奥库根公司宣布欧洲药品管理局关于OCU410ST修饰基因治疗Stargardt病的批准途径的积极科学建议

宾夕法尼亚州马尔科姆2025年8月13日（环球新闻网）-- Ocugen，Inc.（奥库根或公司）（纳斯达克：OCGN）是失明疾病基因治疗领域的生物技术先驱者，今天宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）审查了研究设计，正在进行的关键确认性OCU 410 ST II期/的终点和计划统计分析3 GARDian 3针对Stargardt病的临床试验，并提供了单一美国-基于提交营销授权申请（MAA）的试验。

EMA基于OCU 410 ST在I期GARDian试验中证明的安全性和耐受性提供了这一意见，包括与未治疗的眼睛相比，12个月随访时，可评估的治疗眼睛的最佳矫正视力（BCVA）增加近2行/9个字母，具有统计学意义（p=0.031）和临床意义。这项2/3期研究将招募51名被诊断患有Stargardt病的参与者。其中，34名患者将在视力较差的眼睛中接受一次性视网膜下注射OCU 410 ST（200 μL，浓度为1.5 x 10 ½载体基因组/毫升），而17名患者将被分配到未治疗的对照组。该试验独特的适应性设计包括对研究中24名受试者（治疗组16名，对照组8名）8个月时的掩蔽中期分析。该试验的主要目的是评估萎缩性病变尺寸的缩小。与对照组相比，关键次要终点包括BCVA和低亮度视力（LLVA）的改善。一年随访的数据将用于支持公司计划在欧盟申请的生物制品许可证（BLA）和MAA。

Ocugen董事长、首席执行官兼联合创始人Shankar Musunuri博士表示：“这种积极的意见支持以单一试验作为BLA和MAA提交的基础，并使我们更接近为美国和欧洲的约100，000名Stargardt患者提供一次性修饰基因疗法。”“我们对解决这些目前没有批准的治疗选择的患者存在的未满足医疗需求的前景感到非常鼓舞。”EMA的意见是一个极其有利的结果，因为它可能会减少在欧盟获得营销授权的时间和成本。OCU 410 ST计划最近取得了重要里程碑，包括5月的罕见儿科疾病认定（RPDD）、6月的IND批准以及7月的首次患者给药。由于注册计划于2026年第一季度完成，该公司仍有望在2027年上半年提交BLA，这与其在未来三年内完成三项BLA的目标一致。关于OCU 410 ST OCU 410 ST利用AAC输送平台进行RORA（VAR相关孤儿受体A）基因的视网膜输送。它代表了Ocugen的修饰基因治疗方法，该方法基于核激素受体（NHR）RORA，调节与Stargardt病相关的病理生理途径，例如脂褐素形成、氧化应激、补充形成、炎症和细胞生存网络。

关于Stargardt病Stargardt病是一种遗传性眼部疾病，会导致视网膜变性和视力丧失。Stargardt病是最常见的遗传性视网膜病变形式。与Stargardt病相关的进行性视力丧失是由视网膜中央部分称为斑点的感光细胞变性引起的。

由于斑点光感受器丧失而导致的中心视力下降是Stargardt病的标志。通常会保留一些周边视觉。Stargardt病通常发生在儿童期或青春期，但发病年龄和进展速度可能有所不同。视网膜色素内皮细胞（RPE）是一层支持光感受器的细胞，也会受到Stargardt病患者的影响。

关于奥库根公司奥库根公司是一家生物技术公司，专注于发现、开发和商业化新型基因疗法，以解决主要失明疾病并为全球患者带来希望。我们正在通过勇敢的创新--开辟利用我们独特的智力和人力资本的新科学路径，对患者的生活产生影响。我们突破性的修饰基因治疗平台有可能通过我们的基因不可知方法解决大量患者群体未满足的医疗需求。请访问www.ocugen.com了解更多信息，并在X和LinkedIn上关注我们。

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