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更新——BioXcel Therapeutics宣布SERENITY居家关键III期安全试验达到主要终点，支持IGALMI®的标签扩展简化的新药申请提交
2025-08-27 12:00
BXCL501 达到了 SERENITY At-Home 的主要终点，即在双相情感障碍或精神分裂症患者的躁动发作居家治疗中具有良好的耐受性
BXCL501 组未因耐受性问题而停药
虽然这不是 SERENITY At-Home 试验的主要目标，但初步结果表明，在整个试验过程中重复给药可产生持续效果和一致益处
根据此前披露的 FDA 积极反馈，BioXcel 计划于 2026 年第一季度提交 sNDA，以扩大 BXCL501 在门诊环境中的使用，无需医疗保健提供者的监督
SERENITY At-Home 试验中治疗了超过 2400 例躁动发作，表明潜在的市场机会显著增加
公司将于今日美国东部时间上午 8 点召开电话会议
康涅狄格州纽黑文，2025年8月27日（环球新闻社）—— BioXcel Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：BTAI）是一家利用人工智能开发神经科学领域变革性药物的生物制药公司。该公司今日宣布，SERENITY At-Home 关键性3期临床试验已达到其主要终点。该试验评估了公司专有的右美托咪啶舌下膜剂BXCL501作为双相情感障碍或精神分裂症相关躁动症状的居家急性治疗药物的安全性。这项成功研究的数据将作为IGALMI®居家应用说明书扩展申请的基础，该申请计划于2026年第一季度提交。
BioXcel Therapeutics 首席执行官 Vimal Mehta 博士表示：“SERENITY At-Home 试验的结果对我们推进 BXCL501 在门诊用于急性治疗双相情感障碍或精神分裂症相关躁动的进程具有变革意义。SERENITY At-Home 关键性 3 期试验达到了主要终点，进一步巩固了 BXCL501 安全居家使用的潜力，就像它之前在 FDA 批准的机构环境中使用一样。目前尚无 FDA 批准的治疗方法，因此居家环境中存在巨大的未满足医疗需求。我们致力于改变治疗模式，同时准备提交计划中的 sNDA，旨在让患者能够在家中使用IGALMI® 。我们相信，潜在的市场规模远超之前的预期。”
耶鲁大学医学院转化研究教授兼精神病学系主任、医学博士约翰·克里斯托尔（John Krystal）表示：“在家庭环境中管理双相情感障碍和精神分裂症相关的躁动是一项重要的临床挑战，目前我们几乎没有最佳选择。及时干预有可能减轻患者的痛苦，减少急诊就诊次数，提高患者的整体安全性，同时降低医疗成本。我很高兴这些有希望的数据可以为BXCL501首次获批用于家庭治疗铺平道路。”
SERENITY 居家关键性 3 期试验是一项双盲、安慰剂对照的 12 周试验，旨在评估 120 微克剂量的 BXCL501 在家中对双相情感障碍或精神分裂症相关的躁动进行急性治疗的安全性。
SERENITY 居家生活概要
- 躁动发作总结：
- 总共 246 名患者随机分配
- 数据收集了 215 名患者的 2628 次躁动发作
- 治疗了208名患者的2437次发作
- 168 名患者（81%）完成了整个 12 周的试验
- 接受治疗的每位患者平均记录 11.7 次躁动发作
- 所有患者均能成功自行管理影片
- 入选患者的分布情况为 45% 为躁郁症，55% 为精神分裂症
SERENITY AT-Home 主要终点数据
120 微克剂量的 BXCL501 在门诊躁动发作患者中耐受性良好，并达到了主要目标。在重复给药和整个试验期间均观察到了这一耐受性结果。
- BXCL501 组未因耐受性问题而停药
- 不良事件概况与已获批准的 IGALMI ®标签和机构环境中的多项临床试验一致
- 未报告与药物相关的严重不良事件 (SAE)、晕厥或跌倒
- 无新的或意外的治疗突发不良事件 (TEAE)
- BXCL501 治疗未出现严重 TEAE，且大多数 TEAE 为轻度
- 不良事件没有随时间推移或重复给药而更频繁发生的趋势
- 在试验中重复给药期间耐受性保持一致
| BXCL501 120 mcg 耐受性概况与 IGALMI ®标签一致 | ||||||
| 治疗中出现的不良事件2 | 宁静号 I & II （ IGALMI®标签1 ） | 居家宁静 按剂量分类的不良事件（事件） 1 | ||||
| 单剂量 | 第一剂 | 所有剂量（2437集） | ||||
| 伊加米® N=255 n(%) | 安慰剂 数量=252 n(%) | BXCL501 N=102 n(%) | 安慰剂 N=106 n(%) | BXCL501 N=1160 n(%) | 安慰剂 N=1277 n(%) | |
