Zevra Therapeutics 宣布将在国际尼曼-皮克病联盟（INPDA）会议进行口头报告，并在儿童神经学会（CNS）会议上展示关于 MIPLYFFA®（阿利莫克洛尔）和 OLPRUVA®（苯丁酸钠）的海报展示

MIPLYFFA 是唯一一种被证明可以在 12 个月内阻止疾病进展的 C 型尼曼匹克病 (NPC) 疗法，已在 270 多名患者身上使用，代表了 NPC 临床试验患者的最大数据集

OLPRUVA 以新颖便捷的配方提供苯丁酸钠的既定功效和安全性，用于治疗某些尿素循环障碍

佛罗里达州瑟莱布雷申，2025 年 9 月 18 日（GLOBE NEWSWIRE）-- Zevra Therapeutics, Inc.（NasdaqGS：ZVRA）（Zevra 或该公司）是一家专注于为罕见病患者提供治疗的商业阶段公司，今天宣布即将在国际尼曼匹克病联盟（INPDA）面对面会议上进行口头报告，并在儿童神经病学学会（CNS）年会上进行几场海报展示，将审查用于治疗 C 型尼曼匹克病 (NPC) 的 MIPLYFFA®（MY-PLY-FAH）（arimoclomol）和用于治疗某些尿素循环障碍 (UCD) 患者的 OLPRUVA®（苯丁酸钠）的临床数据。

INPDA 面对面会议 - 2025 年 9 月 18 日至 21 日在阿根廷米西奥内斯省伊瓜苏港

CNS 年会 - 2025 年 10 月 8 日至 11 日，北卡罗来纳州夏洛特

关于 MIPLYFFA®（arimoclomol）

MIPLYFFA (arimoclomol) 是 Zevra 公司获批用于治疗 C 型尼曼匹克病 (NPC) 的药物。MIPLYFFA (arimoclomol) 于 2024 年 9 月 20 日获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准，可增加转录因子 EB (TFEB) 和 E3 (TFE3) 的活化，从而上调协调溶酶体表达和调节 (CLEAR) 基因。MIPLYFFA 还被证明可以降低人 NPC 成纤维细胞溶酶体中的未酯化胆固醇。这些发现的临床意义尚不完全清楚。在关键的 III 期临床试验中，根据唯一经过验证的疾病进展测量工具 NPC 临床严重程度量表的测量结果，与安慰剂相比，MIPLYFFA 在一年的试验期间阻止了疾病进展。MIPLYFFA 还获得了欧洲药品管理局 (EMA) 颁发的用于治疗 NPC 的孤儿药资格。 MIPLYFFA 与美格鲁特联合使用，是唯一经证实可通过解决鼻咽癌潜在病理机制来阻止病情进展的疗法，其疗效在第 12 周的首次评估中即可见改善，且疗效可持续超过 5 年。全球已有超过 270 名鼻咽癌患者接受了 MIPLYFFA 治疗，其中包括一项关键的 2/3 期临床试验、一项开放标签扩展 (OLE) 研究、一项长达 7 年的扩展获取计划 (EAP) 以及一项儿科亚组研究，其中儿科亚组研究是迄今为止鼻咽癌领域规模最大的临床开发项目。欧洲药品管理局 (EMA) 正在审查一项用于评估阿利莫洛莫 (arimoclomol) 治疗 C 型尼曼匹克病的上市许可申请。  

适应症和用法

MIPLYFFA 适用于与美格鲁特联合使用，治疗 2 岁及以上成人和儿童患者的 C 型尼曼匹克病 (NPC) 神经系统表现。

重要安全信息

超敏反应：

在试验 1 中，接受 MIPLYFFA 治疗的患者报告了荨麻疹和血管性水肿等过敏反应：两例患者（6%）报告同时出现荨麻疹和血管性水肿，一例患者（3%）在治疗的前两个月内仅出现荨麻疹。如果患者出现严重过敏反应，请停用 MIPLYFFA。如果出现轻度或中度过敏反应，请停用 MIPLYFFA 并立即治疗。持续监测患者直至体征和症状消退。

胚胎胎儿毒性：

根据动物生殖研究结果，妊娠期服用MIPLYFFA可能会对胚胎胎儿造成损害。应告知孕妇该药物对胎儿的潜在风险，并考虑为育龄女性制定妊娠计划并进行预防措施。

肌酐升高但不影响肾小球功能：

在MIPLYFFA的临床试验中，报告的血清肌酐水平较基线平均升高10%至20%。这些升高主要发生在MIPLYFFA治疗的第一个月，且与肾小球功能的变化无关。

在MIPLYFFA治疗期间，请使用非基于肌酐的替代指标来评估肾功能。停用MIPLYFFA后，肌酐水平升高可逆转。

在试验 1 中，接受 MIPLYFFA 治疗且同时接受米格鲁特治疗的患者最常见的不良反应（≥15%）是上呼吸道感染、腹泻和体重下降。
接受MIPLYFFA治疗的患者中，有3例（6%）出现以下不良反应，导致退出试验1：血清肌酐升高（1例），以及进行性荨麻疹和血管性水肿（2例）。MIPLYFFA治疗患者报告的严重不良反应为超敏反应，包括荨麻疹和血管性水肿。

