百健和Stoke Therapeutics宣布在第36届国际癫痫大会上展示Zorevunersen治疗Dravet综合征潜在临床数据

– 开放标签扩展 (OLE) 研究的 3 年数据显示，在标准抗癫痫药物的基础上，该药物具有改善疾病的潜力，可以持久减少癫痫发作，并改善认知和行为 –

– 持续治疗后，癫痫发作总体负担和无癫痫发作天数显著改善 –

美国马萨诸塞州剑桥和马萨诸塞州贝德福德，2025 年 8 月 25 日（GLOBE NEWSWIRE）—— Biogen Inc. （纳斯达克股票代码：BIIB）和Stoke Therapeutics , Inc.（纳斯达克股票代码：STOK）是一家致力于利用 RNA 药物挖掘人体潜能来恢复蛋白质表达的生物技术公司。今天，两家公司宣布，将在 2025 年 8 月 30 日至 9 月 3 日在葡萄牙里斯本举行的第 36^届国际癫痫大会 (IEC) 上展示 zorevunersen 研究的新临床数据。Zorevunersen 是一种在研反义寡核苷酸药物，正在全球关键性 EMPEROR 3 期研究中被评估为治疗 Dravet 综合征的潜在疾病修饰药物。

Stoke Therapeutics 首席医疗官 Barry Ticho 博士表示：“凭借这些额外的临床数据，我们正在对 zorevunersen 通过解决 Dravet 综合征的潜在遗传病因来改善患者预后的潜力进行长期研究。在已接受标准抗癫痫药物治疗的患者中，癫痫发作次数显著且持久地减少，认知和行为得到改善，这支持了其改善病情的潜力。我们期待在本次顶级大会上与全球顶尖的癫痫专家分享和讨论我们最新的 zorevunersen 数据，包括与改善无癫痫发作天数和生活质量相关的新分析。”

百健公司治疗开发部门负责人、医学博士 Katherine Dawson 表示：“zorevunersen 迄今为止获得的数据令人鼓舞，并支持目前正在招募患者并开始给药的 3 期 EMPEROR 研究的设计。迄今为止观察到的疗效正在提高人们对 Dravet 综合征作为一种神经发育障碍的认识，同时也激发了人们对 EMPEROR 日益增长的兴趣。”

IEC 演讲详情如下：

• 标题： Zorevunersen 在开放标签扩展研究中通过长达 36 个月的维持剂量，持久减少癫痫发作，改善认知、行为和功能，展现出作为 Dravet 综合征患者疾病改良疗法的潜力
  口头报告日期和时间： 8 月 31 日星期日，下午 3:15 – 4:15（西部时间/格林威治标准时间 +1）（东部时间上午 10:15 – 11:15）
  口头报告人： Andreas Brunklaus 医学博士，格拉斯哥皇家儿童医院儿科神经病学顾问，格拉斯哥大学名誉教授，英国 Dravet 综合征医学顾问委员会成员

• 标题： 使用 zorevunersen 治疗的 Dravet 综合征患者总体癫痫发作负担和无癫痫发作天数显著改善：1/2a 期和开放标签扩展研究的结果
  海报展示日期和时间： 9 月 1 日星期一，下午 1:45 – 3:15（西部时间/格林威治标准时间 +1）（东部时间上午 8:45 – 10:15）
  海报展示人： J Helen Cross，MB ChB，Ph.D.，教授，威尔士亲王儿童癫痫讲座教授、伦敦大学学院大奥蒙德街儿童健康研究所发育神经科学项目负责人、儿科神经病学名誉顾问、国际抗癫痫联盟主席
  海报编号： P351

• 标题： EMPEROR 3 期研究设计：评估 zorevunersen 作为 Dravet 综合征的潜在疾病改良疗法
  海报展示日期和时间： 9 月 1 日星期一，下午 1:45 – 3:15（西部时间/格林威治标准时间 +1）（东部时间上午 8:45 – 10:15）
  海报展示者： Joseph Sullivan，医学博士，FAES，加州大学旧金山分校神经病学和儿科学教授兼儿科癫痫卓越中心主任
  海报编号： P358

