Zevra Therapeutics宣布多项关于MIPLYFFA®（arimoclomol）的数据集将在国际先天代谢异常大会（ICIEM）上展示

佛罗里达州瑟莱布雷申，2025 年 8 月 28 日（GLOBE NEWSWIRE）——Zevra Therapeutics, Inc.（NasdaqGS：ZVRA）（Zevra 或该公司）是一家专注于为罕见病患者提供治疗的商业阶段公司，今天宣布将在 2025 年 9 月 2 日至 6 日在日本京都举行的国际先天性代谢错误大会 (ICIEM)上展示四张关于 MIPLYFFA ^® (MY-PLY-FAH)（arimoclomol）的海报。

MIPLYFFA 已在美国获批用于治疗 C 型尼曼匹克病 (NPC)。一份海报 (# BP-19) 详细说明了 MIPLYFFA 的独特作用机制，该机制针对 NPC 的潜在病理生理学，并被评为最佳海报奖。此外，还将展示一项针对两岁以下患者的多中心儿科亚组研究的积极新数据，以及一项新的预设疗效分析，该分析针对的是接受常规临床治疗的美格鲁特患者，这些患者从安慰剂组转为接受 MIPLYFFA 治疗。

海报详情

关于 MIPLYFFA ^® （arimoclomol）

MIPLYFFA（arimoclomol）是Zevra公司获批用于治疗C型尼曼匹克病（NPC）的药物。MIPLYFFA（arimoclomol）于2024年9月20日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，可增强转录因子EB（TFEB）和E3（TFE3）的活性，从而上调协调溶酶体表达和调控（CLEAR）基因。MIPLYFFA还被证明可以降低人NPC成纤维细胞溶酶体中的未酯化胆固醇。这些发现的临床意义尚不完全清楚。在关键的3期临床试验中，以唯一经过验证的疾病进展测量工具——NPC临床严重程度量表（NPC Clinical Severity Scale）衡量，与安慰剂相比，MIPLYFFA在一年的试验期间内阻止了疾病进展。MIPLYFFA还获得了欧洲药品管理局（EMA）授予的用于治疗NPC的孤儿药资格。 MIPLYFFA 已获得大量数据，表明其在全球范围内已对超过 270 名鼻咽癌患者进行了 2/3 期临床试验、开放标签扩展 (OLE) 研究、扩展获取计划 (EAP) 以及儿科子研究，取得了长期且有意义的临床疗效，患者体验长达 5 年，部分患者甚至长达 7 年。儿科子研究是迄今为止鼻咽癌领域规模最大的临床开发项目。用于评估阿利莫氯莫治疗 C 型尼曼匹克病的上市许可申请已获得欧洲药品管理局 (EMA) 的批准，目前正在接受审查。  

适应症和用法

MIPLYFFA 适用于与美格鲁特联合使用，治疗成人和 2 岁及以上儿童患者的 C 型尼曼匹克病 (NPC) 神经系统表现。

重要安全信息

超敏反应：

在试验 1 中，接受 MIPLYFFA 治疗的患者报告了荨麻疹和血管性水肿等过敏反应：两例患者（6%）报告同时出现荨麻疹和血管性水肿，一例患者（3%）在治疗的前两个月内仅出现荨麻疹。如果患者出现严重过敏反应，请停用 MIPLYFFA。如果出现轻度或中度过敏反应，请停用 MIPLYFFA 并立即治疗。持续监测患者直至体征和症状消退。

胚胎胎儿毒性：

根据动物生殖研究结果，妊娠期服用MIPLYFFA可能对胚胎胎儿造成损害。应告知孕妇该药物对胎儿的潜在风险，并考虑为育龄女性制定妊娠计划并进行预防措施。

肌酐升高但不影响肾小球功能：

在MIPLYFFA的临床试验中，报告的血清肌酐水平较基线平均升高10%至20%。这些升高主要发生在MIPLYFFA治疗的第一个月，且与肾小球功能的变化无关。

在 MIPLYFFA 治疗期间，请使用不以肌酐水平为基础的替代指标来评估肾功能。停用 MIPLYFFA 后，肌酐水平升高可逆转。

在试验 1 中，接受 MIPLYFFA 治疗且同时接受米格鲁特治疗的患者中最常见的不良反应（≥15%）是上呼吸道感染、腹泻和体重下降。
接受 MIPLYFFA 治疗的患者中，有 3 例（6%）出现以下不良反应，导致其退出试验 1：血清肌酐升高（1 例），以及进行性荨麻疹和血管性水肿（2 例）。MIPLYFFA 治疗患者报告的严重不良反应为超敏反应，包括荨麻疹和血管性水肿。

如需报告疑似不良反应，请联系 Zevra Therapeutics, Inc.（免费电话 1-844-600-2237）或 FDA（电话 1 800-FDA-1088）或访问 www.fda.gov/medwatch。

药物相互作用：

Arimoclomol 是有机阳离子转运体 2 (OCT2) 的抑制剂，可能会增加 OCT2 底物药物的暴露量。当 MIPLYFFA 与 OCT2 底物同时使用时，应监测不良反应并减少 OCT2 底物的剂量。

用于具有生育潜力的女性和男性：

根据动物研究结果，MIPLYFFA 可能会损害生育能力，并可能增加植入后损失并降低母体、胎盘和胎儿的体重。

肾功能不全：

对于 eGFR ≥15 mL/分钟至 <50 mL/分钟的患者，MIPLYFFA 与 miglustat 联合使用的推荐剂量低于肾功能正常患者的推荐剂量（较低给药频率）。

MIPLYFFA 口服胶囊有以下几种规格：47 毫克、62 毫克、93 毫克和 124 毫克。

关于 Zevra Therapeutics, Inc.

Zevra Therapeutics, Inc. 是一家处于商业阶段的公司，致力于将科学、数据和患者需求相结合，为治疗选择有限或缺乏治疗方案的罕见疾病创造变革性疗法。我们的使命是为罕见疾病患者带来改变生命的疗法。凭借独特的数据驱动型开发和商业化策略，公司正在克服复杂的药物开发挑战，为罕见疾病群体提供新的疗法。

如需了解更多信息，请访问www.zevra.com或在X和LinkedIn上关注我们。

关于前瞻性陈述的警告

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Zevra 联系方式

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