Tenaya Therapeutics 在2025年欧洲心脏病学会大会上公布MYBPC3相关HCM儿科患者的MyClimb™自然病史研究中期数据

针对18岁以下MYBPC3相关HCM患者的最大规模非干预性自然史研究，参与者超过200人

93% 的 MyClimb 参与者患有非阻塞性肥厚性心肌病 (HCM)，目前尚无获批的治疗方法

基因型状态被确定为风险的重要预测因素，左心室质量指数可作为不良长期结果的替代标志

加州南旧金山，2025 年 8 月 31 日（GLOBE NEWSWIRE）——Tenaya Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：TNYA）是一家临床阶段生物技术公司，其使命是发现、开发和提供针对心脏病根本原因的潜在治愈疗法，今天宣布在欧洲心脏病学会大会（ESC）上展示其正在进行的 MyClimb™（ ClinicalTrials.gov ID：NCT05112237 ）自然史研究的中期数据，该研究针对患有MYBPC3相关肥厚型心肌病 (HCM) 的儿科参与者。

“在ESC大会上公布的MyClimb中期数据突显了MYBPC3相关HCM患儿面临并发症、严重程度增加和病情快速进展的独特风险，”巴塞罗那SJD儿童医院儿科心脏病专家、心律失常科主任兼医学顾问、MyClimb研究研究员Georgia Brugada医学博士表示。“MyClimb的数据强调了对MYBPC3相关HCM患儿进行疾病改良疗法治疗的迫切需求，以及基因诊断、遗传咨询和密切监测对此类人群的重要性。”

Tenaya 首席医疗官、医学博士 Whit Tingley 表示：“MyClimb 的数据提供了切实可行的信息，可用于预测那些可能面临更高死亡或严重并发症风险的MYBPC3相关重症肥厚型心肌病 (HCM) 儿科患者，这些并发症包括危及生命的室性心律失常、心血管相关住院治疗、心力衰竭、心脏骤停和/或心脏移植。” “在这些新的观察结果中，我们认为某些基因图谱或较高的左心室质量指数可以识别出那些面临严重潜在并发症风险显著增加、病情进展相对较快以及长期预后较差的儿童。这些关于预测风险因素的新见解可以为临床医生思考风险分层和干预措施提供信息，并为终点和资格标准提供重要线索，因为我们正在考虑在临床试验中推进 TN-201 基因治疗等基因药物，用于治疗存在大量未满足需求的儿科患者。”

MyClimb 被认为是针对 18 岁以下确诊为MYBPC3相关 HCM 患者的最大规模自然史研究。截至本中期数据（截止至 2025 年 7 月）的截止时间，本研究分析了 213 名 18 岁前确诊的MYBPC3相关 HCM 患者，其中 173 名获得了回顾性数据，42 名获得了前瞻性数据。参与者来自美国、加拿大、西班牙和英国的 27 个医疗中心。

MyClimb 在 ESC 2025 上分享的主要发现包括：

• 93% 的参与者被归类为非阻塞性 HCM 表型，目前尚无批准的治疗方案。
• 根据三种遗传模式对参与者进行分层，揭示出不同的风险状况。
  • 在纯合子组（也称为双等位基因；出生时就带有MYBPC3中的两种致病性或可能致病的截短变异）中，几乎所有人在一岁之前死亡或需要心脏移植。
  • 复合杂合子参与者（ MYBPC3 中带有一个致病或可能致病的截短变异和一个错义变异）的诊断年龄中位数为 2.9 岁，并患有严重的心肌病，心律失常负担严重，且心力衰竭相关住院（63%）、移植或死亡（27%）的患病率很高。
  • 杂合子儿童（ MYBPC3基因中携带一个致病性或可能致病性变异）的诊断年龄中位数为6.5岁。其中，27%的患儿因心力衰竭住院，13%的患儿出现心律失常相关症状。
• 初步模型显示，左心室质量指数 (LVMI) 是复合杂合子和杂合子组中风险的显著预测因子，每增加 10 个单位 (g/m²)，发生严重事件的风险就会增加 10%。这些结果表明，LVMI 可作为未来潜在关键研究中评估基因治疗早期有效性的合适替代指标。

这张海报名为“MyClimb 的中期结果，儿科MYBPC3相关肥厚型心肌病 (HCM) 的自然史研究”，由 Brugada 博士在今天的 ESC 2025 儿科心肌病会议期间以主持的电子海报形式展示，可在 Tenaya 网站的“我们的科学”部分查阅。

关于 MyClimb 和儿科MYBPC3相关 HCM
MyClimb 是一项回顾性和前瞻性的自然史研究，研究对象为 18 岁前确诊的MYBPC3相关 HCM 患者。该研究于 2021 年启动，旨在探讨基因型、结构性和功能性心脏指标随时间推移的关联。迄今为止，MyClimb 已在全球 29 个研究中心招募了 200 多名受试者，被认为是迄今为止针对MYBPC3相关 HCM 儿科患者开展的规模最大的研究。

