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Opus Genetics宣布2025年第二季度财务结果并提供企业更新
2025-08-13 20:30
- 成人队列中积极的12个月1/2期临床数据和早期儿科临床数据支持OPGx-LCA5具有显著的视力恢复潜力 -
- FDA 授予 OPGx-LCA5 再生医学先进疗法 (RMAT) 称号 -
- VEGA-3 和 LYNX-2 3 期临床试验报告了 0.75% 酚妥拉明滴眼液的积极结果 -
OPGx-BEST1有望于2025年下半年进入1/2期临床试验，用于治疗与卵巢癌相关的遗传性视网膜疾病
- 获得来自患者权益团体的非稀释性资金，用于推进多个早期基因治疗项目 -
北卡罗来纳州三角研究园，2025 年 8 月 13 日（GLOBE NEWSWIRE）—— Opus Genetics, Inc. （纳斯达克股票代码：IRD）（“公司”或“Opus Genetics”）是一家临床阶段生物制药公司，致力于开发用于治疗遗传性视网膜疾病（IRD）的基因疗法和用于治疗其他眼科疾病的小分子疗法，今天公布了截至 2025 年 6 月 30 日的第二季度财务业绩，并提供了公司最新情况。
Opus Genetics首席执行官George Magrath医学博士表示：“我们的研发管线取得了重大进展，本季度实现了多项临床和监管里程碑。OPGx-LCA5项目获得RMAT资格认证，彰显了我们临床数据的实力，也凸显了治疗遗传性视网膜疾病的有效基因疗法的迫切需求。迄今为止，我们在临床试验中观察到成年患者视力功能持续改善，儿科患者也出现了早期疗效迹象，这令我们备受鼓舞。与此同时，我们正推进OPGx-BEST1的临床开发，并与视网膜变性基金会和全球RDH12联盟合作提名另外两个候选药物，这凸显了我们IRD研发管线的广度。”
Magrath博士总结道：“除了基因疗法之外，我们两项3期酚妥拉明试验的积极结果代表着我们朝着为数百万视力障碍患者提供全新治疗方案的目标迈出了重要一步。随着几个关键里程碑即将到来，包括新的临床数据、补充新药申请(sNDA)的提交以及一项关键性研究的启动，我们将继续专注于执行，为那些存在重大未满足需求的患者提供变革性的治疗方案。”
管道更新
OPGx-LCA5——莱伯先天性黑蒙（LCA）基因疗法
- 美国食品药品监督管理局（FDA）授予OPGx-LCA5再生医学先进疗法（RMAT）称号，用于治疗因LCA5基因变异导致的莱伯先天性黑蒙（LCA），这表明该项目具有治疗严重疾病的潜力，并为加速开发和审查提供了途径。
- 1/2期临床试验成年受试者的12个月临床数据显示，视觉功能持续改善，包括视力提升和活动测试评分提高。该数据已于5月在视觉与眼科研究协会(ARVO)年会上公布。
- 治疗后一个月的初步儿科数据显示视力有所改善，且没有药物相关不良事件；预计将于 2025 年第三季度报告三个月的儿科数据。
OPGx-BEST1 – BEST1相关IRD基因治疗
- 5 月份在美国眼科学会 (AOS) 上公布的临床前数据显示，使用 AAV 介导的基因传递可以恢复犬类 BEST1 模型中的视网膜色素上皮-光感受器界面。
- 2025 年下半年，新药临床试验 (IND) 提交和 1/2 期试验启动仍将按计划进行。
OPGx-RDH12 和 OPGx-MERTK——在非稀释性支持下继续推进
- 与全球 RDH12 联盟的合作提供了高达 160 万美元的非稀释性资金，以加速开发用于治疗莱伯先天性黑蒙症 (RDH12-LCA) 的 OPGx-RDH12。
- 从视网膜变性基金获得高达 200 万美元的非稀释性资金，用于推进 OPGx-MERTK，针对由 MERTK 突变引起的视网膜色素变性。
- 5 月份在美国基因与细胞治疗学会 (ASGCT) 上公布的临床前 OPGx-MERTK 数据显示，动物模型中的视网膜功能得以保留。
0.75%酚妥拉明滴眼液——推进sNDA提交
- VEGA-3 第三阶段试验在老花眼方面达到了其主要终点和多个次要终点，27.2% 的接受治疗的患者近视力提高了 ≥15 个字母（安慰剂组为 11.5%，p<0.0001），并且参与者报告的结果和安全性良好。
- LYNX-2 三期临床试验在伴有夜视障碍的角膜屈光患者中达到了其主要终点和多个次要终点。患者的中间视低对比度视力显著提高，夜间驾驶相关症状也得到改善。
- 计划于 2025 年下半年提交老花眼适应症的 sNDA。
- LYNX-3 第三阶段试验预计将于 2025 年下半年开始招募患者，旨在改善弱光视力和夜间视觉障碍。
额外的医学会议演讲
- 在视网膜成像生物标志物峰会上，展示了虚拟现实引导的功能测试，以支持 IRD 试验中有意义的临床终点。
即将公布的预期数据读数和项目进展
- 报告 2025 年第三季度 OPGx-LCA5 1/2 期试验的三个月儿科数据。
- 2025 年下半年启动 OPGx-BEST1 1/2 期试验招募。
- 于 2025 年下半年提交用于治疗老花眼的酚妥拉明 sNDA。
- 2025 年下半年开始招募 Phentolamine LYNX-3 第 3 阶段试验的参与者。
截至2025年6月30日的第二季度财务业绩
