加了 50% 以上。

GT-02287 目前正在进行一项 1b 期临床试验，用于治疗携带或不携带 GBA1 突变的帕金森病。该试验在澳大利亚 7 个研究中心招募了受试者，主要终点是评估 GT-02287 在帕金森病患者中给药 3 个月后的安全性和耐受性。

Gain 公司在帕金森病领域的领先项目在其发展初期就获得了迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会 (MJFF) 和西尔弗斯坦帕金森病基金会与 GBA 的资助，以及由欧盟地平线 2020 研究和瑞士创新机构 Innosuisse 共同资助的 Eurostars-2 联合计划的资助。

关于 Gain Therapeutics, Inc.
Gain Therapeutics, Inc. 是一家临床阶段生物技术公司，致力于下一代变构疗法的研发。Gain 的领先候选药物 GT-02287 目前正在进行 1b 期临床试验，用于治疗伴有或不伴有 GBA1 突变的帕金森病。GT-02287 在治疗戈谢病、路易体痴呆和阿尔茨海默病方面也具有潜力。Gain 拥有多项未公开的临床前研究成果，针对溶酶体贮积症、代谢性疾病和实体瘤。

Gain 独特的方法能够发现能够恢复或破坏蛋白质功能的新型变构小分子调节剂。Gain 利用其先进的 Magellan™ 平台，正在加速药物研发，并为神经退行性疾病、罕见遗传性疾病和肿瘤等无法治愈或难以治疗的疾病开发新型疾病修饰疗法。

前瞻性陈述
本新闻稿包含根据美国 1995 年私人证券诉讼改革法安全港条款作出的“前瞻性陈述”。这些陈述通常以“相信”、“预期”、“预计”、“打算”、“将”、“可能”、“应该”或类似词语开头。这些前瞻性陈述反映了管理层目前对未来业绩或事件的认识、假设、判断和期望。尽管管理层认为此类陈述中反映的预期是合理的，但它们并不保证此类预期将被证明是正确的，也不保证这些目标将会实现，您应注意实际结果可能与前瞻性陈述中的结果存在重大差异。前瞻性陈述受多种风险和不确定性的影响，包括但不限于以下方面的陈述：公司当前或未来候选产品（包括 GT-02287）的开发；对 GT-02287 1b 期临床研究结果的完成情况、质量和时间安排的预期；对 GT-02287 1b 期临床研究（包括剂量延长研究）患者入组时间的预期；向 FDA 或其他监管机构和机构提交任何文件的时间；以及公司候选产品的潜在治疗和临床益处。有关可能导致实际结果与这些前瞻性陈述中表达的结果不同的风险和不确定性的进一步描述，以及与公司总体业务相关的风险，请参阅公司截至 2024 年 12 月 31 日止年度的 10-K 表格。本警示性通知明确限制所有前瞻性陈述的全部内容。请注意不要过分依赖任何前瞻性陈述，这些陈述仅在本新闻稿发布之日有效。我们没有义务，并明确否认有任何义务更新、修改或更正任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

投资者：
Gain Therapeutics公司
阿帕尔·查谟
投资者关系和公共关系经理
ajammu@gaintherapeutics.com

生命科学顾问有限责任公司
查克·帕达拉
常务董事
chuck@lifesciadvisors.com

媒体：
鲁索合伙有限责任公司
尼克·约翰逊和艾利奥·安布罗西奥
nic.johnson@russopartnersllc.com
elio.ambrosio@russopartnersllc.com
(760) 846-9256