| 嗜睡3 | 56（22%） | 16（6%） | 23（22.5%） | 18（17%） | 161（13.9%） | 103（8.1%） |
| 口腔感觉异常/感觉减退 | 14（6%） | 2（1%） | 2（2.0%） | 1（0.9%） | 6（0.5%） | 1（0.1%） |
| 头晕 | 10（4%） | 2（1%） | 5（4.9%） | 1（0.9%） | 19（1.6%） | 2（0.2%） |
| 口干 | 19（7%） | 3（1%） | 7（6.9%） | 1（0.9%） | 56（4.8%） | 24（1.9%） |
| 恶心 | 6（2%） | 4（2%） | 1（1.0%） | 0(0%) | 6（0.5%） | 1（0.1%） |
| 头痛 | 12（5%） | 12（5%） | 0（0%） | 2（1.9%） | 4（0.3%） | 4（0.3%） |
| 1 SERENITY I 和 II 试验评估了每位患者的单次躁动发作。SERENITY AT-Home 试验共评估了 208 位患者的 2437 次躁动发作。不良事件按发作次数呈现。仅列出 Serenity At-Home 关键性 3 期试验中观察到的不良事件 | ||||||
| 服药后 24 小时内发生2 起不良事件 | ||||||
| 3包括疲劳 | ||||||
| BXCL501 耐受性概况与重复给药一致1 | ||||||
| 剂量 1-3 | 第 4 至 12 剂 | 第 13 剂及以上 | ||||
| 治疗中出现的不良事件2 | BXCL501 N=266 n(%) | 安慰剂 样本量：274 n(%) | BXCL501 样本量：398 n(%) | 安慰剂 N=485 n(%) | BXCL501 样本量：496 n(%) | 安慰剂 样本量：518 n(%) |
| 嗜睡3 | 58（22.0%） | 43（16.0%） | 61（15.3%） | 52（10.8%） | 42（8.5%） | 8（1.5%） |
| 口腔感觉异常/感觉减退 | 4（1.5%） | 1（0.4%） | 2（0.5%） | 0（0%） | 0（0%） | 0（0%） |
| 头晕 | 10（3.8%） | 1（0.4%） | 7（1.8%） | 1（0.2%） | 2（0.4%） | 0（0%） |
| 口干 | 14（5.3%） | 2（0.7%） | 29（7.3%） | 2（0.4%） | 13（2.6%） | 20（3.9%） |
| 恶心 | 1（0.4%） | 1（0.4%） | 3（0.8%） | 0（0%） | 2（0.4%） | 0（0%） |
| 头痛 | 3（1.1%） | 2（0.7%） | 0（0%） | 2（0.4%） | 1（0.2%） | 0（0%） |
| 1不良事件按事件发生情况呈现 | ||||||
| 服药后 24 小时内发生2 起不良事件 | ||||||
| 3包括疲劳 | ||||||
| BXCL501 耐受性概况在试验期间保持一致1 | ||||||
| 第 1 至 4 周 | 第 5 至 8 周 | 第 9 至 12 周 | ||||
| 治疗中出现的不良事件2 | BXCL501 样本量：454 n(%) | 安慰剂 N=474 n(%) | BXCL501 样本量：369 n(%) | 安慰剂 N=433 n(%) | BXCL501 样本量：337 n(%) | 安慰剂 N=370 n(%) |
| 嗜睡3 | 74（16.4%） | 53（11.2%） | 47（12.7%） | 29（6.7%） | 36（10.7%） | 19（5.2%） |
| 口腔感觉异常/感觉减退 | 6（1.3%） | 1（0.2%） | 0（0%） | 0（0%） | 0（0%） | 0（0%） |
| 头晕 | 13（2.9） | 2（0.4%） | 3（0.8%） | 0（0%） | 3（0.9%） | 0（0%） |
| 口干 | 25（5.5%） | 2（0.4%） | 20（5.4%） | 10（2.3%） | 11（3.3%） | 12（3.3%） |
| 恶心 | 3（0.7%） | 1（0.2%） | 2（0.5%） | 0（0%） | 1（0.3%） | 0（0%） |
| 1不良事件表现为在所示周内发生的躁动发作 | ||||||
| 服药后 24 小时内发生2 起不良事件 | ||||||
| 3包括疲劳 | ||||||
SERENITY 居家初步探索数据
