Rafael Holdings宣布其正在进行的III期TransportNPC™开放标签、单臂子研究的初步数据，该研究针对3岁以下患者

使用 Trappsol ^® Cyclo™（羟丙基-β-环糊精）治疗该年龄组 NPC1 的首批数据，为期 48 周

在 48 周的子研究中，9 名患者中有 7 名的^CGI -S 评分稳定或改善

第十五^届国际先天性代谢错误大会（ICIEM）上公布的数据

新泽西州纽瓦克，2025 年 9 月 16 日（GLOBE NEWSWIRE）-- Rafael Holdings, Inc.（纽约证券交易所代码：RFL；纽约证券交易所美国代码：RFL-WT）今天宣布，Cyclo Therapeutics 的 3 期 TransportNPC™ 开放标签单臂子研究的数据评估了 Trappsol ^® Cyclo™（羟丙基-β-环糊精）治疗尼曼匹克病 C1 型（“NPC1”）的效果，并在第 15^届国际先天性代谢错误大会(ICIEM) 上进行了展示。

该公司正在进行的TransportNPC™研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行组、多中心研究，旨在评估2,000 mg/kg剂量Trappsol ^® Cyclo™静脉注射联合标准治疗(SOC)，与单纯静脉注射安慰剂联合SOC相比，对NPC1患者的安全性、耐受性和有效性。NPC1是一种罕见的遗传性疾病，会导致细胞胆固醇积聚，从而导致肝脏、肺脏、脾脏和大脑功能障碍以及过早死亡。该研究持续96周，并进行48周的比较中期分析。TransportNPC™研究是NPC1研究疗法中，就患者规模、全球覆盖范围、持续时间和临床结果而言，是最全面、可控的关键研究。该研究于2024年5月完成入组。此外，公司根据其采用的儿科研究计划(PIP)，在其单组子研究中招募了10名患者，该研究针对新生儿至3岁儿童。两名患者在48周后终止参与该子研究（由护理人员决定）。根据PIP，该子研究将通过临床总体印象(CGI)量表和药代动力学，从研究者和患者的角度评估安全性和耐受性以及描述性疗效。该子研究正在根据公司采用的PIP在美国以外的国家开展。

作为 ICIEM 大会的一部分，高级新生儿科医师和代谢专家、以色列索罗卡医疗中心罕见病中心主任、以色列内盖夫本·古里安大学健康科学学院副教授、TransportNPC 研究首席研究员 Orna Staretz-Chacham 博士展示了一张海报，题为“ Trappsol Cyclo 在 TransportNPC 子研究中对确诊为 C1 型尼曼匹克病的 3 岁以下患者进行的开放标签治疗”。

Staretz-Chacham 博士海报数据摘要

• 在基线时，根据临床总体印象-严重程度 (CGI-S) 量表，子研究患者的病情从非常轻微到严重不等；
• 参与研究已满48周的9名患者中，有7名患者的CGI-S评分趋于稳定或改善，其中3名患者的CGI-S评分有所改善，2名患者的CGI-S评分有所下降；
• 不良事件 (AE) 概况似乎与早期研究的结果以及更大规模的 3 期 TransportNPC™ 研究的结果一致，该研究与年龄和疾病严重程度无关；
• 截至 2025 年 5 月 14 日，共发生 146 起不良事件，其中大多数报告为轻度（69%）或中度（29%），3 起报告为重度，其余报告为严重不良事件 (SAE)（14%）；并且
• 主要研究人员认为没有 SAE 与研究药物有关或可能有关。
  

这些初步数据的潜在临床意义（如果有）将根据子研究的全部结果进行评估。

Staretz-Chacham博士评论道：“TransportNPC™子研究中越来越多的令人鼓舞的初步发现，进一步增强了Trappsol ^® Cyclo™在解决NPC1治疗领域尚未满足的重大医疗需求方面的潜力。重要的是，在48周时，患者的临床改善令人鼓舞，我们期待从这项正在进行的研究中收集更多数据，并进一步评估Trappsol ^® Cyclo™对NPC1进展的潜在影响。”

