Ultragenyx开始向美国FDA滚动提交生物制品许可申请（BLA），以用于治疗Isa型糖胞质储存病（GSDIA）的DTX 401 AAC基因疗法

公司预计在2025年第四季度完成BLA提交

加利福尼亚州诺瓦托2025年8月18日（GLOBE NEWSWIRE）-- Ultragenyx Pharmaceutical Inc.（纳斯达克：RARE）今天宣布开始向美国食品药品监督管理局（FDA）滚动提交生物制品许可申请（BLA），寻求批准DTX 401 AAV基因疗法治疗Ia型糖原累积病（GSDIa）。该公司已向FDA提交了非临床和临床模块，并计划在2025年第四季度完成完整的BLA，包括提交化学，制造和控制（CMC）模块。

“启动DTX 401的BLA，用于GSDIa的潜在治疗，是受这种疾病影响的个人和家庭急需的治疗选择的一个重要里程碑。目前，患者需要频繁服用大剂量的玉米淀粉，以保护自己免受可能危及生命的低血糖的风险，”医学博士Eric Crombez说，Ultragenyx的首席医疗官。“通过进行滚动审查，FDA可以开始审查BLA的非临床和临床部分，在这些部分中，我们证明玉米淀粉负担在临床上显着减少并改善临床结果，同时我们主动解决在我们的UX 111计划中了解到的任何相关的CMS和设施问题。在接下来的几个月里，我们预计将解决FDA的观察结果，然后在今年第四季度完成我们的DTX 401 BLA提交。”

DTX 401的BLA包括之前披露的随机、安慰剂对照3期研究的96周数据，该研究表明，与48周数据相比，正在进行的DTX 401组（-60%）和交叉安慰剂至DTX 401组（-64%）中，患者在末次访视时每日玉米淀粉总量与基线相比下降幅度更大。它还将包括更新，以主动回应在CMS部分和公司基因治疗生产设施的UX 111完整回复信中确定的相关FDA观察结果。

关于DTX 401 DTX 401是一种研究性的ALA 8基因疗法，旨在在天然启动子的控制下提供G6 RST-a的稳定表达和活性，以使治疗的肝细胞对旨在管理葡萄糖的正常激素信号做出反应，包括胰岛素、胰高血糖素和皮质醇。DTX 401单次静脉输注给药，临床前研究表明可以改善G6 SYS-a活性并降低肝糖元水平（一种广为人知的疾病进展生物标志物）。DTX 401已获得美国FDA的孤儿药认定、再生医学高级治疗（RMAT）认定和快速通道认定，以及欧洲药品管理局的优先药物（PRIME）和孤儿药认定。

关于Isa型糖元储存病（GSDIA）GSDIA是一种严重的遗传性糖元储存病。它是由编码酶G6 ð-a的缺陷基因引起的，导致无法调节血糖（葡萄糖）。GSDIA患者的低血糖症可能危及生命，而某些器官和组织中复合糖糖元的积累可能会损害这些组织正常运作的能力。如果长期不加治疗，患者可能会出现严重的乳酸性酸中毒，发展为肾衰竭，并可能在婴儿期或儿童期死亡。没有批准的药物疗法。据估计，GSDira将影响商业访问地区的约6，000人。

关于Ultragenyx Ultragenyx是一家生物制药公司，致力于为患者提供新型疗法，用于治疗严重罕见和超罕见遗传性疾病。该公司建立了多元化的批准药物和候选治疗组合，旨在解决医疗需求未满足且生物学明确的疾病，而这些疾病通常没有批准的治疗方法来治疗基础疾病。

该公司由一支在罕见病疗法开发和商业化方面经验丰富的管理团队领导。Ultragenyx的战略基于时间和成本效益的药物开发，目标是为最紧迫的患者提供安全有效的治疗方法。

有关Ultragenyx的更多信息，请访问该公司网站：www.ultragenyx.com。

前瞻性陈述和数字媒体的使用除本文包含的历史信息外，本新闻稿中列出的事项，包括与Ultragenyx对其未来经营业绩和财务业绩的预期和预测、DTX 401的业务计划和目标、对DTX 401的耐受性和安全性的预期、对支持DTX 401上市申请和批准的临床数据充足性的期望、公司提交DTX 401上市申请和其他监管批准的意图以及潜在的时间和成功，对BLA提交时间和获得DTX 401潜在批准的预期、对DTX 401患者患病率的预期、未来的监管互动，对公司与FDA解决完整回复信中观察结果的能力的期望，以及DTX 401产生的价值，DTX 401的未来临床和监管发展是1995年《私人证券诉讼改革法案》“安全港”条款含义内的前瞻性陈述。此类前瞻性陈述涉及重大风险和不确定性，可能导致我们的临床开发计划、与第三方的合作、未来结果、绩效或成就与前瞻性陈述所表达或暗示的存在重大差异。此类风险和不确定性包括临床药物开发的不确定性以及获得监管批准的不可预测性和漫长过程、公司成功开发DTX 401的能力、公司在预期时间内实现其预期开发目标的能力、与不良副作用相关的风险、与依赖第三方合作伙伴代表公司开展某些活动相关的风险，公司运营自己的制造设施的经验有限，公司及其第三方制造商遵守监管要求的能力、公司产品和候选产品的市场机会小于预期、制造风险、来自其他疗法或产品的竞争，以及可能影响现有现金、现金等值物和短期投资为运营提供资金的充足性、公司未来的经营业绩和财务业绩、临床试验活动的时间和报告结果，以及Ultragenyx产品和候选药物的可用性或商业潜力的其他事项。Ultragenyx不承担更新或修改任何前瞻性陈述的义务。

有关可能导致实际结果与这些前瞻性陈述中表达的不同的风险和不确定性的进一步描述，以及与Ultragenyx总体业务相关的风险，请参阅Ultragenyx于2025年8月6日向美国证券交易委员会（SEC）提交的10-Q表格季度报告，以及随后向美国证券交易委员会提交的定期报告。

除了向美国证券交易委员会提交的文件、新闻稿和公开电话会议外，Ultragenyx还利用其投资者关系网站和社交媒体发布有关公司的重要信息，包括可能被视为对投资者重要的信息，并遵守FD法规规定的披露义务。有关Ultragenyx的财务和其他信息定期发布，并可在Ultragenyx的投资者关系网站（https：//ir.ultragenyx.com/）和LinkedIn网站（https：//www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmacy-inc-/）上获取。

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投资者Joshua Higa ir@ultragenyx.com

媒体杰西·罗兰兹media@ultragenyx.com