先正达疗法公司宣布首次受试者入组一期临床试验，评估NBD1稳定剂SION-451在专有双组合中的应用，该组合正在开发用于囊性纤维化的治疗

SION-451 与 SION-2222 联合用药以及 SION-451 与 SION-109 联合用药在健康志愿者中开始给药；预计 2026 年中期获得顶线数据

马萨诸塞州沃尔瑟姆，2025 年 8 月 25 日（GLOBE NEWSWIRE）-- Sionna Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：SION）是一家临床阶段生物制药公司，其使命是通过开发使囊性纤维化跨膜传导调节器 (CFTR) 蛋白功能正常化的新型药物来彻底改变当前的囊性纤维化 (CF) 治疗模式，今天宣布，第一阶段试验的首批受试者已经接受给药，该试验评估了同类首创核苷酸结合结构域 1 (NBD1) 稳定剂 SION-451 与跨膜结构域 1 (TMD1) 定向 CFTR 校正剂 SION-2222（galicaftor）和细胞内环 4 (ICL4) 定向 CFTR 校正剂 SION-109 的专有双重组合。

这项1期临床试验是一项在健康志愿者中进行的随机、双盲、安慰剂对照试验。该试验旨在评估不同剂量SION-451与SION-2222以及SION-451与SION-109双药组合的安全性、耐受性和药代动力学(PK)。预计2026年中期将获得主要数据，并将为CF患者计划中的2b期临床试验中双药组合的选择提供参考。

Sionna 首席医疗官 Charlotte McKee 医学博士表示：“我多年来一直担任肺科和重症监护专家，在诊所照顾 CF 患者，并且能够亲身体验治疗的演变，这对我来说是一个独特的经历。” “在 Sionna，我们对 CFTR 蛋白以及 CF 潜在病因的研究和理解使我们达到了这个激动人心的阶段，我们正在临床试验中推进首个 NBD1 锚定双药组合，旨在彻底改变 CF 患者的治疗模式。”

CF是一种渐进性且危及生命的遗传性疾病，影响着全球超过10万人。尽管调节剂的发现和开发进展显著改善了CF患者的生活，但至少三分之二接受当前标准治疗的患者（以汗液氯化物水平衡量）无法达到正常的CFTR功能。CFTR蛋白的NBD1结构域在CFTR的折叠、稳定性和运输至细胞表面的过程中起着关键作用，但目前尚无已获批准的CF疗法能够直接稳定NBD1。

1期临床试验和临床前数据的积极数据支持了这项双联疗法试验的机制原理和进展。在最近的1期试验中，SION-451总体耐受性良好，并超过了药代动力学浓度目标。Sionna基于其临床前CF人支气管上皮细胞(CFHBE)模型，认为该药代动力学浓度目标值表明，与互补调节剂的专有双联疗法具有提供临床意义益处的潜力，包括可能恢复野生型CFTR功能水平。

关于 Sionna Therapeutics
Sionna Therapeutics 是一家临床阶段的生物制药公司，致力于通过开发能够使囊性纤维化跨膜传导调节蛋白 (CFTR) 功能正常化的新型药物，彻底改变囊性纤维化 (CF) 的现有治疗模式。Sionna 的目标是为 CF 患者提供差异化药物，通过直接稳定 CFTR 的核苷酸结合结构域 1 (NBD1)，使其 CFTR 功能尽可能恢复正常。Sionna 认为，NBD1 的稳定对于显著改善 CF 患者的临床疗效和生活质量至关重要。Sionna 依托联合创始人十多年来在 NBD1 方面的研究成果，正在推进一系列旨在修复 NBD1 基因 F508del 突变缺陷的小分子药物研发管线。此外，Sionna 还在开发一系列互补的 CFTR 调节剂，旨在与其 NBD1 稳定剂协同作用，以改善 CFTR 功能。有关 Sionna 的信息，请访问www.sionnatx.com 。

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关于前瞻性陈述的警告说明
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