Sangamo Therapeutics於2025年國際先天代謝異常會議上公佈法布里病註冊性STAAR研究的詳細數據

全部数据表明，isaralgagene civaparvovec 具有作为法布里病潜在病理的一次性、持久治疗的潜力，可提供高于现有护理标准的有意义的、多器官的临床益处

STAAR 研究表明，研究中所有接受治疗的患者在 52 周时的平均年化估计肾小球滤过率 (eGFR) 斜率均呈正值，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已同意将此作为批准的主要依据

Isaralgagene civaparvovec 显示出良好的安全性和耐受性

Sangamo 计划于 2026 年通过加速审批途径提交生物制品许可申请 (BLA)

加州里士满，2025 年 9 月 4 日（GLOBE NEWSWIRE）—— 基因组医学公司 Sangamo Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：SGMO）今天公布了注册 1/2 期 STAAR 研究的详细数据，该研究评估了 isaralgagene civaparvovec 或 ST-920，这是一种全资拥有的用于治疗成人法布里病的在研基因疗法。

这些数据于2025年9月4日在日本京都举行的2025年国际先天性代谢异常大会（ICIEM2025）上以海报形式展示（海报编号：P-662）。这些数据也可在Sangamo网站的“演示文稿”页面上查看。

“这些STAAR研究数据表明，ST-920有望为法布里病患者带来显著的临床获益，”爱荷华大学医学博士、哲学博士、1/2期STAAR研究研究员John Bernat博士表示。“一年和两年的平均eGFR斜率均为正值，与已获批的法布里病治疗方案相比更为有利，同时心脏功能也保持稳定，这些进展令人振奋，尤其考虑到法布里病患者通常伴有肾功能和心脏功能的下降。患者能够停止使用繁重的酶替代疗法，进一步证明了ST-920作为法布里病患者单剂量、持久治疗方案的潜力。”

Sangamo 首席开发官 Nathalie Dubois-Stringfellow 博士表示：“法布里病是一种使人衰弱且影响深远的疾病，存在严重的未满足医疗需求。ST-920 有望为广大法布里病患者带来长期临床获益，我们对此感到非常兴奋。肾功能和心脏功能的改善，以及生活质量的提高和其他临床获益，表明 ST-920 能够解决法布里病的潜在病理，并为法布里病患者提供具有变革意义的治疗方案。我们期待与卫生部门分享这些数据。”

更新的 1/2 期 STAAR 研究结果（截至 2025 年 4 月 10 日截止日期）

疗效（32 名服药患者，随访至少 12 个月）

• 所有32例接受治疗的患者在52周时均观察到正向年化eGFR斜率为1.965毫升/分钟/1.73^平方米/年（95%置信区间(CI): -0.153, 4.083）。这与已获批的法布里病治疗药物（Fabrazyme、Replagal和Galafold）的荟萃分析结果相一致。
• 此外，对于已完成 104 周随访的 19 名患者，观察到第 104 周平均年化 eGFR 斜率为 1.747 mL/min/1.73m ² /年（95% CI：-0.106, 3.601）。
• 在各种患者亚组中也观察到了支持性平均年化 eGFR 斜率，包括性别、基线 ERT 状态、法布里病类型和基线 eGFR，表明研究中的法布里病患者的效果一致。
• 观察到稳定的心脏功能，包括左心室质量 (LVM)、左心室质量指数 (LVMI)、左心室心肌整体纵向应变 (GLS)、T1 和 T2 映射、舒张末期和收缩末期容积在至少一年内保持稳定。
• 治疗时间最长的患者的 α-半乳糖苷酶 A (α-Gal A) 活性表达升高可维持长达 4.5 年，证明了疗效的持久性。
• 所有18名在研究开始时接受酶替代疗法(ERT)的患者均已停止接受ERT治疗，并于数据截止日期¹起保持停药状态。这些患者血浆溶血-GB3水平在停用ERT治疗后总体保持稳定。
• 在基线时具有可测量的与 ERT 相关的针对 α-Gal A 的总抗体 (TAb) 或中和抗体 (Nab) 滴度的 10 名患者中，有 9 名患者的 TAb 或 NAb 滴度在治疗后显着下降，有 8 名患者的 TAb 或 NAb 滴度变得无法检测到。
• 根据法布里病结果调查改编的美因茨严重程度评分指数 (FOS-MSSI) 年龄调整评分报告，疾病严重程度有所改善，其中 22 名患者在 12 个月时总 MSSI 评分有所改善，9 名患者在最后一次评估中 FOS-MSSI 疾病类别有所改善。
• 与基线相比，第 52 周时，SF-36 生活质量评分均有统计学和临床显著改善，包括身体角色 +14.8（95% CI：7.3, 22.4，p=0.0003）、活力 +9.6（95% CI：3.9, 15.2，p=0.0017）、身体疼痛 +9.0（95% CI：2.3, 15.7，p=0.0104）、社会功能 +7.8（95% CI：2.0, 13.6，p=0.0100）、总体健康 +7.4（95% CI：2.0, 12.8，p=0.0091）和身体成分评分 +4.2（95% CI：1.8, 6.6，p=0.0014）。
• 与基线相比，胃肠道症状评定量表（GSRS）有统计学上显著的改善。

