Praxis Medicines将在2025年里斯本举行的第36届国际癫痫大会上演示最新RADIANT研究数据和领先的精准癫痫治疗管线

波士顿，2025 年 8 月 25 日（GLOBE NEWSWIRE）——Praxis Precision Medicines, Inc.（纳斯达克股票代码：PRAX）是一家专注于开发中枢神经系统 (CNS) 疾病疗法的临床阶段生物制药公司，今天宣布将参加即将于 2025 年 8 月 30 日至 9 月 3 日在葡萄牙里斯本举行的国际癫痫大会 (IEC)。

除了展示局灶性癫痫 (FOS) RADIANT 研究的最新顶线结果外，Praxis 还将在本次活动中通过 12 场演讲分享其精准癫痫治疗领域的最新临床前和临床数据以及试验进展：

• 沃马三嗪：展示 FOS 的积极顶线 RADIANT 结果、首次人体 I 期研究的更新，以及支持加速推进 POWER1 关键研究和更广泛的 ENERGY 计划的进一步临床前和临床数据，准备改变癫痫领域。
• Relutrigine：分享 EMBOLD 在 SCN2A 和 SCN8A-DEE 中的研究、EMERALD 在广泛 DEE 中的注册研究的最新进展，以及临床前数据，强调了 relutrigine 在解决整个 DEE 范围内尚未满足的重大需求方面的巨大潜力。
• Elsunersen：重点介绍正在进行的 EMBRAVE3 注册研究，以及全球紧急用例的更新，这些更新展示了其对早发性 SCN2A 获得功能 DEE 患者的长期益处、一致的安全性和耐受性以及通过精确钠通道调节进一步增强的潜力。
  
  

Praxis 首席科学官兼联合创始人 Steven Petrou 表示：“IEC 是一个重要的契机，它展示了我们的科学如何转化为对癫痫患者有意义的潜力。” “我们期待与里斯本的临床和倡导团体合作，分享进展，并强调我们以患者为中心的癫痫治疗方法的优势。这包括 RADIANT 在 FOS 中的最新研究，进一步验证了我们精准癫痫平台的差异化优势，以及我们快速招募研究的最新进展。这些进展为我们产品线的治疗潜力提供了激动人心的见解，并强化了我们致力于为癫痫患者开发变革性疗法的承诺。”

Praxis 将出现在 435 号展位和相邻的科学展览中，与会者可以与团队联系并探索公司在癫痫领域的更广泛工作以及致力于通过其专有的小分子和 ASO 平台提供有意义的、以患者为中心的结果的承诺。

在整个会议期间，Praxis 将参与多项科学演讲，包括平台演讲和海报展示。更多详情请见：

• 2025 年 8 月 31 日星期日

平台演示 | 下午 15:15 – 16:15 （欧洲中部时间）

• Aud V（1号展馆） ：建立全身性癫痫临床前发作模型的预测效度：一致性框架的Praxis分析的扩展
  

现场海报展示 | 下午 1:45 – 15:15（中欧时间）

• P196（3号展馆） ：沃马三嗪可快速减少难治性癫痫成人患者的发作：RADIANT 开放标签 2 期研究结果
• P157（3号展馆） ：Relutrigine 可有效减少 DEE 患者的癫痫发作并使其摆脱癫痫发作：EMBOLD 研究结果
• P158（3号展馆） ：功能状态钠通道调节剂Relutrigine在患有SCN2A-DEE和难治性癫痫持续状态的婴儿中的紧急使用案例
• P504（4号展馆） ：互补反义寡核苷酸治疗和精准钠通道调节治疗早发性SCN2A发育性和癫痫性脑病：难治性癫痫持续状态早产儿的紧急使用案例
• P505（4号展馆） ：EMERALD：一项3期、随机、多中心、双盲、安慰剂对照临床试验，评估Relutrigine在患有发育性和癫痫性脑病的患者中的疗效、安全性、耐受性和药代动力学。
• P635（5号展馆） ：利用电子记录监测癫痫发作的前瞻性观察（EMPOWER）：一项旨在更好地了解患者病情的新颖、前瞻性、大规模观察性研究

海报巡演 S2 | 下午 2:00 – 3:30（中欧时间）

• P157（3号展馆） ：Relutrigine 可有效减少 DEE 患者的癫痫发作并使其摆脱癫痫发作：EMBOLD 研究结果
• P249（3号展馆） ：Elsunersen 紧急使用计划的临床更新：用于治疗早发性 SCN2A 发育性和癫痫性脑病的新型 ASO
  
  

• 2025 年 9 月 1 日，星期一

现场海报展示 | 下午 1:45 – 15:15 （中欧时间）

• P202（3号展馆） ：沃马三嗪在三种急性模型中表现出强效抗癫痫活性，对局灶性癫痫的预测效度最高
• P212（3号展馆） ：精准钠通道调节剂Relutrigine的临床前研究结果表明其在治疗Dravet综合征方面具有抗惊厥潜力
• P225 (Pav 3) ​: POWER1 – 一项双盲、随机、多中心 2/3 期研究，评估沃马三嗪对成人局灶性癫痫的疗效和安全性
• P248 (Pav 3) ​：首次人体 I 期临床试验更新，评估沃马三嗪在健康受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和食物影响
• P249 (Pav 3) ​：Elsunersen 紧急使用计划的临床更新：一种用于治疗早发性 SCN2A 发育性和癫痫性脑病的新型 ASO
  
