Solid Biosciences发布2025年第二季度财务报告并提供业务更新

-杜氏肌营养不良症 (SGT-003)： 15 名参与者已在 1/2 期 INSPIRE DUCHENNE 试验中接受给药，给药仍在进行中；预计将于 2025 年第四季度与美国 FDA 讨论监管途径 -

- FA（SGT-212）：预计于 2025 年第四季度启动 1b 期试验 -

- CPVT (SGT-501)：预计于 2025 年第四季度启动 1b 期试验 -

-衣壳蛋白（AAV-SLB101）：已与学术实验室、机构和公司签署了超过 25 项使用 AAV-SLB101 的协议或许可 -

-现金：截至 2025 年第二季度，公司持有现金、现金等价物及可供出售证券 2.681 亿美元；Solid 预计现金流将持续到 2027 年上半年 -

马萨诸塞州查尔斯顿，2025 年 8 月 12 日（GLOBE NEWSWIRE）——Solid Biosciences Inc.（纳斯达克股票代码：SLDB）（“公司”或“Solid”），一家开发用于治疗神经肌肉和心脏疾病的精准、下一代基因药物的生命科学公司，今天公布了截至 2025 年 6 月 30 日的第二季度财务业绩，并提供了业务更新。

Solid 总裁兼首席执行官 Bo Cumbo 表示：“凭借三个针对神经肌肉和心脏疾病的临床阶段项目，Solid 现已站在基因医学创新的前沿。我们战略性地扩展了产品线，使其不再局限于杜氏肌营养不良症，涵盖了针对 FA 和 CPVT 的差异化疗法，这标志着我们迈出了意义重大的一步，这体现了我们严谨的执行力以及对患者群体的坚定奉献。”

Cumbo先生总结道：“我们持续收到来自家属和临床界对INSPIRE DUCHENNE试验的热烈关注，目前已有10个活跃的临床中心和20多名可能参与INSPIRE DUCHENNE试验的额外参与者。截至2025年8月12日，我们已为15名参与者进行了给药，SGT-003的耐受性良好，未观察到治疗中出现的严重不良事件（SAE）。我们仍在继续招募患者并进行给药。我们期待今年晚些时候与FDA进行讨论，并将继续努力，为杜氏肌营养不良症患者群体推进新的基因治疗方案。”

公司动态

神经肌肉管道
SGT-003 治疗杜氏肌营养不良症（杜氏）

• 截至2025年8月12日，INSPIRE DUCHENNE试验已有15名参与者接受给药，且参与者的给药仍在多个队列中进行；SGT-003的耐受性良好，未观察到治疗中出现的严重不良反应（SAE），且免疫抑制方案仅包含类固醇。截至2025年8月12日，我们仅观察到一例（N=1/15）患者在类固醇减量期间出现肝酶升高的1级特别关注不良事件(AESI)；该患者未出现任何临床表现。
• 该公司预计到年底将招募至少 20 名参与者。
  • 除了截至 2025 年 8 月 12 日接受剂量治疗的 15 名参与者外，另有 20 多名患者已通过临床试验地点的筛选、预筛选或确定为 INSPIRE DUCHENNE 试验的潜在参与者。
• INSPIRE DUCHENNE 试验目前在美国、加拿大、意大利和英国拥有 10 个活跃站点，预计到年底将有更多的站点启动。
• 该公司预计将于 2025 年第四季度在美国以外启动一项单独的随机、双盲、安慰剂对照试验，评估 SGT-003，旨在支持潜在的全球监管授权。
• 该公司预计将于今年第四季度与美国食品药品监督管理局（FDA）会面，讨论 SGT-003 的监管途径。

SGT-212 治疗弗里德赖希共济失调 (FA)

