Editas Medicine提名EDIT-401作为一种针对LDLR的药物，作为主要体内开发候选药物

EDIT-401 在非人类灵长类动物中单剂量给药即可实现平均 LDL-C 降低约 90%

EDIT-401 有望在 2026 年底前获得人类概念验证数据

现金状况强劲，运营可延续至 2027 年第二季度

公司主办的 EDIT-401 网络研讨会将于今天美国东部时间上午 8:00 举行

马萨诸塞州剑桥，2025 年 9 月 2 日（GLOBE NEWSWIRE）——先锋基因编辑公司 Editas Medicine, Inc.（纳斯达克股票代码：EDIT）今天宣布提名其领先的体内开发候选药物 EDIT-401，这是一种实验性的、潜在的同类最佳、一次性疗法，旨在显着降低低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 水平。

“今天提名 EDIT-401 作为我们领先的体内开发候选药物，是我们长期愿景中引领体内可编程基因编辑领域的一个重要里程碑，”Editas Medicine 总裁兼首席执行官 Gilmore O'Neill, MB, MMSc. 表示。“在 Editas Medicine，我们相信体内是医学的未来。通过 EDIT-401，我们正在推进我们差异化的上调策略，以开发能够为患者带来持久影响的下一代药物。”

关于EDIT-401

EDIT-401 是一款基于 Editas 差异化上调方法的实验性、具有变革性潜力的体内基因编辑药物。EDIT-401 旨在通过直接编辑 LDLR 基因来增加 LDLR 蛋白表达并降低 LDL-C 水平，从而治疗高脂血症。这种靶向方法在疗效数据和耐受性方面均表现出良好的临床前特性，并支持 EDIT-401 为目前降脂疗法无法满足的患者带来有意义的临床疗效。

EDIT-401 的主要亮点包括：

• 临床前非人类灵长类动物研究中，LDL-C 平均降低约 90% 的稳健疗效数据，而标准治疗显示 LDL-C 平均降低 40-60%
• 一次性治疗可带来终身受益
• 巨大的市场潜力和良好的医疗保健体系经济效益
• 有吸引力的商业模式预计将与典型的生物制药利润率保持一致
• 令人信服的临床前数据支持在 2026 年底前快速进展到人体概念验证数据
  

关于高脂血症和动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）

动脉粥样硬化性心血管疾病 (ASCVD) 是全球首要死因，给美国医疗保健系统带来了沉重负担，预计到 2035 年，全国相关支出将超过 3000 亿美元。低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 升高是 ASCVD 的主要致病因素。LDL-C 升高，又称高脂血症，是一种高发疾病，仅在美国就有超过 7000 万患者受其影响。在高脂血症患者的多个高危群体中，存在大量未满足的医疗需求。

Editas Medicine执行副总裁兼首席科学官Linda C. Burkly博士表示：“EDIT-401利用我们的体内基因编辑平台，精准靶向调节LDLR基因表达的非编码区域。这种靶向编辑方法能够直接上调LDLR，EDIT-401有望为高脂血症人群的多个细分领域带来超越现有标准治疗的显著益处。”

造血干细胞项目更新

Editas 将继续致力于推进其他项目和研发管线。公司计划继续优化其造血干细胞 (HSC) 项目的候选药物，但计划将资源集中用于推进其领先的 EDIT-401 项目，以进行人体概念验证。

即将实现的关键里程碑

公司预计在 2025 年底前确定并披露额外的目标细胞类型或组织。到 2026 年中期，公司计划提交 EDIT-401 的新药研究 (IND) 或临床试验申请 (CTA)，目标是在 2026 年底前获得 EDIT-401 的体内人体概念验证数据。

现金跑道

截至2025年6月30日，公司持有现金、现金等价物及有价证券1.785亿美元。Editas重申了其现金流预测，并预计其现有现金、现金等价物及有价证券以及根据与Vertex Pharmaceuticals的许可协议应付款项的留存部分将足以满足公司2027年第二季度的运营费用和资本支出需求。

网络研讨会演示详情：

公司将于2025年9月2日（星期二）美国东部时间上午8:00举办网络研讨会，讨论EDIT-401作为其主要体内开发候选药物的选择。您可以通过此网络直播链接或公司网站“投资者”板块的“活动及演示”页面观看公司网络研讨会演示的直播及存档。

网络研讨会结束后，您可以在 Editas Medicine 网站www.editasmedicine.com的投资者部分观看网络研讨会的重播。

关于Editas Medicine
作为一家开创性的基因编辑公司，Editas Medicine 致力于将 CRISPR 基因组编辑系统的强大功能和潜力转化为强大的转化性体内药物研发管线，造福全球重症患者。Editas Medicine 致力于发现、开发、生产和商业化针对多种疾病的持久精准体内基因编辑药物。Editas Medicine 是 Broad Institute Cas12a 专利以及 Broad Institute 和哈佛大学 Cas9 人用药物专利的独家授权人。如需查看最新信息和科学演示文稿，请访问www.editasmedicine.com 。

前瞻性陈述

本新闻稿包含《1995年私人证券诉讼改革法》所界定的前瞻性陈述和信息，包括有关EDIT-401获批后潜在市场的陈述。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“期望”、“打算”、“或许”、“计划”、“潜在”、“预测”、“预计”、“目标”、“应该”、“会”等词语及类似表述旨在识别前瞻性陈述，但并非所有前瞻性陈述都包含这些表述。本新闻稿中的前瞻性陈述包括关于公司临床前研究及其研发计划的启动、时间安排、进展和结果的陈述，包括公司预期在2026年底前获得EDIT-401的人体概念验证数据，并在2025年底前确定并披露额外的目标细胞类型或组织；EDIT-401的潜力和预期；监管备案和批准的时间或可能性，包括在2026年中期之前提交EDIT-401的IND或CTA；以及公司对其现金流的预期。公司可能无法真正实现这些前瞻性陈述中披露的计划、意图或预期，您不应过分依赖这些前瞻性陈述。由于各种重要因素，实际结果或事件可能与这些前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期存在重大差异，包括：启动和完成临床前研究和临床试验所固有的不确定性；临床前研究和临床试验结果的可用性和时间；对进行试验的监管批准的期望；临床前测试的结果可能无法表明临床试验的结果，早期临床试验可能无法预测后期临床试验的结果；一种化合物的临床前数据可能无法与另一种化合物的临床数据进行比较；EDIT-401 的市场机会可能不如公司预期的那么大；以及有关足以资助公司可预见和不可预见的运营费用和资本支出要求的资源和融资的可用性的不确定性。这些风险及其他风险在公司最新提交给美国证券交易委员会的10-K表格年度报告中“风险因素”标题下有更详细的描述，该报告已由公司随后提交给美国证券交易委员会的文件更新，并可能在公司未来向美国证券交易委员会提交的其他文件中有所描述。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表公司截至本新闻稿发布之日的观点，不应被视为代表公司在任何后续日期的观点。除法律另有规定外，公司明确否认更新任何前瞻性陈述的义务。

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