NewAmsterdam宣布已接受欧洲药品管理局对Obicetrapib的市场授权申请审查

--我们的合作伙伴美纳里尼 (Menarini) 已向 EMA 提交 obicetrapib 单药疗法和 obicetrapib 与依折麦布固定剂量组合疗法的申请，用于治疗患有原发性高胆固醇血症（杂合子家族性和非家族性）或混合性血脂异常的成年人 --

-- NewAmsterdam 有权获得 Menarini 地区净销售额的分级两位数百分比特许权使用费，从低两位数到二十五六位数不等，并在实现各种临床、监管和商业里程碑后，额外获得高达 8.33 亿欧元的特许权使用费 --

荷兰纳尔登和迈阿密，2025 年 8 月 18 日（GLOBE NEWSWIRE）—— NewAmsterdam Pharma Company NV（纳斯达克股票代码：NAMS 或“NewAmsterdam”或“公司”）是一家后期临床生物制药公司，致力于开发口服非他汀类药物，用于治疗低密度脂蛋白胆固醇（“LDL-C”）升高且有心血管疾病（“CVD”）风险的患者，这些患者现有疗法疗效不够或耐受性不佳，该公司今天宣布，欧洲药品管理局（“EMA”）已经验证了 obicetrapib 10 mg 单药疗法和 10 mg obicetrapib 加 10 mg 依折麦布固定剂量组合（“FDC”）的营销授权申请（“MAA”），用于治疗原发性高胆固醇血症患者，包括杂合子家族性（“HeFH”）和非家族性或混合性血脂异常。该 MAA 由 NewAmsterdam 的合作伙伴 A. Menarini International Licensing SA（“Menarini”）提交，该公司负责与欧洲监管机构的沟通以及 obicetrapib 在欧洲的商业化和本地开发以及根据独家许可协议（“Menarini 许可”）开展的其他合作活动。

“EMA 受理 obicetrapib 和 obicetrapib-依折麦布固定剂量复合剂的上市许可申请 (MAA)，使我们能够审查我们的关键性 3 期临床试验，包括 BROADWAY、BROOKLYN 和 TANDEM。在这些试验中，我们观察到 obicetrapib 单药治疗组和与依折麦布联合治疗组均出现了具有临床意义的 LDL-C 降低，其安全性和耐受性与安慰剂相当，”NewAmsterdam 首席执行官 Michael Davidson 医学博士表示。“这标志着我们朝着使命迈出了重要一步，即提供一种新型、一流的治疗方案，作为他汀类药物治疗的补充，进一步降低数百万未达到 LDL-C 目标的患者 LDL-C。我们感谢合作伙伴美纳里尼，并期待继续合作，为欧洲面临心血管疾病风险的患者提供一种简便的口服 LDL-C 降低疗法。”

EMA 的提交基于 BROOKLYN、TANDEM 和 BROADWAY 3 期试验的数据，这些试验表明，与安慰剂单药治疗相比，使用 obicetrapib 可使 LDL-C 降低 35% - 40%，与安慰剂联合使用时，使用 obicetrapib 可使 LDL-C 降低约 50%。

美纳里尼集团首席执行官埃尔辛·巴克·埃尔贡 (Elcin Barker Ergun) 表示：“心血管疾病是全球首要的死亡原因，每年约夺走1790万人的生命。尽管降脂疗法已广泛普及，但心血管疾病 (CVD) 相关死亡人数仍在上升，患者的 LDL-C 水平仍高于目标值，未能达到指南推荐的 LDL-C 目标值。患者及其医生需要更多治疗选择。Obicetrapib 获批后，将为高胆固醇血症患者提供一种有效且安全的口服药物。我们期待与欧洲药品管理局 (EMA) 合作，将这种新型疗法带给有需要的患者。”

2022 年 6 月，NewAmsterdam 签署了美纳里尼许可协议，以获得并维持监管部门的批准、进行商业化以及开展本地开发，在法国、德国、意大利、西班牙、英国和其他 27 个欧洲国家/地区，将 obicetrapib 10mg 作为单药疗法或与依折麦布组成固定剂量复合剂 (FDC) 用于任何用途。根据美纳里尼许可协议，美纳里尼向 NewAmsterdam 支付了 1.15 亿欧元的预付款。美纳里尼还承诺提供 2750 万欧元的资金，其中已支付 1380 万欧元，用于未来几年的研发活动，同时承担美纳里尼地区 (定义见美纳里尼许可协议) 儿科人群所产生的任何开发成本的 50%。如果 NewAmsterdam 实现各种临床、监管和商业里程碑，则有资格获得高达 8.63 亿欧元的资金，迄今为止，NewAmsterdam 已获得总计 3000 万欧元的资金。如果 obicetrapib 获得批准并被美纳里尼成功商业化，NewAmsterdam 将有权获得分级的两位数百分比特许权使用费，该百分比从低两位数到二十五左右不等，占美纳里尼地区净销售额的百分比，如果出现仿制药进入或需要第三方知识产权支付，特许权使用费将逐步减少。

