Belite Bio宣布完成DRAGON试验，这是一项为期两年的口服tinlarebant治疗Stargardt病的III期试验

• Tinlarebant 已在美国获得突破性疗法认定、快速通道认定和罕见儿科疾病认定；在美国、欧洲和日本获得孤儿药认定；并在日本获得 Stargardt 病先锋药物认定
• Tinlarebant 治疗 Stargardt 病的关键性 3 期 DRAGON 试验中最后一次受试者访视已完成
• 预计 2025 年第四季度将公布营收数据
  

圣地亚哥，2025 年 9 月 12 日（GLOBE NEWSWIRE）—— Belite Bio Inc （纳斯达克股票代码：BLTE）（“Belite”或“公司”），一家临床阶段药物开发公司，专注于推进针对具有重大未满足医疗需求的退行性视网膜疾病的新型疗法，今天宣布完成评估 Tinlarebant 治疗 1 型 Stargardt 病 (STGD1) 的 3 期 DRAGON 临床试验的最后一次受试者访视。

“我们非常高兴地宣布DRAGON试验成功完成。这是我们为Stargardt病患者提供治疗方案的使命中的一个重要里程碑，”Belite Bio董事长兼首席执行官Tom Lin博士表示。“目前尚无获批的疗法，Tinlarebant有望成为治疗这种毁灭性遗传性黄斑变性的首个药物。我们衷心感谢全球所有患者、家属、研究人员和研究团队，是他们让这项临床试验得以顺利进行。”

DRAGON 试验在美国、英国、德国、法国、比利时、瑞士、荷兰、中国大陆、香港、台湾和澳大利亚等 11 个国家和地区招募了 104 名青少年受试者，采用 2:1 随机分组（Tinlarebant：安慰剂）。共有 94 名受试者完成了研究，最后一次研究访视于 2025 年 9 月 11 日进行。主要疗效终点是萎缩性病变的增长率；此外，还将评估 Tinlarebant 的安全性和耐受性。

Belite Bio 预计将于 2025 年第四季度报告 DRAGON 试验的顶线结果，并计划于 2026 年上半年提交新药申请。

关于 Tinlarebant（又名 LBS-008）

Tinlarebant 是一种新型口服疗法，旨在减少维生素 A 类毒素（称为双维甲酸类）的积累。这些毒素会导致 STGD1 患者出现视网膜疾病，并促进地图状萎缩 (GA) 或晚期干性年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的病情进展。双维甲酸类是视觉周期的副产物，而视觉周期依赖于眼睛的维生素 A（视黄醇）供应。Tinlarebant 的作用机制是降低并维持血清视黄醇结合蛋白 4 (RBP4) 的水平。RBP4 是视黄醇从肝脏转运到眼睛的唯一载体蛋白。通过调节进入眼睛的视黄醇量，Tinlarebant 可以减少双维甲酸类的形成。Tinlarebant 已获得美国快速通道认定和儿科罕见病认定，美国、欧洲和日本的孤儿药认定，以及日本的先驱药认定，用于治疗 STGD1。

关于Belite Bio

Belite Bio 是一家临床阶段药物研发公司，专注于开发针对存在重大未满足医疗需求的退行性视网膜疾病的新型疗法，例如用于治疗晚期干性AMD的STGD1和GA，以及特定的代谢性疾病。Belite Bio 的主要候选药物 Tinlarebant 是一种口服疗法，旨在减少双视黄酸毒素在眼内的蓄积，目前正在青少年 STGD1 患者中进行 3 期临床试验 (DRAGON) 和 2/3 期临床试验 (DRAGON II)，以及 GA 患者中进行 3 期临床试验 (PHOENIX)。欲了解更多信息，请在X 、 Instagram 、 LinkedIn和Facebook上关注我们，或访问我们的网站www.belitebio.com 。

关于前瞻性陈述的重要警告

本新闻稿包含关于未来预期和计划的前瞻性陈述，以及其他关于非历史事实事项的陈述。这些陈述包括但不限于关于临床数据对患者的潜在影响、Belite Bio 的进展、预期的临床前活动、临床开发、监管里程碑和其候选产品的商业化、Tinlarebant 治疗 Stargardt 病和地图状萎缩的能力的陈述，以及任何其他包含“预期”、“希望”和类似表述的陈述。实际结果可能与前瞻性陈述中所示的结果存在重大差异，原因包括各种重要因素，包括但不限于 Belite Bio 证明其候选药物安全性和有效性的能力；其候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或监管批准；完成相关临床试验和/或收到此类临床试验中期/最终数据的时间；向监管机构提交试验数据以获得药物批准的时间；相关监管机构就 Belite Bio 候选药物的监管批准所作决定的内容和时间； Tinlarebant 的潜在疗效，以及 Belite Bio 提交给美国证券交易委员会的文件中“风险因素”部分更详细讨论的风险。所有前瞻性陈述均基于 Belite Bio 目前掌握的信息，除非法律另有规定，否则 Belite Bio 不承担因新信息、未来事件或其他原因而公开更新或修改任何前瞻性陈述的义务。

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