MYBPC3基因（编码心肌肌球蛋白结合蛋白 C 的基因）突变是 HCM 最常见的遗传病因之一。据估计， MYBPC3相关的儿童期 HCM 约占所有MYBPC3驱动 HCM 病例的 17%，其中 2% 的患者在婴儿期发病。仅在美国，就有大约 3,000 名儿童患有这种疾病，另有 13,000 名在 18 岁之前确诊，现已成年。目前，对于患有MYBPC3相关 HCM 的儿童，治疗选择有限。虽然植入式心脏除颤器和心脏移植等干预措施可能挽救生命，但它们也具有高度侵入性，经常与相当高的并发症发生率相关，并且不能解决疾病的根本原因。

关于TN-201基因疗法
TN-201 是一种基于腺相关病毒血清型 9 (AAV9) 的基因疗法，旨在通过单次静脉输注将有效的MYBPC3基因递送至心肌细胞，从而提高 MyBP-C 蛋白水平，以解决MYBPC3相关肥厚型心肌病 (HCM) 的根本病因。MyBP-C 蛋白在调节心脏收缩力方面发挥着至关重要的作用。在美国心脏病学会 (ACC) 会议上，Tenaya 公布了首批接受 3E13 vg/kg 剂量 TN-201 治疗的三名患者（队列 1）的初步数据，这些数据令人鼓舞。Tenaya 计划在 2025 年第四季度公布队列 1 的长期随访数据和队列 2 的初步数据。美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予 TN-201 快速通道、孤儿药和儿科罕见病药物资格。TN-201 还获得了欧盟委员会的孤儿药资格。

关于Tenaya Therapeutics
Tenaya Therapeutics 是一家临床阶段的生物技术公司，致力于一项大胆的使命：发现、开发并提供针对心脏病潜在诱因的潜在治愈疗法。Tenaya 的研发管线包括临床阶段候选药物 TN-201，一种针对MYBPC3相关肥厚型心肌病 (HCM) 的基因疗法，以及 TN-401，一种针对PKP2相关致心律失常性右心室心肌病 (ARVC) 的基因疗法。Tenaya 运用一系列整合的内部能力，包括与模式无关的靶点验证、衣壳工程和生产，基于基因洞察，开发了一系列新型药物，其中包括 TN-301，一种临床阶段的小分子 HDAC6 抑制剂，用于潜在治疗心力衰竭和相关的心脏/肌肉疾病；以及多个处于临床前开发的早期项目，旨在治疗罕见遗传性疾病和更常见的心脏病。欲了解更多信息，请访问www.tenayatherapeutics.com 。

前瞻性陈述
本新闻稿包含前瞻性陈述，该术语的定义见《1933 年证券法》第 27A 条和《1934 年证券交易法》第 21E 条。本新闻稿中非纯历史性的陈述均视为前瞻性陈述。“相信”、“可能”等词语及类似表述旨在识别前瞻性陈述。此类前瞻性陈述包括但不限于：TN-201 的临床、治疗和商业潜力以及对其的预期；MyClimb 数据帮助解读 TN-201 在儿科患者临床试验中的终点和资格标准的潜力；MyClimb 中期业绩报告的计划时间；以及 Tenaya 首席医疗官的声明。本文包含的前瞻性陈述基于 Tenaya 当前的预期，并涉及可能永远不会实现或可能被证明是不正确的假设。这些前瞻性陈述既不是承诺也不是保证，并且受各种风险和不确定性的影响，包括但不限于：TN-201 可能无法在临床试验中证明其安全性和/或有效性；监管机构的行动和决定；在参考时间可获得的 MyClimb 结果；与发现、开发和商业化可安全有效地用于人类治疗的药物以及作为早期公司运营的过程相关的风险；Tenaya 持续遵守适用的法律和监管要求；Tenaya 筹集继续执行其产品开发计划所需的任何额外资金的能力；Tenaya 对第三方的依赖；Tenaya 的制造、商业化和营销能力和战略；关键科学或管理人员的流失；Tenaya 所在行业的竞争；Tenaya 为其候选产品获得和维持知识产权保护的能力；一般经济和市场状况；以及其他风险。有关上述及其他风险的信息，请参阅 Tenaya 不时向美国证券交易委员会提交的文件中“风险因素”部分。这些前瞻性陈述截至本新闻稿发布之日为止，Tenaya 不承担更新或修改任何前瞻性陈述的义务，无论其是否因新信息、未来事件或其他原因而更新或修改，除非法律另有规定。

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