Biogen和Stoke Therapeutics在第36届国际癫痫大会上公布了Zorevunersen用于治疗Dravet综合征的潜在研究的临床数据

- 来自开放标签扩展（PLE）研究的3年数据表明，在标准抗癫痫药物的基础上，可以通过持久减少癫痫发作以及改善认知和行为来改善疾病改善-

- 通过持续治疗观察到总体癫痫负担和无癫痫发作天数有显着改善-

马萨诸塞州坎布里奇马萨诸塞州贝德福德，2025年8月25日（环球新闻网）-- Biogen Inc.（纳斯达克股票代码：BIIB）和斯托克治疗公司。（纳斯达克：STOK）是一家致力于通过RNA医学利用身体潜力来恢复蛋白质表达的生物技术公司，今天宣布在第36届国际癫痫大会（EC）上展示了zorevunersen研究的新临床数据，该大会将于2025年8月30日至9月3日在葡萄牙里斯本举行。Zorevunersen是一种研究性反义寡核苷酸，在全球关键性EMPEROR III期研究中被评价为治疗Dravet综合征的潜在疾病缓解药物。

“有了这些额外的临床数据，我们正在对zorevunersen通过解决Dravet综合征的潜在遗传原因来改善患者预后的潜力进行长期了解，”Barry Ticho博士说，博士，Stoke Therapeutics首席医疗官。“已经接受标准抗癫痫药物的患者癫痫发作的大幅持久减少以及认知和行为的改善支持了疾病改善的潜力。我们期待在这次重要大会上与世界领先的癫痫专家分享和讨论我们最新的zorevunersen数据，包括与改善无癫痫发作天数和生活质量相关的新分析。”

凯瑟琳·道森（Katherine Dawson）医学博士说：“迄今为止生成的zorevunersen数据令人鼓舞，并支持目前招募患者和给药的3期EMPEROR研究的设计。”Biogen治疗开发部门负责人。“到目前为止观察到的效果让人们更好地认识到德拉维特综合症是一种神经发育障碍，同时也引起了人们对皇帝的兴趣。”

国际电工委员会的演讲详情如下：

其他公司介绍：

关于Dravet综合征Dravet综合征是一种严重的发育性和癫痫性脑病（DEE），其特征是严重的、复发性癫痫发作以及严重的认知和行为障碍。大多数Dravet病例是由一个SNP 1A基因副本的突变引起的，导致大脑神经元细胞中NaV1.1蛋白水平不足。尽管使用了最好的抗癫痫药物进行治疗，但超过90%的患者继续出现癫痫发作。该疾病的并发症通常导致患者及其护理人员的生活质量较差。发育和认知障碍通常包括智力障碍、发育迟缓、运动和平衡问题、语言和言语障碍、生长缺陷、睡眠异常、自主神经系统中断和情绪障碍。与一般癫痫人群相比，患有Dravet综合症的人癫痫（SUDPP）猝死的风险更高。Dravet综合征在全球范围内发生，并不集中在特定的地理区域或种族群体。目前，据估计，在美国（约16，000人）、英国、欧盟4国和日本，多达38，000人患有Dravet综合征。

关于Zorevunersen Zorevunersen是一种研究性反义寡核苷酸，旨在通过增加SCN 1A基因的非突变（野生型）拷贝在脑细胞中的NaV 1. 1蛋白产生来治疗Dravet综合征的根本原因。这种高度分化的作用机制旨在降低癫痫发作频率，超过抗癫痫药物的效果，并改善神经发育，认知和行为。Zorevunersen已证明具有改善疾病的潜力，并已被FDA和EMA授予孤儿药资格。FDA还授予zorevunersen罕见儿科疾病称号和突破性治疗称号，用于治疗Dravet综合征，该综合征在SCN 1A基因中具有与功能获得无关的确认突变。斯托克城与Biogen达成战略合作，开发治疗Dravet综合症的zorevunersen并商业化。通过合作，斯托克保留了zorevunersen在美国、加拿大和墨西哥的独家经营权; Biogen获得了世界其他地区的独家商业化权。

