Madrigal获得欧洲委员会批准，用于治疗伴有中度到晚期肝纤维化的代谢相关脂肪性肝炎（MASH）的Rezdiffra™（resmetirom）

• Rezdiffra 是欧盟首个也是唯一一个批准用于治疗 MASH 患者的药物
• 有条件上市许可基于关键的 3 期 MAESTRO-NASH 试验的积极结果，该试验表明 Rezdiffra 可减少纤维化、缓解 MASH 并改善关键的非侵入性检测
• Rezdiffra 已被纳入欧洲 MASH 治疗指南，作为一线治疗药物
• Madrigal 计划于 2025 年第四季度在德国首次推出欧洲版本

宾夕法尼亚州康舍霍肯，2025年8月19日（环球新闻社）——专注于提供代谢功能障碍相关脂肪性肝炎 (MASH) 新型疗法的生物制药公司 Madrigal Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克股票代码：MDGL）今日宣布，欧盟委员会 (EC) 已授予 Rezdiffra (resmetirom) 有条件上市许可，用于治疗伴有中度至晚期肝纤维化的非肝硬化性 MASH 成人患者。Rezdiffra 是目前欧盟 (EU) 首个也是唯一一个获批的 MASH 治疗药物。

Madrigal 首席执行官 Bill Sibold 表示：“Rezdiffra 的获批标志着欧洲患有 MASH（一种严重且进行性肝病）的患者取得了历史性突破。MASH 是欧洲增长最快的肝移植适应症，但迄今为止，尚无获批的治疗方法。Rezdiffra 在欧洲获得上市许可将为整个领域树立重要的先例，无需活检即可获得 Rezdiffra 治疗资格，并明确重点关注一个独特的 MASH 患者群体，该群体存在着巨大的未满足需求：中度至晚期肝纤维化 (F2-F3)。这些患者需要肝脏靶向治疗，因为他们的肝脏相关死亡风险高出 10 到 17 倍，而且距离进展为肝硬化仅一步之遥。”

MASH是肝脏相关死亡的主要原因，并给全球医疗保健系统带来日益沉重的负担。Madrigal估计，目前欧洲约有37万名患有中度至晚期纤维化的MASH患者被诊断并接受肝病专家的治疗。

Rezdiffra 是一种每日一次口服、肝脏靶向的 THR-β 激动剂，旨在针对 MASH 的关键潜在病因。欧盟委员会的决定基于 Rezdiffra 良好的效益风险比，包括关键性 III 期MAESTRO-NASH 试验的积极结果，该试验实现了纤维化减少和 MASH 消退的主要终点。在 MAESTRO-NASH 试验中，Rezdiffra 还降低了肝脏硬度、肝脏脂肪、肝脏酶和致动脉粥样硬化脂质，并改善了健康相关生活质量。一年后，91% 接受 Rezdiffra 100 毫克治疗的患者通过振动控制瞬时弹性成像 (VCTE) 测量肝脏硬度得到改善或稳定，VCTE 是临床实践中常用于监测治疗反应的测试。

德国柏林夏里特大学医学院肝病学和胃肠病学系主任、医学博士、哲学博士、医学学士（MBHA）Frank Tacke 表示：“Rezdiffra 的获批对欧洲 MASH 领域来说是一个转折点，我期待着为我的中度至晚期纤维化患者提供这一重要的新治疗选择。Rezdiffra 已被纳入欧洲MASH 治疗指南，数百名患者参与了 3 期临床研究，因此 Rezdiffra 在欧洲已拥有丰富的临床经验。”

此项批准是在2025年6月人用药品委员会（CHMP）的积极意见基础上做出的。欧盟委员会的决定适用于欧盟所有27个成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威。Rezdiffra在各个国家/地区的上市时间将取决于多种因素，包括报销程序的完成情况。Madrigal预计将于2025年第四季度从德国开始，在欧洲逐个国家/地区推出Rezdiffra。

关于 MASH
代谢功能障碍相关脂肪性肝炎 (MASH)，以前称为非酒精性脂肪性肝炎 (NASH)，是一种严重的肝病，可进展为肝硬化、肝衰竭、肝癌、需要肝移植以及过早死亡。MASH 是女性肝移植的主要原因，也是美国所有肝移植的第二大原因，也是欧洲增长最快的肝移植适应症。

一旦患者进展至中度至晚期肝纤维化（符合F2至F3期纤维化）的MASH，肝脏不良预后的风险就会急剧增加：这些患者的肝脏相关死亡风险比无纤维化的患者高10-17倍。进展至肝硬化的患者肝脏相关死亡风险高42倍，这凸显了在肝硬化并发症发生之前治疗MASH的必要性。MASH也是心血管疾病的独立驱动因素，而心血管疾病是患者死亡的主要原因。