IGALMI®的疗效已在机构环境下的 SERENITY I 和 II 试验中得到证实，并已获得 FDA 批准（见下方标签）。SERENITY At-Home 试验中超过 2400 例患者的探索性终点的现有顶线数据显示，BXCL501 治疗在整个试验期间持续减轻了躁动症状。与安慰剂组相比，BXCL501 组中，轻度、中度或重度躁动患者中，症状完全缓解的比例更高。初步结果表明，在整个试验过程中重复给药仍能持续产生效果并持续获益。
整个数据集的完整分析正在进行中，结果将在不久的将来分享。
BioXcel Therapeutics 临床开发副总裁 Matt Mandel 医学博士表示：“我们对 BXCL501 在超过 1100 例居家自行给药治疗中展现出的积极疗效和一致的耐受性感到非常满意。120 微克剂量的IGALMI®疗效已得到证实，因此，在门诊环境中再次给药对患者有益的证据令人鼓舞。我们相信，所有证据加上良好的耐受性，支持我们计划中的监管申报，并使 BXCL501 有可能成为首个针对这一影响患者及其家属的关键未满足需求的居家治疗药物。”
IGALMI®目前已获得 FDA 批准上市，用于在医疗监督下急性治疗 I 型或 II 型双相情感障碍或精神分裂症相关的躁动症状。IGALMI® 有两种剂量规格：120 微克和 180 微克。为了支持其潜在的家用标签扩展，监管方案的一个重要组成部分将是这项 SERENITY 居家关键性 3 期试验的数据。该试验是一项为期 12 周的双盲、安慰剂对照研究，旨在评估 120 微克剂量 BXCL501 用于居家急性治疗双相情感障碍或精神分裂症相关的躁动症状的安全性。试验设计和方案此前已与 FDA 达成一致。
2018 年 12 月，BXCL501 被授予快速通道资格，用于急性治疗与躁郁症或精神分裂症相关的躁动症状。目前尚无 FDA 批准用于在家中急性治疗躁动症状的疗法。
家用搅拌器市场洞察1-4
- 此前估计的每年2300万次发作是基于历史理赔数据，相当于每位患者每月约1.2次发作。由于缺乏获批的治疗方案，理赔数据可能低估了真实的发作频率。我们认为，潜在市场规模远高于之前的报告。
- 市场研究和已发表的调查数据表明，此类事件平均每月发生 3-4 次，且大多数为中度或重度。
- SERENITY At-Home Pivotal 第 3 阶段试验中记录的超过 2600 次躁动发作的数据与这些更高频率的估计值一致。
- 根据这些更高频率的估计，我们认为美国患者每年在家中会经历约 5700 万至 7700 万次躁动发作。
- 医生认为，一个尚未满足的重大需求是缺乏有效且快速的家庭治疗方法。
- 在社区环境中，医生对这些疾病的诊断和治疗不足，只有三分之一的患者使用处方药来治疗他们的躁动症状，而这些药物都是非说明书规定的，而且往往不是最理想的。
- 患者是其躁动发作治疗的主要利益相关者。
- 患者感觉在激动发作期间无法控制自己的思想和行为。
- 在一项市场调查中，患者表示 80% 的躁动发作时会服用 BXCL501。
- 90% 的患者表示，当他们感觉到疾病即将发作或疾病发作开始时，他们会服用 BXCL501。
SERENITY At-Home 关键 3 期试验的完整 3 期数据集的分析正在进行中，更多数据和结果将在即将召开的医学会议和研讨会上公布。
电话会议
BioXcel Therapeutics 将于今日美国东部时间上午 8 点举行电话会议和网络直播，讨论 SERENITY At-Home 试验结果。如需观看网络直播，请使用以下链接： https://event.choruscall.com/mediaframe/webcast.html ?webcastid=S598spob，或拨打 877-407-5795 / +1 201-689-8722。网络直播链接及随附的演示材料也将在公司网站bioxceltherapeutics.com的“投资者”板块提供，重播将持续到 2025 年 11 月 26 日。
关于 SERENITY 居家三期试验
该试验旨在研究200名有躁动发作史的患者，尽管他们正在接受稳定的双相情感障碍或精神分裂症治疗，但这些患者独自或与照护者/知情者一起居家居住。在12周的试验期间，当患者出现躁动发作时，需要自行服用120微克BXCL501（经医疗监督批准的剂量）或安慰剂，并在试验期间收集他们的安全性数据（不良事件）。此外，患者或照护者/知情者在服药后两小时完成改良整体严重程度印象量表（mCGI），作为探索性终点，以评估他们在门诊的体验。
关于BXCL501