安全性（所有服药患者）：

• Isaralgagene civaparvovec 在研究中表现出了良好的安全性和耐受性，且无需进行预处理。
• 大多数不良事件为1-2级。最常见的治疗中出现的不良事件 (TEAE) 包括发热（60.6% 的患者）、COVID-19（36.4%）、头痛（30.3%）和鼻咽炎（33.3%）。
• 所有 TEAE 均通过临床管理得到解决，并且没有因安全相关的原因中止研究，也没有发生死亡事件。
  

Sangamo 认为，这些数据支持 isaralgagene civaparvovec 作为法布里病潜在病理的一次性、持久治疗的潜力，提供高于当前护理标准的有意义的临床益处，并将成为最早于 2026 年第一季度根据加速审批途径提交 BLA 的基础。

STAAR 研究招募了接受 ERT 治疗的男性和女性患者，包括 ERT 假初治患者（定义为停用 ERT 六个月或更长时间）和 ERT 初治患者。患者中位年龄为 42 岁，中位随访时间为 24 个月，接受治疗时间最长的患者随访时间为 4.5 年。

Isaralgagene civaparvovec 已获得 FDA 授予的孤儿药、快速通道和 RMAT 称号、欧洲药品管理局授予的孤儿药产品称号和 PRIME 资格以及英国药品和保健产品监管局授予的创新许可和获取途径称号。

Sangamo 正在推进 isaralgagene civaparvovec 的 BLA 准备活动，同时继续就潜在的 Fabry 商业化协议进行业务发展谈判。

Sangamo 将提交一份 8-K 表格当前报告，总结第 1/2 阶段 STAAR 研究数据，本新闻稿以该 8-K 表格中提供的进一步详细信息为准。

关于STAAR研究
1/2期STAAR研究是一项全球开放标签、单剂量、剂量范围限定、多中心临床研究，旨在评估法布里病基因治疗候选产品isaralgagene civaparvovec（简称ST-920）。Isaralgagene civaparvovec仅需一次性输注，无需预处理。

关于法布里病
法布里病是一种溶酶体贮积症，由半乳糖苷酶α基因（GLA）突变引起，导致α-半乳糖苷酶A（α-Gal A）活性缺陷，而这种酶是代谢神经酰胺三己糖苷（Gb3）所必需的。Gb3在细胞中的积聚会对重要器官造成严重损害，包括肾脏、心脏、神经、眼睛、肠道和皮肤。法布里病的症状包括出汗减少或停止、怕热、血管角质瘤（皮肤瑕疵）、视力问题、肾脏疾病、心力衰竭、胃肠道紊乱、情绪障碍、神经性疼痛和四肢刺痛。

