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Rhythm Pharmaceuticals宣布参加即将举行的投资者会议

2025-08-27 20:01

波士顿,2025年8月27日(环球新闻网)-- Rhythm Pharmaceuticals,Inc.(纳斯达克:RYTM)是一家专注于改变罕见神经内分泌疾病患者生活的全球商业阶段生物制药公司,今天宣布,David Meeker医学博士,董事长、总裁兼首席执行官将参加即将举行的两场投资者会议的炉边谈话:

炉边聊天将在公司网站www.rhythmtx.com的投资者关系部分的“活动与演讲”下进行网络直播,并在演讲后30天内提供网络广播重播。

关于Rhythm Pharmaceuticals Rhythm是一家商业阶段的生物制药公司,致力于改变罕见神经内分泌疾病患者及其家人的生活。Rhythm的主要资产IMCIVREE®(setmelanotide)是一种MC 4 R激动剂,已获得FDA批准,用于减轻2岁及以上患有因Bardet-Biedl综合征(BBB)或基因证实的阿片黑素原(POMC)引起的综合征或单基因肥胖症的成人和儿童患者的超重并维持长期体重减轻,包括前蛋白转化酶Subtilisin/kexin 1型(PCSK 1),缺乏或瘦素受体(LEPR)缺乏。欧盟委员会(EC)和英国药品和保健品监管局(MHRA)均已授权塞特梅拉诺肽用于治疗肥胖和控制与基因确认的BBB或基因确认的功能丧失双基因POMC(包括PCSK 1)相关的饥饿。成人和2岁及以上儿童的双基因LEPR缺乏症。此外,Rhythm正在推进一项广泛的临床开发计划,用于治疗其他罕见疾病,以及研究性MC 4 R激动剂bivamelagon和RM-718,以及用于治疗先天性高胰岛素血症的临床前小分子套件。Rhythm的总部位于马萨诸塞州波士顿。

塞特梅拉诺肽适应症在美国,塞特梅拉诺肽适用于减轻2岁及以上因巴德-比德尔综合征(SBS)或阿片黑素前体(POMC)、前蛋白转化酶苏必杆菌蛋白酶/kexin 1型(PCSK 1)、2岁及以上患有综合征或单基因肥胖的成人和儿童患者的超重并维持长期体重减轻。或瘦素受体(LEPR)缺乏症,通过FDA批准的测试确定,该测试证明POMC、PCSK 1或LEPR基因中被解释为致病性、可能致病性或意义不确定(VUS)的变体。

在欧盟和英国,塞特梅拉诺肽适用于治疗成人和2岁及以上儿童中与遗传证实的BBB或功能丧失双基因POMC(包括PCSK 1)相关的肥胖和控制饥饿。在欧盟和英国,塞特梅拉诺肽应由在肥胖和潜在遗传病因方面具有专业知识的医生处方和监督。

使用限制

塞特梅拉诺肽不适用于治疗患有以下疾病的患者,因为预计塞特梅拉诺肽不会有效:

禁忌症

既往对塞特梅拉诺肽或IMCIVREE中的任何赋形剂严重过敏。严重超敏反应(例如,过敏反应)。

警告和注意事项

性唤起障碍:男性出现阴茎自发勃起,女性出现性不良反应。告知患者可能会发生这些事件,并指导勃起持续时间超过4小时的患者寻求紧急医疗护理。

抑郁和自杀意念:出现抑郁、自杀意念和抑郁情绪。监测患者是否新发或恶化抑郁症或自杀想法或行为。如果患者出现自杀念头或行为,或者出现具有临床意义或持续性的抑郁症状,请考虑停止IMCIVREE。

超敏反应:严重超敏反应(例如,过敏反应)。如果怀疑,建议患者立即就医并停止IMCIVREE。

皮肤色素沉着过度、既存痣变暗和新发黑色素细胞痣:发生了皮肤色素沉着的全身性或局灶性增加、既存痣变暗、新发黑色素细胞痣和现有黑色素细胞痣的大小增加。在开始治疗前和治疗期间定期进行全身皮肤检查,以监测先前存在的和新的色素病变。

