Opus Genetics公布2025年第二季度财务业绩并提供公司更新

- 成人队列中积极的1/2个月1/2期临床数据和早期儿科临床数据支持OPGx-MCA 5实现有意义的视力恢复的潜力- - FDA授予OPGx-MCA 5再生医学高级治疗（RMAT）称号-

- 使用0.75%酚妥拉明滴眼液的VEGA-3和LY NX-2 3期试验报告阳性顶线结果-

- OPGx-BEST 1有望于2025年下半年进入I/II期试验，用于治疗bestrophin-1相关遗传性视网膜疾病-

- 来自患者倡导团体的非稀释资金确保用于推进多个早期基因治疗计划-

北卡罗来纳州研究三角公园2025年8月13日（环球新闻网）-- Opus Genetics，Inc.（纳斯达克：IRD）（“公司”或“Opus Genetics”）是一家临床阶段生物制药公司，开发治疗遗传性视网膜疾病（IRD）的基因疗法和治疗其他眼科疾病的小分子疗法，今天公布了截至2025年6月30日的第二季度财务业绩，并提供了公司更新。

“我们在整个管道中取得了重大进展，本季度实现了多个临床和监管里程碑，”医学博士乔治·马格拉思说，Opus Genetics首席执行官。“我们的OPGx-LCC 5项目获得RMAT认证凸显了我们临床数据的强大性以及对治疗遗传性视网膜疾病的有效基因疗法的迫切需求。迄今为止，在我们的临床试验中观察到的成人患者的持续功能性视力改善以及儿科队列的早期疗效迹象，我们感到鼓舞。与此同时，我们将OPGx-BEST 1推向临床，并与视网膜退化基金和全球RDH 12联盟合作提名了另外两个开发候选产品，凸显了我们IRD管道的广度。”

“除了基因治疗之外，我们的两项三期酚妥拉明试验的积极读数代表着我们朝着为数百万视力挑战患者提供新治疗选择的目标迈出的重要一步。随着即将到来的几个关键里程碑，包括新的临床数据、补充新药申请（sNDA）提交以及关键研究的启动，我们仍然专注于执行，为有重大未满足需求的患者提供变革性治疗，”马格拉思博士总结道。

管道更新

OPGx-MCA 5-Leber先天性黑色素症（BCA）的基因治疗

OPGx-BEST 1-BEST 1相关IRD的基因治疗

OPGx-RDH 12和OPGx-MERTK -通过非稀释支持推进

0.75%酚妥拉明滴眼液-迈向sNDA提交

其他医疗会议演讲

即将到来的预期数据读数和计划进展

截至2025年6月30日的第二季度财务业绩

现金头寸：截至2025年6月30日，Opus Genetics拥有现金及现金等值物3，240万美元。根据当前的运营计划，公司预计其现有现金资源将为2026年下半年的运营提供资金。

收入：2025年第二季度许可和协作收入总计290万美元，而2024年同期为110万美元。这两个时期的收入都是由公司与Viatris，Inc.的合作推动的，主要来自研发服务的报销。

一般及行政（G&A）开支：2025年第二季度的G&A开支为580万美元，而2024年同期为340万美元。这一增长主要是由于与法律和专利相关的费用、工资和业务发展活动相关的成本增加。G&A费用包括2025年和2024年第二季度分别为60万美元和50万美元的股票薪酬。

研究与开发（R & D）费用：2025年第二季度的研发费用为600万美元，而上年同期为610万美元。小幅下降主要是由于制造和咨询成本下降，但部分被临床试验、毒理学和工资相关费用的增加所抵消。根据Viatris许可协议，与0.75%酚妥拉明滴眼液相关的研发费用已全额报销。两个时期的研发费用中的股票薪酬均为30万美元。

净亏损：2025年第二季度净亏损为740万美元，即每股基本股和稀释股（0.12美元），而2024年第二季度净亏损为780万美元，即每股基本股和稀释股（0.30美元）。

SEC备案：有关该公司财务业绩的更多详细信息将在其截至2025年6月30日期间的10-Q表格季度报告中提供，该报告将提交给美国证券交易委员会（SEC）。

关于Opus Genetics

Opus Genetics是一家临床阶段生物制药公司，开发治疗遗传性视网膜疾病（IRD）的基因疗法和治疗其他眼科疾病的小分子疗法。该公司的管道功能基于AAV的基因疗法针对遗传性视网膜疾病，包括利伯先天性黑蒙（LCA），bestrophinopathy和视网膜色素变性。其主要候选基因治疗是OPGx-BCA 5，该药物正在进行针对BCA 5相关突变的1/2期试验，以及OPGx-BEST 1，一种针对BEST 1相关视网膜变性的基因治疗。Opus还在推进0.75%酚妥拉明滴眼液，这是一种合作疗法，目前已批准用于一种适应症，正在两个3期项目中进行研究，用于老视、降低弱光视力和夜间视觉障碍。该公司总部位于北卡罗来纳州三角研究园。欲了解更多信息，请访问www.opusgtx.com。

前瞻性陈述

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。此类陈述包括但不限于与酚妥拉明滴眼液0.75%、OPGx-LGA 5、OPGx-BEST 1、RDH 12和早期阶段计划相关的陈述，以及对我们、我们业务前景的期望，和我们的运营业绩，并受到许多因素和事件带来的某些风险和不确定性的影响，这些因素和事件可能导致我们的实际业务，经营前景和业绩与此类前瞻性陈述的预期存在重大差异。可能导致或促成此类差异的因素包括但不限于我们截至2024年12月31日财年的10-K表格年度报告以及我们向美国证券交易委员会提交的其他文件中包含的“风险因素”标题下描述的因素。请读者不要过度依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅限于本新闻稿发布之日。这些前瞻性陈述基于我们当前的预期，并涉及可能永远不会实现或可能被证明不正确的假设。由于各种风险和不确定性，实际结果和事件发生的时间可能与此类前瞻性陈述中的预期存在重大差异。在某些情况下，您可以通过以下词语识别前瞻性陈述：“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“期望”、“意图”、“目标”、“可能”、“正在进行”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“应该”、“将”、“将”或这些术语或其他类似术语的否定，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些词语。我们没有义务修改任何前瞻性陈述以反映随后可能发生的事件或情况。

联系人：

投资者Jenny Kobin Remy Bernarda IR Advisory Solutions ir@opusgtx.com

媒体Kimberly Ha KWH顾问917-291-5744 kimberly. kkhadvisors.com

资料来源：Opus Genetics，Inc.