Celcuity将在FDA实时肿瘤学审查计划下，就Gedatolisib在PIK3CA野生型队列的HR+/HER2-晚期乳腺癌患者启动新药申请提交

明尼阿波利斯，2025年8月27日（GLOBE NEWSWIRE）——致力于开发肿瘤靶向疗法的临床阶段生物技术公司Celcuity Inc.（纳斯达克股票代码：CELC）今天宣布，美国食品药品监督管理局（“FDA”）同意接受其针对HR+/HER2-晚期乳腺癌（“ABC”）的gedatolisib新药申请（“NDA”），并根据实时肿瘤学审查（“RTOR”）计划进行审查。该计划允许在提交完整申请之前尽早提交主要疗效和安全性结果，以支持FDA尽早开始对该申请的评估。Celcuity预计将于9月以滚动方式向FDA提交gedatolisib的新药申请，该申请将基于III期VIKTORIA-1临床试验中PIK3CA野生型患者队列的主要数据。NDA提交预计将于2025年第四季度完成。

Celcuity 首席执行官兼联合创始人 Brian Sullivan 表示：“继上个月公布积极的关键数据后，我们很高兴 FDA 同意根据 RTOR 计划审查我们针对 gedatolisib 的新药申请 (NDA)。Gedatolisib 此前凭借我们充满希望的初步临床数据获得了突破性疗法认定和快速通道认定。FDA 的决定进一步凸显了对于接受过 CDK4/6 抑制剂治疗的 HR+、HER2- 晚期乳腺癌患者，迫切需要比现有疗法更有效的疗法。我们期待与 FDA 合作，完成 gedatolisib 新药申请的审查。”

此次新药申请 (NDA) 的提交基于 VIKTORIA-1 III 期临床试验中PIK3CA野生型队列的阳性顶线结果。该疗效结果在 HR+/HER2- ABC 药物研发史上树立了多个新的里程碑。与氟维司群相比，gedatolisib 三联疗法（gedatolisib、氟维司群和哌柏西利）可将疾病进展或死亡风险降低 76%，风险比为 0.24。gedatolisib 三联疗法的中位无进展生存期（“PFS”）为 9.3 个月，而氟维司群为 2.0 个月，两者相比提高了 7.3 个月。与氟维司群相比，gedatolisib 双联疗法（gedatolisib 和氟维司群）可将疾病进展或死亡风险降低 67%，风险比为 0.33。格达托利西布双药组的中位PFS为7.4个月，而氟维司群组为2.0个月，增量提高了5.4个月。这些风险比和中位PFS的改善在HR+/HER2- ABC患者中是前所未有的。

关于RTOR

FDA 设立 RTOR 项目旨在促进更高效的药物审查流程，确保患者尽早获得安全有效的治疗，同时提高审查质量并与申请人进行早期迭代沟通。申请 RTOR 的申请材料应符合以下条件：1) 提供充分且控制良好的临床证据，表明该药物在临床相关终点方面可能比现有疗法有显著改善；2) 临床试验终点易于解读；3) 申请材料的任何方面都不太可能需要更长的审查时间。更多关于 RTOR 的信息，请访问： https://www.fda.gov/about-fda/oncology-center-excellence/real-time-oncology-review-pilot-program 。

关于 Celcuity

Celcuity是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发针对多种实体瘤适应症的靶向疗法。该公司的主要候选药物是Gedatolisib，这是一种强效的泛PI3K和mTORC1/2抑制剂，可全面阻断PAM通路。其作用机制和药代动力学特性不同于目前已获批和在研的其他单独或联合靶向PI3Kα、AKT或mTORC1的疗法。一项名为VIKTORIA-1的3期临床试验评估了Gedatolisib联合氟维司群（联合或不联合哌柏西利）治疗HR+/HER2- ABC患者的疗效。该试验已完成PIK3CA野生型队列的患者入组并报告了顶线数据，目前正在招募PIK3CA突变型队列的患者。一项名为 CELC-G-201 的 1/2 期临床试验正在进行中，该试验评估了格达托利西布联合达洛鲁胺治疗转移性去势抵抗性前列腺癌患者的疗效。一项名为 VIKTORIA-2 的 3 期临床试验正在招募患者，该试验评估格达托利西布联合 CDK4/6 抑制剂和氟维司群作为 HR+/HER2- ABC 患者的一线治疗方案。更多关于 Celcuity 正在进行的临床试验的详细信息，请访问ClinicalTrials.gov。Celcuity总部位于明尼阿波利斯。更多关于 Celcuity 的信息，请访问www.celcuity.com 。请在LinkedIn和X上关注我们。

前瞻性陈述

本新闻稿包含构成《1995年私人证券诉讼改革法》所定义“前瞻性陈述”的陈述，包括与以下事项相关的陈述：gedatolisib 的潜在治疗益处；我们临床试验的规模、设计和时间安排；我们对主要临床试验数据的解读；我们的数据支持向 FDA 提交新药申请 (NDA) 的能力；我们对根据 RTOR 试点项目获得 FDA 批准将 gedatolisib 商业化的时机和能力的预期；以及与 gedatolisib 有关的其他预期。包括但不限于“期待”、“相信”、“预期”、“预计”、“估计”、“打算”、“有信心”、“鼓励”、“潜在”、“计划”、“目标”、“可能”、“或许”、“将”、“会”、“应该”和“或许”等词语以及类似的表述或词语均可用于识别前瞻性陈述。本新闻稿中的前瞻性陈述基于管理层当前的预期和信念，这些预期和信念受多种风险、不确定性和因素的影响，包括：我们的顶线结果基于对关键疗效和安全性数据的初步分析，且此类数据可能会在对临床试验相关数据进行更全面的审查后发生变化；我们计划中的 gedatolisib 新药申请 (NDA) 可能出现不可预见的延迟；以及我们获得并维持 gedatolisib 商业化监管批准的能力。此外，所有前瞻性陈述均受我们截至 2024 年 12 月 31 日年度报告 (10-K 表格) 中详述的其他风险的影响，因为这些风险可能会在我们随后向美国证券交易委员会提交的文件中更新。敬请您不要过分依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅在本新闻稿发布之日有效。所有前瞻性陈述均受这些警示性声明的整体约束，我们不承担修改或更新本新闻稿以反映本新闻稿发布之日后的事件或情况的义务。

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