克里内蒂克斯获得FDA针对先天性肾上腺皮质增生症（CAH）治疗药物Atumelnant的孤儿药认定

圣地亚哥，2025年8月21日（GLOBE NEWSWIRE）—— Crinetics Pharmaceuticals, Inc. （纳斯达克股票代码：CRNX）今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予Atumelnant孤儿药资格认定（ODD）。Atumelnant是一种新型、每日一次口服促肾上腺皮质激素（ACTH）受体拮抗剂候选药物，拟用于治疗经典型先天性肾上腺增生症（CAH）。Atumelnant是首个也是唯一一个处于临床开发阶段的小分子ACTH受体拮抗剂。

Crinetics首席医疗和开发官Dana Pizzuti博士表示：“获得FDA孤儿药资格认定凸显了先天性肾上腺增生（CAH）患者面临的巨大未满足需求。凭借Atumelnant的创新作用机制，我们为3期试验设定了一个雄心勃勃且不容妥协的终点，该终点能够证明其能够恢复肾上腺雄激素的正常水平，并将糖皮质激素补充剂量降低至生理水平。我们还将记录临床疾病标志物和症状的其他变化，从而改善患者的生活质量。”

2025年1月，Crinetics公司公布了针对经典型先天性肾上腺皮质激素（CAH）成人患者的TouCAHn二期临床试验的强劲、积极的顶线结果。该研究表明，不同剂量组的关键生物标志物均显著、快速且持续降低，其中雄烯二酮平均降低高达80%。该研究还表明，影响患者健康的多种临床体征和症状均得到显著改善，包括月经恢复和肾上腺体积缩小。Crinetics公司预计，CALM-CAH三期成人研究和BALANCE-CAH二/三期儿科研究的首批随机受试者将于2025年下半年入组。

先天性肾上腺增生 (CAH) 是由基因突变引起的，该突变会导致皮质醇合成受损。皮质醇缺乏会导致反馈机制崩溃，从而导致促肾上腺皮质激素 (ACTH) 水平持续升高，进而导致类固醇（尤其是雄烯二酮等雄激素）及其前体分泌过量。雄激素水平过高会导致男性和女性生育能力下降，女性面部毛发增多和痤疮增多，男性睾丸肾上腺残余肿瘤疼痛。患者还需要补充皮质醇来补充缺失的皮质醇。然而，目前的治疗模式涉及长期补充糖皮质激素，通常剂量超过生理水平，这可能导致与糖皮质激素过量相关的其他严重健康问题，包括体重增加、糖尿病、心血管问题和骨质疏松症。

FDA 为用于安全有效地治疗、诊断或预防影响美国不到 200,000 人的罕见疾病的药物提供 ODD 认定。获得该认定的好处可能包括免除某些 FDA 费用、对合格临床开发提供财务激励，以及如果该治疗方法获得批准，在美国享有七年的市场独占权。

关于 Atumelnant
Atumelnant 是 Crinetics 的第二个在研化合物，是同类首个且唯一每日一次口服促肾上腺皮质激素 (ACTH) 受体拮抗剂，可选择性作用于肾上腺上的黑皮质素 2 型受体 (MC2R)。与 ACTH 过量相关的疾病会对身心健康产生重大影响。新型 Atumelnant 在临床前模型中表现出对 MC2R 的强结合亲和力，并已证明可抑制受 ACTH 控制的肾上腺衍生糖皮质激素和雄激素。一项为期 12 周的 2 期研究数据一致证明了 Atumelnant 的显著治疗益处，其证据是关键 CAH 疾病相关生物标志物（包括 A4 和 17-羟孕酮）在不同人群中均获得了快速、显著且持续的统计学显著降低。Atumelnant 目前正在开发中，有望为患有先天性肾上腺增生症和 ACTH 依赖性库欣综合征的患者提供变革性护理。这一突破可能会彻底改变这些疾病的治疗方式，为生活质量的空前改善带来希望。

