Cassava Reports Q2 2025 Financials Results and Provides Business Update

• 继积极的临床前数据之后，simufilam 的开发将取得进展，预计将于 2026 年上半年开始一项临床研究，用于治疗 TSC 相关癫痫
• 最近任命经验丰富的神经科学领导者来指导 Simufilam 的临床开发策略
• 正在进行高级和解谈判，以解决某些证券诉讼；第二季度预计损失应急准备金为 3,125 万美元，用于解决
• 截至 2025 年 6 月 30 日的现金和现金等价物为 1.124 亿美元

德克萨斯州奥斯汀，2025 年 8 月 14 日（GLOBE NEWSWIRE）——Cassava Sciences, Inc.（纳斯达克股票代码：SAVA，“Cassava”，“公司”）是一家专注于开发针对中枢神经系统 (CNS) 疾病（例如结节性硬化症 (TSC) 相关癫痫）的新型研究治疗方法的生物技术公司，今天公布了截至 2025 年 6 月 30 日的第二季度财务业绩，并提供了业务更新。

净亏损为4420万美元，而2024年同期净利润为620万美元。2025年上半年运营净现金使用量为1630万美元，与之前的指引一致。预计2025年下半年净现金使用量为4700万至5100万美元，其中包括与第二季度记录的某些证券诉讼的潜在和解相关的3125万美元的预计损失或有准备金。

Cassava 总裁兼首席执行官 Rick Barry 表示：“2025 年对 Cassava 来说是转折点。我们启动了一项专注于结节性硬化症 (TSC) 相关癫痫的新项目，这是一种罕见疾病，患者迫切需要更多治疗选择。两项令人鼓舞的动物模型研究——一项在耶鲁大学进行，另一项与 TSC 联盟合作——支持探索 Simufilam 作为治疗该疾病的全新、一流疗法。”

公司亮点：
该公司正在推进 simufilam 作为 TSC 相关癫痫的潜在治疗方法，并取得了积极的临床前进展和经验丰富的神经科学领导者的任命。

TSC 相关癫痫（计划于 2026 年上半年进行概念验证研究）
该项目以 Angélique Bordey 博士在《神经元^1》和《科学转化医学^2》上发表的开创性研究为基础，该研究表明，在局灶性癫痫小鼠模型中，与载体治疗相比，使用 simufilam 治疗可缓解神经元异常，并使癫痫发作频率降低 60%。

• 目标适应症：结节性硬化症 (TSC) 相关癫痫。美国约有 5 万人患有^TSC。3
• 最新进展： Simufilam 在一种广为接受的结节性硬化症（TSC）相关癫痫小鼠模型中展现出积极的临床前结果。Simufilam 减缓了癫痫发作的进展，并且在研究结束时，Simufilam 剂量与癫痫发作次数之间存在统计学显著相关性。并非所有测量参数均达到统计学显著性。这项与结节性硬化症联盟 (TSC Alliance) 和 TSC 临床前联盟 (TSC Preclinical Consortium) 合作开展的研究，进一步支持了 Simufilam 作为 TSC 相关癫痫一线治疗药物的潜在应用。公司计划在即将召开的科学会议和出版物上展示数据和分析结果。
• 合作：耶鲁大学许可协议（ 2025年2月）
• 目前状态：正在准备于 2026 年上半年启动针对 TSC 相关癫痫的概念验证研究，包括进行最终的 IND 前研究和制定监管策略。

任命经验丰富的神经科学专业人士： Joseph Hulihan 博士被任命为首席医疗官 (CMO)，为 Cassava 带来其在神经治疗和癫痫方面的专业知识。Hulihan博士将把大约一半的职业生涯投入到 Cassava，为 Simufilam 用于治疗结节性硬化症 (TSC) 相关癫痫的临床开发提供咨询。此前，Angélique Bordey 博士加入 Cassava 担任神经科学高级副总裁 (SVP)，同时继续兼职其在耶鲁大学医学院的终身学术职位； Jack Moore 博士也加入公司担任临床开发高级副总裁。