随着对 MASH 疾病认识的提高和疾病患病率的增加，预计确诊患有中度至晚期纤维化或代偿性 MASH 肝硬化 (F2-F4c) 的 MASH 患者数量将会增长。

关于 Rezdiffra
Rezdiffra 是一种每日一次口服、肝脏靶向的 THR-β 激动剂，旨在针对 MASH 的关键潜在病因。它是美国和欧盟首个获批用于治疗 MASH 的药物。

Rezdiffra 于 2024 年 3 月获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 加速批准。在美国，该药物联合饮食和运动疗法，用于治疗伴有中度至晚期肝纤维化（符合 F2 至 F3 期纤维化）的非肝硬化性多发性硬化性肝炎 (MASH) 的成年患者。该适应症基于 MASH 和纤维化的改善而获得加速批准。该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。

Rezdiffra 于 2025 年 8 月获得欧盟委员会 (EC) 的有条件上市许可。当药品立即可用对公共健康的益处大于仍需要额外数据所固有的风险时，将有条件上市许可授予满足未满足医疗需求的药品。

Rezdiffra 尚未在任何地区获批用于治疗肝硬化患者。正在进行的、已完成入组的 MAESTRO-NASH OUTCOMES 试验旨在评估 Rezdiffra 与安慰剂治疗的代偿性 MASH 肝硬化患者中肝功能失代偿事件的进展情况。

关于马德里加尔
Madrigal Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克股票代码：MDGL）是一家生物制药公司，专注于提供针对代谢功能障碍相关脂肪性肝炎 (MASH) 的新型疗法。MASH 是一种医疗需求高度未得到满足的肝病。Madrigal 的药物 Rezdiffra (resmetirom) 是一种每日一次口服、肝脏靶向的 THR-β 激动剂，旨在针对 MASH 的关键潜在病因。Rezdiffra 是首个也是唯一一个同时获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 和欧盟委员会批准用于治疗伴有中度至晚期纤维化（F2 至 F3）的 MASH 的药物。一项正在进行的 3 期疗效试验正在评估 Rezdiffra 治疗代偿期 MASH 肝硬化 (F4c) 的效果。欲了解更多信息，请访问www.madrigalpharma.com 。

前瞻性陈述
本新闻稿包含根据经修订的 1995 年《私人证券诉讼改革法》安全港条款作出的“前瞻性陈述”，包括与预计在欧洲各国商业发布时间有关的陈述。前瞻性陈述受多种风险和不确定因素影响，包括但不限于：前瞻性陈述所依据的假设；获得和维持监管批准的风险，包括但不限于潜在的监管延迟或拒绝；新产品商业发布的挑战，尤其是对于一家在 2024 年之前没有商业经验的公司而言；我们的经营亏损历史以及我们可能永远无法实现或保持盈利的可能性；与实现 Madrigal 临床试验目标相关的风险，包括但不限于 Madrigal 实现患者人数招募目标（包括足够的安全性数据库）、结果目标和/或时间目标的能力；任何招募延迟或失败，以及发生不良安全事件；与 Rezdiffra (resmetirom) 作用机制效应相关的风险；市场对 Rezdiffra 的需求和接受度；可能无法筹集足够的资金按当前计划开展持续运营或无法以可接受的条款获得融资；我们偿还债务和遵守债务契约的能力；竞争性试验的结果或趋势；未来顶线数据的时间或结果；我们预防和/或减轻网络攻击的能力；临床试验固有的不确定性；在受控临床试验之外的分析或评估的不确定性；以及适用于我们业务的法律法规的变化以及我们遵守此类法律法规的能力。不应过分依赖前瞻性陈述，此类陈述仅代表其作出之日的观点。Madrigal 不承担更新任何前瞻性陈述以反映其作出之日后的新信息、事件或情况，或反映意外事件的发生的义务。有关这些风险和不确定性以及其他可能导致实际结果与明示或暗示的结果存在重大差异的因素的更多详细信息，请参阅Madrigal向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的文件。Madrigal在其截至2024年12月31日的10-K表格年度报告第一部分第1A项的章节中对这些风险和不确定性进行了更详细的讨论。该报告于2025年2月26日向SEC提交，并由Madrigal向SEC提交的其他文件不时更新。

投资者联系方式
蒂娜·文图拉，IR@madrigalpharma.com

媒体联系人
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