Avadel Pharmaceuticals将在2025年世界睡眠大会上展示关于LUMRYZ™（羟基乙酸钠）缓释口服混悬液的新数据

– 17 篇摘要被接受，其中包括一篇口头报告 –

– REFRESH 真实世界研究的数据突显了从每晚两次服用羟基丁酸盐转换为每晚一次服用羟基丁酸钠的疗效–

– REFRESH 研究还强调了其对首次服用羟丁酸盐或停用每晚两次服用羟丁酸盐后重新服用羟丁酸盐的患者的疗效–

都柏林，2025 年 9 月 5 日（GLOBE NEWSWIRE）——Avadel Pharmaceuticals plc（纳斯达克股票代码：AVDL）是一家专注于改造药物以改变生活的生物制药公司，该公司今天宣布，将在 9 月 5 日至 10 日在新加坡举行的 2025 年世界睡眠大会上以一次口头报告和 16 张海报的形式展示支持使用 LUMRYZ 治疗嗜睡症的新数据。

“LUMRYZ 创新的夜间一次给药系统意味着患者无需担心睡不着而错过第二剂。睡前单次给药有助于确保患者每晚都能获得药物的全部治疗效果，REFRESH 研究表明，无论患者是否接受过换药或未接受过羟丁酸盐治疗，都能获得具有临床意义的结果。” 三海岸嗜睡症和睡眠障碍中心首席执行官 Gerard J. Meskill 医学博士表示，“这也意味着他们的伴侣无需被闹钟吵醒，而闹钟是这种疾病的一个被遗忘的负担，可能会让患者产生负罪感。”

2025年世界睡眠大会的其他亮点演讲包括：

• 对 REFRESH（n=51）数据的中期描述性分析的更新和新结果，REFRESH 是一项针对嗜睡症患者的前瞻性多中心真实世界研究，包括从每晚两次服用 LUMRYZ 的患者、新使用羟丁酸盐的患者或停止每晚两次服用羟丁酸盐后重新使用羟丁酸盐的患者。
  • 结果显示，参与者的 Epworth 嗜睡量表 (ESS) 评分（衡量白天过度嗜睡 (EDS) 的标准）获得了具有临床意义的改善，达到正常范围。
  • REFRESH 研究参与者的发作性睡病症状五联征的严重程度从研究开始时的中度降低到研究结束时的轻度（以发作性睡病严重程度量表 (NSS) 测量），并且 Sheehan 残疾量表 (SDS) 上的跨领域干扰减少。
  • 完成 4 个月的治疗后（转换参与者，n=20；非转换参与者，n=31），分别有 70% 和 76% 的转换参与者以及 90% 和 87% 的非转换参与者在患者对变化的总体印象和临床医生对变化的总体印象方面有所改善。
  • 研究问卷和研究结束调查的额外中期结果显示，整体生活质量、疲劳、脑雾、抑郁、焦虑和情绪得到改善，并且按需使用兴奋剂的情况减少。
• 为了明确发作性睡病患者的合并症特征，杜克大学对来自电子健康记录 (EHR) 的汇总患者数据进行了分析。1659 名发作性睡病患者和 1659 名匹配对照者的结果显示，发作性睡病患者的睡眠、疼痛以及精神或情绪障碍的发生率显著高于对照组（p 值均小于 0.0001）；高血压和心血管疾病并未被列入发病率最高的 23 种合并症中。

Avadel 医疗和临床事务高级副总裁 Jennifer Gudeman 博士表示：“今年世界睡眠大会上的报告强调了 LUMRYZ 的益处，包括改善 EDS 的标志性症状、夜间睡眠中断以及睡眠相关幻觉。特别是，REFRESH 研究的新数据进一步证明了 LUMRYZ 可以改善症状。虽然研究开始时未服用羟丁酸盐的患者的变化幅度最大，但在每晚两次服用羟丁酸盐的患者中也观察到了显著的改善，这表明睡前持续服用单次、足量治疗剂量的羟丁酸盐可以获得额外的临床益处。”

口头报告和海报展示详情如下。所有时间均为新加坡时间 (SGT)，所有海报展示均在 405 厅举行：

关于 LUMRYZ™（羟基丁酸钠）缓释口服混悬液
LUMRYZ 是一种缓释型羟基丁酸钠药物，于 2023 年 5 月 1 日获得 FDA 批准，作为首个也是唯一一个用于治疗成人发作性睡病患者猝倒症或白天过度嗜睡 (EDS) 的睡前一次治疗药物。2024 年 10 月 16 日，LUMRYZ 又被批准用于治疗 7 岁及以上发作性睡病患儿的猝倒症或白天过度嗜睡 (EDS) 的睡前一次治疗药物。