新生儿和低出生体重婴儿因苯甲醇防腐剂而产生严重不良反应的风险:IMCIVREE尚未批准用于新生儿或婴儿。新生儿和低出生体重婴儿接受苯甲醇防腐剂治疗后,可能会出现严重和致命的不良反应,包括“喘息综合征”。

不良反应

最常见的不良反应(发生率> 20%)包括皮肤色素沉着过度、注射部位反应、恶心、头痛、腹泻、腹痛、呕吐、抑郁和阴茎自发勃起。

特殊人群用药

母乳喂养时不建议使用IMCIVREE治疗。当确认怀孕时,停止IMCIVREE,除非治疗的益处超过对胎儿的潜在风险。

要报告疑似不良反应,请联系Rhythm Pharmaceuticals,电话+1(833)789-6337或FDA,电话1-800-FDA-1088或http://www.fda.gov/medwatch。有关欧洲报告疑似不良反应的信息,请参阅产品特性摘要第4.8节。

请参阅完整的处方信息以了解更多重要安全信息。

关于Rhythm Pharmaceuticals Rhythm是一家商业阶段的生物制药公司,致力于改变罕见神经内分泌疾病患者及其家人的生活。Rhythm的主要资产IMCIVREE®(塞替米拉诺肽),一种设计用于治疗暴食症和严重肥胖症的MC 4 R激动剂,被FDA批准用于在患有由于Bardet-Biedl综合征(BBS)或经遗传证实的阿黑皮素原(POMC)引起的综合征或单基因肥胖症的2岁及以上的成人和儿科患者中减少过量体重并长期维持体重减轻,包括前蛋白转化酶Subtilisin/kexin 1型(PCSK 1)、缺乏或瘦素受体(LEPR)缺乏。欧盟委员会(EC)和英国药品和保健品监管局(MHRA)均已授权塞特梅拉诺肽用于治疗肥胖和控制与基因确认的BBB或基因确认的功能丧失双基因POMC(包括PCSK 1)相关的饥饿。成人和2岁及以上儿童的双基因LEPR缺乏症。此外,Rhythm正在推进一项广泛的临床开发计划,用于治疗其他罕见疾病,以及研究性MC 4 R激动剂bivamelagon和RM-718,以及用于治疗先天性高胰岛素血症的临床前小分子套件。Rhythm的总部位于马萨诸塞州波士顿。

前瞻性陈述本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。本新闻稿中包含的所有与历史事实无关的陈述应被视为前瞻性陈述,包括但不限于有关我们任何产品或候选产品在任何剂量或任何适应症下的安全性,有效性,潜在益处和临床设计或进展的陈述,我们参与即将举行的活动和演示,以及日期,时间和内容,以及任何前述的时间。使用“预期”、“预期”、“相信”、“可能”、“将”等词语的陈述也属于前瞻性陈述。此类声明受到许多风险和不确定性的影响,包括但不限于我们招募患者参加临床试验的能力、临床试验的设计和结果、竞争的影响、实现或获得必要监管批准的能力、与数据分析和报告相关的风险、不利的定价法规、第三方报销实践或医疗改革举措,与管理我们国际业务的法律和法规相关的风险以及任何相关合规计划的成本、我们成功商业化塞特梅拉诺肽的能力、我们的流动性和费用、我们留住关键员工和顾问的能力以及吸引、留住和激励合格人员的能力、总体经济状况以及其他重要因素,包括Rhythm截至2025年6月30日三个月的10-Q表格季度报告以及我们向美国证券交易委员会提交的其他文件中“风险因素”标题下讨论的内容。除法律要求外,我们没有义务对本新闻稿中包含的前瞻性陈述进行任何修改,也没有义务更新它们以反映本新闻稿发布日期之后发生的事件或情况,无论是由于新信息、未来发展还是其他原因。

公司联系人:大卫康诺利投资者关系和企业传播负责人节奏制药公司。dconnolly@rhythmtx.com

媒体联系人:Layne Litsinger Real Chemistry llitsinger@realchemistry.com

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