NeuroNOS获得FDA孤儿药认定，用于治疗最常见的成人原发性恶性脑癌——胶质母细胞瘤

波士顿，2025 年 9 月 8 日（GLOBE NEWSWIRE）——NeuroNOS 是一家专注于开发神经系统疾病和神经肿瘤治疗方法的生物制药公司，也是 Beyond Air（纳斯达克股票代码：XAIR）的子公司，该公司今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其主要研究疗法 BA-101 孤儿药称号（ODD），用于治疗胶质母细胞瘤 (GBM)。

胶质母细胞瘤 (GBM) 是一种侵袭性原发性脑肿瘤，在目前的标准治疗方法下，治疗方案有限，预后不佳。虽然手术、放疗和替莫唑胺是标准治疗方法，可以延长生存期，但它们在胶质母细胞瘤中不被认为是治愈方法。中位生存期不到 12 个月，两年和五年生存率分别低于 20% 和 10%。

NeuroNOS首席执行官Amir Avniel表示：“我们很高兴获得FDA授予的用于治疗胶质母细胞瘤的孤儿药资格认定。这是我们获得的第二个孤儿药资格认定，这进一步彰显了我们为罕见神经系统疾病患者及其家庭提供靶向治疗的使命，同时也标志着我们进军肿瘤学领域。” 胶质母细胞瘤是成人中最常见、最致命的脑癌之一，然而，过去几十年来，患者的治疗方案几乎没有改善。新兴行业研究表明，NO是胶质母细胞瘤生物治疗反应的重要调节因子。我们相信，这些数据以及迫切的未满足医疗需求，凸显了我们突破性科学研发平衡脑内一氧化氮水平的小分子疗法的潜力。我们相信，NO抑制策略有可能改变患者的治疗效果。”

美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予用于安全有效地治疗、诊断或预防罕见疾病（影响美国少于20万人）的药物和生物制剂孤儿药资格 (ODD)。孤儿药资格提供了一定的激励措施，例如批准后临床试验费用的税收抵免以及处方药使用者费用减免。如果某个产品获得FDA的孤儿药资格认定，该产品将有权在其孤儿药资格认定所针对的疾病上享有七年的市场独占权，该权利不受知识产权保护的约束。

NeuroNOS 首席科学官 Haitham Amal 教授表示：“胶质母细胞瘤代表着一个尚未满足的巨大需求。我们已发表的论文和未发表的数据都表明，NO 与胶质母细胞瘤之间存在密切的联系。” Amal 教授继续说道：“我们致力于与监管机构、研究人员、患者团体和基金会密切合作，加速 BA-101 的研发，以期开展首次人体试验。”

关于胶质母细胞瘤

胶质母细胞瘤 (GBM) 是成人中最常见且最具侵袭性的恶性原发性脑肿瘤。即使接受手术、放疗和化疗（通常为替莫唑胺），患者的中位生存期也仅以月为单位。一氧化氮 (NO) 信号失调和一氧化氮合酶 (NOS) 活性异常（包括神经元型 NOS (nNOS)）与 GBM 的生物学特性相关，并导致肿瘤增殖、侵袭性、血管生成和治疗耐药性。临床前研究报告显示，NOS 抑制剂（包括靶向 nNOS 的化合物）可以抑制 GBM 细胞增殖和肿瘤生长，并可能在模型系统中增强对替莫唑胺的疗效。

关于 NeuroNOS

NeuroNOS 是神经发育和神经退行性疾病创新疗法研发领域的领军企业。该公司专注于研发基于小分子的疗法，这些小分子能够跨越血脑屏障，调节脑内一氧化氮 (NO) 水平。NeuroNOS 开展的临床前研究表明，在患有自闭症谱系障碍 (ASD) 的儿童以及患有阿尔茨海默病和脑癌等脑相关疾病的成年人体内，NO 水平升高。该公司的研究表明，控制脑内 NO 水平对于维持正常的脑功能至关重要。NeuroNOS 旨在利用这项突破性的科学成果，为受这些挑战性疾病影响的患者带来变革性的疗法，最终改善他们的生活。通过与该领域领先的研究机构和专家合作，该公司致力于推进医疗创新，并提供改变生活的疗法。欲了解更多信息，请访问https://www.neuro-nos.com 。

关于Beyond Air, Inc.

