Capricor Therapeutics回应FDA发布针对Deramiocel的完整回复信（CRL）

圣地亚哥，2025 年 9 月 9 日（GLOBE NEWSWIRE）—— Capricor Therapeutics （纳斯达克股票代码：CAPR）是一家开发用于治疗罕见疾病的转化细胞和外泌体疗法的生物技术公司，今天就美国食品药品监督管理局（FDA）公开发布其针对 Deramiocel 的生物制品许可申请（BLA）的完整回复函（CRL）发表声明，Deramiocel 是该公司用于治疗与杜氏肌营养不良症（DMD）相关的心肌病的在研细胞疗法。

公司事先并未收到 CRL 的发布通知，但承认 FDA 决定发布该信函（最初于 2025 年 7 月收到）。然而，FDA 并未发布 Capricor 在收到 CRL 后不久提交的全面初步回复。该书面回复澄清了 FDA 的反馈意见，并概述了公司解决未决问题的拟议计划。为确保透明度，Capricor 将在其网站的投资者专区公布其初步回复，供患者、家属和其他利益相关者查阅。

“透明度在监管沟通中至关重要，尤其是在患者等待可能改变杜氏肌营养不良症等毁灭性疾病病程的疗法时，”首席执行官琳达·马尔班博士 (Linda Marbán, Ph.D.) 表示。“我们仍将重点关注与 FDA 密切合作，解决悬而未决的问题，并推动 Deramiocel 获得批准。虽然我们尊重 FDA 的流程，但我们认为让公众了解 CRL 以及我们提交给 FDA 的详细书面回复至关重要。我们目前正在等待最近与 FDA 审查团队进行的 A 类会议的正式会议记录，预计将于本季度晚些时候发布，这将有助于确定我们监管途径的后续步骤。展望未来，我们预计将于 2025 年第四季度获得 HOPE-3 的最终数据，我们与 FDA 的讨论主要集中在这些数据将如何指导和支持我们重新提交生物制品许可申请 (BLA) 的时间。”

关于杜氏肌营养不良症

杜氏肌营养不良症 (DMD) 是一种严重的 X 连锁遗传性疾病，其特征是进行性肌肉退化，影响骨骼肌、呼吸肌和心肌。该病是由功能性肌营养不良蛋白（一种肌肉细胞中的关键结构蛋白）缺失引起的。在美国，约有 15,000 人患有 DMD，主要影响男孩。随着时间的推移，心肌退化会导致心肌病和心力衰竭，这是 DMD 患者的主要死亡原因。目前尚无治愈方法，治疗方案仍然有限。

关于 Deramiocel

Deramiocel (CAP-1002) 由同种异体心脏球衍生细胞 (CDC) 组成，CDC 是一种罕见的心脏细胞群，临床前和临床研究表明，其在维持杜氏肌营养不良症 (DMD) 等营养不良症患者的心脏和骨骼肌功能方面具有强大的免疫调节和抗纤维化作用。CDC 通过分泌细胞外囊泡（即外泌体）发挥作用，外泌体靶向巨噬细胞并改变其表达谱，使其呈现修复表型而非促炎表型。CDC 已在 250 多篇同行评审的科学出版物中得到研究，并在多项临床试验中应用于 250 多名人类受试者。

Deramiocel 已获得美国 FDA 和欧洲药品管理局 (EMA) 颁发的用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的孤儿药资格认定。此外，该药物还获得了美国再生医学先进疗法 (RMAT) 资格认定、欧洲先进疗法药物 (ATMP) 资格认定以及 FDA 颁发的罕见儿科疾病资格认定，因此 Capricor 获批后可能有资格获得优先审评券。

关于Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) 是一家生物技术公司，致力于推进基于转化细胞和外泌体的疗法，以重新定义罕见病的治疗前景。我们创新的前沿产品是我们的领先候选产品 Deramiocel，这是一种同种异体心脏衍生细胞疗法。大量的临床前和临床研究表明，Deramiocel 在维持杜氏肌营养不良症 (DMD) 等肌营养不良症患者的心脏和骨骼肌功能方面具有强大的免疫调节和抗纤维化作用。Deramiocel 目前正处于治疗杜氏肌营养不良症的后期开发阶段。Capricor 还利用其外泌体技术的优势，利用其专有的 StealthX™ 平台进行临床前开发，重点关注疫苗学、寡核苷酸、蛋白质和小分子疗法的靶向递送等领域，有望治疗和预防多种疾病。在 Capricor，我们致力于突破可能性的界限，为有需要的人们开辟一条变革性治疗之路。欲了解更多信息，请访问capricor.com ，并在Facebook 、 Instagram和Twitter上关注 Capricor。

关于前瞻性陈述的警告说明

本新闻稿中的声明涉及 Capricor 候选产品的功效、安全性和预期用途；临床试验的启动、进行、规模、时间和结果；临床试验的招募速度；有关监管备案、未来研究和临床试验的计划；涉及产品的监管发展，包括未来与监管机构的互动以及获得监管批准或以其他方式将产品推向市场的能力；制造能力；监管会议日期；所需监管检查可能被延迟或不成功，从而延迟或阻止产品批准；实现产品里程碑和从商业伙伴处获得里程碑付款的能力；以及任何其他关于 Capricor 管理团队未来期望、信念、目标、计划或前景的陈述，均构成《1995 年私人证券诉讼改革法》所定义的前瞻性陈述。任何非历史事实陈述（包括包含“相信”、“计划”、“可能”、“预期”、“预计”、“估计”、“应该”、“目标”、“将”、“会”等词语及类似表述）也应被视为前瞻性陈述。许多重要因素可能导致实际结果或事件与此类前瞻性陈述所示的结果或事件存在重大差异。有关这些风险以及其他可能影响 Capricor 业务的风险的更多信息，请参阅 Capricor 于 2025 年 3 月 26 日向美国证券交易委员会提交的截至 2024 年 12 月 31 日的 10-K 表年度报告，以及我们于 2025 年 8 月 11 日向美国证券交易委员会提交的截至 2025 年 6 月 30 日的 10-Q 表季度报告。本新闻稿中的所有前瞻性陈述均基于 Capricor 截至本新闻稿发布之日掌握的信息，Capricor 不承担更新这些前瞻性陈述的义务。

Capricor 已与日本新药株式会社（美国子公司：NS Pharma, Inc.）达成协议，将在美国和日本独家商业化和分销用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的 Deramiocel。该协议尚需获得监管部门的批准。Deramiocel 和 StealthX™ 疫苗均为在研候选药物，尚未获准用于任何适应症的商业用途。

如需了解更多信息，请联系：

Capricor 媒体联系人：
拉奎尔·科纳
KCSA战略传播
rcona@kcsa.com
212.896.1204

Capricor 公司联系方式：
AJ Bergmann，首席财务官
abergmann@capricor.com
858.727.1755