Capricor Therapeutics回应FDA发布的Deramiocel完整回应信（RTL）

圣地亚哥，9月2025年9月（环球新闻）-- Capricor Therapeutics（纳斯达克：CAPR）是一家为罕见疾病开发基于转化细胞和外来体的疗法的生物技术公司，今天就美国食品和药物管理局（FDA）公开发布其对Deramiocel生物制品许可申请（BLA）的完整回应信（RTL）发表声明，该公司的研究性细胞疗法用于治疗与杜氏肌营养不良症（DID）相关的心肌病。

该公司事先没有收到将发布RTL的通知，但承认FDA决定发布该信函，该信函最初于2025年7月收到。然而，FDA并未发布Capricor在收到RTL后不久提交的全面初步回应。这份书面回复对该机构的反馈进行了澄清，并概述了公司解决悬而未决问题的拟议计划。为了确保透明度，Capricor将在其网站的投资者部分公布其初步回应，供患者、家庭和其他利益相关者审查。

琳达·马尔班博士说：“透明度在监管沟通中至关重要，特别是当患者正在等待有可能改变杜兴肌营养不良症等毁灭性疾病病程的治疗方法时。”行政总裁“我们的重点仍然是与FDA密切合作，以解决悬而未决的问题并推动Deramiocel获得批准。虽然我们尊重FDA的流程，但我们认为公众了解RTL和我们提交给FDA的详细书面回复非常重要。我们现在正在等待最近与FDA审查团队举行的A类会议的正式会议记录，预计将于本季度晚些时候发布，这将有助于定义我们监管途径的下一步步骤。展望未来，我们预计2025年第四季度将发布HOPE-3数据，我们与FDA的讨论集中在这些数据将如何为我们重新提交BLA的时间提供信息和支持。”

关于杜兴肌营养不良症

杜兴肌营养不良症（DID）是一种严重的X连锁遗传性疾病，其特征是影响骨骼肌、呼吸肌和心肌的进行性肌肉变性。它是由于缺乏功能性肌萎缩蛋白（肌肉细胞中的关键结构蛋白）引起的。美国约有15，000人患有DMZ，主要影响男孩。随着时间的推移，心肌的恶化会导致心肌病和心力衰竭，这是DMZ死亡的主要原因。目前尚无治愈方法，治疗选择仍然有限。

关于Deramiocel

Deramiocel（CAP-1002）由同种异源心脏球源细胞（CDC）组成，这是一种罕见的心脏细胞群，临床前和临床研究已证明，在保存肌营养不良病（如DMZ）中的心脏和骨骼肌功能方面发挥强大的免疫调节和抗纤维化作用。CDC通过分泌称为外来体的细胞外小泡发挥作用，外来体针对巨噬细胞并改变其表达谱以采取治愈而不是促炎症表型。CDC已在250多篇同行评审的科学出版物中进行了研究，并在多项临床试验中对250多名人类受试者进行了治疗。

Deramiocel已获得美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药指定，用于治疗杜兴肌营养不良症（DID）。此外，它还在美国获得再生医学高级治疗（RMAT）称号，欧洲的高级治疗药品（ATMP）称号，以及FDA的罕见儿科疾病称号，Capricor在批准后可能有资格获得优先审查申请。

关于Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics（纳斯达克股票代码：CAPR）是一家生物技术公司，致力于推进基于变革性细胞和外来体的疗法，以重新定义罕见疾病的治疗格局。处于我们创新前沿的是我们的领先候选产品Deramiocel，一种异基因心脏源性细胞疗法。广泛的临床前和临床研究表明，Deramiocel在保护DMZ等肌营养不良症中的心脏和骨骼肌功能方面发挥强大的免疫调节和抗纤维化作用。Deramiocel目前处于治疗杜氏肌营养不良症的后期开发阶段。Capricor还利用其exosome技术的力量，使用其专有的StealthX™平台进行临床前开发，重点关注疫苗学、寡聚酸靶向递送、蛋白质和小分子疗法等领域，有可能治疗和预防各种疾病。在Capricor，我们致力于突破可能性的界限，为有需要的人开辟一条变革性治疗之路。欲了解更多信息，请访问capricor.com，并在Facebook，Instagram和Twitter上关注Capricor。

关于前瞻性陈述的警告

本新闻稿中有关Capricor候选产品的有效性、安全性和预期利用的声明;临床试验的启动、进行、规模、时间和结果;临床试验的入组速度;有关监管备案、未来研究和临床试验的计划;涉及产品的监管发展，包括未来与监管机构的互动以及获得监管批准或以其他方式将产品推向市场的能力;制造能力;监管会议的日期;所需的监管检查可能会被推迟或不成功，从而推迟或阻止产品批准;实现产品里程碑并从商业合作伙伴处收到里程碑付款的能力; ;以及有关Capricor管理团队未来期望、信念、目标的任何其他陈述，计划或前景构成1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。任何不是历史事实陈述的陈述（包括包含“相信”、“计划”、“可能”、“预期”、“预计”、“估计”、“应该”、“目标”、“将”、“将”和类似表达的陈述）也应被视为前瞻性陈述。有许多重要因素可能导致实际结果或事件与此类前瞻性陈述所表明的结果或事件存在重大差异。有关可能影响Capricor业务的这些和其他风险的更多信息，请参阅Capricor于2025年3月26日向美国证券交易委员会提交的截至2024年12月31日的年度10-K表格年度报告，以及截至2025年6月30日的季度10-Q表格季度报告，已于2025年8月11日向美国证券交易委员会提交。本新闻稿中的所有前瞻性陈述均基于Capricor截至本新闻稿之日可用的信息，Capricor不承担更新这些前瞻性陈述的义务。

Capricor已与Nippon Shinyaku Co.达成协议，在美国和日本独家商业化和分销用于DMZ的Deramiocel，有限公司（美国子公司：NS Pharma，Inc.）、须经监管机构批准。Deramiocel和StealthX™疫苗是研究候选疫苗，尚未被批准用于任何适应症的商业用途。

欲了解更多信息，请联系：

Capricor媒体联系人：Raquel Cona KCSA战略传播rcona@kcsa.com 212.896.1204

Capricor公司联系人：AJ Bergmann，首席财务官abergmann@capricor.com 858.727.1755