除了 Staretz-Chacham 博士的海报展示外，儿科血液肿瘤学家、神经肿瘤学主任、加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院奥克兰分校儿科教授、TransportNPC 首席研究员 Caroline Hastings 博士也做了口头报告，题为“羟丙基-β-环糊精用于长期治疗尼曼匹克 C1 型：来自 4 项临床研究和正在进行的扩展获取计划的疗效和安全性数据”。

有关该公司TransportNPC™关键性 3 期研究的更多信息，请访问www.ClinicalTrials.gov和参考标识符NCT04860960 。

Cyclo Therapeutics 在美国和欧盟获得了 Trappsol ^® Cyclo™ 用于治疗 NPC1 的孤儿药称号，并在美国获得了快速通道和罕见儿科疾病称号。罕见儿科疾病称号是赞助商在获得美国上市许可后获得优先审查凭证的主要要求之一。

关于Trappsol ^® Cyclo™（羟丙基-β-环糊精）

Trappsol ^® Cyclo™（羟丙基-β-环糊精）是一种在研药物，旨在通过静脉注射（IV）来递送同类首创的专有环糊精制剂，以动员溶酶体胆固醇。Trappsol ^® Cyclo™旨在通过动员晚期内体和溶酶体中的胆固醇，直接影响C1型尼曼匹克病（NPC1）的根本原因。已完成的1期临床试验（CTD-TCNPC-101）和2期临床试验（CTD-TCNPC-201）还发现，Trappsol ^® Cyclo™在静脉注射后能够穿过血脑屏障，这表明在输注时间窗内，中枢神经系统有可能达到治疗浓度。这些浓度的潜在临床意义（如有）将根据3期TransportNPC研究的结果进行进一步评估。

关于 Trappsol ^® Cyclo™ 学习计划

正在进行的 III 期 TransportNPC 研究是一项前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估静脉注射 Trappsol ^® Cyclo™（羟丙基-β-环糊精）（每 2 周一次，剂量为 2000 mg/kg）对确诊为 C1 型尼曼匹克病 (NPC1) 的 3 岁及以上患者 (CTD-TCNPC-301；NCT04860960) 的安全性和有效性。TransportNPC 研究在 13 个国家的 25 多个地点招募了 94 名患者。研究持续 96 周。当所有患者都达到 48 周时，独立的 DMC 审查了非盲中期分析。2025 年 6 月，在独立数据监测委员会 (DMC) 审查了预定的 48 周中期分析的安全性和有效性数据后，Cyclo Therapeutics 宣布继续研究。因此，该研究预计将持续全程96周。介入性研究结束后，还将进行一项为期长达96周的3期开放标签延伸研究。

TransportNPC 三期研究的主要终点是美国四项鼻咽癌临床严重程度量表 (4D-NPC-CSS) 评分和欧洲五项鼻咽癌临床严重程度量表 (5D-NPC-CSS) 评分的平均变化。4D-NPC-CSS 评分（包括行走、精细运动、言语和吞咽）和 5D-NPC-CSS 评分（包括行走、精细运动、言语、吞咽和认知）是鼻咽癌病情进展的指标，其关注鼻咽癌患者及其照护者和医生认为最相关的项目。重要的次要终点和探索性终点也将通过疾病活动性指标进行评估。

作为该3期临床研究的一部分，一项3期开放标签子研究正在美国境外开展，研究对象为出生至3岁的NPC1患者。目前已招募10名患者并将继续参与研究。该子研究的结果包括安全性、临床表现以及照护者对该疾病的印象。

Cyclo Therapeutics已完成两项研究，包括一项1期研究（CTD-TCNPC-101；NCT02912793）和一项2期研究（CTD-TCNPC-201；NCT02912793）。完成1期研究的患者将继续在正在进行的1期开放标签扩展研究（CTD-TCNPC-102；NCT03893071）中接受^Trappsol® Cyclo™治疗。

关于C1型尼曼匹克病（NPC1）

C1型尼曼匹克病 (NPC1) 是一种罕见的遗传性疾病，全球约有十万分之一的活产婴儿受其影响，并常常导致过早死亡。NPC1 的特征是细胞无法运输和处理胆固醇，导致过量胆固醇积聚并损害受影响的器官，包括肝脏、脾脏和大脑。该疾病可能危及生命，症状包括进行性智力衰退、运动技能丧失、癫痫发作和痴呆。约 95% 的 NPC 患者存在 NPC1 基因突变，5% 存在 NPC2 基因突变。

关于Rafael Holdings, Inc.

