Sangamo Therapeutics在2025年国际先天性代谢异常大会上展示了法布里病注册STARAR研究的详细数据

总体数据支持异黄酮作为法布里病潜在病理的一次性、持久治疗方法的潜力，可以提供高于当前护理标准的有意义的、多器官的临床益处

STAAR研究表明，该研究中所有给药患者在52周时的平均年化估计的小球过滤率（BEP）斜坡均为正值，美国食品和药物管理局（FDA）已同意将其作为批准的主要依据

硫柳汞烯西帕罗维克表现出良好的安全性和耐受性特征

Sangamo计划在2026年根据加速批准途径提交生物制品许可申请（BLA）

加利福尼亚州里士满九月2025年4月（环球新闻）-- Sangamo Therapeutics，Inc.（纳斯达克：基因组医学公司SGMO）今天宣布了注册1/2期STAAR研究的详细数据，该研究评估isaralgene civaparvovec（ST-920），这是一种用于治疗成人法布里病的全资研究性基因疗法。

这些数据于2025年9月4日在日本京都举行的2025年先天代谢错误国际大会（ICIEM 2025）上以海报演示（海报参考号：P-662）的形式展示。这些数据也可以在Sangamo网站的演示页面上找到。

“这些STAAR研究数据证明了ST-920为法布里病患者提供有意义的临床益处的潜力，”医学博士John Bernat博士说，博士，爱荷华大学、1/2期STAAR研究的研究员。“一年和两年时的平均BEP斜坡均为正值，与已批准的Fabry治疗相比，而且心脏功能稳定，这些都是令人兴奋的发展，特别是考虑到传统上Fabry患者的肾脏和心脏功能下降。患者停止使用繁重的酶替代疗法的能力进一步支持了ST-920作为法布里病患者单剂量、持久治疗选择的潜力。”

Sangamo首席开发官Nathalie Dubois-Stringfellow博士说：“法布里病是一种使人衰弱且多方面的疾病，存在严重的医疗需求未得到满足。”“我们对ST-920为广泛的法布里病患者提供长期临床益处的潜力感到兴奋。肾功能和稳定的心脏功能的改善，以及生活质量和额外的临床益处，表明ST-920有能力解决法布里病的潜在病理，并为法布里病患者提供潜在的变革性治疗。我们期待与卫生当局分享这些数据。”

更新1/2期STAAR研究结果（截至2025年4月10日截止日期）

疗效（32名接受给药的患者至少随访12个月）

安全性（所有给药患者）：

Sangamo认为，这些数据支持硫柳汞作为法布里病潜在病理的一次性、持久治疗方法的潜力，可以提供高于当前护理标准的有意义的临床益处，并将构成根据加速批准途径提交BLA的基础，最早将于2026年第一季度。

STAAR研究招募了正在接受ERT、ERT伪天真（定义为已停止ERT六个月或更长时间）或ERT天真的男性和女性患者。参与该研究的患者的中位年龄为42岁，中位随访持续时间为24个月，治疗时间最长的患者已随访4.5年。

Isaralgene cisaparvovec已获得FDA授予的孤儿药、快速通道和RMAT称号，欧洲药品管理局授予的孤儿药称号和PRIME资格，以及英国的创新许可和准入途径药品和保健产品监管机构。

Sangamo正在推进isaralgene cisaparvovec的BLA准备活动，同时继续参与潜在的Fabry商业化协议的业务发展谈判。

Sangamo将提交一份总结1/2阶段STAAR研究数据的表格8-K当前报告，本新闻稿以表格8-K中提供的进一步细节为准。

关于STAAR研究1/2期STAAR研究是一项全球开放标签、单剂量、剂量范围、多中心临床研究，旨在评估艾萨尔基加烯civaparvovec（ST-920），一种用于法布里病患者的基因治疗候选产品。Isaralgene cisaparvovec需要一次性输注，无需预处理。

关于法布里病法布里病是一种由半乳糖苷酶阿尔法基因（GLA）突变引起的三体储存症，导致阿尔法-半乳糖苷酶A（a-Gal A）酶活性缺陷，而这是代谢Globotriaosylceramide（Gb 3）所必需的。细胞中Gb 3的积累会对重要器官造成严重损害，包括肾脏、心脏、神经、眼睛、肠道和皮肤。法布里病的症状可能包括出汗减少或缺乏、耐热、血管角化瘤（皮肤瑕疵）、视力问题、肾病、心力衰竭、胃肠道障碍、情绪障碍、神经性疼痛和四肢刺痛。