关于EMPEROR研究EMPEROR 3期研究（NCT 06872125）是一项全球、双盲、假对照研究，旨在评估zorevunersen在2至<18岁患有Dravet综合征的儿童中的有效性、安全性和耐受性，该儿童中有一种已确认的与功能获得无关的SEN 1A基因变体。该试验预计将在美国，日本，英国和欧盟招募参与者，参与者以1：1的比例随机接受zorevunersen鞘内给药或假对照药物，在8周基线期后进行52周治疗。研究完成后，合格受试者将继续接受zorevunersen治疗，作为OLE研究的一部分。该研究的主要终点是与假手术相比，接受zorevunersen的患者在第28周时主要运动癫痫发作频率较基线的百分比变化。关键的次要终点是对主要运动癫痫发作频率的影响的持久性以及行为和认知改善，由Vineland-3子领域衡量，包括表达性沟通、接受性沟通、人际关系、应对技能和个人技能。其他终点包括安全性、临床医生总体变化印象（CGI-C）、护理人员总体变化印象（CaGI-C）和贝利婴儿发育量表（BSID-IV）。欲了解更多信息，请访问https://www.emperorstudy.com/。

关于Biogen Biogen成立于1978年，是一家领先的生物技术公司，引领创新科学，提供新药来改变患者的生活，并为股东和我们的社区创造价值。我们应用对人类生物学的深刻理解，并利用不同的模式来推进一流的治疗或可带来卓越结果的疗法。我们的方法是冒大胆的风险，平衡投资回报，以实现长期增长。

我们定期在我们的网站www.biogen.com上发布对投资者可能重要的信息。在社交媒体上关注我们- Facebook、LinkedIn、X、YouTube。

关于斯托克治疗斯托克治疗（纳斯达克股票代码：STOK），是一家生物技术公司，致力于恢复蛋白质表达利用身体的潜力与RNA药物。使用Stoke专有的TANGO（靶向增强核基因输出）方法，Stoke正在开发反义寡核苷酸（ASO），以选择性地恢复天然存在的蛋白质水平。斯托克城正在开发的第一种药物zorevunersen已经证明了对Dravet综合征患者的疾病改善的潜力，目前正在第三期研究中进行评估。斯托克的最初关注点是由正常蛋白质水平损失~50%（单倍不足）引起的中枢神经系统和眼睛疾病。概念证明已在其他器官、组织和系统中得到证实，支持斯托克专有方法的广泛潜力。斯托克城总部位于马萨诸塞州贝德福德。欲了解更多信息，请访问https://www.stoketherapeutics.com/。

Biogen Safe Harbour本新闻稿包含前瞻性陈述，其中包括与以下方面有关的前瞻性陈述：zorevunersen的潜在临床效果; zorevunersen改善预后和Dravet综合征患者的潜力; zorevunersen的潜在益处、安全性和有效性以及继续使用zorevunersen治疗;潜在的监管讨论、提交和批准及其时间; Dravet综合征的治疗; Biogen与Stoke Therapeutics合作安排的预期收益、风险和潜力; Biogen商业业务和管道计划（包括zorevunersen）的潜力;以及与药物开发和商业化相关的风险和不确定性。这些前瞻性陈述可能伴随“目标”、“预期”、“假设”、“相信”、“考虑”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“预测”、“目标”、“指导”、“希望”、“意图”、“可能”、“目标”、“可能”、“目标”、“前景”、“计划”、“可能”、“潜在”、“预测”、“项目”、“前景”、“应该”等词语“目标”、“将”、“将”或这些词语或其他具有类似含义的词语和术语的否定。药物开发和商业化涉及很高的风险，只有少数研发项目才能实现产品的商业化。早期临床试验的结果可能并不表明完整结果或后期或更大规模临床试验的结果，并且不确保监管机构的批准。您不应过度依赖这些陈述。鉴于其前瞻性，这些陈述涉及重大风险和不确定性，这些风险和不确定性可能基于不准确的假设，并可能导致实际结果与此类陈述中反映的结果存在重大差异。