Rafael Holdings, Inc. 是一家生物技术公司，对临床和早期制药公司感兴趣，包括对 Cyclo Therapeutics, LLC 的 100% 股权，这是一家致力于开发 Rafael 的主要临床候选药物 Trappsol ^® Cyclo™（羟丙基-β-环糊精）的生物技术公司，该药物正在临床试验中进行评估，包括正在进行的 3 期试验，用于治疗尼曼匹克病 C1 型 (NPC1)，这是一种罕见、致命和进行性遗传疾病。 Rafael 还持有临床阶段制药公司 LipoMedix Pharmaceuticals Ltd. 的多数股权、全资拥有的临床前癌症代谢研究机构 Barer Institute Inc. 的多数股权、Cornerstone Pharmaceuticals, Inc.（前身为 Rafael Pharmaceuticals Inc.，一家基于癌症代谢的治疗公司）的多数股权、Rafael Medical Devices, LLC（一家专注于骨科的医疗器械公司，开发用于推进微创手术的仪器）的多数股权以及 Day Three Labs, Inc. 的多数股权，该公司授权第三方制造商重新构想其现有的大麻产品，使这些第三方制造商能够利用 Day Three 的技术和创新（如 Unlokt™）向市场推出更好、更清洁、更精确和更可预测的版本。

关于 Cyclo Therapeutics, LLC

Cyclo Therapeutics, LLC（“Cyclo”）是 Rafael Holdings, Inc.（纽约证券交易所代码：RFL）的全资子公司。Cyclo 是一家临床阶段生物技术公司，致力于通过科学和创新为患有罕见和神经退行性疾病的患者及其家庭开发改变生命的药物。该公司的在研药物 Trappsol ^® Cyclo™（羟丙基-β-环糊精）已在美国和欧洲获得孤儿药资格认定，目前正在进行四项针对罕见致命遗传病 C1 型尼曼匹克病的正式临床试验（www.ClinicalTrials.gov，编号 NCT02939547、NCT02912793、NCT03893071 和 NCT04860960）。 Cyclo 还正在进行一项 2b 期临床试验，使用 Trappsol ^® Cyclo™ 静脉注射治疗早期阿尔茨海默病 (NCT05607615)，该试验基于阿尔茨海默病扩展获取计划 (NCT03624842) 提供的令人鼓舞的数据。

前瞻性陈述

本新闻稿包含《1995年私人证券诉讼改革法》所定义的前瞻性陈述。本新闻稿中所有与历史事实无关的陈述均应视为前瞻性陈述，包括但不限于关于我们对候选产品潜在安全性、有效性以及监管和临床进展的预期；关于进一步评估临床数据的计划；以及我们产品线（包括内部癌症代谢研究项目）潜力的陈述。这些陈述并非承诺或保证，但涉及已知和未知的风险、不确定性和其他重要因素，这些因素可能导致我们的实际结果、业绩或成就与前瞻性陈述明示或暗示的任何未来结果、业绩或成就存在重大差异，包括但不限于我们截至2024年7月31日的10-K表格年度报告以及我们向美国证券交易委员会提交的其他文件中“风险因素”标题下披露的内容。这些因素可能导致实际结果与本新闻稿中前瞻性陈述所示的结果存在重大差异。任何此类前瞻性陈述均代表管理层截至本新闻稿发布之日的估计。尽管我们可能选择在未来某个时间点更新此类前瞻性陈述，但我们不承担任何更新义务，即使后续事件导致我们的观点发生变化。

接触：
芭芭拉·瑞安
Barbara.ryan@rafaelholdings.com
(203) 274-2825

_{¹截至本海报所用数据截止时间，患者 10 尚未完成 48 周治疗}