Moleculin 加速在急性髓系白血病“MIRACLE”三期临床试验中的招募工作

9 月份在欧洲扩张，覆盖格鲁吉亚、意大利、立陶宛、波兰、罗马尼亚、西班牙和美国

招募了 13 名受试者（接受治疗、登记或筛选）

预计到 9 月底将招募 20 名或更多受试者

有望在第四季度招募 45 名患者，其中 25 名用于初始数据揭盲

休斯顿，2025 年 9 月 9 日（GLOBE NEWSWIRE）-- Moleculin Biotech, Inc. ，（纳斯达克股票代码：MBRX）（“Moleculin”或“公司”），一家后期制药公司，拥有广泛的候选药物组合，针对难治性癌症和病毒感染，今天宣布更新其活性部位状态和招募，以进行其关键的 2B/3 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、自适应设计研究，该研究使用 Annamycin 与阿糖胞苷（也称为“Ara-C”，Annamycin 和 Ara-C 的组合称为“AnnAraC”）治疗对诱导治疗有抵抗力或在诱导治疗后复发 (R/R) 的急性髓系白血病 (AML) 成年患者。该 3 期“MIRACLE”试验（源自M olecul i n R /R AML A nnAraC Cl inical E评估）是一项全球审批试验，包括美国、欧洲和中东的站点。

为了推进该试验，在 2025 年第四季度招募第 45^名受试者，进行首次揭盲，以便早期了解试验的有效性和安全性终点的数据，公司对 9 月份有以下预期：

• 全球扩张：将招募范围扩大到乌克兰以外，包括西班牙、格鲁吉亚、波兰、罗马尼亚、意大利、立陶宛和美国；
• 站点扩展：截至 9 月底，新增 8 个活跃站点，招募站点总数增至 20 个；
• 招募目标：到 9 月底治疗、招募或筛选总共 20 名受试者；并且
• 数据洞察：为在 2025 年第四季度招募第 45^名受试者奠定坚实的基础，从而可以在数据锁定后对功效和安全性进行非盲初步数据评估。

Moleculin 董事长兼首席执行官 Walter Klemp 表示：“我们的团队正在努力拓展我们在美国、欧盟及周边地区的活跃研究机构。我们的目标是在 2025 年第四季度前招募到第 45^名受试者，并在此后不久完成首次数据揭盲，对此我们充满信心。尤其考虑到研究人员不断向我们传达的信息：他们非常渴望招募患者参与 MIRACLE 试验。从我们结束与 FDA 的 II 期会议到在短短一年多的时间内筛选出 13 名受试者，这充分体现了我们的运营效率。在这 13 名受试者中，已有 10 名接受了给药，这进一步增强了我们对 MIRACLE 招募速度的信心。”

Klemp先生继续说道：“随着我们即将进行第二次数据揭盲，以完成A部分试验，我们预计到年底活跃研究中心将增至30多个。这只需要额外30至45名受试者，因此我们预计在2026年上半年完成A部分试验，然后再开始B部分试验。我们认为，这种早期可见性对于2B/3期试验来说极为罕见，对投资者而言非常有利。”

MIRACLE 研究是一项 2B/3 期临床试验，根据该研究，2B 期（A 部分）的数据将与 3 期（B 部分）的数据相结合，以测量其主要疗效终点。MIRACLE 试验未来仍需向美国食品药品监督管理局 (FDA) 及其海外同行提交相关申请，并可能获得其进一步反馈。该研究采用自适应设计，在试验的 A 部分，前 75 至 90 名受试者将按 1:1:1 的比例随机分配接受高剂量阿糖胞苷 (HiDAC) 联合安慰剂、190 mg/ ^m2 Annamycin 或 230 mg/ ^m2 Annamycin 治疗，其中 Annamycin 的剂量是 FDA 在公司 1B/2 期会议结束时特别推荐的。

MIRACLE 试验方案允许在 45 名受试者中揭盲初步主要疗效数据（完全缓解或 CR）和三个组的安全性/耐受性，此外还将完成 A 部分（75 至 90 名受试者）。首次早期揭盲将产生 30 名接受 Annamycin（190 mg/m ²和 230 mg/m ² ）联合 HiDAC 治疗的受试者，以及 15 名仅接受 HiDAC 加安慰剂治疗的受试者。公司预计将在 2025 年下半年招募前 45 名受试者，并在此后不久揭盲，此外，预计第二次揭盲将在 2026 年上半年进行。预计时间表的提前部分归因于公司在 12 月与潜在研究人员就试验招募举行的会议中得到的积极回应。

