欧盟委员会批准OGSIVEO®（nirogacestat）治疗成人硬纤维瘤

OGSIVEO是欧盟第一种也是唯一一种获得上市许可的治疗硬纤维瘤的疗法

康涅狄格州斯坦福德2025年8月18日（环球新闻网）-- SpringWorks Therapeutics，Inc.，德国达姆施塔特默克KGaA旗下的医疗保健公司今天宣布，欧盟委员会（EC）授予OGSIVEO®（nirogacestat）（一种口服γ分泌酶抑制剂）的上市授权，作为单药治疗患有进展性硬纤维瘤的成人需要系统治疗。OGSIVEO是欧盟（EU）批准的第一种也是唯一一种治疗硬纤维瘤的疗法。

“硬纤维瘤会对人们的生活产生深远的影响，并且由于其侵袭性和高复发率而难以管理。到目前为止，欧洲还没有获得批准的药物，”医学博士Bernd Kasper说，博士，德国曼海姆海德堡大学曼海姆癌症中心教授、DeFi试验首席研究员。“OGSIVEO是一种高度创新的疗法，其疗效数据显示了有意义的抗肿瘤活性和硬纤维瘤症状的显着改善，包括疼痛的显着减少，这是患者报告的最虚弱的症状。

“对于欧洲的硬纤维瘤患者、他们的家人和医生来说，这一批准是期待已久的进步，”硬纤维瘤研究基金会执行主任林恩·埃尔南德斯说。“既然有了批准的治疗方法，我们希望患者能够从对硬纤维瘤的更高认识、更快的诊断和更好的结果中受益。”

硬纤维瘤是在身体结缔组织中形成的罕见的局部侵袭性肿瘤。1，2欧盟每年诊断出约1，300至2，300例新的硬纤维瘤病例。3，4，5这些肿瘤可导致剧烈疼痛、功能受限、丧失活动能力、毁容和疲劳。1，6-10由于其不可预测的性质和高复发率，因此管理起来具有挑战性，这会显着影响个人的生活质量。2，7，8，11，12硬纤维瘤专家和治疗指南现在建议将药物治疗作为大多数需要治疗的肿瘤部位的一线干预措施，而不是手术。13，14

德国达姆施塔特默克KGaA医疗保健首席执行官兼执行委员会成员Danny Bar-Zohar医学博士表示：“我们要向帮助欧盟委员会批准的患者、家人、调查人员和倡导组织表示感谢。”“OGSIVEO已被确立为美国硬纤维瘤系统治疗的标准，我们的目标是为欧洲的患者带来同样的治疗益处。继上个月欧盟委员会批准我们针对NF 1-PN患者的治疗方法后，我们处于独特的地位，推出了两种创新治疗方法，这凸显了我们对罕见肿瘤患者群体的承诺。”

OGSIVEO的EC批准是基于3期DeFi试验的结果，该试验招募了142名患有进展性硬纤维瘤的成年患者，并达到了改善无进展生存期（PFS）的主要终点。OGSIVEO与安慰剂相比显示了统计学显著的改善，疾病进展风险降低了71%（风险比（HR）= 0.29（95% CI：0.15，0.55）; p< 0.001）。OGSIVEO还证明了客观缓解率（ORR）的显著改善。基于RECIST v1.1，OGSIVEO组确认的ORR为41%，安慰剂组为8%（p<0.001）; OGSIVEO组的完全缓解率为7%，安慰剂组为0%。OGSIVEO组首次缓解的中位时间为5.6个月，安慰剂组为11.1个月。此外，OGSIVEO还证明了患者报告的结局（PRO）的早期和持续改善，包括疼痛（p<0.001）、硬纤维瘤特定症状（p<0.001）、身体/角色功能（p<0.001）和总体健康相关生活质量（p <0.01）。13

OGSIVEO表现出可控的安全性和耐受性。所有研究中88名接受OGSIVEO的患者报告的最常见不良反应（来自DeFi的69名患者和来自早期研究的19名患者）包括腹泻（85%）、皮疹（65%）、有生育能力的女性卵巢毒性（60%）恶心（59%）、疲劳（50%）、低磷血症（50%）、头痛（40%）和口腔炎（40%）。13