附加公司介绍：

• 标题： Dravet 综合征的新兴概念和治疗方法：从负担到突破
  日期和时间： 9 月 2 日星期二，下午 1:55 – 3:05（西部时间/格林威治标准时间 +1）（东部时间 8:55 – 10:05）
  演讲者： Stéphane Auvin 医学博士、哲学博士、FAES、癫痫病专家和儿童神经病专家、巴黎罗伯特德勃雷大学医院和大学儿科神经病学系主任；Kelly G. Knupp 医学博士、科罗拉多大学安舒茨医学院、科罗拉多儿童医院儿科神经病学教授；Scott Perry 医学博士、神经病学医学主任、Jane and John Justin 神经科学中心联合主任、库克儿童医院遗传性癫痫诊所医学主任
  
  

关于 Dravet 综合征
Dravet综合征是一种严重的发育性癫痫性脑病 (DEE)，其特征是严重的复发性癫痫发作以及严重的认知和行为障碍。大多数 Dravet 病例是由SCN1A基因的一个拷贝突变引起的，导致脑神经元细胞中 NaV1.1 蛋白水平不足。尽管使用了目前最好的抗癫痫药物治疗，超过 90% 的患者仍会持续癫痫发作。该疾病的并发症常常导致患者及其护理人员的生活质量下降。发育和认知障碍通常包括智力障碍、发育迟缓、运动和平衡问题、语言和言语障碍、生长缺陷、睡眠异常、自主神经系统紊乱以及情绪障碍。与一般癫痫患者相比，Dravet 综合征患者发生癫痫猝死（SUDEP）的风险更高。Dravet 综合征在全球范围内都有发病，并不集中在特定的地理区域或种族群体。目前，据估计，美国（约 16,000 人）、英国、欧盟 4 国和日本有多达 38,000 人患有 Dravet 综合征^。1

关于 Zorevunersen
Zorevunersen 是一种在研反义寡核苷酸，旨在通过增加脑细胞中来自SCN1A基因非突变（野生型）拷贝的 NaV1.1 蛋白的产生来治疗 Dravet 综合征的根本原因。这种高度差异化的作用机制旨在降低癫痫发作频率，使其低于抗癫痫药物所取得的水平，并改善神经发育、认知和行为。Zorevunersen 已展示出改善疾病的潜力，并已获得 FDA 和 EMA 的孤儿药称号。FDA 还授予 zorevunersen 罕见儿科疾病称号和突破性疗法称号，用于治疗 SCN1A 基因中已确认存在与功能获得相关的突变的 Dravet 综合征。Stoke 与 Biogen 达成战略合作，开发和商业化用于治疗 Dravet 综合征的 zorevunersen。根据合作协议，Stoke 保留在美国、加拿大和墨西哥对 zorevunersen 的独家权利； Biogen 获得世界其他地区独家商业化权利。

关于 EMPEROR 研究
EMPEROR 三期研究 (NCT06872125) 是一项全球性、双盲、假手术对照研究，旨在评估 zorevunersen 对 2 至 18 岁患有 Dravet 综合征且已确诊SCN1A基因变异（与功能获得无关）的儿童的疗效、安全性和耐受性。该试验预计将招募美国、日本、英国和欧盟的参与者，参与者将按 1:1 的比例随机分配，在 8 周基线期后接受鞘内注射 zorevunersen 或假手术对照，进行 52 周的治疗。研究完成后，符合条件的参与者将作为 OLE 研究的一部分继续接受 zorevunersen 治疗。该研究的主要终点是 zorevunersen 治疗组与假手术对照组患者在第 28 周时主要运动性癫痫发作频率相对于基线的变化百分比。关键次要终点是疗效对主要运动性癫痫发作频率的持久性，以及行为和认知改善，以Vineland-3子领域（包括表达性沟通、接受性沟通、人际关系、应对技能和个人技能）进行测量。其他终点包括安全性、临床医生对变化的总体印象(CGI-C)、照护者对变化的总体印象(CaGI-C)和贝利婴儿发育量表(BSID-IV)。更多信息，请访问https://www.emperorstudy.com/ 。

