Gain Therapeutics 收到澳洲對第1b階段劑量擴展的批准，並報告獨立數據監測委員會的正面建議

GT-02287 正在进行的 1b 期临床试验将为参与原定三个月研究设计的参与者额外延长九个月

独立数据监测委员会 (DMC) 最近召开会议，建议继续进行研究，不改变研究设计

马里兰州贝塞斯达，2025 年 9 月 4 日（GLOBE NEWSWIRE）—— Gain Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：GANX）（“Gain”或“公司”），一家临床阶段生物技术公司，引领下一代变构小分子疗法的发现和开发，今天宣布公司已获得贝尔贝里人类研究伦理委员会和阿尔弗雷德医院伦理委员会的批准，将其正在进行的 GT-022887 1b 期临床研究的给药时间额外延长 9 个月，超过目前方案允许的 90 天期限。

已完成90天治疗的受试者将获得延长用药期的机会，并有机会继续使用GT-02287治疗共计12个月。大多数已完成90天用药期的受试者已确认有意参加此次延长治疗。

另外，独立数据监测委员会 (DMC) 在审查了 GT-02287 正在进行的 1b 期研究的中期安全数据后，未发现任何安全问题，并建议继续进行研究，不做任何改变。

Gain Therapeutics 总裁兼首席执行官 Gene Mack 表示：“澳大利亚当局批准延长给药期限以及糖尿病管理委员会 (DMC) 的积极推荐，代表着 GT-02287 临床开发项目的重要里程碑。” Mack 先生总结道：“我们期待将符合条件的参与者转入延长期，以进一步评估长期安全性、耐受性、根据运动障碍协会统一帕金森病评分量表评分的功能变化以及脑脊液中的生物标志物活性。新增数据旨在支持 II 期临床试验的规划，延长给药期限的决定反映了患者和临床医生令人鼓舞的早期反馈，同时也彰显了我们致力于开发帕金森病疾病修饰疗法的承诺。”

关于GT-02287
Gain Therapeutics 的领先候选药物 GT-02287 目前正在临床开发中，用于治疗伴有或不伴有 GBA1 突变的帕金森病 (PD)。这种口服、可渗透大脑的小分子药物是一种变构酶调节剂，可恢复溶酶体酶葡萄糖脑苷脂酶 (GCase) 的功能。由于 GBA1 基因突变（与 PD 相关的最常见遗传异常）或其他与年龄相关的应激因素，GCase 会发生错误折叠和功能受损。在 PD 的临床前模型中，GT-02287 恢复了 GCase 的酶促功能，降低了内质网应激、溶酶体和线粒体病理、α-突触核蛋白聚集、神经炎症和神经元死亡，以及血浆神经丝轻链 (NfL) 水平（神经退行性疾病的生物标志物）。在 GBA1-PD 和特发性 PD 的啮齿动物模型中，GT-02287 被证明可以挽救运动功能和步态缺陷，并防止筑巢等复杂行为缺陷的发展。

GBA1-PD 和特发性 PD 模型中的令人信服的临床前数据显示，使用 GT-02287 后具有改善病情的效果，这表明 GT-02287 可能有减缓或阻止帕金森病进展的潜力。

GT-02287 在健康志愿者中进行的 I 期研究结果证明，该药物具有良好的安全性和耐受性，血浆和中枢神经系统暴露量在预计的治疗范围内，并且靶向作用，在接受临床相关剂量 GT-02287 治疗的患者中，葡萄糖脑苷脂酶 (GCase) 活性增加了 50% 以上。

GT-02287 目前正在进行一项 1b 期临床试验，用于治疗携带或不携带 GBA1 突变的帕金森病。该试验目前正在澳大利亚 7 个研究中心招募受试者，其主要终点是评估 GT-02287 对帕金森病患者给药 3 个月后的安全性和耐受性。

Gain 在帕金森病领域的领先项目在其发展早期就获得了迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会 (MJFF) 和西尔弗斯坦帕金森病基金会与 GBA 的资助，以及由欧盟地平线 2020 研究和瑞士创新机构 Innosuisse 共同资助的 Eurostars-2 联合计划的资助。

关于 Gain Therapeutics, Inc.
Gain Therapeutics, Inc. 是一家临床阶段生物技术公司，致力于引领下一代变构疗法的研发。Gain 的领先候选药物 GT-02287 目前正在进行 1b 期临床试验，用于治疗伴有或不伴有 GBA1 突变的帕金森病。GT-02287 在治疗戈谢病、路易体痴呆和阿尔茨海默病方面也具有潜力。Gain 拥有多项未公开的临床前研究成果，针对溶酶体贮积症、代谢性疾病和实体瘤。

Gain 独特的方法能够发现能够恢复或破坏蛋白质功能的新型变构小分子调节剂。Gain 利用其先进的 Magellan™ 平台，正在加速药物研发，并为包括神经退行性疾病、罕见遗传性疾病和肿瘤在内的无法治愈或难以治疗的疾病开发新的疾病修饰疗法。

前瞻性陈述
本新闻稿包含根据《1995 年私人证券诉讼改革法》安全港条款作出的“前瞻性陈述”。这些陈述通常以“相信”、“预期”、“预计”、“打算”、“将”、“可能”、“应该”或类似词语开头。这些前瞻性陈述反映了管理层对未来业绩或事件的当前知识、假设、判断和期望。尽管管理层认为此类陈述中反映的预期是合理的，但它们并不保证此类预期将被证明是正确的或这些目标将会实现，您应该意识到实际结果可能与前瞻性陈述中的结果存在重大差异。前瞻性陈述受多种风险和不确定性的影响，包括但不限于有关以下方面的陈述：公司当前或未来候选产品（包括 GT-02287）的开发；对 GT-02287 第 1b 期临床研究结果的完成情况、质量和时间的预期；对 GT-02287 1b 期临床研究（包括剂量延长研究）患者入组时间的预期；向 FDA 或其他监管机构和机构提交任何文件的时间；以及公司候选产品的潜在治疗和临床益处。有关可能导致实际结果与这些前瞻性陈述中表达的结果不同的风险和不确定性的进一步描述，以及与公司总体业务相关的风险，请参阅公司截至 2024 年 12 月 31 日止年度的 10-K 表格。本警示性通知明确限制所有前瞻性陈述的全部内容。请注意不要过分依赖任何前瞻性陈述，这些陈述仅在本新闻稿发布之日有效。我们没有义务，并明确否认有任何义务更新、修改或更正任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

投资者：
Gain Therapeutics公司
阿帕尔·查谟
投资者关系和公共关系经理
ajammu@gaintherapeutics.com

生命科学顾问有限责任公司
查克·帕达拉
常务董事
chuck@lifesciadvisors.com

媒体：
鲁索合伙有限公司
尼克·约翰逊和艾利奥·安布罗西奥
nic.johnson@russopartnersllc.com
elio.ambrosio@russopartnersllc.com
(760) 846-9256