再生元宣布在全身性重症肌无力3期试验中取得积极结果

每三个月皮下注射一次的 Cemdisiran 单药疗法达到了主要终点和关键次要终点，经安慰剂调整后，重症肌无力日常生活活动能力 (MG-ADL) 总分提高了 2.3 分

西地西仑单药疗法的美国监管申请计划于 2026 年第一季度提交，目前正在等待与 FDA 的讨论

纽约州塔里敦，2025年8月26日（环球新闻社）——再生元制药公司（纳斯达克股票代码：REGN）今日宣布，在评估西地西兰单药治疗全身型重症肌无力 (gMG) 成人患者的III期NIMBLE试验中，其主要终点和关键次要终点均已达到。西地西兰是一种siRNA，可降低循环中补体因子5 (C5) 的水平，在本试验中，作为单药治疗，补体活性平均抑制率为74%。该试验还评估了西地西兰与C5抗体pozelimab的联合用药；该联合用药（“cemdi-poze”）的补体活性抑制率接近99%，也达到了主要终点和关键次要终点，但西地西兰单药治疗在这些终点上的数值表现更佳。

再生元高级副总裁兼血液学临床开发部门负责人 L. Andres Sirulnik 医学博士表示：“我们治疗补体介导疾病的管线方法使我们能够根据潜在疾病的生物学特性定制治疗方案。NIMBLE 试验的结果证实，对于重症肌无力，无需完全阻断补体即可获得强劲疗效，而对于阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 等其他疾病，可能需要完全抑制。我们之前已发布PNH 3 期试验导入期的数据，支持西地西仑联合用药在 PNH 治疗中发挥同类最佳疗效的潜力。我们还在 3 期项目中研究西地西仑单药治疗和西地西仑联合用药的全身给药，用于治疗继发于年龄相关性黄斑变性的地图样萎缩。”

再生元董事会联席主席、总裁兼首席科学官 George D. Yancopoulos 医学博士表示：“NIMBLE 试验结果凸显了西地西兰为重症肌无力患者提供一流疗效的潜力，该药物每季度皮下注射一次即可提供便捷的疗效。西地西兰单药疗法在补体阻断不完全的情况下，具有一流疗效的潜力，也可能提供更有利的安全性。这些令人兴奋的结果凸显了我们 siRNA 和基因药物产品线的变革潜力，有望为患者带来颠覆性的疗法。”

NIMBLE 试验评估了有症状的重症肌无力 (gMG) 成年患者，他们具有乙酰胆碱受体抗体 (anti-AChR)，并且可能根据研究者的判断接受标准护理免疫抑制剂治疗。患者随机分配接受皮下给药：每 12 周一次西地西仑 (600 毫克)、每 4 周一次西地普泽 (cemdi-poze)（西地西仑 200 毫克和 pozelimab 200 毫克）或每 4 周一次安慰剂。主要终点评估重症肌无力日常生活活动 (MG-ADL) 总分从基线到第 24 周的总分变化，MG-ADL 是一份患者报告的问卷，用于测量受 gMG 影响的日常功能，例如说话、进食、呼吸、视力和活动能力。关键次要终点评估定量重症肌无力 (QMG) 总分从基线的总分变化，QMG 是由医生执行的评估视力、说话/吞咽、呼吸和肢体功能的评估。

历史临床试验数据报告显示，目前批准的 C5 抑制剂疗法在 12 至 26 周时显示安慰剂调整治疗差异在 MG-ADL 总评分中范围为 -1.6 至 -2.1。

西地西兰和西地泊泽在第24周均显示出日常功能活动的改善，西地西兰在所有gMG特定结果中均表现出数值上更佳的效果。在MG-ADL和QMG中，总分下降幅度越大，表明疾病症状改善程度越大，治疗效果也越好。

^†平均值和相对风险根据筛选时确定的免疫抑制剂治疗剂量和美国重症肌无力基金会临床分类进行调整。平均值也根据基线MG-ADL或QMG评分进行调整。

所有患者均未出现脑膜炎球菌感染。在西地西仑组，截至第24周，未出现因不良事件而停止治疗的情况。

在所有治疗组中，西地西兰组、西地泊泽组和安慰剂组患者中，治疗中出现的不良事件 (TEAE) 发生率为 69%、西地泊泽组和安慰剂组分别为 81% 和 77%。严重 TEAE 发生率为 3%、西地泊泽组和安慰剂组分别为 9% 和 14%。在接受cemdisiran、cemdi-poze或安慰剂治疗的患者中，≥5%观察到的最常见TEAE为：重症肌无力（MG）恶化（1%、5%、17%）、上呼吸道感染（12%、8%、11%）、泌尿道感染（5%、6%、3%）、鼻咽炎（5%、3%、4%）、头痛（5%、11%、10%）、皮疹（5%、3%、1%）、注射部位反应（4%、8%、1%）、腹泻（3%、14%、7%）、关节痛（1%、6%、1%）、四肢疼痛（1%、5%、1%）、咳嗽（1%、5%、1%）和瘙痒（0%、5%、0%）。在为期24周的安慰剂对照试验中，没有患者死亡。在延长期内，西地西仑组发生一例肺炎死亡病例，联合组发生一例感染性休克死亡病例；两例死亡病例均发生在同时接受免疫抑制治疗的患者中。

