Moleculin发布新的积极AML总生存期数据：

完全缓解受试者的中位总生存期 (OS) 为 15 个月（n=8）

^二线疗效可评估人群的 12 个月中位 OS （n=9）

意向治疗人群（1L-7L）的中位 OS 为 9 个月（n=22）

Annamycin 在 MB-106 试验中证明的 OS 明显高于复发性 AML 的行业预期（4-6 个月）

预计2026年第一季度发布临床研究报告

公司继续执行关键 MIRACLE 3 期试验的 A 部分

休斯顿，2025年8月27日（GLOBE NEWSWIRE）——Moleculin Biotech, Inc. （纳斯达克股票代码：MBRX）（简称“Moleculin”或“公司”），一家拥有广泛候选药物组合、针对难治性癌症和病毒感染的后期制药公司，今天宣布完成其1B/2期（MB-106）临床试验，该试验评估了Annamycin联合阿糖胞苷（也称为“Ara-C”，Annamycin与Ara-C的组合被称为AnnAraC）治疗急性髓系白血病（AML）患者的疗效。该试验的数据库预计将于9月底锁定，最终临床研究报告（CSR）预计将于2026年第一季度初发布。

本次试验共纳入22例受试者，所有按方案接受AnnAraC治疗的受试者（1-7周）均已完成疗效评估（n=20）。更新后的总生存期(OS)数据显示：

• 完全缓解 (CR) 的中位 OS：15 个月（n=8），研究结束时有 4 名受试者存活
• 意向治疗 (ITT) 人群 (1L-7L) 的中位 OS：9 个月（n=22；13 名受试者经历了事件，9 名受试者被审查）
• 2L 疗效可评估人群的中位 OS：12 个月（n=9）
  

Moleculin Biotech 董事长兼首席执行官 Walter Klemp 表示：“行业出版物¹指出，复发性 AML 患者的典型 OS 大约为 4-6 个月，这些结果突显了显著的改善，超出预期 30% 或更多。”

如先前报道，在22例意向治疗（ITT）患者中，8例（36%）在接受AnnAraC治疗后达到完全缓解（CR）。在二线（2L）治疗的10例患者中，CR率（与正在进行的2B/3期关键性MIRACLE试验的主要疗效终点相同）为50%。8例达到CR的患者的中位疗效持续时间为10个月，并持续至研究结束时。CR持续时间为2个月至22个月不等。接受过多种既往治疗的受试者均达到了CR，包括传统的7+3方案和维奈克拉方案。

Moleculin 董事长兼首席执行官 Walter Klemp 补充道：“我们很高兴终于能够完成我们最后一项 2 期 AML 试验 MB-106，并完成了所有受试者的随访，其中一些受试者的 CR 仍在持续，数据库预计将于下月底锁定。虽然从技术上讲仍处于初步阶段，但我们对 MB-106 试验的结果非常满意，并期待最终的 CSR。这些 2L 数据构成了 2B/3 期关键 MIRACLE 试验设计的基础，我们希望通过该试验最终获得 Annamycin 的批准，以满足 2L AML 中尚未满足的治疗需求。”我们持续看到所有数据点都呈现出有意义的积极趋势，尤其是在总生存期和疗效持久性方面。值得注意的是，一位80多岁的受试者，在接受一个周期的Annamycin治疗后达到完全缓解（CR），随后又接受了两个周期的Annamycin维持治疗，最终在600多天后复发。之后，他接受了第四轮Annamycin的同情用药治疗，目前病情已恢复缓解。这些数据令人振奋，并继续让我们充满希望，相信Annamycin有潜力满足R/R AML患者对安全有效疗法的巨大未满足需求。我们还需要再次强调，迄今为止，我们尚未在任何受试者中观察到任何心脏毒性，这是Annamycin的一个关键特性。

“我们现在还可以报告，50%达到完全缓解 (CR) 的受试者接受了治愈性骨髓移植，这是 AML 诱导疗法中最令人向往的目标，”Klemp 先生继续说道。“我们在二线患者中观察到的结果优于任何已获批用于二线 AML 的药物，并且是过去五种获批用于二线治疗的药物平均值的两倍多。”

展望未来，我们专注于推进3期MIRACLE试验A部分的进展，并将继续按计划在今年年底前招募首批45名入组患者，届时将揭晓这些患者的安全性和有效性。MB-106的最终数据，加上MIRACLE试验的预期数据，对于我们继续释放Annamycin在治疗AML方面的全部潜力将具有无价的价值，”Klemp先生总结道。

MB-106 试验受试者的中位年龄为 68 岁。共有 18 名受试者患有复发/难治性 AML，其中 4 名受试者接受一线治疗。两名受试者因过敏反应提前停药。所有完成治疗的受试者均接受了治疗后疾病反应评估（骨髓评估和/或外周血评估）（第 15 天或之后）。所有受试者在治疗期间或治疗后均未观察到任何临床显著的心脏毒性症状。该联合疗法耐受性良好，主要不良事件 (AE) 为骨髓抑制和感染。MB-106 的所有数据均为初步数据，可能会有所变更。