关于Biogen
百健（Biogen）成立于1978年，是一家领先的生物技术公司，致力于开拓创新科学，提供新型药物，改善患者生活，并为股东和社区创造价值。我们运用对人体生物学的深刻理解，并利用不同的模式来推进一流的治疗方案，以取得卓越的疗效。我们的方法是大胆承担风险，并在投资回报方面取得平衡，以实现长期增长。

我们会定期在公司网站www.biogen.com上发布对投资者可能重要的信息。欢迎在Facebook 、 LinkedIn 、 X 、 YouTube 等社交媒体上关注我们。

关于 Stoke Therapeutics
Stoke Therapeutics（纳斯达克股票代码：STOK）是一家生物技术公司，致力于利用RNA药物挖掘人体潜能，恢复蛋白质表达。Stoke公司采用其专有的TANGO（靶向增强核基因输出）方法，开发反义寡核苷酸（ASO），以选择性地恢复人体自然产生的蛋白质水平。Stoke公司正在开发的首个药物zorevunersen已证明具有改善Dravet综合征患者病情的潜力，目前正在进行三期临床试验。Stoke公司最初的重点是治疗因蛋白质水平降低约50%（单倍体不足）而引起的中枢神经系统和眼部疾病。该概念已在其他器官、组织和系统中得到验证，这为Stoke公司专有方法的广泛潜力提供了支持。Stoke公司总部位于马萨诸塞州贝德福德。欲了解更多信息，请访问https://www.stoketherapeutics.com/ 。

百健安全港
本新闻稿包含前瞻性声明，包括但不限于与以下内容相关的内容：zorevunersen 的潜在临床效果；zorevunersen 改善 Dravet 综合征患者的治疗结果的潜力；zorevunersen 的潜在益处、安全性和有效性以及 zorevunersen 的持续治疗；潜在的监管讨论、提交和批准及其时间安排；Dravet 综合征的治疗；Biogen 与 Stoke Therapeutics 合作安排的预期益处、风险和潜力；Biogen 商业业务和管道计划（包括 zorevunersen）的潜力；以及与药物开发和商业化相关的风险和不确定性。这些前瞻性陈述可能带有诸如“旨在”、“预期”、“假设”、“相信”、“考虑”、“继续”、“可能”、“估计”、“预计”、“预测”、“目标”、“指导”、“希望”、“打算”、“或许”、“目标”、“展望”、“计划”、“可能”、“潜在”、“预测”、“预计”、“前景”、“应该”、“目标”、“将”、“会”或这些词语的否定形式或其他具有类似含义的词语和术语。药物开发和商业化涉及高风险，只有少数研发项目能够实现产品商业化。早期临床试验的结果可能无法代表全部结果或后期或更大规模临床试验的结果，也不能确保获得监管部门的批准。您不应过分依赖这些陈述。鉴于其前瞻性，这些声明涉及重大风险和不确定性，可能基于不准确的假设，并可能导致实际结果与此类声明所反映的结果存在重大差异。

这些前瞻性陈述基于管理层当前的信念和假设以及管理层当前可获得的信息。鉴于其性质，我们无法保证这些前瞻性陈述中表达的任何结果将全部或部分实现。我们提醒，这些陈述受风险和不确定性的影响，其中许多风险和不确定性超出我们的控制范围，并可能导致未来事件或结果与本文件中明示或暗示的事件或结果存在重大差异，包括但不限于我们在开发、许可或收购其他候选产品或现有产品的额外适应症方面的长期成功的不确定性；与产品批准、现有产品的额外适应症的批准、销售、定价、增长、报销和上市有关的预期、计划、前景和行动时机；生物制药和医疗保健行业以及我们参与竞争的任何其他市场中产品竞争加剧的潜在影响，包括来自新原研疗法、现有产品的仿制药、前药和生物类似药以及根据简化监管途径批准的产品的竞争加剧；我们有效实施公司战略的能力；获得和维持我们产品的充分覆盖、定价和报销方面的困难；我们业务增长的驱动因素，包括我们对合作者和其他第三方在产品开发、监管审批和商业化以及我们业务的其他方面的依赖，这些超出了我们的完全控制范围；与生物仿制药商业化相关的风险，该风险受与我们对第三方的依赖、知识产权、竞争和市场挑战以及监管合规性相关的风险的影响；临床试验的阳性结果可能无法在后续或验证性试验中复制，或早期临床试验的成功可能无法预测后期或大规模临床试验或其他潜在适应症试验的结果；与临床试验相关的风险，包括我们充分管理临床活动的能力、临床试验期间获得的额外数据或分析可能引起的意外问题、监管机构可能要求提供更多信息或进行进一步研究，或者可能无法批准或延迟批准我们的候选药物；以及发生不良安全事件、我们产品的使用限制或产品责任索赔；以及我们向美国证券交易委员会提交的其他报告中描述的任何其他风险和不确定性，这些报告可在美国证券交易委员会网站 www.sec.gov 上查阅。