这些前瞻性陈述基于管理层当前的信念和假设以及管理层当前可用的信息。鉴于其性质，我们无法保证这些前瞻性陈述中表达的任何结果将全部或部分实现。我们警告说，这些陈述可能受到风险和不确定性的影响，其中许多超出了我们的控制范围，可能导致未来的事件或结果与本文件中所述或暗示的事件或结果存在重大差异，其中包括我们长期成功开发、许可或收购其他候选产品或现有产品的额外适应症的不确定性;与产品批准、现有产品额外适应症批准、销售、定价、增长、报销和上市产品相关的预期、计划、前景和行动时间;生物制药和医疗保健行业以及我们竞争的任何其他市场的产品竞争加剧的潜在影响，包括来自新原创疗法的竞争加剧，现有产品和根据简化监管途径批准的产品的仿制药、前药和生物仿制药;我们有效实施企业战略的能力;在获得和维持我们产品的足够覆盖范围、定价和报销方面遇到困难;我们业务发展的驱动力，包括我们对合作者和其他第三方的开发、监管批准、以及产品商业化和我们业务的其他方面，这超出了我们的完全控制范围;与生物仿制药商业化相关的风险，该风险受到与我们对第三方的依赖、知识产权、竞争和市场挑战以及监管合规性相关的风险的影响;临床试验中的阳性结果可能无法在后续或验证性试验中复制或早期临床试验的成功的风险可能无法预测后期或大规模临床试验或其他潜在适应症试验的结果;与临床试验相关的风险，包括我们充分管理临床活动的能力、临床试验期间获得的额外数据或分析可能产生的意外担忧、监管机构可能需要额外信息或进一步研究，或者可能无法批准或可能推迟批准我们的候选药物;以及不良安全事件的发生、对我们产品的使用限制或产品责任索赔;以及我们向美国证券交易委员会提交的其他报告中描述的任何其他风险和不确定性，这些报告可在美国证券交易委员会网站www.sec.gov上查看。

这些声明仅限于本新闻稿发布之日，并基于我们目前掌握的信息和估计。如果已知或未知的风险或不确定性成为现实，或者基本假设被证明不准确，实际结果可能与过去的结果以及预期、估计或预测的结果存在重大差异。请投资者不要过度依赖前瞻性陈述。风险、不确定性和其他事项的进一步列表和描述可在截至2024年12月31日财年的10-K表格年度报告以及随后的10-Q表格报告中找到。除法律要求外，我们不承担任何义务公开更新任何前瞻性陈述，无论是由于任何新信息、未来事件、情况变化或其他原因。

Stoke Therapeutics关于前瞻性陈述的警告本新闻稿包含1995年私人证券诉讼改革法案“安全港”条款含义内的前瞻性陈述，包括但不限于zorevunersen治疗Dravet综合征的根本原因并减少癫痫发作或在指定剂量水平或剂量水平下表现出行为和认知改善的能力所有这些，临床试验、数据读出、监管会议、监管决定和其他演示的时间和预期进展，以及与斯托克城相关的科学家在IEC 2025上进行演示和在IEC 2025上进行数据演示的参与。包括“计划”、“潜力”、“将”、“继续”、“期望”等词语或类似词语和未来时陈述的陈述均为前瞻性陈述。这些前瞻性陈述涉及风险和不确定性以及假设，如果这些假设被证明不正确或未完全实现，可能会导致斯托克城的业绩与此类前瞻性陈述所表达或暗示的业绩存在重大差异，包括但不限于与以下相关的风险和不确定性：斯托克斯推进、获得监管机构批准并最终商业化其候选产品的能力;如果Biogen违反或终止合作，斯托克将无法获得预期的财务或其他利益;斯托克和Biogen可能无法成功开发zorevunersen，即使成功，他们也可能无法成功商业化zorevunersen;临床试验中的积极结果可能无法在后续试验中复制，或者早期临床试验的成功可能无法预测后期试验的结果;斯托克城保护其知识产权的能力;斯托克城资助发展活动并实现2028年中期发展目标的能力;以及截至2024年12月31日年度10-K表格年度报告中“风险因素”标题下描述的其他风险和不确定性，其10-Q表格季度报告，以及向美国证券交易委员会提交的其他文件。这些前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日的情况，斯托克没有义务修改或更新任何前瞻性陈述以反映本新闻稿发布之日后的事件或情况。

参考：

Biogen媒体联系人：Madeleine Shin Public. biogen.com + 1 781 464 3260

Biogen投资者联系方式：Tim Power IR@biogen.com +1 781 464 2442

斯托克媒体和投资者联系人：Dawn Kalmar首席传播官dkalmar@stoketherapeutics.com 781-303-8302

Doug Snow公关与投资者关系总监IR@stoketherapeutics.com 508-642-6485