Acoramidis在ATTRibute-CM开放标签扩展试验至第42个月时显示出心血管死亡率的统计学显著降低（CVM）

- 在随机分组后 42 个月内，Acoramidis 显示出显著降低 CVM 风险，风险降低了 44%，为 ATTR-CM 患者的 CVM 结果树立了新标准

- Acoramidis 还显示出显著降低 46% 的 CVM 或首次 CVH 综合结果风险，有效期为 42 个月

- 阿科拉米迪斯 与安慰剂相比，疾病稳定或改善率高于疾病进展率，这反映在 NT-proBNP 和 NAC 阶段相对于基线的变化中

- 在 ATTRibute-CM 研究中，acoramidis 表现出迄今为止 ATTR-CM 3 期研究中对 ATTRv-CM 和 ATTRwt-CM 患者最快速的获益

-仅需 3 个月，首次事件（ACM 或 CVH）发生时间与安慰剂组相比即可持久分离
- 与安慰剂组相比，第 30 个月复合 ACM 和复发性 CVH 事件减少 42%
-与安慰剂组相比，第 30 个月 CVH 事件累积频率降低 50%
- Acoramidis 被美国 FDA批准为 Attruby ^® ，并被欧盟委员会、日本药品和医疗器械管理局和英国药品和保健产品监管局批准为 BE YONTTRA ^®

加州帕洛阿尔托，2025年8月30日（GLOBE NEWSWIRE）——专注于遗传疾病的新型生物制药公司BridgeBio Pharma, Inc.（纳斯达克股票代码：BBIO）（简称“BridgeBio”或“公司”）公布了ATTRibute-CM开放标签扩展试验（OLE）截至第42个月的数据，结果显示，在转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）患者群体中，CVM显著降低，且具有统计学意义。这些数据已在2025年8月29日至9月1日于西班牙马德里举行的2025年欧洲心脏病学会（ESC）大会上以口头报告形式公布。Acoramidis是一种选择性、小分子、口服、近完全（≥90%）转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂。

美国斯坦福大学医学院医学博士凯文·亚历山大 (Kevin Alexander) 表示：“ATTRibute-CM 开放标签扩展研究的这些结果进一步证实，acoramidis 有望成为 ATTR-CM 患者的一种革命性疗法。在随机分组后 42 个月，acoramidis 显著降低了 44% 的心血管死亡风险。这些发现凸显了 acoramidis 对患者预后的重要影响，并解决了 ATTR-CM 患者尚未满足的关键需求。”

Alexander博士在口头报告中介绍了题为《Acoramidis降低心血管死亡率（CVM）：ATTRibute-CM开放标签扩展（OLE）研究第42个月的结果》的详细信息，包括：

• 与安慰剂组相比，接受 Acoramidis 治疗 42 个月后，CVM 风险降低了 44%
• 这些研究结果证明了阿科拉米迪斯在降低 ATTR-CM 患者的 CVM 方面的长期临床益处，以及早期和持续治疗的重要性

除了口头报告外，会议还展示了两张海报，其中包含 ATTRibute-CM 30 个月结果的额外分析。这些结果包括：

• 与安慰剂相比，Acoramidis 在第 30 个月介导 ATTR-CM 患者 NT-proBNP 水平的改善：ATTRibute-CM 研究结果，由美国芝加哥大学医学院医学博士 Nitasha Sarswat 介绍
  • 接受 Acoramidis 治疗的患者在第 30 个月时，N 端 B 型利钠肽原 (NT-proBNP)（一种用于评估心力衰竭和监测其进展的生物标志物）水平得到改善或稳定，而接受安慰剂治疗的患者中这一比例不到 20%，这表明 NT-proBNP 水平在临床上得到了有意义的改善，患者的病情也更加稳定
• 与安慰剂相比，Acoramidis 对 ATTR-CM 患者 30 个月时 NAC ATTR 分期较基线的变化具有有益作用：ATTRibute-CM 研究结果，由英国伦敦大学学院淀粉样变性中心医学博士、哲学博士 Julian Gillmore 介绍
  • 与安慰剂组相比，接受 Acoramidis 治疗的受试者中，有更大比例的 NAC 分期（由国家淀粉样变性中心 (NAC) 开发的分期系统，用于根据疾病严重程度对患者进行分类，防止心脏损伤并改善心血管功能）在第 30 个月时得到改善或保持稳定，这表明他们的病情更加稳定