关于Sangamo Therapeutics
Sangamo Therapeutics是一家基因组医学公司，致力于将突破性科学成果转化为药物，改变那些饱受严重神经系统疾病折磨、缺乏充足或任何治疗选择的患者及其家庭的生活。Sangamo 认为，其锌指表观遗传调控因子是治疗严重神经系统疾病的理想选择。此外，Sangamo 的 SIFTER 衣壳发现平台正在临床前研究中推进向中枢神经系统的递送。Sangamo 还正在通过其模块化整合酶 (MINT) 平台推进下一代基因组编辑。Sangamo 的产品线包括多个合作项目以及提供合作和投资机会的项目。欲了解更多信息，请访问www.sangamo.com并在LinkedIn和Twitter/X上关注我们。

_{¹自数据截止日期以来，一位医生决定为一位已停止接受ERT治疗的患者恢复ERT治疗。该患者两年半前接受ST-920治疗，其α-半乳糖苷酶A活性维持在超生理水平，且其溶血-半乳糖苷酶3(Lyso-Gb3)水平基本稳定。}

前瞻性陈述

本新闻稿包含有关 Sangamo 当前预期的前瞻性陈述。这些前瞻性陈述包括但不限于与以下内容相关的陈述：isaralgagene civaparvovec 的安全性、有效性以及治疗和商业潜力；isaralgagene civaparvovec 符合 FDA 加速审批计划的潜力，包括在 1/2 期 STAAR 研究中生成的数据是否足以支持任何此类审批；对 isaralgagene civaparvovec 潜在生物制品许可申请 (BLA) 提交的预期及其提交时间；Sangamo 为 ST-920 寻找商业化合作伙伴的计划；以及其他非历史事实的陈述。这些陈述并非对未来业绩的保证，并且受某些难以预测的风险和不确定性的影响。可能导致实际结果不同的因素包括但不限于与 Sangamo 缺乏资本资源以及需要大量额外资金来执行其运营计划并继续作为持续经营企业相关的风险和不确定性，包括 Sangamo 无法以可接受的条款或根本无法获得大量额外资金或无法获得推进其临床前和临床项目（特别是其法布里病项目）所需的合作伙伴或以其他方式作为持续经营企业运营的风险，在这种情况下，Sangamo 可能被要求完全停止运营、清算其全部或部分资产和/或根据美国破产法寻求保护；临床试验结果的不确定时间和不可预测性，包括 1/2 期 STAAR 研究的最新临床数据中观察到的治疗效果在患者身上不会持久，以及该研究的最终临床试验数据无法验证 isaralgagene civaparvovec 的安全性和有效性，包括该研究的 104 周数据无法验证 isaralgagene civaparvovec 的临床益处或支持 FDA 批准，以及退出 ERT 的患者将继续无法使用 ERT；宏观经济因素或金融挑战的影响，包括持续的海外冲突、关税、地缘政治不稳定、通货膨胀和利率波动对全球商业环境、医疗保健系统以及 Sangamo 及其合作者的业务和运营的影响；研发过程；跨多个监管机构对候选产品的不可预测的监管审批流程；对早期临床试验结果的依赖，这些结果不一定能预测未来的临床试验结果，包括 Sangamo 产品候选物的任何注册试验的结果；技术发展可能取代 Sangamo 使用的技术；Sangamo 对合作者的依赖以及 Sangamo 可能无法获得额外的合作；Sangamo 实现预期未来财务业绩的能力。

所有关于 Sangamo 未来计划和预期的前瞻性陈述，包括 Sangamo 候选产品的开发计划，均取决于 Sangamo 能否获得充足的额外资金。Sangamo 及其现有或未来的潜在合作伙伴无法保证能够开发出具有商业可行性的产品。由于上述风险和不确定性，以及 Sangamo 及其合作伙伴的运营和业务环境中存在的其他风险和不确定性，实际结果可能与这些前瞻性陈述中的预测存在重大差异。这些风险和不确定性在 Sangamo 向美国证券交易委员会 (SEC) 提交的文件和报告中有更详细的描述，包括 Sangamo 向 SEC 提交的截至 2024 年 12 月 31 日的 10-K 表年度报告及其补充的截至 2025 年 6 月 30 日的 10-Q 表季度报告，以及 Sangamo 未来不时向 SEC 提交的文件和报告。本公告中包含的前瞻性陈述均截至本日期做出，除适用法律要求外，Sangamo 不承担更新此类信息的义务。

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