关于DeFi试验

DeFi（NCT 03785964）是一项全球、随机（1：1）、多中心、双盲、安慰剂对照的关键III期试验，评估了nirogacestat在患有进展性硬纤维瘤的成年患者中的疗效、安全性和耐受性。该研究的双盲阶段随机分配了142名患者（尼罗加西他，n=70;安慰剂n=72），每天两次接受150毫克尼罗加西他或安慰剂。关键合格标准包括筛选前12个月内根据实体瘤缓解评价标准（RECIST 1.1）测量的肿瘤进展至少20%。主要终点是无进展生存期（通过盲法独立中心审查评估）或任何原因死亡。次要和探索性终点包括安全性和耐受性指标、客观缓解率、缓解持续时间、磁共振成像（MRI）评估的肿瘤体积变化以及患者报告的结局变化。DeFi还包括开放标签扩展阶段。

关于硬纤维瘤

硬纤维瘤是一种罕见的、局部侵袭性的软组织肿瘤，可能会严重、使人衰弱，在极少数情况下，当重要结构受到影响时，会危及生命。1，2

硬纤维瘤最常见于20至44岁的患者中，女性的患病率高出两到三倍。3，11据估计，欧盟每年有1，300 - 2，300例新的硬纤维瘤病例被诊断。3，4，5

尽管硬纤维瘤不会转移，但手术切除后复发率高达77%。11，12硬纤维瘤专家和治疗指南现在建议将系统性治疗作为大多数需要治疗的肿瘤部位的一线干预。14，15

关于OGSIVEO®（nirogacestat）

OGSIVEO®（nirogacestat）是一种口服、选择性、小分子γ分泌酶抑制剂，已获得美国和欧盟批准，作为单药治疗需要全身治疗的进展性硬纤维瘤成年患者。

FDA和EMA已授予OGSIVEO孤儿药称号，用于治疗硬纤维瘤。

重要安全性信息

警告和注意事项

不良反应

药物相互作用

要报告疑似不良反应，请联系SpringWorks Therapeutics，电话1-888-400-SWTX（1-888-400-7989）或FDA，电话1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch。

请参阅OGSIVEO的完整处方信息以了解更多信息。

关于SpringWorks Therapeutics

SpringWorks Therapeutics是德国达姆施塔特默克KGaA旗下的医疗保健公司，是一家商业阶段生物制药公司，致力于改善罕见肿瘤患者的生活。我们开发并正在商业化第一种也是唯一一种FDA和EC批准的用于成人硬纤维瘤的药物，以及第一种也是唯一一种FDA和EC批准的用于成人和儿童1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤（NF 1-PN）的药物。我们还在为患有其他罕见肿瘤和血液癌症的患者推出一系列新型靶向治疗候选产品。

欲了解更多信息，请访问www.springworkstx.com并在X、LinkedIn、Facebook、Instagram和YouTube上关注@SpringWorksTX。

关于默克KGaA，达姆施塔特，德国

德国达姆施塔特的默克KGaA是一家领先的科技公司，业务涵盖生命科学、医疗保健和电子领域。超过62，000名员工致力于通过创造更快乐、更可持续的生活方式来为数百万人的日常生活带来积极的改变。从提供加速药物开发和制造的产品和服务，到发现治疗最具挑战性疾病的独特方法，再到实现设备智能化-该公司无处不在。2024年，德国达姆施塔特默克KGaA在65个国家/地区的销售额达到212亿欧元。

该公司在国际上拥有“默克”名称和商标的全球权利。唯一的例外是美国和加拿大，德国达姆施塔特默克KGaA的业务部门在生命科学领域以MillipororeSigma、医疗保健领域的MED Serono和电子领域的MED Electronics运营。自1668年成立以来，科学探索和负责任的企业家精神一直是公司技术和科学进步的关键。时至今日，创始家族仍然是这家上市公司的多数所有者。

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