要报告疑似不良反应，请联系 Zevra Therapeutics, Inc.（免费电话 1-844-600-2237）或 FDA（电话 1 800-FDA-1088）或访问www.fda.gov/medwatch 。

药物相互作用：

Arimoclomol 是有机阳离子转运体 2 (OCT2) 的抑制剂，可能会增加 OCT2 底物药物的暴露量。当 MIPLYFFA 与 OCT2 底物同时使用时，应监测不良反应并减少 OCT2 底物的剂量。

用于具有生育潜力的女性和男性：

根据动物实验结果，MIPLYFFA 可能会损害生育能力，并可能增加植入后损失并降低母体、胎盘和胎儿的体重。

肾功能不全：

对于 eGFR ≥15 mL/分钟至 <50 mL/分钟的患者，MIPLYFFA 与 miglustat 联合使用的推荐剂量低于肾功能正常患者的推荐剂量（较低给药频率）。

口服 MIPLYFFA 胶囊有以下规格：47 毫克、62 毫克、93 毫克和 124 毫克。

关于 OLPRUVA®

OLPRUVA（苯丁酸钠）是Zevra公司获批用于治疗某些UCD的药物。OLPRUVA（苯丁酸钠）口服混悬液是一种处方药，与某些疗法（包括改变饮食）联合使用，用于长期治疗体重44磅（20公斤）或以上、体表面积（BSA）1.2平方米或以上的成人和儿童，这些UCD涉及缺乏氨甲酰磷酸合成酶（CPS）、鸟氨酸转氨甲酰酶（OTC）或精氨琥珀酸合成酶（AS）。OLPRUVA不用于治疗血氨快速升高（急性高氨血症），该病症可能危及生命，需要紧急医疗救治。欲了解更多信息，请访问www.OLPRUVA.com。

重要安全信息

在使用 OLPRUVA 治疗期间服用某些药物可能会增加您血液中的氨含量或引起严重的副作用。请告知医生您或您的孩子正在服用的所有药物，尤其是如果您或您的孩子正在服用皮质类固醇、丙戊酸、氟哌啶醇和/或丙磺舒。

OLPRUVA 可能引起严重的副作用，包括：1) 神经系统问题（神经毒性）。症状包括嗜睡、疲倦、头晕、呕吐、恶心、头痛、意识模糊；2) 血液中钾含量低（低钾血症）；3) 与肿胀（水肿）相关的症状。OLPRUVA 含有盐（钠），可能会因盐分和水分滞留而导致肿胀。如果您或您的孩子出现任何这些症状，请立即告知您的医生。您的医生可能会在 OLPRUVA 治疗期间进行某些血液检查，以检查副作用。如果您患有某些疾病，例如心脏、肝脏或肾脏疾病，或者正在怀孕/计划怀孕或哺乳，您的医生将决定 OLPRUVA 是否适合您。

OLPRUVA 最常见的副作用包括月经不调或闭经、食欲下降、体味、味觉异常或回避患病前食用的食物（味觉厌恶）。这些并非 OLPRUVA 的所有可能副作用。请致电您的医生，咨询有关副作用的医疗建议。您可以拨打 1-800-FDA-1088 向美国食品药品监督管理局 (FDA) 报告副作用。

关于 Zevra Therapeutics , Inc.

Zevra Therapeutics, Inc. 是一家商业化阶段的公司，致力于将科学、数据和患者需求相结合，为治疗选择有限或缺乏治疗方案的罕见疾病创造转化疗法。我们的使命是为罕见疾病患者带来改变生命的疗法。凭借独特的数据驱动型开发和商业化策略，公司正在克服复杂的药物开发挑战，为罕见疾病群体提供新的疗法。

欲了解更多信息，请访问www.zevra.com或在X和LinkedIn上关注我们。

关于前瞻性陈述的警告

本新闻稿可能包含《1995年私人证券诉讼改革法》所界定的前瞻性陈述。前瞻性陈述包括所有并非仅与历史或当前事实相关的陈述，包括但不限于关于我们临床前或临床试验数据的前景和潜在影响的陈述；或关于我们任何产品或候选产品针对任何特定疾病或任何剂量的潜在益处的陈述。前瞻性陈述基于 Zevra 目前掌握的信息及其当前的计划或预期。前瞻性陈述受若干已知和未知的不确定性、风险和其他重要因素的影响，这些因素可能导致我们的实际结果、业绩或成就与前瞻性陈述中明示或暗示的任何未来结果、业绩或成就存在重大差异。这些及其他重要因素在 Zevra 于 2025 年 3 月 12 日提交的截至 2024 年 12 月 31 日的 10-K 表年度报告、Zevra 于 2025 年 8 月 12 日提交的截至 2025 年 6 月 30 日的 10-Q 表季度报告以及 Zevra 向美国证券交易委员会 (SEC) 提交的其他文件中的“风险因素”部分均有详细描述。我们可能会选择在未来某个时间点更新此类前瞻性陈述，除非法律另有规定，但我们不承担任何更新此类陈述的义务，即使后续事件导致我们的观点发生变化。尽管我们认为此类前瞻性陈述中反映的预期是合理的，但我们无法保证此类预期最终会正确无误。这些前瞻性陈述不应被视为代表我们在本新闻稿发布日期之后任何日期的观点。

Zevra 联系方式

尼科尔·奥克斯纳
+1 (732) 754-2545
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