Rafael Holdings宣布公布正在3岁以下患者中进行的III期TransportNPC™开放标签、单组子研究的初步数据

在48周的时间内，在该年龄组中使用Trappsol® Cyclo™（羟丙基-β-环糊精）治疗NPC 1的第一个数据

在48周的子研究中，9例患者中有7例1显示CGI-S评分稳定或改善

第15届国际先天性代谢缺陷大会（ICIEM）

新泽西州纽瓦克九月2025年16日（环球新闻网）--拉斐尔控股公司(NYSE：RFL;纽约证券交易所美国：RFL-WT）今天宣布，Cyclo Therapeutics的3期TransportNPC™开放标签、单组子研究的数据在第15届国际先天性代谢错误大会（ICIEM）上公布，该研究评估Trappsol® Cyclo™（羟丙-β-环戊烯）治疗C1型尼曼皮克病（“NPC 1”）。

该公司正在进行的TransportNPC™研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行组、多中心研究，旨在评估2，000毫克/公斤剂量的Trappsol® Cyclo™静脉注射和标准护理（SOC）与安慰剂静脉注射和单独SOC相比，在患有NPC 1（一种导致细胞胆固醇积聚的罕见遗传性疾病）患者中的安全性、耐受性和有效性，主要导致肝脏、肺、脾脏和大脑功能障碍和过早死亡。研究持续时间为96周，并进行48周的比较中期分析。TransportNPC™研究是就NPC 1研究性治疗的患者规模、全球足迹、持续时间和临床结果而言最全面、最受控的关键研究。该研究于2024年5月完成招募。此外，该公司还根据其采用的治疗3岁以下新生儿的儿科研究计划（PIP），招募了十（10）名患者参加其单组子研究。两名患者在48周后终止参与子研究（护理人员决定）。根据PIP，子研究将通过临床总体印象（CGI）量表和药代动力学从研究者和患者的角度评估安全性和耐受性、描述性疗效。该子研究正在根据公司采用的PIP在美国以外的国家进行。

作为ICIEM大会的一部分，以色列索罗卡医疗中心罕见病中心主任、以色列本古里安大学健康科学学院副教授Orna Staretz-Chacham博士展示了一张海报，标题为：“Trappsol Cyclo在TransportNPC子研究中进行开放标签治疗，用于诊断患有C1型尼曼皮克病的3岁以下患者。”

Staretz-Chacham博士海报中呈现的数据摘要

这些初步数据（如果有的话）的潜在临床意义将根据子研究的完整结果进行评估。Staretz-Chacham博士评论道：“TransportNPC™子研究中越来越多的有希望的初步发现继续增强Trappsol® Cyclo™的潜力，以解决NPC 1治疗中未满足的重大医疗需求。重要的是，48周时，患者的临床改善令人鼓舞，我们期待从这项正在进行的研究中收集更多数据，并进一步评估Trappsol® Cyclo™对NPC 1进展的潜在影响。”

除了Staretz-Chacham博士的海报演讲外，奥克兰加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院儿科血液肿瘤学家、神经肿瘤学主任和儿科教授Caroline Hastings博士还进行了口头演讲，也是TransportNPC的首席研究员，题为“用于长期治疗尼曼·皮克C1型的羟丙-β-环戊烯醚：来自4项临床研究和正在进行的扩大使用计划的有效性和安全性数据。”

有关公司TransportNPC™关键第3阶段研究的更多信息，请访问www.ClinicalTrials.gov并参考标识符NCT 04860960。

Cyclo Therapeutics因Trappsol® Cyclo™在美国和欧盟治疗NPC 1而获得了孤儿药称号，并在美国获得了快速通道和罕见儿科疾病称号。罕见儿科疾病称号是申办者在获得上市授权后在美国获得优先审查通知的主要要求之一。

关于Trappsol® Cyclo™（羟丙-β-CD）

Trappsol® Cyclo™（羟丙-β-CD）是一种研究药物，旨在提供一流的适当的CD制剂，通过静脉注射（IV）来动员髓鞘胆固醇。Trappsol® Cyclo™旨在通过从晚期内体和溶酶体中动员胆固醇来直接影响尼曼-匹克病C1型（NPC 1）的根本原因。在已完成的I期研究（CTD-TCNPC-101）和II期研究（CTD-TCNPC-201）中还发现Trappsol® Cyclo™在静脉注射后可以穿过血脑屏障，这表明在输注时间窗口内，中枢神经系统中有可能达到治疗浓度。这些浓度的潜在临床意义（如果有的话）将根据III期TransportNPC研究的结果进一步评估。