现金状况：截至2025年6月30日，Opus Genetics持有现金及现金等价物3240万美元。根据目前的运营计划，公司预计现有现金资源将支持公司运营至2026年下半年。
收入：2025 年第二季度的许可和合作收入总计 290 万美元，而 2024 年同期为 110 万美元。这两个时期的收入均来自公司与 Viatris, Inc. 的合作，主要来自研发服务的报销。
一般及行政 (G&A) 费用：2025 年第二季度的 G&A 费用为 580 万美元，而 2024 年同期为 340 万美元。费用增长主要由于与法律和专利相关费用、工资和业务发展活动相关的成本增加。G&A 费用分别包括 2025 年第二季度和 2024 年第二季度的 60 万美元和 50 万美元的股票薪酬。
研发费用：2025年第二季度研发费用为600万美元，而去年同期为610万美元。略有下降的主要原因是制造和咨询成本的降低，但临床试验、毒理学和工资相关费用的增加部分抵消了这一影响。与0.75%酚妥拉明滴眼液相关的研发费用已根据Viatris许可协议全额报销。两个季度研发费用中的股票薪酬均为30万美元。
净亏损：2025 年第二季度净亏损为 740 万美元，即每股基本亏损和稀释亏损均为 (0.12) 美元，而 2024 年第二季度净亏损为 780 万美元，即每股基本亏损和稀释亏损均为 (0.30) 美元。
SEC 备案：有关公司财务业绩的更多详细信息，请参阅公司向美国证券交易委员会 (SEC) 提交的截至 2025 年 6 月 30 日的 10-Q 表季度报告。
关于 Opus Genetics
Opus Genetics是一家临床阶段生物制药公司，致力于开发用于治疗遗传性视网膜疾病 (IRD) 的基因疗法以及其他眼科疾病的小分子疗法。公司的产品线以基于腺相关病毒 (AAV) 的基因疗法为主，这些疗法针对的是莱伯氏先天性黑蒙 (LCA)、视网膜色素变性 (BEST) 和视网膜色素变性等遗传性视网膜疾病。其领先的基因疗法候选药物包括OPGx-LCA5（目前正在进行针对LCA5相关突变的1/2期临床试验）和OPGx-BEST1（一种针对BEST1相关视网膜变性的基因疗法）。Opus还在推进0.75%酚妥拉明滴眼液的研发，该药物是一种合作疗法，目前已获批用于一种适应症，目前正在进行两项3期临床试验，用于治疗老花眼、弱光视力下降和夜间视觉障碍。公司总部位于北卡罗来纳州三角研究园。欲了解更多信息，请访问www.opusgtx.com 。
前瞻性陈述
本新闻稿包含《1995 年私人证券诉讼改革法》所定义的前瞻性陈述。此类陈述包括但不限于与现金流、临床开发、临床结果、临床前数据和 0.75% 酚妥拉明滴眼液、OPGx-LCA5、OPGx-BEST1、RDH12 及早期项目的未来计划有关的陈述，以及对我们、我们的业务前景和经营业绩的预期。这些陈述受诸多因素和事件带来的某些风险和不确定性的影响，这些因素和事件可能导致我们的实际业务、前景和经营业绩与此类前瞻性陈述的预期存在重大差异。可能导致或造成此类差异的因素包括但不限于我们截至 2024 年 12 月 31 日财年的 10-K 表年度报告以及我们向美国证券交易委员会提交的其他文件中“风险因素”标题下所述的因素。敬请读者切勿过分依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅截至本新闻稿发布之日有效。这些前瞻性陈述基于我们当前的预期，并包含可能永远不会实现或被证明不正确的假设。由于各种风险和不确定性，实际结果和事件发生时间可能与此类前瞻性陈述中的预期存在重大差异。在某些情况下，您可以通过以下词语识别前瞻性陈述：“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预计”、“打算”、“旨在”、“或许”、“正在进行”、“计划”、“潜在”、“预测”、“预计”、“应该”、“将”、“会”或这些词语的否定形式或其他类似术语，但并非所有前瞻性陈述都包含这些词语。我们不承担修改任何前瞻性陈述以反映随后可能出现的事件或情况的义务。
联系方式：
投资者
珍妮·科宾
雷米·贝尔纳达
投资者关系咨询解决方案
ir@opusgtx.com
媒体
金佰利·哈
KKH顾问公司
917-291-5744
kimberly.ha@kkhadvisors.com
| Opus Genetics公司 简明合并资产负债表 （单位：千，股份金额和票面价值除外） | ||||||||
| 截至 | ||||||||
| 6月30日 | 12月31日 | |||||||
| 2025 | 2024 | |||||||
| 资产 | （未经审计） | |||||||
| 流动资产： | ||||||||
| 现金及现金等价物 | $ | 32,429 | $ | 30,321 | ||||
| 应收账款 | 3,399 | 3,563 | ||||||
| 合同资产和未开票应收账款 | 1,178 | 2,209 | ||||||
| 预付款和其他流动资产 | 1,433 | 515 | ||||||
| 短期投资 | — | 2 | ||||||
| 流动资产总额 | 38,439 | 36,610 | ||||||