NewAmsterdam 的全球关键性 3 期临床试验计划将支持 EMA 申请

NewAmsterdam 此前宣布了三项 3 期临床试验的积极结果，每项试验的安全性均与安慰剂相当：

• BROADWAY在 2,530 名已确诊动脉粥样硬化性心血管疾病 (ASCVD) 和/或 HeFH 的成年患者中评估了 obicetrapib 的效果，这些患者的 LDL-C 虽然接受了最大耐受剂量的降脂治疗，但仍未得到充分控制。2024 年 12 月，NewAmsterdam 报告了 BROADWAY 试验的阳性顶线数据。主要终点是与安慰剂相比，obicetrapib 10 mg 从基线到第 84 天 LDL-C 变化百分比的最小二乘 (LS) 平均值。主要终点达到统计学意义，与安慰剂相比，第 84 天 LDL-C 的 LS 平均值降低了 33% (p<0.0001)。第 84 天 LDL-C 相对于安慰剂的平均降幅和中位数分别为 33% 和 36%。作为安全性分析的一部分，该试验对主要不良心脏事件 (MACE) 进行了探索性分析。一年后，Obicetrapib 组冠心病死亡、非致死性心肌梗死、非致死性卒中和冠状动脉血运重建的综合发生率降低了 21%。NewAmsterdam 在 2025 年欧洲动脉粥样硬化学会大会 (EAS) 上展示了 BROADWAY 的最新数据，结果发表在《新英格兰医学杂志》上。
• TANDEM试验评估了奥比曲匹作为固定剂量复合片（FDC）的一部分，与依折麦布（一种非他汀类口服降LDL药物）联用，用于治疗407例已确诊ASCVD或存在多种ASCVD风险因素和/或HeFH的患者，这些患者的LDL-C水平即使接受最大耐受剂量的降脂治疗仍未得到充分控制。2024年11月，NewAmsterdam报告称，TANDEM试验达到了所有共同主要终点，其中奥比曲匹-依折麦布固定剂量复合片在第84天的LS平均LDL-C降低率与安慰剂组相比降低了49%（p < 0.0001）。与安慰剂组相比，第84天LDL-C的平均降低率和中位数降低率分别为52%和54%。NewAmsterdam在2025年欧洲东南联盟（EAS 2025）上展示了TANDEM的最新数据，结果发表在《柳叶刀》杂志上。
• BROOKLYN试验评估了 obicetrapib 在 354 名患有 HeFH 的患者中的疗效。这些患者尽管接受了最大耐受剂量的降脂治疗，但 LDL-C 仍未得到充分控制。2024 年 7 月，NewAmsterdam 报道，BROOKLYN 试验达到了其主要终点，与安慰剂相比，第 84 天 LDL-C 的 LS 平均降低 36%（p < 0.0001）。更多数据将于 2024 年 11 月的美国心脏协会科学年会上公布。与安慰剂相比，第 84 天 LDL-C 的平均降低 36% 和中位数降低 39%。
  

关于Obicetrapib

Obicetrapib 是一种新型口服低剂量胆固醇酯转运蛋白（“CETP”）抑制剂，由 NewAmsterdam 公司开发，旨在克服目前降低 LDL 水平治疗的局限性。在公司开展的各项 II 期临床试验（ROSE2、TULIP、ROSE 和 OCEAN）以及 III 期临床试验（BROOKLYN、BROADWAY 和 TANDEM）中，Obicetrapib 作为单药治疗或联合治疗均取得了显著的 LDL 降低效果，且副作用与安慰剂相似。公司于 2022 年 3 月启动了 III 期 PREVAIL 心血管结局试验，旨在评估 Obicetrapib 降低 MACE 发生率的潜力。PREVAIL 试验于 2024 年 4 月完成入组，随机分配了超过 9,500 名患者。 obicetrapib 在欧洲的商业化权利（无论是作为单一疗法还是作为与依折麦布的 FDC 的一部分）已被独家授予总部位于意大利的国际领先制药和诊断公司美纳里尼集团。