2025年第二季度财务业绩

• 截至 2025 年 6 月 30 日，现金和现金等价物为 1.124 亿美元，没有债务。相比之下，截至 2024 年 12 月 31 日的现金和现金等价物为 1.286 亿美元。
• 截至 2025 年 8 月 12 日，流通股总数为 4,830 万股。
• 截至2025年6月30日的季度净亏损为4420万美元，即每股基本亏损和稀释亏损均为0.92美元。相比之下，2024年同期的净利润为620万美元，即每股基本亏损和稀释亏损均为0.13美元。2025年的净亏损包括与某些证券诉讼的潜在和解相关的3125万美元的预计损失或有准备金。2025年的净亏损还包括460万美元的股票薪酬费用（一项非现金项目），而2024年同期为260万美元。2024年的净利润来自认股权证负债（一项非现金项目）的公允价值变动。
• 2025 年上半年运营所用净现金为 1630 万美元，与之前的预期一致。
• 2025年下半年运营净现金流预计为4700万美元至5100万美元，其中包括与第二季度记录的某些证券诉讼的潜在和解相关的3125万美元预计损失准备金。公司预计2025年底现金流将在6100万美元至6500万美元之间。
• 截至2025年6月30日的季度，研发费用为510万美元。相比之下，2024年同期为1520万美元。下降66%的主要原因是阿尔茨海默病研发项目的逐步终止，该项目已于2025年第二季度完成。截至2025年6月30日的季度，研发费用包含120万美元的股票薪酬费用（非现金项目），而2024年同期为100万美元。
• 截至2025年6月30日的季度，一般及行政管理费用（G&A）为4030万美元。相比之下，2024年同期为4620万美元。13%的降幅主要归因于2024年记录的4000万美元美国证券交易委员会（SEC）相关损失准备金，而2025年记录的证券诉讼预计损失准备金为3125万美元。2025年第二季度的一般及行政管理费用包括约360万美元的法律相关费用以及340万美元的非现金股票薪酬费用。2024年同期的非现金股票薪酬总额为160万美元。
  
  

关于 TSC 和 TSC 相关癫痫

结节性硬化症(TSC) 是一种罕见的遗传性疾病^，由雷帕霉素靶点 (mTOR) 通路的TSC1或TSC2基因突变引起，累及脑、心脏、肾、眼、皮肤和肺等^{多个器官 2,4 。}临床表现范围从轻微的皮肤异常到更严重的表现，例如局灶性脑畸形、癫痫发作和 TSC 相关神经精神障碍 (TAND) ^5。症状通常会随时间而变化，使疾病管理具有挑战性。终身护理和倡导非常重要，尤其对于患有 TSC ^{6 的}儿童而言。

在美国， TSC影响着大约 50,000 人³ 。癫痫是 TSC 患者中最常见的一种疾病⁷ ，癫痫发作的中位时间发生在出生后的头几个月⁸ 。80% 到 90% 的 TSC 患者会出现癫痫发作¹ 。三分之二的 TSC 患者患有难治性癫痫，并且会终生发作¹ 。目前的治疗方法包括抗癫痫药物和 mTOR 抑制剂，但并非完全有效，并且与严重不良事件有关² 。

关于 Cassava Sciences, Inc.

Cassava Sciences, Inc.（纳斯达克股票代码：SAVA）是一家生物技术公司，专注于开发新型在研疗法，包括simufilam，用于治疗中枢神经系统疾病，例如结节性硬化症 (TSC) 相关的癫痫，以及其他潜在适应症。Simufilam 是一种专有的在研口服小分子药物，被认为可以调节细丝蛋白 A 的活性，而细丝蛋白 A 调控神经元发育的各个方面¹ 。该公司总部位于德克萨斯州奥斯汀。