  

• 2025 年 9 月 2 日，星期二

海报巡展 T2 | 下午 2:00 – 3:30（中欧时间）

• P635 (Pav 5) ​：利用电子记录监测癫痫发作的前瞻性观察（EMPOWER）：一项旨在更好地了解患者病程的新颖、前瞻性、大规模观察性研究
  

有关 Praxis 参加 IEC 2025 的更多信息，请访问http://praxismedicines.com/iec2025meeting 。

在 IES 2025 上展示后，材料将在此页面和 Praxis 网站的资源页面上提供。

关于沃马三嗪（PRAX-628）

沃马三嗪是一种功能选择性小分子药物，靶向作用于脑内钠通道的过度兴奋状态，目前正在开发一种每日一次的口服药物，用于治疗成人局灶性癫痫和全身性癫痫。临床前数据表明，沃马三嗪与标准治疗方案有所不同，有望成为局灶性癫痫的同类最佳药物。体外实验中，沃马三嗪已显示出对疾病状态下钠通道过度兴奋的卓越选择性。体内实验中，沃马三嗪在最大电休克癫痫发作 (MES) 模型中展现出前所未有的效力，该模型是局灶性癫痫疗效的高度预测性转化模型。RADIANT 研究中首批局灶性癫痫发作患者的数据显示，沃马三嗪可显著减少癫痫发作，并且总体安全性和耐受性良好。欲了解更多关于 POWER1 研究的信息，请访问POWER1 研究。

关于Relutrigine（PRAX-562）

Relutrigine 是一种首创的小分子药物，用于治疗发育性癫痫性脑病 (DEE)，作为持续性钠电流的优先抑制剂，已被证明是严重 DEE 患者癫痫发作症状的关键驱动因素。Relutrigine 精准调节钠通道 (NaV) 的机制与对疾病状态下 NaV 通道高兴奋性的卓越选择性相一致。Relutrigine 的体内研究表明，在 SCN2A、SCN8A 和其他 DEE 小鼠模型中，Relutrigine 具有剂量依赖性癫痫发作抑制直至完全控制癫痫发作活动。在三项 1 期研究中，Relutrigine 总体耐受性良好，并已显示出指示 NaV 通道调节的生物标志物变化。 EMBOLD 二期研究第一队列的数据显示，在接受过大量治疗的人群中，Relutrigine 表现出良好的耐受性，并在短期和长期内显著改善运动性癫痫发作，同时部分 SCN2A 和 SCN8A-DEE 患者仍保持无癫痫发作状态。Relutrigine 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予的用于治疗 SCN2A-DEE、SCN8A-DEE 和 Dravet 综合征的孤儿药资格认定 (ODD) 和儿科罕见病资格认定；此外，Relutrigine 还获得了欧洲药品管理局 (EMA) 授予的用于治疗 SCN2A-DEE 和 SCN8A-DEE 的突破性疗法认定 (BTD) 和 ODD 资格认定。欲了解更多关于 EMERALD 和 EMBOLD 研究的信息，请访问ResilienceStudies.com 。

关于 Elsunersen (PRAX-222)

Elsunersen 是一种反义寡核苷酸 (ASO)，旨在选择性降低 SCN2A 基因表达，直接靶向早期癫痫发作 SCN2A-DEE 的根本病因，用于治疗获得功能性 SCN2A 突变患者的癫痫发作和其他症状。Elsunersen 的体外研究表明，SCN2A 基因表达和蛋白质水平均有所降低。体内实验中，Elsunersen 已证明在 SCN2A 小鼠模型中，其可显著且呈剂量依赖性地减少癫痫发作，改善行为和运动能力，并提高生存率，有望成为首个 SCN2A-DEE 的疾病修饰疗法。Elsunersen 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的 ODD 和 RPDD 资格认定，以及欧洲药品管理局 (EMA) 的 ODD 和 PRIME 资格认定，用于治疗 SCN2A-DEE。 elsunersen 项目正在与 Ionis Pharmaceuticals, Inc. 和 RogCon, Inc. 合作进行。如需了解有关 EMBRAVE 研究的更多信息，请访问ResilienceStudies.com/embrave 。

关于 Praxis

Praxis Precision Medicines 是一家临床阶段的生物制药公司，致力于将对遗传性癫痫的洞察转化为以神经元兴奋-抑制失衡为特征的中枢神经系统疾病的疗法开发。Praxis 正利用其专有的小分子平台 Cerebrum™ 和反义寡核苷酸 (ASO) 平台 Solidus™，结合我们对大脑中共同的生物靶点和回路的理解，将遗传学洞察应用于罕见和常见神经系统疾病疗法的发现和开发。Praxis 已建立多元化、多模态的中枢神经系统产品组合，包括涵盖癫痫和运动障碍的多个项目，以及四个临床阶段的候选产品。欲了解更多信息，请访问www.praxismedicines.com并在Facebook 、 LinkedIn和Twitter/X上关注我们。

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