Applied Therapeutics公布2025年第二季度财务业绩

- CMT-SORD项目取得进展;计划于2025年第三季度与FDA举行会议，讨论govorestat治疗CMT-SORD

- 在PNS 2025年会上展示了完整的12个月临床结果和来自INSPIRE戈伏司他治疗CMT-SORD的2/3期试验的新背线数据，强调了通过MRI在24个月时观察到的疾病进展减缓

- 推出新的赞助山梨醇测定，以支持识别疑似患有CMT-SORD的患者

- 与Biossil，Inc.签订外部许可协议对于AT-001

- 关于用于治疗PMM 2-CDG的govorestat的新数据将在2025年ASHG年会上提交

- 对Classic Galactosemia govorestat开发计划的持续审查按计划进展

纽约，2025年8月13日（环球新闻网）-- Applied Therapeutics，Inc.（纳斯达克：APLT）（“公司”）是一家致力于为罕见疾病创造变革性治疗方法的临床阶段生物制药公司，今天公布了截至2025年6月30日的第二季度财务业绩。

“2025年上半年是一段重要的执行时期，我们加强了内部临床运营，并在解决优先事项方面取得了重大进展，同时协调整个管道的未来规划。随着我们在第三季度与FDA就govorestat治疗CMT-SORD的潜在NDA提交事宜与FDA进行接触，我们已经做好了前进的动力。我们新推出的赞助甘露醇检测试剂盒凸显了我们对CMT-SORD社区的承诺，该试剂盒可免费提供给患者的医疗保健提供者，消除了诊断和治疗的潜在障碍，”该公司临时首席执行官兼首席财务官Les Funtleyder表示。“展望今年剩余时间，我们专注于整个管道的监管一致性。我们坚定不移的首要任务仍然是改变罕见疾病患者的生活，特别是CMT-SORD、Classic Galactosemia和PMM 2-CDG。”

最近亮点

CMT-SORD

经典半乳糖血症

PMM 2-CDG

企业

财务业绩

关于应用治疗学

Applied Therapeutics是一家临床阶段生物制药公司，致力于开发针对罕见疾病中经过验证的分子靶点的新型候选药物。该公司的主要候选药物govorestat是一种新型中枢神经系统（“中枢神经系统”）渗透剂ALS还原酶抑制剂（“ARI”），用于治疗中枢神经系统罕见代谢疾病，包括经典半乳血症、Charcot-Marie-Tooth Sorbitol Dehydration缺乏症（“CMT-SORD”）和磷酸甘露突变酶2先天性糖基化障碍（“PMM 2-CDG”）。如需了解更多信息，请访问www.appliedtherapeutics.com并在X上关注该公司@Applied_TX。

前瞻性陈述

本新闻稿包含“前瞻性陈述”，涉及重大风险和不确定性的目的，由1995年私人证券诉讼改革法案提供的安全港。本新闻稿中包含的有关战略、未来运营、前景、计划和管理目标的任何陈述，包括“可能”、“将”、“预期”、“预期”、“计划”、“打算”、”预测”和类似表述，（以及其他涉及未来事件、条件或情况的词语或表述）均为前瞻性陈述。这些声明包括但不限于：（i）公司的业务、计划和前景;（ii）对戈沃司他临床开发和商业化的预期，包括在CMT-SORD中提交NDA的可能性、即将与FDA举行的会议、2025年ASHG年会上的数据展示以及经典半乳糖血症的开发计划，（iii）赞助的尿液脱水醇检测试剂盒的好处和（iv）与Biossil签订的对外许可协议的好处。本新闻稿中的前瞻性陈述涉及重大风险和不确定性，可能导致实际结果与前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大差异，因此，我们无法向您保证我们的计划、意图、期望或战略将得到实现或实现。

此类风险和不确定性包括但不限于：（i）我们开发、营销和商业化候选产品的计划，（ii）我们当前和未来的临床前研究和临床试验以及我们的研发计划的启动、时间、进展和结果，（iii）我们利用快速监管途径的能力，（iv）我们对任何候选产品的估计，未来收入、资本要求和额外融资需求，（v）我们以合理的条款成功收购或许可额外候选产品并将候选产品推进并成功完成临床研究的能力，（vi）我们维持和建立合作或获得额外资金的能力，（vi）我们获得当前和未来候选产品的监管批准的能力和时机，（八）我们候选产品的预期迹象（如果获得批准），（ix）我们对潜在市场规模以及此类候选产品的市场接受率和程度的预期，（x）我们为我们的运营资金需求和对我们资本资源充足性的预期提供资金的能力，（xi）我们的业务模式和战略计划的实施我们的业务和候选产品，（xii）我们的知识产权地位和专利权的期限，（xiii）有关我们的知识产权或其他专有权的发展或争议，（xiv）我们对政府和第三方付款人承保和报销的期望，（xv）我们在我们所服务的市场中的竞争能力，（xvi）政府法律法规及其责任的影响，（xVII）与我们的竞争对手和行业相关的发展，（xVIII）我们从与Advanz Pharma的合作伙伴关系签订的协议中实现预期利益的能力，以及（xix）可能影响我们财务业绩的其他因素。鉴于这些前瞻性陈述中存在重大不确定性，您不应依赖前瞻性陈述作为对未来事件的预测。尽管我们相信我们对本新闻稿中包含的每项前瞻性陈述都有合理的基础，但我们无法保证前瞻性陈述中反映的未来结果、活动水平、表现或事件和情况将会实现或发生。我们向美国证券交易委员会提交的文件中讨论了可能导致实际结果与本新闻稿中前瞻性陈述中表达或暗示的因素不同的因素，包括其中包含的“风险因素”部分中描述的因素。除法律另有要求外，我们否认更新或修改任何前瞻性陈述的任何意图或义务，这些陈述仅限于其做出之日，无论是由于新信息、未来事件或情况或其他原因。

触点

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