Encaleret在术后低甲状旁腺功能的II期概念验证研究中表现出甲状旁腺激素非依赖性的血液和尿液钙正常化

- 80% 的术后甲状旁腺功能减退症患者在开始 Encaleret 治疗后 5 天内，血液和 24 小时尿液钙含量达到正常参考范围，而基线时接受常规治疗的患者中这一比例为 0%

- Encaleret 耐受性良好，在研究期间未报告任何严重不良事件

基于这些研究结果，BridgeBio 计划于 2026 年启动一项针对慢性甲状旁腺功能减退症的口服研究疗法 encaleret 的注册临床研究

加州帕洛阿尔托，2025年9月6日（GLOBE NEWSWIRE）——专注于遗传疾病的新型生物制药公司BridgeBio Pharma, Inc.（纳斯达克股票代码：BBIO）（简称“BridgeBio”或“公司”）今日宣布，encaleret疗法在甲状旁腺功能减退症术后患者中，显示出不依赖甲状旁腺激素(PTH)的血钙和尿钙恢复正常。该2期临床试验结果已在美国骨与矿物质研究学会(ASBMR) 2025年年会上以口头报告形式分享。

美国国立卫生研究院国家牙科和颅面研究所内分泌学家兼临床研究员艾瑞斯·哈特利医学博士表示：“慢性甲状旁腺功能减退症是一种难以控制的疾病，因为治疗需要达到血钙和尿钙之间的平衡。常规疗法通常使用钙和活性维生素D，目标是将血钙控制在正常偏低或偏低的水平，以降低高尿钙的风险，因为高尿钙会导致肾脏钙化和肾损伤。遗憾的是，并非所有患者都能达到这种平衡，许多患者仍在苦苦挣扎——有些患者出现低血钙的干扰性症状，而另一些患者则持续存在高尿钙。” “显然需要更好的治疗方案。这项研究的新结果非常有希望，它揭示了一种以便捷的药丸形式改善钙控制的潜在途径。”

这项II期概念验证研究评估了恩卡雷特对术后甲状旁腺功能减退症患者肾脏钙处理的非甲状旁腺激素依赖性影响。10名术后甲状旁腺功能减退症患者每日两次服用恩卡雷特，每次162毫克，持续长达5天。骨化三醇在首次给药前一天停用。开始恩卡雷特治疗后，根据血钙水平调整钙和骨化三醇的剂量。研究结果包括：

• Encaleret 治疗使 9 名术后甲状旁腺功能减退症患者的钙排泄分数迅速且持续降低
• 80% 的术后甲状旁腺功能减退症患者在开始治疗后 5 天内血液和尿液钙含量达到正常参考范围，而基线时接受常规治疗的患者中这一比例为 0%
• 这些结果支持继续评估恩卡雷特作为慢性甲状旁腺功能减退症患者的口服治疗选择
  

BridgeBio 旗下专注于 Encaleret 开发的关联公司 Calcilytix 的首席医疗官 Scott Adler 医学博士表示：“这些 2 期临床试验结果表明，Encaleret 可能有助于在缺乏甲状旁腺激素 (PTH) 刺激的情况下，使慢性甲状旁腺功能减退症患者的血钙和尿钙水平恢复正常，这得益于其对肾脏中钙敏感受体的影响。基于这些令人鼓舞的发现，我们计划于 2026 年启动 Encaleret 治疗慢性甲状旁腺功能减退症的注册临床研究。”

在ASBMR 2025大会上，我们还展示了两项关于英菲格拉替尼的临床前研究数据，结果表明低剂量英菲格拉替尼显著改善了软骨发育不良小鼠模型中的骨骼生长，并促进了Crouzon/Pfeiffer综合征模型中的颅骨发育。这些数据凸显了该疗法在治疗骨骼疾病方面的广泛潜力。此外，英菲格拉替尼在软骨发育不良小鼠模型中的研究最近发表在《骨与矿物质研究杂志》上。

关于BridgeBio Pharma, Inc.
BridgeBio Pharma, Inc.（BridgeBio）是一家新型生物制药公司，致力于发现、创造、测试和提供用于治疗遗传疾病患者的变革性药物。BridgeBio 的开发项目涵盖从早期科学到高级临床试验的各个阶段。BridgeBio 成立于 2015 年，其经验丰富的药物发现、开发者和创新者团队致力于应用遗传医学领域的进步，尽快造福患者。欲了解更多信息，请访问bridgebio.com并在LinkedIn 、 Twitter 、 Facebook 、 Instagram和YouTube上关注我们。

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