Keros宣布KER-065获得美国FDA孤儿药称号，用于治疗杜氏肌营养不良症

马萨诸塞州列克星敦，2025年8月20日（环球新闻网）-- Keros Therapeutics，Inc.（“Keros”）（纳斯达克：Kros）是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发和商业化新型疗法，以治疗各种患有与转化生长因子-β（“TGF-SYS”）蛋白质家族功能失调信号传递有关的疾病的患者，今天宣布，美国食品和药物管理局（“FDA”）授予KER-065孤儿药称号，用于治疗杜氏肌营养不良症（“FDA”）DMZ”）。

Jasbir S.说：“KER-065获得孤儿药称号凸显了DMZ患者未满足的医疗需求。”Seehra，总裁兼首席执行官。“这一指定对于Keros来说是一个重要的里程碑，因为我们将KER-065推进到在DMZ患者中进行的II期临床试验。”

FDA授予针对美国影响不到20万人的罕见医学疾病或病症的研究性疗法孤儿药称号。这一指定提供了某些潜在好处，包括合格临床测试的税收抵免、豁免或部分支付FDA申请费以及七年的市场独占权（如果获得批准）。

关于KER-065 KER-065是一种新型配体陷阱，由衍生自VIA型激活素受体和IIB型激活素受体的修饰配体结合结构域组成，该结构域融合于人抗体的部分，称为FC结构域。KER-065旨在充当配体陷阱，抑制肌肉生长抑制素和激活素A（两种通过激活素受体发出信号的配体）的生物学效应，以增加骨骼肌再生，增加肌肉尺寸和力量，减少体脂，减少骨骼肌纤维化并增加骨骼强度。我们正在开发用于治疗神经肌肉疾病的KER-065，最初重点关注DMZ。

关于Duchenne肌营养不良症（DID）MED是最常见的肌肉营养不良症形式，会导致肌肉变性和过早死亡。DMZ是由于基因突变引起的功能性肌萎缩蛋白缺乏有助于促进肌纤维稳定性的功能性肌萎缩蛋白。肌营养不良蛋白（肌肉细胞的重要结构成分）的缺乏导致肌肉细胞对损伤的敏感性增加并逐渐死亡。此外，肌肉细胞中缺乏肌萎缩蛋白会导致严重的细胞损伤，并最终导致肌肉细胞死亡并用纤维化和脂肪组织取代肌肉。用脂肪和纤维化组织取代肌肉纤维会导致肌肉力量和功能逐渐丧失，从而导致不动以及呼吸道和心脏并发症。在DMZ患者中，心肌细胞逐渐死亡并被疤痕组织取代。这种心肌病最终会导致心力衰竭，这是目前DMZ患者死亡的主要原因。国家罕见疾病组织估计，全球每3，500名男婴中约有一人受到DMZ的影响。

关于Keros Therapeutics，Inc.

Keros是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化新型疗法，以治疗广泛患有与TGF-β蛋白质家族功能失调相关的疾病的患者。Keros是了解TGF-RST蛋白质家族作用的领导者，该家族是多种组织（包括血液、骨骼、骨骼肌、脂肪和心脏组织）生长、修复和维持的主要调节者。通过利用这一认识，Keros发现并正在开发蛋白质疗法，这些疗法有可能为患者提供有意义且可能改善疾病的益处。Keros的主要候选产品KER-065正在开发用于治疗神经肌肉疾病，最初的重点是DMD。Keros最先进的候选产品elritercept正在开发用于治疗骨髓增生异常综合征和骨髓纤维化患者的血细胞减少症，包括贫血和血小板减少症。

关于前瞻性陈述的警告

本新闻稿中包含的关于非历史事实的事项的陈述是1995年私人证券诉讼改革法案（经修订）所定义的“前瞻性陈述”。诸如“预期”、”相信”、“继续”、“期望”、“使能”、“意图”、“潜在”和“将”或类似表述等词语旨在识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述的例子包括有关以下方面的陈述：Keros对其KER-065临床试验的策略、进展和时间的期望;以及KER-065在DMZ中获得孤儿药称号的潜在好处。由于此类陈述存在风险和不确定性，因此实际结果可能与此类前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大差异。这些风险和不确定性包括：Keros有限的运营历史和历史损失; Keros筹集额外资金以完成其候选产品的开发和商业化的能力; Keros对其候选产品KER-065和elritercept的成功的依赖; Keros可能会推迟启动、注册或完成任何临床试验;来自开发类似用途产品的第三方的竞争; Keros获得、维护和保护其知识产权的能力;以及Keros在制造、临床试验和临床前研究方面对第三方的依赖。

Keros向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的文件中更全面地描述了这些和其他风险，包括公司于2025年8月6日向美国证券交易委员会提交的10-Q表格季度报告中的“风险因素”部分，以及随后向美国证券交易委员会提交或提供的其他文件。本新闻稿中包含的所有前瞻性陈述仅代表其发表之日的情况。除法律要求外，Keros没有义务更新此类声明以反映发表之日后发生的事件或存在的情况。

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