BridgeBio 的欧洲授权合作伙伴拜耳还将展示意大利佛罗伦萨卡雷吉大学医院 (Careggi University Hospital) 医学博士 Francesco Cappelli 的海报，展示 Acoramidis 在 30 个月内使 ATTR-CM 患者的 NT-proBNP 和/或六分钟步行距离测试较基线取得了具有临床意义的改善。2024 年 3 月，BridgeBio 与拜耳消费者护理股份公司 (Bayer Consumer Care AG) 签署了独家授权协议，将 BEYONTTRA 在欧洲商业化，用于治疗 ATTR-CM。

Acoramidis 被美国 FDA 批准为 Attruby，被欧盟委员会、日本药品和医疗器械管理局以及英国药品和保健产品管理局批准为 BEYONTTRA，所有标签均指定 TTR 几乎完全稳定。

我们计划在未来的医学会议上公布更多有关 Attruby 对 ATTR-CM 患者有益的数据。

关于Attruby™（acoramidis）
适应症
Attruby 是一种转甲状腺素蛋白稳定剂，用于治疗成人野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病 (ATTR-CM)，以减少心血管死亡和心血管相关住院治疗。

重要安全信息
不良反应
Attruby 组和安慰剂组患者分别报告了腹泻（11.6% vs 7.6%）和上腹部疼痛（5.5% vs 1.4%）。这些不良反应大多为轻度，无需停药即可缓解。Attruby 组和安慰剂组患者因不良事件而停药的发生率相似（分别为 9.3% 和 8.5%）。

关于BridgeBio Pharma, Inc.
BridgeBio Pharma, Inc.（BridgeBio）是一家新型生物制药公司，致力于发现、创造、测试和提供用于治疗遗传疾病患者的变革性药物。BridgeBio 的开发项目涵盖从早期科学到高级临床试验的各个阶段。BridgeBio 成立于 2015 年，其经验丰富的药物发现、开发者和创新者团队致力于应用遗传医学领域的进步，尽快造福患者。欲了解更多信息，请访问bridgebio.com并在LinkedIn 、 Twitter 、 Facebook 、 Instagram和YouTube上关注我们。

BridgeBio前瞻性声明
本新闻稿包含前瞻性陈述。本新闻稿中的陈述可能包含非历史事实的陈述，这些陈述符合经修订的1933年证券法第27A条（简称“证券法”）和经修订的1934年证券交易法第21E条（简称“交易法”）的定义，并被视为前瞻性陈述。这些前瞻性陈述通常使用诸如“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预计”、“希望”、“打算”、“或许”、“计划”、“预测”、“潜在”、“寻求”、“应该”、“将”等词语及其变体或类似表述来识别。BridgeBio希望这些前瞻性陈述能够受到《证券法》第27A条和《交易法》第21E条中关于前瞻性陈述的安全港条款的约束。这些前瞻性陈述，包括关于acoramidis作为ATTR-CM患者转化疗法的潜力及其更好地稳定病情的潜力的陈述，反映了BridgeBio当前对其计划、意图、期望和战略的看法，这些看法基于BridgeBio当前掌握的信息及其所做的假设。尽管BridgeBio认为这些前瞻性陈述中反映或暗示的计划、意图、期望和战略是合理的，但它不能保证这些计划、意图、期望或战略将会实现。此外，实际结果可能与前瞻性陈述中描述的结果存在重大差异，并将受到许多风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于：与BridgeBio依赖第三方进行开发相关的风险；监管机构要求额外研究或数据以支持acoramidis的持续或扩大商业化；数据和结果是否符合监管要求或足以进行持续开发、审查或批准；以及其他监管机构是否同意BridgeBio的策略或数据解读。这些风险还包括全球卫生紧急情况的影响，例如监管审查和其他活动的延迟、制造和供应链中断、对医疗保健系统的不利影响以及全球经济的混乱；以及宏观经济和地缘政治事件的影响，包括乌克兰、以色列和加沙地带敌对行动导致的局势变化、通货膨胀率上升以及利率波动对BridgeBio运营和预期的影响。其他风险在BridgeBio最新的10-K表年度报告、10-Q表季度报告以及向美国证券交易委员会提交的其他文件中的“风险因素”部分进行了描述。此外，BridgeBio的运营环境竞争激烈且瞬息万变，新的风险时有出现。这些前瞻性陈述基于BridgeBio管理层截至本新闻稿发布之日的当前预期和信念，并受某些风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与这些陈述中描述的结果存在重大差异。除适用法律要求外，BridgeBio 不承担公开更新任何前瞻性声明的义务，无论由于新信息、未来事件还是其他原因。

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