BXCL501 除已获美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准的IGALMI® （右美托咪啶）舌下膜剂外，还是一种处于临床研究阶段的专有口腔溶解膜剂型右美托咪啶，一种选择性 α-2 肾上腺素受体激动剂。BioXcel Therapeutics 正在研究 BXCL501 用于急性治疗阿尔茨海默病痴呆相关的躁动症状，以及用于急性治疗双相 I 型或 II 型障碍或精神分裂症相关的躁动症状（居家治疗）。BXCL501 在这些研究用途中的安全性和有效性尚未确定。BXCL501 已被 FDA 授予用于急性治疗痴呆相关躁动症状的突破性疗法认定，以及用于急性治疗精神分裂症、双相情感障碍和痴呆相关躁动症状的快速通道认定。
关于 IGALMI ® （右美托咪啶）舌下膜
适应症
IGALMI® （右美托咪啶）舌下膜剂是一种处方药，需在医疗保健提供者的监督下使用，置于舌下或下唇后，用于成人精神分裂症和I型或II型双相情感障碍相关的躁动症状的急性治疗。IGALMI®首次给药后24小时后的安全性和有效性尚未得到研究。目前尚不清楚IGALMI®对儿童是否安全有效。
重要安全信息
IGALMI®可能引起严重的副作用，包括：
- 血压降低、站立时血压低以及心率低于正常值，这些症状在低血容量、糖尿病、慢性高血压患者和老年患者中更容易出现。IGALMI®需在医护人员的监督下服用，医护人员会在服用IGALMI®后监测患者的生命体征（例如血压和心率）和警觉性，以帮助预防跌倒或晕厥。服用IGALMI®后，患者应补充足够的水分，并坐下或躺下，并告知医护人员是否感到头晕、头重脚轻或晕厥。
- 心律改变（QT间期延长） 。心律失常、有心律不齐病史、心率缓慢、低钾、低镁或正在服用其他可能影响心律的药物的患者不应服用IGALMI® 。有心律失常病史的患者服用IGALMI®可能会增加尖端扭转型室性心动过速和猝死的风险。应指导患者如果感到头晕或心悸，应立即告知其医疗保健提供者。
- 嗜睡/困倦。服用 IGALMI ®后至少 8 小时内，患者不应进行需要精神警觉的活动，例如驾驶或操作危险机械。
- 戒断反应、耐受性和疗效/药效下降。IGALMI®的研究未在首次服用后超过 24 小时内进行。如果IGALMI®使用时间超过 24 小时，可能会出现身体依赖性、戒断症状（例如恶心、呕吐、躁动）以及对IGALMI® 的疗效下降。
IGALMI ®在临床研究中最常见的副作用是嗜睡或困倦、口腔刺痛或麻木感、头晕、口干、低血压和站立时低血压。
以上并非IGALMI®的所有可能副作用。患者应咨询其医疗保健提供者，以获取有关副作用的医疗建议。
患者应告知其医疗保健提供者其病史，包括是否患有任何已知的心脏疾病、低钾、低镁、低血压、低心率、糖尿病、高血压、昏厥史或肝功能损害。患者还应告知其医疗保健提供者其是否怀孕或哺乳，或是否正在服用任何药物，包括处方药、非处方药、维生素和草药补充剂。患者尤其应告知其医疗保健提供者其是否正在服用任何降血压、改变心率的药物，或是否正在服用麻醉剂、镇静剂、催眠药和阿片类药物。
鼓励所有人向FDA报告处方药的不良副作用。请访问www.fda.gov/medwatch或致电1-800-FDA-1088。您也可以联系BioXcel Therapeutics, Inc.，电话：1-833-201-1088，邮箱：medinfo@bioxceltherapeutics.com 。
请参阅Igalmi.com上的完整处方信息。
关于BioXcel Therapeutics, Inc.
BioXcel Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：BTAI）是一家生物制药公司，利用人工智能开发神经科学领域的变革性药物。其全资子公司 OnkosXcel Therapeutics 专注于开发以下领域的药物： 免疫肿瘤学。该公司的药物再创新方法利用现有已获批药物和/或经临床验证的候选产品，结合大数据和专有机器学习算法来识别新的治疗适应症。欲了解更多信息，请访问bioxceltherapeutics.com 。
前瞻性陈述
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来源：BioXcel Therapeutics, Inc.
IGALMI®是 BioXcel Therapeutics, Inc. 的注册商标。
参考
1. 存档数据。BioXcel Therapeutics, Inc.，康涅狄格州纽黑文，2020年12月。
2. Wu EQ, Shi L, Birnbaum H 等. 美国精神分裂症确诊年患病率：理赔数据分析
方法。《心理医学》2006；36（11）：1535-1540。
3. 美国国立精神卫生研究所。《成人双相情感障碍患病率》。2017年11月。2022年12月16日访问。
https://www.nimh.nih.gov/health/statistics/bipolar-disorder。
4.InVibe 2023 年 2 月。