正如此前就欧盟所宣布的，EMA 的临床试验批准是基于公司在启动 3 期临床试验（B 部分）之前提交合适的非临床 GLP 研究结果的条件。结果将作为对现有已获批准临床试验申请 (CTA) 的重大修改提交。

在试验的B部分，约220名额外受试者将随机接受HiDAC加安慰剂或HiDAC加最佳剂量Annamycin（随机比例为1:1）治疗。最佳剂量的选择将基于安全性、药代动力学和疗效的总体平衡，这与FDA新的“Project Optimus”计划一致。

如需了解更多关于 MIRACLE 试验的信息，请访问clinicaltrials.gov并参考编号 NCT06788756。此外，欧盟临床试验信息请访问 euclinicaltrials.eu，参考编号为 2024-518359-47-00。

Annamycin，又名纳柔比星（naxtarubicin），目前已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道资格和孤儿药资格认定，用于治疗复发或难治性急性髓系白血病，以及用于治疗软组织肉瘤的孤儿药资格认定。Annamycin 还享有至2040年的成分专利保护，并有可能延长至2045年。此外，Annamycin 还获得了欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药资格认定，用于治疗复发或难治性急性髓系白血病。

关于 Moleculin Biotech, Inc.

Moleculin Biotech, Inc. 是一家处于临床三期的制药公司，致力于推进一系列针对难治性肿瘤和病毒的候选药物研发管线。该公司的主导产品 Annamycin 是新一代高效且耐受性良好的蒽环类药物，旨在避免多药耐药机制，且不具有目前处方蒽环类药物常见的心脏毒性。Annamycin 目前正在开发用于治疗复发或难治性急性髓系白血病 (AML) 和软组织肉瘤 (STS) 肺转移。

公司已启动 MIRACLE（分子生物学/R AML A nnAraC临床评估）试验 (MB-108)，这是一项关键的、适应性设计的 3 期临床试验，旨在评估 Annamycin 与阿糖胞苷（合称 AnnAraC）联合治疗复发或难治性急性髓系白血病的疗效。在 FDA 的协助下，公司成功完成了 1B/2 期临床试验 (MB-106)，相信其已大大降低了 Annamycin 用于治疗 AML 的开发风险。该项研究仍需提交相应的申请，并可能获得 FDA 及其海外同行的进一步反馈。

此外，公司正在开发WP1066，这是一种免疫/转录调节剂，能够抑制p-STAT3和其他致癌转录因子，同时刺激自然免疫反应，靶向治疗脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症。Moleculin还致力于开发一系列抗代谢药物，包括WP1122，该药物有望用于治疗致病病毒以及某些癌症。

有关该公司的更多信息，请访问www.moleculin.com并通过X 、 LinkedIn和Facebook进行联系。

前瞻性陈述

本新闻稿中的部分陈述属于《1933年证券法》第27A条、《1934年证券交易法》第21E条以及《1995年私人证券诉讼改革法》所界定的前瞻性陈述，涉及风险和不确定性。本新闻稿中的前瞻性陈述包括但不限于：试验前45名受试者初始数据的发布时间、试验A部分的完成时间，以及公司分别与美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）协调美国和欧盟方案的能力。Moleculin将需要大量额外融资（公司对此没有承诺），以便开展本新闻稿中所述的临床试验，本新闻稿中描述的里程碑假设公司能够及时获得此类融资。尽管Moleculin认为此类前瞻性陈述中反映的预期在作出之日是合理的，但预期可能被证明与此类前瞻性陈述明示或暗示的结果存在重大差异。 Moleculin 尝试通过诸如“相信”、“估计”、“预期”、“期望”、“计划”、“预测”、“打算”、“潜在”、“可能”、“或许”、“或许”、“将”、“应该”、“大约”或其他表达未来事件或结果不确定性的词语来识别前瞻性陈述。这些陈述仅为预测，涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，包括第 1A 项下讨论的因素。“风险因素”包含在我们最近向美国证券交易委员会 (SEC) 提交的 10-K 表中，并在我们的 10-Q 表文件和向 SEC 提交的其他公开文件中不时更新。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表发布之日的观点。我们不承担更新本新闻稿中任何前瞻性陈述以反映其日期之后发生的事件或情况或反映意外事件的发生的义务。

投资者联系方式：
JTC团队有限责任公司
詹妮娜·托马斯
(908) 824-0775
MBRX@jtcir.com