欲了解更多信息，请访问： https://www.CassavaSciences.com

参考：

1. Zhang L, Bartley CM, Gong X, Hsieh, LS.; LinTV, Feliciano DM, Bordey A. “MEK-ERK1/2依赖的FLNA过表达促进结节性硬化症中不依赖mTOR的异常树突状模式形成。” Neuron (2014) 84 (1), 78-91. DOI: 10.1016/j.neuron.2014.09.009
2. Zhang L, Huang T, Teaw S, Nguyen LH, Hsieh LS, Wong X, Burns LH, Bordey A. 抑制Filamin A可降低局灶性皮质畸形小鼠模型中的癫痫发作活动。 《科学转化医学》 (2020) 12(531):eaay0289。DOI : 10.112 6/scitranslmed.aay0289
3. https://www.tscalliance.org/understanding-tsc/what-is-tsc/ ，
4. Crino P, Nathanson K, Petri Henske, E. 结节性硬化症综合征。《新英格兰医学杂志》(2006) 355 (13):1345-56. doi: 10.1056/NEJMra055323
5. https://www.massgeneral.org/neurology/tsc/patient-education/about-tsc#:~:text=结节性硬化症（TSC）是或所有这些器官
6. https://www.myepilepsyteam.com/resources/tuberous-sclerosis-complex-tsc-your-guide
7. https://www.massgeneral.org/neurology/tsc/patient-education/how-tsc-affects-brain-seizures
8. Conte E, Boccanegra B, Dinoi G, Pusch M, De Luca A, Liantonio A, Imbrici P. 结节性硬化症的治疗方法：从现有疗法到有前景的药物靶点。Biomolecules. (2024) 14(9):1190. DOI: 10.3390/biom14091190 .

更多信息请联系：
投资者
桑迪亚·冯德·魏德
svonderweid@lifesciadvisors.com

公司
Eric Schoen，首席财务官
(512) 501-2450
ESchoen@CassavaSciences.com
IR@cassavasciences.com

关于前瞻性陈述的警告说明：

本新闻稿包含前瞻性陈述，可能包括但不限于以下事项：某些证券诉讼的潜在解决方案及我们与此相关的损失或有估计；我们计划开展与结节性硬化症（TSC）癫痫发作相关的simufilam临床前研究；2026年上半年开展simufilam临床研究的时间安排及计划；simufilam用于治疗结节性硬化症（TSC）相关癫痫及其他潜在适应症的潜力；计划在即将召开的科学会议或出版物上公布临床前结果；预期里程碑的实现时间；预期现金余额及未来期间的现金使用情况。这些陈述可能包含“预期”、“之前”、“相信”、“可能”、“预期”、“预测”、“打算”、“或许”、“待定”、“计划”、“可能”、“潜在”、“准备”、“将”等词语及其他类似含义的词语或术语。

此类声明基于我们目前的预期和对未来事件的预测。此类声明仅代表本新闻稿发布之日的观点，并受多种风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于与推进与结节性硬化症 (TSC) 相关癫痫和其他潜在适应症相关的临床前研究的能力有关的风险、成功履行公司在耶鲁许可协议下的义务的能力、启动 Simufilam 在 TSC 相关癫痫中的初步概念验证研究的能力，以及药物发现和开发固有的风险或 Cassava Sciences, Inc. 特有的其他风险，如我们截至 2024 年 12 月 31 日的 10-K 表年度报告“风险因素”章节以及随后向美国证券交易委员会提交的报告中所述。前述内容列出了许多（但不是全部）可能导致实际结果与任何前瞻性声明中的预期不同的因素。鉴于这些风险、不确定性和假设，本新闻稿中讨论的前瞻性陈述和事件本身具有不确定性，可能不会发生，实际结果可能与前瞻性陈述中预期或暗示的结果存在重大不利差异。因此，您不应依赖前瞻性陈述作为对未来事件的预测。除法律规定外，我们不承担更新或修订任何前瞻性陈述的意图或责任。有关这些风险以及其他与我们业务相关的风险的更多信息，投资者应查阅我们提交给美国证券交易委员会 (SEC) 的文件，该文件可在美国证券交易委员会网站www.sec.gov上查阅。

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我们从事新药研发业务。我们的研发活动周期长、复杂、成本高，且风险较高。本公司普通股股东应仔细阅读我们完整的10-K表年度报告及后续的10-Q表季度报告，包括其中的风险因素。由于风险是药物研发过程中的根本要素，因此，除非您准备好承担全部投资损失，否则请勿投资我们的公开交易证券。

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