NIMBLE试验的详细结果将在即将召开的医学会议上公布。西地西兰的美国监管申请计划于2026年第一季度提交，目前正等待与FDA的讨论。

西地西兰和/或波泽利单抗用于治疗遗传性脑膜炎球菌性肌炎（gMG）的潜在用途尚在研究中，尚未获得任何监管机构的批准。在美国，波泽利单抗单药疗法已获批，商品名为维奥博兹^® （pozelimab-bbfg），用于治疗1岁及以上患有CHAPLE病（又称CD55缺陷型蛋白丢失性肠病）的成人和儿童患者。该病包含一项黑框警告，警告患者可能感染危及生命甚至致命的脑膜炎球菌。

关于重症肌无力（MG）
重症肌无力症 (MG) 是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，其异常抗体会激活包括补体 C5 在内的补体系统，从而干扰神经和肌肉之间的通讯，导致肌肉无力，甚至危及生命。在美国，该疾病影响约 85,000 人。初期症状通常为眼部，但约 85% 的 MG 患者会经历疾病症状的进一步发展，这被称为全身性重症肌无力 (gMG)。对于这些患者，该疾病会影响全身肌肉，导致极度疲劳以及面部表情、言语、吞咽和活动困难。治疗相关的挑战——包括频繁就诊、症状控制不稳定以及治疗效果不持久——可能会进一步影响生活质量和长期疾病管理。

关于补体因子 5 (C5)临床项目
NIMBLE是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，评估西地西仑和西地泊芬对携带乙酰胆碱受体抗体的巨噬细胞肌痛性肌痛性肌痛（gMG）患者的疗效。主要终点是评估从基线到第 24 周 MG-ADL 总分的变化。MG-ADL 量表是一个包含 8 个问题的患者报告工具，用于衡量巨噬细胞肌痛性 ...

Cemdisiran 和 pozelimab 也分别在单独的 3 期临床试验中作为单药疗法和联合疗法，用于治疗其他补体介导疾病，包括阵发性尿失禁(PNH)和继发于年龄相关性黄斑变性的地图状萎缩。欲了解更多信息，请访问再生元临床试验网站，或联系clinicaltrials@regeneron.com或致电 +1 844-734-6643。

Cemdisiran 单药疗法及与 pozelimab 的联合疗法正在根据与 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. 的初步协议进行开发。2024 年 6 月，再生元与 Alnylam 签署了经修订和重述的 C5 许可协议，该协议授予再生元 Cemdisiran 单药疗法的全球许可，以及 Cemdisiran 与 C5 抗体联合疗法的许可。再生元全权负责 Cemdisiran 单药疗法及与 C5 抗体联合疗法的开发、生产和商业化。对于 Cemdisiran 单药疗法，Alnylam 有权获得一定的监管里程碑付款，以及基于日历年净销售额的分级两位数特许权使用费（最高 15%）。如果 Cemdisiran 作为联合产品的一部分使用，Alnylam 有权获得基于日历年净销售额的固定、低两位数特许权使用费，以及最高 3.25 亿美元的商业里程碑付款。

重要安全信息

关于 VEOPOZ 我应该了解的最重要的信息是什么？
VEOPOZ 是一种影响您的免疫系统的药物，可以降低您的免疫系统抵抗感染的能力。

• VEOPOZ 会增加您患上严重且危及生命的脑膜炎球菌感染的几率，如果不及早发现和治疗，这种感染可能会很快危及生命并导致死亡。
  
  

1. 如果您尚未接种脑膜炎球菌疫苗，则必须在第一次服用 VEOPOZ 前至少 2 周接种脑膜炎球菌疫苗。
   
2. 如果您过去接种过脑膜炎球菌疫苗，在开始服用 VEOPOZ 之前，您可能需要额外接种疫苗。您的医疗保健提供者将决定您是否需要额外接种脑膜炎球菌疫苗。
3. 如果您的医疗保健提供者决定需要紧急使用 VEOPOZ 治疗，并且您的脑膜炎球菌疫苗接种未达到最新要求，您应尽快接种脑膜炎球菌疫苗。您还应接受抗生素治疗。
4. 脑膜炎球菌疫苗可以降低脑膜炎球菌感染的风险，但并不能预防所有脑膜炎球菌感染。如果您出现以下任何脑膜炎球菌感染的体征和症状，请立即致电您的医疗保健提供者或寻求紧急医疗护理：
   • 头痛伴有恶心或呕吐
   • 头痛伴有颈部僵硬或背部僵硬
   • 发烧和皮疹
   • 伴有流感样症状的肌肉疼痛
   • 头痛和发烧
   • 发烧
   • 困惑
   • 眼睛对光敏感

您的医疗保健提供者会向您提供一张关于脑膜炎球菌或其他感染症状的患者安全卡。请在治疗期间以及最后一次服用VEOPOZ后3个月内始终随身携带。您感染脑膜炎球菌的风险可能在最后一次服用VEOPOZ后持续数周。请务必将此卡出示给任何为您治疗的医疗保健提供者。这将有助于他们快速诊断和治疗。

