Crystals因Atumelnant治疗先天性肾上腺增生（CAH）而获得FDA孤儿药称号

圣迭戈，2025年8月21日（环球新闻）--Crispid Pharmaceuticals，Inc.（纳斯达克：CRNX）今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予Atumelnant孤儿药资格（ODD），Atumelnant是一种新型的、每日一次口服促肾上腺皮质激素（ACTH）受体拮抗剂候选药物，用于治疗典型的先天性肾上腺增生（CAH）。Atumelnant是第一个也是唯一一个在临床开发的小分子ACTH受体拮抗剂。

医学博士达纳·皮祖蒂（Dana Pizzuti）表示：“获得FDA的孤儿药认定凸显了CAH患者面临的严重未满足的需求。”Crystem首席医疗和开发官。“通过atumelnant的创新作用机制，我们为第三期试验制定了一个雄心勃勃且毫不妥协的终点，该终点可以证明恢复肾上腺雄激素正常水平并将糖皮质激素补充量减少到生理水平的能力。我们还将记录临床疾病标志物和症状的其他变化，以改善患者的生活质量。”

2025年1月，Crasis报告了在患有典型CAH的成人中进行的atumelnant II期TouCAHn试验的稳健阳性顶线结果。该研究表明，不同剂量的关键生物标志物大幅、快速和持续减少，包括雄烯二酮平均减少高达80%。该研究还证明，影响患者健康的疾病的多种临床体征和症状得到了有意义的改善，包括月经恢复和肾上腺大小缩小。Crystem预计，第一批参与者将于2025年下半年随机分配到CALM-CAH 3期成人研究和BALANCE-CAH 2/3期儿科研究中。

CAH是由基因突变引起的，导致皮质醇合成受损。皮质醇的缺乏导致反馈机制崩溃，并导致持续高水平的Actih，这反过来又导致类固醇过度分泌，特别是雄激素（如雄烯二酮）和类固醇前体。高水平的雄激素可以表现为男性和女性的生育能力下降、女性面部毛发过多和痤疮以及男性痛苦的睾丸肾上腺静息肿瘤。患者还需要补充皮质醇来补充缺失的皮质醇。然而，目前的治疗范式涉及长期糖皮质激素类固醇补充，通常处于超生理水平，这可能会导致与糖皮质激素过量相关的额外重大医疗问题，包括体重增加、糖尿病、心血管问题和骨质疏松症。

FDA为旨在安全有效地治疗、诊断或预防影响美国人数少于20万的罕见疾病的药物提供ODD地位。该称号的好处可能包括免除某些FDA费用、对合格临床开发的经济激励，以及如果该治疗获得批准，在美国享有七年的市场独占权。

关于Atumelnant Atumelnant是Crystem的第二种研究化合物，是同类药物中第一种且唯一一种每日一次的口服促肾上腺皮质激素（Actih）受体阻滞剂，选择性地作用于肾上腺上的黑素皮质素2型受体（MC 2 R）。与过量促肾上腺皮质激素相关的疾病会对身心健康产生重大影响。新型atumelnant在临床前模型中表现出对MC 2 R的强结合亲和力，并证明对肾上腺来源的糖皮质激素和受Actih控制的雄激素有抑制作用。一项为期12周的第二阶段研究的数据一致证明了atumelnant具有令人信服的治疗益处，这一点在不同人群中快速、实质性和持续的统计学显着降低证明了关键CAH疾病相关生物标志物（包括A4和17-羟黄体酮）。目前正在开发中，atumelnant有潜力为患有先天性肾上腺增生和促肾上腺皮质激素依赖性库欣综合征的患者提供转型护理。这一突破可能会彻底改变这些疾病的管理，为前所未有的生活质量改善带来希望。

关于Crassis Pharmaceuticals Crassis Pharmaceuticals是一家临床阶段制药公司，专注于内分泌疾病和内分泌相关肿瘤的新型疗法的发现、开发和商业化。该公司的所有候选药物都是内部药物发现工作产生的小分子、新化学实体。Crystem的主要开发候选药物PALSONUTE ™（Paltusotine）是第一种研究性每日一次、口服、选择性2型生长激素抑制素受体（STS 2）非肽激动剂，正在临床开发中治疗四肢肥大症。帕图索汀还处于临床开发中，用于治疗与神经内分泌肿瘤相关的类癌综合征。Atumelnant目前正在开发治疗先天性肾上腺增生和促肾上腺皮质激素依赖性库欣综合征。其他发现计划涉及各种内分泌疾病，如甲状旁腺功能亢进、多囊肾病、格雷夫斯病（包括甲状腺眼病）、糖尿病、肥胖症和GPCR靶向肿瘤适应症。

前瞻性陈述本新闻稿包含经修订的1933年证券法第27 A条和经修订的1934年证券交易法第21 E条含义内的前瞻性陈述。除本新闻稿中包含的历史事实陈述外的所有陈述均为前瞻性陈述，包括有关阿图美南和帕特里索汀临床开发计划和时间表的陈述，包括其治疗潜力和临床益处或安全性特征;启动阿托美南治疗CAH的III期项目和阿托美南治疗ACTH依赖性库欣综合征的II/III期项目的预期时间;或我们的开发候选药物过渡到临床开发的治疗潜力;。在某些情况下，您可以通过“可能”、“将”、“应该”、“预期”、“计划”、“预期”、“可能”、“意图”、“目标”、“项目”、“考虑”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”、“即将”或“继续”等术语或其他类似表达的否定术语来识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日的情况，并受许多风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于我们报告的数据在完成或对临床研究相关数据进行更全面的审查后可能会发生变化，FDA和其他监管机构可能不同意我们对这些结果的解释;我们可能无法获得、维护和执行我们的专利和其他知识产权，并且保护这些权利可能非常困难或成本高昂;地缘政治事件可能会扰乱科瑞康及其所依赖的第三方的业务，包括延迟或以其他方式扰乱其临床研究和临床前研究、制造和供应链，或损害员工生产力;公司候选产品的意外不良副作用或功效不足，可能限制其开发、监管批准和/或商业化;公司在产品制造、研究、临床前和临床测试方面对第三方的依赖; Crystem临床研究和非临床研究的成功;美国和外国的监管动态或政治变化，包括与定价和药品报销相关的政策;临床研究和临床前研究可能不会在当时或以预期的方式进行，或根本不会进行;研究、开发和监管审查的时间和结果不确定，Crystals的候选药物可能无法在开发中取得进展或获得上市批准; Crystals可能会比预期更快地使用其资本资源，或者我们的现金燃烧速度可能会加快;未来对我们业务产生的任何影响超出我们控制范围的地缘政治发展;以及公司定期向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件中描述的其他风险和不确定性。公司前瞻性陈述中反映的事件和情况可能无法实现或发生，实际结果可能与前瞻性陈述中的预测存在重大差异。有关Crystals面临的风险的更多信息可在Crystals向SEC提交的定期文件中的“风险因素”标题下找到，包括截至2024年12月31日的年度10-K表格年度报告和截至2025年6月30日的季度10-Q表格季度报告。请您不要过度依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅限于本文日期。除适用法律要求外，Crystem不打算公开更新或修改本文中包含的任何前瞻性陈述，无论是由于任何新信息、未来事件、情况变化或其他原因。

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