关于 NewAmsterdam

NewAmsterdam Pharma（纳斯达克股票代码：NAMS）是一家后期生物制药公司，其使命是改善代谢性疾病患者护理，因为目前已获批准的疗法效果不佳或耐受性不佳。我们致力于满足人们对安全、耐受性良好且便捷的降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL）疗法的重大未满足需求。在多项3期临床试验中，NewAmsterdam正在研究口服低剂量、每日一次的CETP抑制剂奥比曲匹布（obicetrapib）作为降低LDL-C的疗法，该药物可单独使用或与依折麦布组成固定剂量复合剂（FDC），作为他汀类药物的辅助疗法，用于治疗LDL-C升高且存在心血管疾病风险、现有疗法疗效或耐受性不佳的患者。

关于美纳里尼

美纳里尼集团是一家领先的国际制药和诊断公司，其营业额超过40亿美元，拥有超过17,000名员工。美纳里尼专注于初级保健和专科护理、肿瘤科和消费者保健，涵盖心脏病学、肿瘤学、肺病学、胃肠病学、传染病、糖尿病学、炎症和镇痛等领域，产品覆盖尚未满足的治疗需求。美纳里尼拥有18个生产基地和9个研发中心，产品销往全球140个国家。www.menarini.com 。

前瞻性陈述

本文件中包含的某些非历史事实的陈述属于《1995 年美国私人证券诉讼改革法》安全港条款所指的前瞻性陈述。前瞻性陈述通常伴有“相信”、“可能”、“将”、“估计”、“继续”、“预期”、“打算”、“期望”、“应该”、“会”、“计划”、“预测”、“潜在”、“似乎”、“寻求”、“未来”、“展望”等词语及类似表述，用于预测或表明未来事件或趋势，或非历史事项的陈述。这些前瞻性陈述包括但不限于有关以下方面的陈述：公司和美纳里尼的业务和战略计划；公司候选产品（包括 obicetrapib 单药治疗和与依折麦布联用）的治疗潜力；公司的临床试验及其相关时间安排；获得监管部门批准的条件和时间安排；商业化计划；以及公司根据美纳里尼授权许可可能收到的未来特许权使用费、里程碑付款和其他款项。这些陈述基于各种假设（无论本文件中是否明确说明）以及公司管理层的当前预期，并非对实际业绩的预测。这些前瞻性陈述仅供说明之用，并非亦不得被视为保证、担保、预测或对事实或概率的明确陈述。实际事件和情况难以或无法预测，并且可能与假设不同。许多实际事件和情况超出了公司的控制范围。这些前瞻性陈述受多种风险和不确定性的影响，包括国内外业务、市场、财务、政治和法律条件的变化；与公司候选产品获批以及预期监管和业务里程碑时间相关的风险；早期临床试验的结果是否可作为后续临床试验结果的指标；对临床结果的预测是否反映未来临床试验或公司候选产品（如获批准）临床使用的实际结果；对临床试验结果的不同解读的可能性；竞争产品候选物的影响；以及在“第 1A 项。风险因素”标题下以及公司最近提交给美国证券交易委员会的 10-K 表、10-Q 表和其他公开文件中讨论的风险、不确定性和其他因素，这些文件可在www.sec.gov上查阅。与公司业务相关的其他风险包括但不限于：公司正在进行的临床试验结果的不确定性，特别是与监管审查和公司产品候选物的潜在批准相关的不确定性；与公司产品候选物商业化努力相关的风险；公司以优惠条款进行谈判并达成最终协议的能力（如果有的话）；竞争产品候选物对公司业务和前景的影响；知识产权相关索赔；公司吸引和留住合格人才的能力；以及继续采购 obicetrapib 原材料和生产最终产品的能力。如果任何这些风险成为现实，或公司的假设被证明不正确，实际结果可能与这些前瞻性陈述所暗示的结果存在重大差异。可能存在公司目前未知或公司目前认为无关紧要的其他风险，这些风险也可能导致实际结果与前瞻性陈述中的结果不同。此外，前瞻性陈述反映了公司截至本文件发布之日的预期、计划或对未来事件和观点的预测，并完全受本文中的警示性声明的约束。公司预计后续事件和发展可能会导致公司的评估发生变化。这些前瞻性陈述不应被视为代表公司在本新闻稿发布之日后任何日期的评估。因此，不应过分依赖这些前瞻性陈述。除非法律另有规定，否则公司及其任何关联公司均不承担更新这些前瞻性陈述的任何义务。

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