VEOPOZ 还可能增加其他类型严重细菌感染的风险。

• 服用 VEOPOZ 的人可能会增加感染肺炎链球菌和流感嗜血杆菌的风险。
• 某些人群也可能面临较高的细菌感染风险，包括淋病感染。请咨询您的医疗保健提供者，了解您是否有淋病感染的风险，并了解如何预防淋病以及如何定期检测。

如果您有任何新的感染迹象或症状，请立即致电您的医疗保健提供者。

如果您患有脑膜炎球菌感染，请勿接受 VEOPOZ 治疗。

在接受 VEOPOZ 治疗之前，请告知您的医疗保健提供者您的所有医疗状况，包括：感染或发烧、怀孕或计划怀孕、正在哺乳或计划哺乳。目前尚不清楚 VEOPOZ 是否会损害您未出生的婴儿或是否会进入您的母乳。请咨询您的医疗保健提供者，了解在使用 VEOPOZ 治疗期间喂养婴儿的最佳方式。

请告知您的医疗保健提供者您正在服用的所有药物，包括处方药、非处方药、维生素和草药补充剂。重要的是，在开始服用VEOPOZ之前，您必须接种所有推荐的疫苗；如果您在接种脑膜炎球菌疫苗后2周内开始服用VEOPOZ，则必须接受抗生素治疗；并且在使用VEOPOZ治疗期间，您必须及时接种所有推荐的疫苗。

VEOPOZ 与其他药物可能会相互影响，从而引起副作用。VEOPOZ 可能会影响其他药物的作用方式，其他药物也可能会影响 VEOPOZ 的作用方式。

尤其如果您服用静脉注射免疫球蛋白 (IVIg)，请告知您的医疗保健提供者。
了解您正在服用的药物和接种的疫苗。请保留一份清单，以便在您获得新药时出示给您的医疗保健提供者和药剂师。

VEOPOZ 可能产生哪些副作用？
VEOPOZ 可能引起严重的副作用，包括过敏（超敏反应），例如输液相关反应，这些反应可能在治疗期间发生。如果您在 VEOPOZ 治疗期间出现以下任何症状或任何其他可能表明您出现严重过敏反应的症状，请立即告知您的医疗保健提供者：胸痛、呼吸困难或气喘、面部、舌头或喉咙肿胀，以及感到晕厥或昏厥。

VEOPOZ 最常见的副作用是上呼吸道感染、骨折、皮肤出现凸起的红色斑块（通常非常痒）（荨麻疹）和脱发（秃头症）。

如果您有任何困扰您或持续存在的副作用，请告知您的医疗保健提供者。以上并非VEOPOZ的所有可能副作用。请致电您的医疗保健提供者，获取有关副作用的医疗建议。您可以拨打1-800-FDA-1088向FDA报告副作用。

请参阅完整的处方信息，包括黑框警告和VEOPOZ 用药指南。

关于 Regeneron 的VelocImmune ^®技术
Regeneron 的VelocImmune技术利用其专有的基因工程小鼠平台，该平台拥有基因人源化的免疫系统，可生产优化的全人源抗体。1985 年，Regeneron 的联合创始人、总裁兼首席科学官 George D. Yancopoulos 和他的导师 Frederick W. Alt 还在读研究生时，就率先设想制造这种基因人源化小鼠。Regeneron 已花费数十年时间发明和开发VelocImmune及相关的VelociSuite ^®技术。Yancopoulos 博士及其团队已利用VelocImmune技术，创造了相当一部分原创的、经 FDA 批准或授权的全人源单克隆抗体。这包括 REGEN- ^COV® （casirivimab 和 imdevimab）、 ^Dupixent® （dupilumab）、 ^Libtayo® （cemiplimab-rwlc）、 ^Praluent® （alirocumab）、 ^Kevzara® （sarilumab）、 ^Evkeeza® （evinacumab-dgnb）、 ^Inmazeb® （atoltivimab、maftivimab 和odesivimab-ebgn) 和 Veopoz ^® (pozelimab)。

关于Regeneron
再生元（纳斯达克股票代码：REGN）是一家领先的生物技术公司，致力于发明、开发和商业化为重症患者带来改变生命的药物。公司由临床科学家创立并领导，我们拥有将科学反复、持续地转化为医学的独特能力，已拥有众多已获批的治疗方法和正在开发的候选产品，其中大部分均由我们实验室自主研发。我们的药物和产品线旨在帮助患有眼部疾病、过敏和炎症性疾病、癌症、心血管和代谢疾病、神经系统疾病、血液病、传染病以及罕见疾病的患者。

再生元不断突破科学发现的界限，并利用其专有技术（例如VelociSuite ）加速药物开发。VelociSuite 可生产优化的全人源抗体和新型双特异性抗体。我们正利用来自再生元遗传学中心^®和先进基因医学平台的数据驱动洞察，塑造医学的下一个前沿，使我们能够发现创新靶点和互补方法，从而有可能治疗或治愈疾病。

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