| 财产和设备净额 | 226 | 252 | ||||||
| 总资产 | $ | 38,665 | $ | 36,862 | ||||
| 负债和股东权益 | ||||||||
| 流动负债： | ||||||||
| 应付账款 | $ | 1,465 | $ | 3,148 | ||||
| 应计费用和其他负债 | 6,927 | 8,147 | ||||||
| 认股权证负债 | 11,800 | — | ||||||
| 流动负债总额 | 20,192 | 11,295 | ||||||
| 长期融资协议，关联方 | 1,000 | — | ||||||
| 总负债 | 21,192 | 11,295 | ||||||
| 承诺和意外事件 | ||||||||
| A 系列优先股，票面价值 0.0001 美元；截至 2025 年 6 月 30 日和 2024 年 12 月 31 日指定为 14,146 股；截至 2025 年 6 月 30 日和 2024 年 12 月 31 日分别发行在外的股份为零股和 14,145.374 股。 | — | 18,843 | ||||||
| 股东权益： | ||||||||
| 优先股，票面价值 0.0001 美元；截至 2025 年 6 月 30 日和 2024 年 12 月 31 日，授权发行 9,985,854 股；截至 2025 年 6 月 30 日和 2024 年 12 月 31 日，未发行任何流通股。 | — | — | ||||||
| 普通股，票面价值 0.0001 美元；截至 2025 年 6 月 30 日和 2024 年 12 月 31 日授权发行 125,000,000 股；截至 2025 年 6 月 30 日和 2024 年 12 月 31 日分别已发行并流通 59,908,055 股和 31,574,657 股。 | 6 | 3 | ||||||
| 额外实缴资本 | 172,079 | 145,719 | ||||||
| 累计赤字 | (154,612 | ) | (138,998 | ) | ||||
| 股东权益合计 | 17,473 | 6,724 | ||||||
| 总负债、A系列优先股和股东权益 | $ | 38,665 | $ | 36,862 | ||||
| Opus Genetics公司 简明综合损益表 （以千为单位，股份和每股金额除外） （未经审计） | ||||||||||||||||
| 截至三个月 6月30日 | 截至六个月 6月30日 | |||||||||||||||
| 2025 | 2024 | 2025 | 2024 | |||||||||||||
| 许可和合作收入 | $ | 2,882 | $ | 1,112 | $ | 7,252 | $ | 2,823 | ||||||||
| 营业费用： | ||||||||||||||||
| 一般及行政 | 5,766 | 3,354 | 12,112 | 8,024 | ||||||||||||
| 研究与开发 | 垂直对齐：中间；垂直对齐：底部；">6,022 | 6,086 | 13,975 | 10,835 | ||||||||||||
| 总营业费用 | 11,788 | 9,440 | 26,087 | 18,859 | ||||||||||||
| 经营亏损 | (8,906 | ) | (8,328 | ) | (18,835 | ) | (16,036 | ) | ||||||||
| 认股权证及其他衍生负债的公允价值变动 | 917 | — | 3,722 | — | ||||||||||||
| 融资成本 | 三十五 | — | (1,337 | ) | — | |||||||||||
| 其他收入净额 | 534 | 563 | 836 | 1,165 | ||||||||||||
| 所得税前亏损 | (7,420 | ) | (7,765 | ) | (15,614 | ) | (14,871 | ) | ||||||||
| 所得税福利（准备金） | — | — | — | — | ||||||||||||
| 净亏损 | (7,420 | ) | (7,765 | ) | (15,614 | ) | (14,871 | ) | ||||||||
| 其他综合损失（税后净额） | — | — | ||||||||||||||
| 综合损失 | $ | (7,420 | ) | $ | (7,765 | ) | $ | (15,614 | ) | $ | (14,871 | ) | ||||
| 每股净亏损： | ||||||||||||||||
| 基础和稀释 | $ | (0.12 | ) | $ | (0.30 | ) | $ | (0.32 | ) | $ | (0.59 | ) | ||||
| 每股计算中使用的股数： | ||||||||||||||||
| 基础和稀释 | 63,376,392 | 25,827,265 | 48,712,124 | 25,175,596 | ||||||||||||
资料来源：Opus Genetics, Inc.