• 该公司预计将于 2025 年第四季度启动 SGT-212 的首次人体开放标签 1b 期临床试验。该试验预计将招募最多三个队列的患有 FA 的非行走和行走成年参与者，旨在评估 SGT-212 全身和双侧 IDN 给药的安全性和耐受性。
• SGT-212 是首个采用双重给药途径的 FA 研究基因疗法，旨在促进恢复 frataxin 蛋白的治疗水平，以治疗 FA 的神经、心脏和全身临床表现。

心脏管道
SGT-501 治疗儿茶酚胺能多形性室性心动过速 (CPVT)

• 正如2025 年 7 月 8 日宣布的那样，美国 FDA 批准了新药临床试验申请 (IND)，加拿大卫生部批准了 SGT-501 的临床试验申请 (CTA)，SGT-501 是一种用于治疗 CPVT 的首创基因疗法，CPVT 是一种危及生命的遗传性心律失常疾病，目前尚无获批的疗法。
• 2025年7月23日，SGT-501宣布获得FDA快速通道认定。此前，SGT-501已获得FDA孤儿药和罕见儿科疾病认定。
• SGT-501 是一种新型基因疗法，旨在促进心脏 CASQ2 蛋白的过量水平，以解决 CPVT 中出现的潜在的瑞诺丁受体 (RYR2) 不稳定性和钙失调。
• 该公司预计将于 2025 年第四季度针对 CPVT 成年参与者启动 1b 期临床试验，以评估 SGT-501 的安全性、耐受性和有效性。

SGT-601 治疗 TNNT2 细丝心肌病

• SGT-601是一种新型基因疗法，旨在治疗由TNNT2基因致病变异引起的心肌病。TNNT2基因编码心肌肌钙蛋白T蛋白。SGT-601利用AAV-SLB101衣壳递送全长野生型TNNT2转基因，旨在调节心肌的收缩和舒张。
• 支持 IND 的临床前工作正在进行中，概念验证功效研究表明，SGT-601 治疗可引发强大的心脏选择性 TNNT2 表达，从而在转化相关小鼠模型中以多种剂量水平改善生存率、心脏结构和功能。
• 目前尚无 FDA 批准的疗法可以解决 TNNT2 相关心肌病的根本原因。
  

平台技术 – 衣壳及其他
衣壳和启动子

• AAV-SLB101是公司专有的衣壳，用于SGT-003。截至2025年8月12日（N=15），在1/2期INSPIRE DUCHENNE试验中，该衣壳耐受性良好。在前三位给药的受试者中，90天活检生物标志物数据于2025年2月首次报告，观察到载体转导、微肌营养不良蛋白表达和肝脏靶向性降低，且快速且稳定。
• Solid 目前已与 25 多个学术实验室、机构和公司签订了使用 AAV-SLB101 的协议和许可，预计未来几个季度还将签订更多协议和许可。
• 该公司正在构建多个心脏和神经肌肉的下一代衣壳和启动子库，预计将于 2025 年第四季度从第一个心脏衣壳库中进行最终衣壳选择。
  

2025年第二季度财务亮点

• 现金状况：截至 2025 年 6 月 30 日，Solid 拥有现金、现金等价物和可供出售证券 2.681 亿美元，而截至 2024 年 12 月 31 日为 1.489 亿美元。公司预计，截至 2025 年 6 月 30 日的现金、现金等价物和可供出售证券将使其能够为 2027 年上半年的运营提供资金。
  
  
• 研发 (R&D) 费用： 2025 年第二季度的研发费用为 3240 万美元，而 2024 年第二季度为 1950 万美元。研发费用增加 1300 万美元主要是由于 SGT-003 的成本增加 990 万美元（主要与制造、监管和临床成本有关），人员相关费用增加 230 万美元，SGT-601 的成本增加 210 万美元（主要与制造成本有关），SGT-212 的成本增加 100 万美元（主要与临床和研究成本有关），部分被其他开发项目成本减少 150 万美元（主要与研究成本降低有关）以及 SGT-501 成本减少 120 万美元（主要与研究和制造成本降低有关）所抵消。
  
