Gain Therapeutics获得澳大利亚批准1b期给药延期并报告积极的独立数据监测委员会建议

正在进行的GT-02287 1b期试验将对参加最初为期三个月研究设计的参与者额外延长九个月

独立数据监测委员会（DMC）最近召开会议，建议在不改变研究设计的情况下继续研究

马里兰州贝塞斯达九月2025年4月（环球新闻网）-- Gain Therapeutics，Inc.（纳斯达克：GANX）（“Gain”或“公司”）是一家领先下一代变构小分子疗法发现和开发的临床阶段生物技术公司，今天宣布，该公司已获得Bellberry人类研究伦理委员会和Alfred医院伦理委员会的批准，将剂量再延长九个月，其正在进行的GT-022887 1b期临床研究，超出了目前方案允许的90天期限。

将向完成90天治疗的参与者提供剂量延长，并为他们提供继续接受GT-02287治疗总共12个月的机会。大多数已经完成90天给药期的参与者都确认有兴趣加入延期。

另外，独立数据监测委员会（DMC）未发现任何安全性问题，并建议在审查正在进行的GT-02287 1b期研究的中期安全性数据后继续进行该研究，不发生任何变化。

Gain Therapeutics总裁兼首席执行官Gene Mack表示：“澳大利亚当局批准延长剂量以及DMC的积极建议是GT-02287临床开发计划的重要里程碑。”“我们期待将符合条件的参与者转入扩展阶段，以进一步评估长期安全性、耐受性、根据运动障碍协会统一帕金森病评级量表评分的功能变化以及来自脑脊髓液的生物标志物活性。额外的数据旨在支持2期计划，延长给药的决定反映了患者和临床医生令人鼓舞的早期反馈，同时强调了我们对开发帕金森病疾病修饰疗法的承诺，“Mack先生总结道。

关于GT-02287 Gain Therapeutics的主要候选药物GT-02287正在临床开发中，用于治疗有或不有GBA 1突变的帕金森病（PD）。口服给药的脑渗透小分子是一种变构酶调节剂，可以恢复三体酶葡萄糖脑苷脂酶（GCase）的功能，GCase由于GBA 1基因突变而变得错误折叠和受损，GBA 1基因突变是与PD相关的最常见的遗传异常，或其他与年龄相关的应激因素。在PD的临床前模型中，GT-02287恢复了GCase酶功能，减少了ER应激、髓鞘和线粒体病理、聚集的a-突触核蛋白、神经炎症和神经元死亡，以及血浆神经丝轻链（NfL）水平（神经退行性病变的生物标志物）。在GBA 1-PD和特发性PD的啮齿动物模型中，GT-02287被证明可以挽救运动功能和步态的缺陷，并预防筑巢等复杂行为缺陷的发展。

GBA 1-PD和特发性PD模型中令人信服的临床前数据证明了GT-02287给药后具有改善疾病的作用，表明GT-02287可能有潜力减缓或阻止帕金森病的进展。

在健康志愿者中进行的GT-02287 1期研究的结果表明，在接受临床相关剂量的GT-02287的受试者中，具有良好的安全性和耐受性，血浆和中枢神经系统暴露在预计的治疗范围内，并且目标参与度与葡萄糖脑苷脂酶（GCase）活性增加>50%。

GT-02287目前正在一项1b期临床试验中进行评估，用于治疗有或不有GBA 1突变的帕金森病。该试验目前正在澳大利亚7个地点招募参与者，其主要终点是评估GT-02287在帕金森病患者中给药3个月后的安全性和耐受性。

Gain的帕金森病主导项目在开发初期就获得了Michael J. Fox帕金森病研究基金会（MJFF）和Silverstein帕金森病基金会与GBA以及Eurostar-2联合项目的资金支持，并获得了欧盟Horizon 2020研究和Innosuisse -瑞士创新机构共同资助的项目。

关于Gain Therapeutics，Inc. Gain Therapeutics，Inc.是一家临床阶段生物技术公司，领导下一代变构疗法的发现和开发。Gain的主要候选药物GT-02287目前正在1b期临床试验中评估治疗有或不有GBA 1突变的帕金森病。GT-02287在治疗戈谢氏病、路易体痴呆症和阿尔茨海默病方面具有进一步的潜力。Gain拥有多项未公开的临床前资产，针对的是线粒体储存障碍、代谢疾病和实体瘤。

Gain的独特方法能够发现可以恢复或破坏蛋白质功能的新型变构小分子调节剂。Gain部署其高度先进的Magellan™平台，正在加速药物发现，并为无法治疗或难以治疗的疾病（包括神经退行性疾病、罕见遗传性疾病和肿瘤学）开辟新型疾病改善疗法。

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投资者：Gain Therapeutics，Inc. Apaar Jammu投资者关系和公共关系经理ajammu@gaintherapeutics.com

LifeSci Advisors LLC Chuck Padala董事总经理chuck@lifesciadvisors.com

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