Moleculin在针对急性髓系白血病治疗的第三阶段关键性MIRACLE试验中为首位欧盟患者给药

西班牙研究中心启动，招募了两名 R/R AML 受试者；其中一名接受治疗

计划于2025年第四季度招募45名受试者，用于初步数据揭盲

休斯顿，2025 年 9 月 8 日（GLOBE NEWSWIRE）-- Moleculin Biotech, Inc. ，（纳斯达克股票代码：MBRX）（“Moleculin”或“公司”），一家后期制药公司，拥有针对难治性癌症和病毒感染的广泛候选药物组合，今天宣布，它已经在欧盟（EU）招募了前两名受试者，并治疗了一名受试者，这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、自适应设计研究，研究 Annamycin 与阿糖胞苷（也称为“Ara-C”，Annamycin 和 Ara-C 的组合被称为“AnnAraC”）联合使用，用于治疗对诱导治疗有抵抗力或在诱导治疗后复发 (R/R) 的急性髓系白血病 (AML) 成年患者。该 3 期“MIRACLE”试验（源自M olecul i n R /R AML A nnAraC Cl inical E评估）是一项全球审批试验，包括美国、欧盟和欧洲其他地区的站点。

Moleculin 董事长兼首席执行官 Walter Klemp 表示：“我们目前在美国、西班牙、乌克兰、格鲁吉亚和罗马尼亚的临床试验中心正在积极招募患者，预计更多中心将于 9 月底上线。我们在西班牙的首家临床试验中心已招募两名受试者，我们认为这表明二线 R/R AML 治疗领域仍存在尚未满足的需求。所有这些都有助于我们实现目标，即在 2025 年底前招募 A 部分试验的首批 45 名受试者，届时将揭盲疗效和安全性。”

MIRACLE 研究是一项 2B/3 期临床试验，2B 期数据将与 3 期数据合并，用于测量其主要疗效终点。MIRACLE 试验未来仍需向美国食品药品监督管理局 (FDA) 及其海外同行提交相关申请，并可能获得其进一步反馈。该试验采用自适应设计，在试验的 A 部分，前 75 至 90 名受试者将按 1:1:1 的比例随机分配接受高剂量阿糖胞苷 (HiDAC) 联合安慰剂、190 mg/ ^m2 Annamycin 或 230 mg/ ^m2 Annamycin 治疗，其中 Annamycin 的剂量是 FDA 在公司 1B/2 期会议结束时特别推荐的。

MIRACLE 试验方案允许在 45 名受试者中揭盲初步主要疗效数据（完全缓解或 CR）以及三个组的安全性/耐受性数据，此外还将完成 A 部分（75 至 90 名受试者）。预计首次早期揭盲将产生 30 名接受 Annamycin（190 mg/m ²和 230 mg/m ² ）联合 HiDAC 治疗的受试者，以及 15 名仅接受 HiDAC 加安慰剂治疗的受试者。公司预计在 2025 年下半年完成首次揭盲（45 名受试者），此外预计在 2026 年上半年完成第二次揭盲。预计时间表的提前部分归因于公司在 12 月与潜在研究人员就试验招募事宜举行的会议中收到了积极的回应。

正如此前就欧盟所宣布的，EMA 的临床试验批准是基于公司在启动 3 期临床试验（B 部分）之前提交合适的非临床 GLP 研究结果的条件。结果将作为对现有已获批准临床试验申请 (CTA) 的重大修改提交。

在试验的B部分，约220名额外受试者将随机接受HiDAC加安慰剂或HiDAC加最佳剂量Annamycin（随机比例为1:1）治疗。最佳剂量的选择将基于安全性、药代动力学和疗效的总体平衡，这与FDA新的“Project Optimus”计划一致。

患者给药已开始，初始数据读取预计将于2025年下半年完成。欲了解更多关于MIRACLE试验的信息，请访问clinicaltrials.gov ，参考编号为NCT06788756。此外，欧盟临床试验已在euclinicaltrials.eu上进行，参考编号为2024-518359-47-00。

Annamycin，又名纳柔比星（naxtarubicin），目前已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道资格和孤儿药资格认定，用于治疗复发或难治性急性髓系白血病，以及软组织肉瘤的孤儿药资格认定。此外，Annamycin 还获得了欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药资格认定，用于治疗复发或难治性急性髓系白血病。

关于 Moleculin Biotech, Inc.

Moleculin Biotech, Inc. 是一家处于临床三期的制药公司，致力于推进一系列针对难治性肿瘤和病毒的候选药物研发管线。该公司的主导产品 Annamycin 是新一代高效且耐受性良好的蒽环类药物，旨在避免多药耐药机制，且不具有目前处方蒽环类药物常见的心脏毒性。Annamycin 目前正在开发用于治疗复发或难治性急性髓系白血病 (AML) 和软组织肉瘤 (STS) 肺转移。

公司已启动 MIRACLE（分子生物学/R AML A nnAraC临床评估）试验 (MB-108)，这是一项关键的、适应性设计的 3 期临床试验，旨在评估 Annamycin 与阿糖胞苷（合称 AnnAraC）联合治疗复发或难治性急性髓系白血病的疗效。在 FDA 的协助下，公司成功完成了 1B/2 期临床试验 (MB-106)，相信其已大大降低了 Annamycin 用于治疗 AML 的开发风险。该项研究仍需提交相应的申请，并可能获得 FDA 及其海外同行的进一步反馈。

此外，公司正在开发WP1066，这是一种免疫/转录调节剂，能够抑制p-STAT3和其他致癌转录因子，同时刺激自然免疫反应，靶向治疗脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症。Moleculin还致力于开发一系列抗代谢药物，包括WP1122，该药物有望用于治疗致病病毒以及某些癌症。

有关该公司的更多信息，请访问www.moleculin.com并通过X 、 LinkedIn和Facebook进行联系。

前瞻性陈述

本新闻稿中的一些陈述属于《1933 年证券法》第 27A 条、《1934 年证券交易法》第 21E 条和《1995 年私人证券诉讼改革法》界定的前瞻性陈述，涉及风险和不确定性。本新闻稿中的前瞻性陈述包括但不限于公司在 2025 年底之前从 A 部分招募前 45 名受试者的能力、试验中前 45 名受试者的初始数据的发布时间以及公司分别与 FDA 和 EMA 协调美国和欧盟方案的能力。Moleculin 将需要大量额外融资（公司对此没有承诺）才能按照本新闻稿所述进行临床试验，本新闻稿中描述的里程碑假设公司能够及时获得此类融资。尽管 Moleculin 认为此类前瞻性陈述中反映的预期在作出之日是合理的，但预期可能与此类前瞻性陈述明示或暗示的结果存在重大差异。Moleculin 已尝试使用包括“相信”、“估计”、“预期”、“预计”、“计划”、“预测”、“打算”、“潜在”、“可能”、“或许”、“或许”、“将”、“应该”、“大约”或其他表达未来事件或结果不确定性的词语来识别前瞻性陈述。这些陈述仅为预测，涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，包括第 1A 项下讨论的因素。我们最近向美国证券交易委员会 (SEC) 提交的 10-K 表格中列出了“风险因素”，并会不时更新我们向 SEC 提交的 10-Q 表格及其他公开文件中的风险因素。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表截至新闻稿发布之日的观点。我们不承担更新本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述以反映新闻稿发布之后发生的事件或情况，或反映意外事件的义务。

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