LUMRYZ 获得 FDA 批准是基于 REST-ON™ 的结果。REST-ON™ 是一项针对发作性睡病成人患者的随机、双盲、安慰剂对照、关键性 3 期临床试验。与安慰剂相比，LUMRYZ 在三个共同主要终点方面均表现出统计学上显著且具有临床意义的改善：EDS（MWT）、临床医生对患者功能的总体评估 (CGI-I) 以及猝倒发作。在三个评估剂量下，LUMRYZ 均显示出与安慰剂组相比具有统计学上显著且具有临床意义的改善。

FDA 于 2023 年 5 月和 2024 年 10 月批准 LUMRYZ，并授予其 7 年的孤儿药独占权，用于治疗成人发作性睡病患者的猝倒症或勃起功能障碍 (EDS)，以及 7 岁及以上儿童发作性睡病患者，理由是 LUMRYZ 的临床疗效优于目前可用的羟基丁酸盐类药物。FDA 特别指出，LUMRYZ 提供每晚一次的给药方案，避免夜间醒来服用第二剂，从而为患者护理做出了重大贡献。

LUMRYZ 目前仅获准用于治疗七岁及以上发作性睡病患者的猝倒症或 EDS，Avadel 不会将 LUMRYZ 出售用于发作性睡病以外任何适应症。

适应症
LUMRYZ（羟基丁酸钠）缓释口服混悬液是一种处方药，用于治疗七岁及以上发作性睡病患者的以下症状：

• 突然出现肌肉无力或瘫痪（猝倒症）
• 白天过度嗜睡（EDS）

重要安全信息

如果您或您的孩子正在服用其他安眠药或镇静剂（引起嗜睡的药物）、饮酒或患有一种罕见的琥珀酸半醛脱氢酶缺乏症，请勿服用 LUMRYZ 。

请将 LUMRYZ 存放在安全的地方，以防止滥用和误用。出售或赠送 LUMRYZ 可能会对他人造成伤害，并且违法。如果您或您的孩子曾经滥用或依赖酒精、处方药或街头毒品，请告知您的医生。

任何服用 LUMRYZ 的患者在服用 LUMRYZ 后至少六 (6) 小时内，均不应进行任何需要完全清醒或危险的活动，包括驾驶汽车、操作重型机械或驾驶飞机。在了解 LUMRYZ 对您的影响之前，请勿进行这些活动。

快速入睡，包括站着或从床上起身时，会导致跌倒受伤，有些人甚至需要住院治疗。

LUMRYZ 可能会引起严重的副作用，包括以下内容：

• 呼吸问题，包括呼吸减慢、呼吸困难和/或睡眠时短时间呼吸暂停（例如睡眠呼吸暂停）。已有呼吸或肺部疾病的患者服用 LUMRYZ 后，出现呼吸问题的几率更高。
• 心理健康问题，包括意识混乱、看到或听到不真实的东西（幻觉）、异常或令人不安的想法（异常思维）、焦虑或不安、抑郁、自杀念头或自杀行为、疲劳加剧、内疚感或无价值感以及注意力难以集中。如果您或您的孩子患有或曾患有抑郁症，或曾试图自残，请告知您的医生。如果您或您的孩子出现心理健康问题的症状，或体重或食欲发生变化，请立即致电您的医生。
• 梦游。梦游可能导致受伤。如果您或您的孩子开始梦游，请立即就医。
  

如果您或您的孩子正在进行限盐饮食，或患有高血压、心力衰竭或肾脏疾病，请告知您的医生。LUMRYZ 含有大量钠（盐），可能不适合您服用。

LUMRYZ 对成人最常见的副作用包括恶心、头晕、尿床、头痛和呕吐。服用较高剂量的 LUMRYZ 可能会加剧副作用。儿童最常见的副作用包括恶心、尿床、呕吐、头痛、体重下降、食欲下降、头晕和梦游。

未按指示服用 LUMRYZ 可能会导致身体依赖和对药物的渴求。以上并非 LUMRYZ 可能产生的所有副作用。

欲了解更多信息，请咨询您的医生或药剂师。请致电您的医生，咨询有关副作用的医疗建议。

我们鼓励您向FDA报告处方药的不良副作用。请访问http://www.fda.gov/medwatch ，或致电1-800-FDA-1088。

请参阅完整的处方信息，包括黑框警告。

关于 Avadel Pharmaceuticals plc
Avadel Pharmaceuticals plc (Nasdaq: AVDL) 是一家专注于改造药物以改变生活的生物制药公司。我们的方法包括应用创新解决方案来开发药物，以应对患者在当前治疗方案中面临的挑战。Avadel 的商业产品 LUMRYZ 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准，成为首个也是唯一一个用于治疗 7 岁及以上发作性睡病患者猝倒症或 EDS 的睡前一次服用的羟丁酸盐药物。欲了解更多信息，请访问www.avadel.com 。

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