这些陈述仅代表本新闻稿发布之日的观点，且基于我们目前掌握的信息和预估。如果已知或未知的风险或不确定性成为现实，或相关假设被证明不准确，实际结果可能与过往结果以及预期、预估或预测的结果存在重大差异。敬请投资者避免过分依赖前瞻性陈述。更多风险、不确定性和其他事项的列表及说明，请参阅我们截至2024年12月31日财年的10-K表年度报告以及后续的10-Q表报告。除法律另有规定外，我们不承担因任何新信息、未来事件、情况变化或其他原因而公开更新任何前瞻性陈述的义务。

Stoke Therapeutics 关于前瞻性陈述的警示说明
本新闻稿包含《1995 年私人证券诉讼改革法》“安全港”条款所定义的前瞻性陈述，包括但不限于 zorevunersen 在所示剂量水平或根本没有治疗 Dravet 综合征潜在病因和减少癫痫发作或改善行为和认知的能力、临床试验的时间和预期进展、数据读数、监管会议、监管决策和其他演示，以及与 Stoke 相关的科学家在 IEC 2025 上发表演讲和在 IEC 2025 上展示数据。包含“计划”、“潜在”、“将”、“继续”、“预期”等词语或类似词语和将来时的陈述均属于前瞻性陈述。这些前瞻性陈述涉及风险和不确定性以及假设，如果这些假设被证明是错误的或未完全实现，则可能导致 Stoke 的结果与此类前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大差异，包括但不限于与以下方面相关的风险和不确定性：Stoke 推进、获得监管部门批准并最终商业化其候选产品的能力；如果 Biogen 违反或终止合作，Stoke 将无法获得预期的财务或其他利益；Stoke 和 Biogen 可能无法成功开发 zorevunersen，即使成功，他们也可能无法成功商业化 zorevunersen；临床试验的积极结果可能无法在后续试验中复制，或者早期临床试验的成功可能无法预测后期试验的结果；Stoke 保护其知识产权的能力；Stoke 为开发活动提供资金并实现到 2028 年中期的开发目标的能力；以及其截至2024年12月31日的10-K表年度报告、10-Q表季度报告以及向美国证券交易委员会提交的其他文件中“风险因素”标题下所述的其他风险和不确定因素。这些前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日的观点，Stoke 不承担修改或更新任何前瞻性陈述以反映本新闻稿发布之日后事件或情况的义务。

参考：

1. 基于 Stoke Therapeutics 的初步估算，该估算使用过去 85 年间各国活产率，将年发病率换算为患病率，并根据 Dravet 病例组死亡率进行调整。该估算基于Wu 等人于 2015 年在《儿科学》上发表的发病率。
   
   

Biogen 媒体联系人：
玛德琳·辛
Public.affairs@biogen.com
+ 1 781 464 3260

Biogen 投资者联系方式：
蒂姆·鲍尔
IR@biogen.com
+1 781 464 2442

斯托克媒体和投资者联系方式：
道恩·卡尔玛
首席通讯官
dkalmar@stoketherapeutics.com
781-303-8302

道格·斯诺
传播与投资者关系总监
IR@stoketherapeutics.com
508-642-6485