Beyond Air是一家商业化阶段的医疗器械和生物制药公司，致力于利用内源性和外源性一氧化氮 (NO) 的力量来改善呼吸系统疾病、神经系统疾病和实体瘤患者的生活。该公司的首个系统 LungFit® PH 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准，用于治疗患有缺氧性呼吸衰竭的足月和近足月新生儿。Beyond Air 目前正在临床试验中推进其其他革命性的 LungFit 系统，用于治疗严重的肺部感染，例如病毒性社区获得性肺炎（包括 COVID-19）和非结核分枝杆菌 (NTM) 等。此外，该公司还与耶路撒冷希伯来大学合作，推进一项致力于治疗自闭症谱系障碍 (ASD) 和其他神经系统疾病的临床前项目。此外，Beyond Air 的子公司 Beyond Cancer, Ltd. 正在临床前环境中研究使用专有输送系统将超高浓度 NO 输送至某些实体瘤。欲了解更多信息，请访问www.beyondair.net 。

关于耶路撒冷希伯来大学（HUJI）

耶路撒冷希伯来大学是以色列领先的学术和研究机构。该大学为来自80个国家的2.4万名学生提供服务，其民用研究成果占以色列研究总量的三分之一，在生物技术专利申请和商业开发方面位居全球第12位。希伯来大学的教职员工和校友曾八次荣获诺贝尔奖，并荣获菲尔兹奖。欲了解更多关于希伯来大学的信息，请访问http://new.huji.ac.il/en 。

关于雅希姆

Yissum是耶路撒冷希伯来大学的技术转移公司。该公司成立于1964年，致力于在尖端学术研究与全球企业家、投资者和产业界之间架起沟通的桥梁。Yissum的使命是将卓越的创新和变革性技术转化为商业解决方案，以应对我们最紧迫的全球挑战，从而造福社会。Yissum已在全球注册了超过11,500项专利，授权了超过1,140项技术，并已成立超过245家公司。Yissum的业务合作伙伴遍布全球，包括波士顿科学、ICL、默克等众多公司。欲了解更多信息，请访问www.yissum.co.il 。

前瞻性陈述

本新闻稿包含“前瞻性陈述”（定义见《证券法》第27A条和经修订的《1934年证券交易法》第21E条）。您可以通过“似乎”、“预期”、“计划”、“预期”、“相信”、“期望”、“打算”、“看起来”、“预计”、“目标”、“假设”、“指标”等词语及类似表述和/或将来时态或条件句（例如“将”、“可能”、“可以”、“应该”等）的使用，以及此类陈述并非严格意义上的历史或当前事项来识别此类前瞻性陈述。相反，前瞻性陈述涉及截至其作出之日预期或预期的事件、活动、趋势或结果。由于前瞻性陈述涉及尚未发生的事项，因此这些陈述本身受风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与前瞻性陈述明示或暗示的任何未来结果存在重大差异。这些前瞻性陈述仅是预测，反映截至陈述作出之日对未来事件和财务业绩的看法。许多因素可能导致实际活动或结果与前瞻性陈述中预期的活动和结果存在重大差异，包括与完成发行有关的因素、与筹集更多资本的能力有关的风险；未来临床前研究和临床试验的时间和结果；监管机构（包括 FDA 和类似的非美国监管机构）可能不会批准或可能延迟批准我们的候选产品的可能性；发现和开发新药的方法尚未得到证实，并且可能永远不会产生有效或适销对路的产品；为我们的候选产品提供资金的能力以及进一步进行临床前研究和临床试验的结果；获得、维护和保护产品所使用的知识产权；获得产品的监管批准；来自使用类似技术的其他公司和其他开发类似用途产品的公司之间的竞争；对合作者的依赖；以及其他风险，这些风险可能部分地在 Beyond Air 最新的 10-K 表格年度报告及其向美国证券交易委员会提交的其他文件中的“风险因素”部分中被识别和描述，所有这些文件均可在 Beyond Air 的网站上查阅。除适用法律要求外，Beyond Air 不承担更新这些前瞻性陈述的义务，也没有更新或修订这些前瞻性陈述的政策。

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Corey Davis 博士
生命科学顾问有限责任公司
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