Ultragenyx向美国FDA启动DTX401腺相关病毒基因疗法治疗糖原贮积症Ia型（GSDIa）的生物制品许可申请（BLA）滚动提交

公司预计将于 2025 年第四季度完成 BLA 提交

加州诺瓦托，2025年8月18日（GLOBE NEWSWIRE）—— Ultragenyx Pharmaceutical Inc.（纳斯达克股票代码：RARE）今日宣布，已启动向美国食品药品监督管理局（FDA）滚动提交生物制品许可申请（BLA），寻求批准DTX401 AAV基因疗法用于治疗Ia型糖原累积病（GSDIa）。该公司已向FDA提交了非临床和临床模块，并计划在2025年第四季度完成完整的BLA，包括提交化学、生产和控制（CMC）模块。

Ultragenyx 首席医疗官 Eric Crombez 医学博士表示：“启动 DTX401 的生物制品许可申请 (BLA)，用于治疗 GSDIa，对于受此疾病影响的个人和家庭而言，这是一个重要的里程碑，因为这是一种急需的治疗方案。目前，患者需要频繁服用大剂量玉米淀粉，以降低可能危及生命的低血糖风险。通过授予滚动审查资格，FDA 可以开始审查 BLA 的非临床和临床部分，我们证明了该药物在临床上显著降低了玉米淀粉的负担，并改善了临床疗效。同时，我们也积极解决在 UX111 项目中遇到的任何相关的 CMC 和设施问题。在接下来的几个月里，我们预计将解决 FDA 的观察结果，并在今年第四季度完成 DTX401 的生物制品许可申请 (BLA) 提交。”

DTX401 的生物制品许可申请 (BLA) 包含先前披露的随机、安慰剂对照 3 期研究的 96 周数据，该研究表明，与 48 周数据相比，正在进行的 DTX401 组 (-60%) 和交叉安慰剂-DTX401 组 (-64%) 的患者上次就诊时的每日总玉米淀粉摄入量均较基线大幅减少。BLA 还将包含更新信息，以主动回应 UX111 完整回应函中 CMC 部分以及公司基因治疗生产设施中发现的相关 FDA 观察结果。

关于 DTX401
DTX401 是一种在研的 AAV8 基因疗法，旨在通过天然启动子控制，实现 G6Pase-α 的稳定表达和活性，从而使接受治疗的肝细胞能够对用于控制血糖的正常激素信号（包括胰岛素、胰高血糖素和皮质醇）作出反应。DTX401 以单次静脉输注给药，临床前研究表明其可提高 G6Pase-α 活性并降低肝糖原水平（肝糖原是病情进展的常见生物标志物）。DTX401 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予的孤儿药资格认定、再生医学先进疗法 (RMAT) 资格认定和快速通道资格认定，以及欧洲药品管理局授予的优先药物 (PRIME) 资格认定和孤儿药资格认定。

关于糖原累积病 Ia 型 (GSDIa)
GSDIa 是一种严重的遗传性糖原累积病。该病由编码 G6Pase-α 酶的基因缺陷引起，导致患者无法调节血糖（葡萄糖）。GSDIa 患者的低血糖可能危及生命，而复合糖原在某些器官和组织中的积累会损害这些组织的正常功能。如果长期不治疗，患者可能会发展为严重的乳酸酸中毒，进展为肾衰竭，并可能在婴儿期或儿童期死亡。目前尚无获批的药物疗法。据估计，在商业可及地区，GSDIa 患者约有 6,000 人受到影响。

关于Ultragenyx
Ultragenyx是一家生物制药公司，致力于为严重罕见和极罕见遗传病患者提供创新疗法。公司已建立多元化的获批药物和候选治疗方案组合，旨在治疗那些临床需求尚未得到满足且生物学机制明确的疾病，这些疾病通常尚无获批疗法。

公司由一支在罕见病疗法开发和商业化方面经验丰富的管理团队领导。Ultragenyx 的战略以时间和成本高效的药物开发为前提，旨在为急需的患者提供安全有效的治疗方案。

有关 Ultragenyx 的更多信息，请访问公司网站： www.ultragenyx.com 。

前瞻性陈述和数字媒体的使用
除本文所载历史信息外，本新闻稿中所列事项，包括与 Ultragenyx 对其未来经营业绩和财务业绩的预期和预测、DTX401 的业务计划和目标、对 DTX401 耐受性和安全性的预期、对支持 DTX401 上市申请和批准的临床数据充分性的预期、公司提交 DTX401 上市申请和其他监管批准的意向以及潜在的时间和成功、对 DTX401 提交 BLA 的时间和获得潜在批准的预期、对 DTX401 患者患病率的预期、未来的监管互动、对公司与 FDA 解决完整回复函中观察结果的能力的预期、DTX401 将产生的价值以及 DTX401 未来的临床和监管发展，均为《1995 年私人证券诉讼改革法案》“安全港”条款含义内的前瞻性陈述。此类前瞻性陈述涉及重大风险和这些不确定性可能导致我们的临床开发计划、与第三方的合作、未来结果、业绩或成就与前瞻性陈述中表达或暗示的结果、业绩或成就存在重大差异。这些风险和不确定因素包括但不限于：临床药物开发的不确定性以及获得监管批准的不可预测性和漫长过程、公司成功开发 DTX401 的能力、公司在预期时间范围内实现预期开发目标的能力、与不良副作用相关的风险、依赖第三方合作伙伴代表公司开展某些活动的风险、公司运营自有制造工厂的经验有限、公司及其第三方制造商遵守监管要求的能力、公司产品和产品候选物的市场机会小于预期、制造风险、来自其他疗法或产品的竞争，以及可能影响现有现金、现金等价物和短期投资是否足以支持运营、公司未来经营业绩和财务业绩、临床试验活动的时间和报告结果以及 Ultragenyx 产品和候选药物的可用性或商业潜力的其他事项。Ultragenyx 不承担更新或修改任何前瞻性声明的义务。

有关可能导致实际结果与这些前瞻性陈述中表达的结果不同的风险和不确定性的进一步描述，以及与 Ultragenyx 业务相关的总体风险，请参阅 Ultragenyx 于 2025 年 8 月 6 日向美国证券交易委员会 (SEC) 提交的 10-Q 表季度报告及其向 SEC 提交的后续定期报告。

除了向美国证券交易委员会 (SEC) 提交的文件、新闻稿和公开电话会议外，Ultragenyx 还利用其投资者关系网站和社交媒体渠道发布公司重要信息，包括可能被视为对投资者重要的信息，并遵守公平披露规则 (Regulation FD) 规定的披露义务。Ultragenyx 的财务及其他信息会定期发布，并可在 Ultragenyx 的投资者关系网站 ( https://ir.ultragenyx.com/ ) 和领英 (LinkedIn) 网站 ( https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmaceutical-inc-/ ) 上查阅。

Ultragenyx 联系方式

投资者
比嘉约书亚
ir@ultragenyx.com

媒体
杰西·罗兰兹
media@ultragenyx.com