关于Trappsol® Cyclo™研究计划

正在进行的III期TransportNPC研究是一项前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估Trappsol® Cyclo™（羟丙-β-CD）静脉给药（每2周2000毫克/公斤剂量）在确诊为C1型尼曼皮克病（NPC 1）的3岁及以上患者中的安全性和有效性（CTD-TCNPC-301; NCT 04860960）。TransportNPC研究招募了13个国家超过25个地点的94名患者。研究持续时间为96周。当所有患者达到48周时，独立DMC审查了一项非盲中期分析。2025年6月，Cyclo Therapeutics宣布在独立数据监测委员会（DMC）在预先指定的48周中期分析中审查安全性和有效性数据后继续进行该研究。因此，该研究预计将持续整整96周。干预研究之后进行了一项长达96周的III期开放标签扩展研究。III期TransportNPC研究的主要终点是美国4域NPC临床严重程度量表（4D-NPC-CSS）评分的平均变化和欧洲5域NPC临床严重程度量表（5D-NPC-CSS）评分的平均变化。4D-NPC-CSS评分（包括站立、精细运动、言语和吞咽）和5D-NPC-CSS评分（包括站立、精细运动、言语、吞咽和认知）是NPC疾病进展的指标，着眼于NPC患者及其护理人员和医生已确定为最相关的项目。重要的次要和探索性终点也将通过疾病活动性指标进行评估。作为3期研究的一部分，一项3期开放标签子研究正在美国境外从出生到3岁的NPC 1患者中进行。已招募了十名患者并正在继续参与研究。子研究的结果包括安全性、临床和护理人员对疾病的印象。Cyclo Therapeutics已完成2项研究，包括1期研究（CTD-TCNPC-101; NCT 02912793）和2期研究（CTD-TCNPC-201; NCT 02912793）。完成1期研究的患者在正在进行的1期开放标签扩展研究（CTD-TCNPC-102; NCT 03893071）中继续接受Trappsol® Cyclo™治疗。C1型尼曼-匹克病（NPC 1）

尼曼-皮克病C1型（NPC 1）是一种罕见的遗传性疾病，影响全球约十万分之一的活产，并经常导致过早死亡。NPC 1的特征是细胞无法运输和加工胆固醇，导致过量胆固醇积聚并损害受影响的器官，包括肝脏、脾脏和大脑。这种疾病可能会限制生命，症状包括进行性智力下降、运动技能丧失、癫痫发作和痴呆。大约95%的NPC患者存在NPC 1基因突变，5%的人存在NPC 2基因突变。

关于拉斐尔控股公司

拉斐尔控股公司是一家生物技术公司，涉足临床和早期制药公司，其中包括Cyclo Therapeutics，LLC的100%权益，这是一家致力于开发Rafael的领先临床候选药物Trappsol® Cyclo™的生物技术公司（羟丙-β-CD），正在临床试验中进行评估，包括一项正在进行的潜在治疗C1型尼曼-皮克病（NPC 1）的3期试验，一种罕见的、致命的、进行性的遗传性疾病。拉斐尔还持有LipoMetrics Ltd.的多数股权，一家临床阶段的制药公司，Barer Institute Inc.，全资拥有的临床前癌症代谢研究业务，基石制药公司的多数股权，原名拉斐尔制药公司，一家以癌症代谢为基础的治疗公司，拉斐尔医疗设备有限责任公司的多数股权，拉斐尔医疗设备有限责任公司是一家专注于骨科的医疗设备公司，开发仪器以推进微创手术，以及Day Three Labs公司的多数股权，该公司授权第三方制造商重新构想其现有的大麻产品，使这些第三方制造商能够通过利用第三天的技术和Unlokt™等创新，向市场推出更好、更清洁、更精确和可预测的版本。

关于Cyclo Therapeutics，LLC

Cyclo Therapeutics，LLC（“Cyclo”）是Rafael Holdings，Inc的全资子公司。(NYSE：RFL）。Cyclo是一家临床阶段生物技术公司，致力于通过科学和创新为患有罕见和神经退行性疾病的患者和家庭开发改变生活的药物。该公司的研究药物Trappsol® Cyclo™（羟丙-β-CD）是美国和欧洲指定的孤儿药，是C1型尼曼-皮克病（一种罕见且致命的遗传性疾病）的4项正式临床试验的对象（www.ClinicalTrials.gov NCT 02939547、NCT 02912793、NCT 03893071和NCT 04860960）。Cyclo还根据阿尔茨海默病扩展获取计划（NCT 03624842）的令人鼓舞的数据，使用Trappsol® Cyclo™静脉注射治疗早期阿尔茨海默病（NCT 05607615）。

前瞻性陈述本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。本新闻稿中包含的所有与历史事实无关的陈述都应被视为前瞻性陈述，包括但不限于有关我们对候选产品潜在安全性、有效性以及监管和临床进展的期望的陈述;有关临床数据进一步评估的计划;以及我们管道的潜力，包括我们的内部癌症代谢研究计划。这些陈述既不是承诺，也不是保证，而是涉及已知和未知的风险、不确定性和其他重要因素，可能导致我们的实际结果、业绩或成就与前瞻性陈述中表达或暗示的任何未来结果、业绩或成就存在重大差异，包括但不限于在我们截至2024年7月31日的10-K表格年度报告中的“风险因素”标题下披露的信息，以及我们向SEC提交的其他文件。这些因素可能导致实际结果与本新闻稿中前瞻性陈述所示的结果存在重大差异。任何此类前瞻性陈述代表管理层截至本新闻稿发布之日的估计。虽然我们可能会选择在未来的某个时候更新此类前瞻性陈述，但我们不承担任何这样做的义务，即使后续事件导致我们的观点发生变化。

联系方式：Barbara Ryan Barbara. rafaelholdings.com（203）274-2825

1名患者10在本海报使用的数据截止日期尚未达到48周治疗