Annamycin，又名纳柔比星（naxtarubicin），目前已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道资格和孤儿药资格认定，用于治疗复发或难治性急性髓系白血病，以及软组织肉瘤的孤儿药资格认定。此外，Annamycin 还获得了欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药资格认定，用于治疗复发或难治性急性髓系白血病。

该公司目前正在开展一项关键性3期临床试验，评估Annamycin与阿糖胞苷（又称“Ara-C”，Annamycin与Ara-C的组合被称为“AnnAraC”）联合治疗诱导治疗后复发或难治性AML患者（R/R AML）。这项全球3期“MIRACLE”试验（源自“分子生物学R /R AML A nnAraC临床评估”）在美国、欧洲和中东地区均有开展。欲了解更多关于MIRACLE试验的信息，请访问clinicaltrials.gov ，参考编号为NCT06788756。此外，欧盟的临床试验网址为euclinicaltrials.eu ，参考编号为2024-518359-47-00。

1 - Bruno C. Medeiros，《复发性AML 是否存在标准治疗？》，《最佳实践与临床研究》，《血液学》，第31卷，第4期，2018年，第384-386页，ISSN 1521-6926；Roboz GJ、Sanz G 等。《Guadecitabine 与 TC 在强化化疗后复发/难治性 AML 中的疗效比较：一项随机 3 期 ASTRAL-2 试验》。《血液学进展》，2024 年 4 月 23 日；8(8):2020-2029。doi: 10.1182/bloodadvances.2023012062。PMID：38231126；PMCID：PMC11103175。；Faderl S、Wetzler M 等。氯法拉滨联合阿糖胞苷治疗复发或难治性急性髓系白血病老年患者与单用阿糖胞苷的比较：CLASSIC I 试验结果。《临床肿瘤学杂志》。2012年7月10日;30(20):2492-9。doi: 10.1200/JCO.2011.37.9743。电子版发布于2012年5月14日。PMID：22585697；PMCID：PMC4874149。

关于 Moleculin Biotech, Inc.

Moleculin Biotech, Inc. 是一家处于临床三期的制药公司，致力于推进一系列针对难治性肿瘤和病毒的候选药物研发管线。该公司的主导产品 Annamycin 是新一代高效且耐受性良好的蒽环类药物，旨在避免多药耐药机制，且不具有目前处方蒽环类药物常见的心脏毒性。Annamycin 目前正在开发用于治疗复发或难治性急性髓系白血病 (AML) 和软组织肉瘤 (STS) 肺转移。

公司已启动 MIRACLE（分子生物学/R AML A nnAraC临床评估）试验 (MB-108)，这是一项关键的、适应性设计的 3 期临床试验，旨在评估 Annamycin 与阿糖胞苷（合称 AnnAraC）联合治疗复发或难治性急性髓系白血病的疗效。在 FDA 的协助下，公司成功完成了 1B/2 期临床试验 (MB-106)，相信其已大大降低了 Annamycin 用于治疗 AML 的开发风险。该项研究仍需提交相应的申请，并可能获得 FDA 及其海外同行的进一步反馈。

此外，公司正在开发WP1066，这是一种免疫/转录调节剂，能够抑制p-STAT3和其他致癌转录因子，同时刺激自然免疫反应，靶向治疗脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症。Moleculin还致力于开发一系列抗代谢药物，包括WP1122，该药物有望用于治疗致病病毒以及某些癌症。

有关该公司的更多信息，请访问www.moleculin.com并通过X 、 LinkedIn和Facebook进行联系。

前瞻性陈述

本新闻稿中的一些陈述属于《1933 年证券法》第 27A 条、《1934 年证券交易法》第 21E 条和《1995 年私人证券诉讼改革法》所界定的前瞻性陈述，涉及风险和不确定性。本新闻稿中的前瞻性陈述包括但不限于 MB-106 试验数据库锁定时间和最终 CSR 的发布时间、MIRACLE 试验前 45 名受试者初始数据的发布时间，以及公司分别与 FDA 和 EMA 协调美国和欧盟 MIRACLE 方案的能力。Moleculin 将需要大量额外融资（公司对此没有承诺），以便按照本新闻稿所述开展临床试验，本新闻稿中描述的里程碑假设公司有能力及时获得此类融资。尽管 Moleculin 认为此类前瞻性陈述中反映的预期在作出之日是合理的，但预期可能与此类前瞻性陈述明示或暗示的结果存在重大差异。Moleculin 已尝试使用包括“相信”、“估计”、“预期”、“预计”、“计划”、“预测”、“打算”、“潜在”、“可能”、“或许”、“或许”、“将”、“应该”、“大约”或其他表达未来事件或结果不确定性的词语来识别前瞻性陈述。这些陈述仅为预测，涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，包括第 1A 项下讨论的因素。我们最近向美国证券交易委员会 (SEC) 提交的 10-K 表格中列出了“风险因素”，并会不时更新我们向 SEC 提交的 10-Q 表格及其他公开文件中的风险因素。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表截至新闻稿发布之日的观点。我们不承担更新本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述以反映新闻稿发布之后发生的事件或情况，或反映意外事件的义务。

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