  
• 一般及行政 (G&A) 费用： 2025 年第二季度的 G&A 费用为 930 万美元，而 2024 年第二季度为 830 万美元。增加 100 万美元主要与人员相关成本增加 120 万美元有关，但咨询费减少 30 万美元部分抵消了这一增加。
  
  
• 净亏损： 2025 年第二季度净亏损为 3950 万美元，而 2024 年第二季度净亏损为 2510 万美元。
  

关于 Solid Biosciences
Solid Biosciences是一家精准基因医学公司，专注于推进一系列针对罕见神经肌肉和心脏疾病的基因治疗候选药物组合，包括杜氏肌营养不良症（Duchenne）、弗里德赖希共济失调（FA）、儿茶酚胺敏感性多形性室性心动过速（CPVT）、TNNT2介导的扩张型心肌病、BAG3介导的扩张型心肌病以及其他致命的遗传性心脏疾病。公司还致力于开发创新的基因调控因子库和其他赋能技术，这些技术有望显著影响跨行业的基因治疗交付。Solid正在推进其多元化的产品线和交付平台，旨在汇聚科学、技术、疾病管理和护理领域的专家。Solid以患者为中心，由杜氏肌营养不良症的直接受害者创立，其使命是改善患有毁灭性罕见疾病患者的日常生活。欲了解更多信息，请访问www.solidbio.com 。

前瞻性陈述
本新闻稿包含《1995 年私人证券诉讼改革法案》所定义的“前瞻性陈述”，包括关于公司未来预期、计划和前景的陈述；成功实现和执行公司目标、优先事项和关键临床及临床前里程碑的能力；公司 SGT-003、SGT-212、SGT-501 和 SGT-601 项目的战略和预期；对 SGT-003 的更多 CTA 申请、场地激活、计划招募、计划监管互动和潜在审批途径的预期；SGT-212 和 SGT-501 计划临床试验的时间安排；公司的现金流以及公司现金、现金等价物和可供出售证券对其运营的充足性；以及其他包含“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预计”、“打算”、“或许”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将”、“工作”和类似表述的陈述。任何前瞻性陈述均基于管理层对未来事件的当前预期，并受多种风险和不确定因素的影响，这些风险和不确定因素可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中规定或暗示的结果存在重大不利差异。这些风险和不确定因素包括但不限于与公司按预期时间表或完全推进 SGT-003、SGT-212、SGT-501、SGT-601 和其他临床前项目、衣壳库和其他使能技术的能力相关的风险；获得并保持 FDA 和其他监管机构的必要批准；在临床试验中复制公司候选产品临床前研究和早期临床试验中发现的积极结果；获得、维护或保护与其候选产品相关的知识产权；在早期临床试验的最终数据中复制此类试验的初步或中期数据；与其他寻求开发杜氏肌营养不良症、FA、CPVT 以及其他神经肌肉和心脏治疗及基因疗法的公司成功竞争；管理费用；并在必要的时间内筹集所需的大量额外资金，以继续开发 SGT-003、SGT-212、SGT-501、SGT-601 和其他候选产品，实现其其他业务目标并保持持续经营。有关其他风险和不确定性以及其他重要因素的讨论，任何这些因素都可能导致公司的实际结果与前瞻性陈述中的结果不同，请参阅“风险因素”部分，以及公司最近向美国证券交易委员会提交的文件中对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。此外，本新闻稿中的前瞻性陈述仅代表公司截至本新闻稿发布之日的观点，不应被视为代表公司截至本新闻稿发布之日后任何日期的观点。公司预计后续事件和发展将导致公司观点发生变化。然而，尽管公司可能选择在未来某个时间点更新这些前瞻性陈述，但公司明确声明不承担任何此类更新的义务。

Solid Biosciences投资者联系方式：
妮可·安德森
投资者关系和企业传播总监
固体生物科学公司
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