关于Sangamo Therapeutics Sangamo Therapeutics是一家基因组医学公司，致力于将突破性的科学转化为药物，改变患有严重神经系统疾病、没有足够或任何治疗选择的患者和家庭的生活。Sangamo认为，其锌指表观遗传调节剂非常适合潜在解决毁灭性的神经系统疾病。此外，Sangamo的SIFTER衣壳发现平台正在临床前研究中推进向中枢神经系统的递送。Sangamo还通过其模块化整合酶（MNT）平台推进下一代基因组编辑。Sangamo的管道包括多个合作项目以及具有合作伙伴和投资机会的项目。要了解更多信息，请访问www.sangamo.com并通过LinkedIn和Twitter/X与我们联系。

1自数据截止日期以来，一名医生决定为一名退出ERT的接受治疗的患者恢复ERT。该患者两年半多前接受ST-920，维持了超生理水平的a-Gal A活性，截至数据截止日期，他们的lyso-Gb 3水平总体稳定。

前瞻性陈述

本新闻稿包含有关Sangamo当前预期的前瞻性陈述。这些前瞻性声明包括但不限于与以下内容有关的声明：isaralgene civaparvovec的安全性、有效性、治疗和商业潜力; isaralgene civaparvovec有资格获得FDA加速批准计划的潜力，包括在1/2期STAAR研究中生成的数据足以支持任何此类批准;关于isaralgene civaparvovec潜在BLA提交的预期，以及此类提交的时间; Sangamo寻求ST-920商业化合作伙伴的计划;以及其他非历史事实的声明。这些声明并不保证未来的业绩，并受到某些风险和不确定性，难以预测。可能导致实际结果不同的因素包括但不限于与Sangamo缺乏资本资源有关的风险和不确定性，以及需要大量额外资金来执行其运营计划和继续作为持续经营企业运营，包括Sangamo将无法以可接受的条款获得大量额外资金或根本无法获得推进其临床前研究所需的合作伙伴的风险。和临床项目，特别是其法布里病项目，并以其他方式作为持续经营，在这种情况下，Sangamo可能被要求完全停止运营，清算其全部或部分资产和/或根据美国寻求保护破产法;临床试验结果的不确定性和不可预测性，包括在1期/最新临床数据中观察到的治疗效果的风险2 STAAR研究在患者中不会持久，并且该研究的最终临床试验数据不会验证异黄酮的安全性和有效性，包括该研究的104周数据将无法验证异黄酮的临床益处或支持FDA批准，并且退出ERT的患者将继续退出ERT;宏观经济因素或金融挑战对全球商业环境的影响，包括持续的海外冲突、关税、地缘政治不稳定、通货膨胀和利率波动，Sangamo及其合作者的医疗保健系统以及业务和运营;研发流程;多个监管机构对候选产品的不可预测的监管审批流程;依赖早期临床试验的结果，这些结果不一定能预测未来的临床试验结果，包括Sangamo候选产品的任何注册试验的结果; Sangamo使用的技术的技术发展潜力; Sangamo对合作者的依赖以及Sangamo可能无法确保额外合作; Sangamo实现预期未来财务业绩的能力。

有关Sangamo未来计划和预期的所有前瞻性陈述，包括Sangamo对其候选产品的开发计划，均取决于Sangamo获得足够额外资金的能力。无法保证Sangamo及其当前或潜在的未来合作伙伴能够开发商业上可行的产品。由于上述风险和不确定性以及Sangamo及其合作者的运营和业务环境中存在的其他风险和不确定性，实际结果可能与这些前瞻性陈述中的预测结果存在重大差异。这些风险和不确定性在Sangamo的证券交易委员会（SEC）的文件和报告中得到了更全面的描述，包括Sangamo截至2024年12月31日的10-K表格年度报告，并补充了截至2025年6月30日的季度10-Q表格季度报告，每份报告均向SEC提交，以及Sangamo不时向SEC提交的未来文件和报告。本公告中包含的前瞻性陈述是截至今日做出的，Sangamo不承担更新此类信息的义务，除非适用法律要求。

触点

投资者关系Louise Wilkie ir@sangamo.com

媒体询问Melinda Hutcheon media@sangamo.com