奥普斯基因宣布其基因治疗候选药物OPGx-BEST1的IND申请获得FDA批准

– 1/2 期试验预计将于 2025 年下半年针对患有 BEST1 遗传性视网膜疾病的患者启动

北卡罗来纳州三角研究园，2025 年 8 月 18 日（GLOBE NEWSWIRE）—— Opus Genetics （纳斯达克股票代码：IRD）是一家临床阶段生物制药公司，致力于开发用于治疗遗传性视网膜疾病（IRD）的基因疗法和用于其他眼科疾病的小分子疗法，该公司今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经接受了其针对 OPGx-BEST1 的新药临床试验（IND）申请，OPGx-BEST1 是一种用于治疗 bestrophin-1（BEST1）相关 IRD 的基因疗法。

贝斯特病，又称卵黄状黄斑营养不良症，是一种罕见的遗传性视网膜疾病，由 BEST1 基因突变引起黄斑变性，导致视力逐渐丧失，在某些情况下甚至失明。

凭借此次IND批准，Opus Genetics计划于2025年下半年启动一项1/2期临床试验。这项多中心、开放标签研究将评估单次视网膜下注射OPGx-BEST1对经基因确诊的BEST1相关IRD患者的安全性、耐受性和初步疗效。该试验还将通过功能性和解剖学终点（包括视功能和视网膜结构的变化）探索生物活性。

Opus Genetics 首席执行官 George Magrath 医学博士表示：“FDA 批准我们的 BEST1 IND，对于 IRD 领域以及 Opus Genetics 专注于恢复患者视力的使命而言，都是向前迈出的重要一步。目前，BEST1 相关的 IRD 尚无获批的治疗方法，这让患者及其家属对未来的视力充满不确定性。OPGx-BEST1 试验将是我们正在进行的第三个临床项目，这体现了我们产品线的深度，以及我们致力于为急需且未得到满足的患者同时推进多种疗法的承诺。”

OPGx-BEST1 利用 Opus Genetics 专有的基于 AAV 的基因治疗平台，旨在将 BEST1 基因的功能性拷贝直接递送至缺陷基因所在的视网膜色素上皮 (RPE) 细胞。该项目以广泛的临床前研究为基础，已证明 BEST1 蛋白表达在相关疾病模型中得到恢复并改善了视网膜功能。

关于 Opus Genetics

Opus Genetics是一家临床阶段生物制药公司，致力于开发用于治疗遗传性视网膜疾病 (IRD) 的基因疗法以及其他眼科疾病的小分子疗法。公司的产品线以基于腺相关病毒 (AAV) 的基因疗法为主，这些疗法针对的是莱伯氏先天性黑蒙 (LCA)、视网膜色素变性 (BEST) 和视网膜色素变性等遗传性视网膜疾病。其领先的基因疗法候选药物包括OPGx-LCA5（目前正在进行针对LCA5相关突变的1/2期临床试验）和OPGx-BEST1（一种针对BEST1相关视网膜变性的基因疗法）。Opus Genetics还在推进0.75%酚妥拉明滴眼液的研发，该药物是一种合作疗法，目前已获批用于一种适应症，目前正在进行两项3期临床试验，用于治疗老花眼、弱光视力下降和夜间视觉障碍。公司总部位于北卡罗来纳州三角研究园。欲了解更多信息，请访问www.opusgtx.com 。

前瞻性陈述

本新闻稿包含《1995年私人证券诉讼改革法》所界定的前瞻性陈述。此类陈述包括但不限于对我们、我们的业务前景和经营业绩的预期，并受诸多因素和事件带来的某些风险和不确定性的影响，这些因素和事件可能导致我们的实际业务、前景和经营业绩与此类前瞻性陈述的预期存在重大差异。可能导致或促成此类差异的因素包括但不限于我们截至2024年12月31日财年的10-K表年度报告、截至2025年3月31日和2025年6月30日的10-Q表季度报告以及我们向美国证券交易委员会提交的其他文件中“风险因素”部分所述的因素。敬请读者不要过分依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅代表截至本新闻稿发布之日的观点。这些前瞻性陈述基于我们目前的预期，涉及可能永远不会实现或被证明不正确的假设。由于各种风险和不确定性，实际结果和事件发生的时间可能与此类前瞻性陈述中的预期存在重大差异。在某些情况下，您可以通过以下词语识别前瞻性陈述：“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预计”、“打算”、“旨在”、“或许”、“正在进行”、“计划”、“潜在”、“预测”、“预计”、“应该”、“将”、“会”或这些词语的否定形式或其他类似术语，但并非所有前瞻性陈述都包含这些词语。我们不承担修改任何前瞻性陈述以反映随后可能发生的事件或情况的义务。

联系方式：

投资者
珍妮·科宾
雷米·贝尔纳达
投资者关系咨询解决方案
ir@opusgtx.com

媒体
金佰利·哈
KKH顾问公司
917-291-5744
kimberly.ha@kkhadvisors.com

资料来源：Opus Genetics, Inc.