关于 Crinetics Pharmaceuticals
Crinetics Pharmaceuticals 是一家临床阶段制药公司，专注于发现、开发和商业化用于治疗内分泌疾病和内分泌相关肿瘤的新型疗法。公司所有候选药物均为公司内部药物研发工作产生的小分子新型化学实体。Crinetics 的领先开发候选药物 PALSONIFY™（paltusotine）是首个在研的每日一次口服选择性生长抑素受体 2 型 (SST2) 非肽激动剂，目前正在进行用于治疗肢端肥大症的临床开发。Paltusotine 也正在针对与神经内分泌肿瘤相关的类癌综合征进行临床开发。Atumelnant 目前正在开发用于治疗先天性肾上腺增生和促肾上腺皮质激素依赖性库欣综合征的药物。其他研发项目涵盖多种内分泌疾病，例如甲状旁腺功能亢进症、多囊肾病、格雷夫斯病（包括甲状腺眼病）、糖尿病、肥胖症以及针对 GPCR 的肿瘤适应症。

前瞻性陈述
本新闻稿包含经修订的《1933年证券法》第27A条和经修订的《1934年证券交易法》第21E条所界定的前瞻性陈述。本新闻稿中除历史事实陈述以外的所有陈述均为前瞻性陈述，包括关于Atumelnant和Paltusotine临床开发计划和时间表的陈述，包括其治疗潜力和临床益处或安全性概况；Atumelnant治疗先天性高血压（CAH）的3期临床试验计划的预期启动时间以及Atumelnant治疗促肾上腺皮质激素依赖性库欣综合征的2/3期临床试验计划的预期启动时间；或我们候选药物进入临床开发的治疗潜力。在某些情况下，您可以通过“可能”、“将”、“应该”、“预期”、“计划”、“预期”、“可以”、“打算”、“目标”、“项目”、“考虑”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”、“即将到来”或“继续”等术语或这些术语的否定形式或其他类似表达来识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述仅在本新闻稿发布之日有效，并受许多风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于我们报告的数据可能在完成或更全面地审查与临床研究相关的数据后发生变化，FDA 和其他监管机构可能不同意我们对此类结果的解释；我们可能无法获得、维护和执行我们的专利和其他知识产权，保护此类权利可能极其困难或成本高昂；地缘政治事件可能会扰乱 Crinetics 及其所依赖的第三方的业务，包括延迟或以其他方式扰乱其临床研究和临床前研究、制造和供应链，或损害员工生产力；公司候选产品的意外不良副作用或疗效不足，可能会限制其开发、监管批准和/或商业化；公司在产品制造、研究以及临床前和临床测试方面对第三方的依赖；Crinetics 临床研究和非临床研究的成功；美国和外国的监管发展或政治变化，包括与定价和药品报销相关的政策；临床研究和临床前研究可能无法按预期时间或方式进行，或者根本无法进行；研究、开发和监管审查的时间和结果不确定，Crinetics 的候选药物可能无法在开发中取得进展或获得上市批准；Crinetics 可能会比预期更快地使用其资本资源，或者我们的现金消耗率可能会加快；我们无法控制的地缘政治发展对我们业务的任何未来影响；以及公司定期向美国证券交易委员会 (SEC) 提交的文件中所述的其他风险和不确定性。公司前瞻性陈述中反映的事件和情况可能不会实现或发生，实际结果可能与前瞻性陈述中的预测存在重大差异。有关 Crinetics 面临的风险的其他信息，请参阅 Crinetics 定期向 SEC 提交的文件中“风险因素”标题下的内容，包括截至 2024 年 12 月 31 日的年度报告 10-K 表和截至 2025 年 6 月 30 日的季度报告 10-Q 表。请注意不要过分依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅代表截至本文发布之日的观点。除适用法律要求外，Crinetics 不打算公开更新或修改本文包含的任何前瞻性陈述，无论是否出现新信息、未来事件、情况变化或其他原因。

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