Metagenomi发布业务更新及2025年第二季度财务结果

在美国基因与细胞治疗学会（“ASGCT”）上发表了三篇摘要，展示了多种基因编辑技术的早期概念验证数据

截至 2025 年 6 月 30 日，公司资本充足，拥有2.05亿美元的现金、现金等价物和可供出售的有价证券，预计可支持公司 2027 年的运营

加利福尼亚州埃默里维尔，2025 年 8 月 12 日（GLOBE NEWSWIRE）——Metagenomi, Inc.（纳斯达克股票代码：MGX）（“公司”）是一家精准基因药物公司，致力于使用其专有的基因编辑工具箱为患者开发治愈疗法，今天公布了截至 2025 年 6 月 30 日的季度财务业绩，并提供了业务更新。

Metagenomi 首席执行官兼创始人 Brian C. Thomas 博士表示：“进入下半年，我们将继续推进 MGX-001 全资拥有的 A 型血友病项目，争取在 2025 年参加 IND 前会议和美国以外的监管会议，并推进我们与 Ionis 在心脏代谢适应症方面的合作，争取在 2025 年获得候选药物的开发资格。” “我们强劲的资产负债表和对运营效率的持续关注，使我们在产品线和 AI 驱动的宏基因组学平台上获得了投资。在 ASGCT 上，我们展示了我们平台的关键进展，包括用于肝外基因编辑的紧凑型核酸酶和用于大型治疗基因位点特异性整合的 CRISPR 相关转座酶（“CAST”）。”

2025 年第二季度更新

MGX-001 血友病A项目

• 2025 年 5 月，公司报告了其非人类灵长类动物（“NHP”）研究的更多长期数据，表明 FVIII 活性水平在约 19 个月内保持持久一致。
• 在注射脂质纳米颗粒后的第 12-19 个月，动物 1001、1002 和 1003 的平均 FVIII 活性分别为 75%、8% 和 29%。
• 迄今为止，有关使用生物工程 FVIII 构建体的 MGX-001 的新兴数据已证明 FVIII 活性高于预期；公司已开始进行进一步研究，并可能考虑该构建体的替代方案。
• 根据目前的信息，我们计划于 2026 年提交新药研究（“IND”）和临床试验申请（“CTA”）。

平台技术更新

• 在 2025 年 5 月举行的 ASGCT^第28 届年会上提交了三篇摘要，重点介绍了早期概念验证数据，证明了用于肝外基因编辑的潜在最佳紧凑型核酸酶；以及新型 CAST 系统将遗传货物整合到原代人肝细胞中的能力，这是实现大规模（>10 kbp）靶向基因组整合的关键里程碑。
• 2025年5月，公司在TIDES 2025上做口头报告，重点介绍利用AI系统地识别和优化高效的紧凑型基因编辑系统。

公司动态

• 2025年8月，公司任命Laurence Reid博士为董事会成员。Reid博士是一位企业家、公司创始人和生物技术高管，他拥有丰富的经验，曾为发展中的生物技术公司提供咨询服务。此前，Reid博士曾担任Decibel Therapeutics, Inc.（已被Regeneron Pharmaceuticals收购）的首席执行官，以及Warp Drive Bio, LLC（已与Revolution Medicines合并）的首席执行官。
• 在董事会内设立研发委员会。新委员会成员包括 Willard Dere 医学博士、Jian Irish 博士、工商管理硕士、Laurence Reid 博士和 Brian Thomas 博士，将为董事会提供与公司研发计划相关的科学和临床战略见解。

2025年第二季度财务业绩

现金状况：截至 2025 年 6 月 30 日，现金、现金等价物和可供出售的有价证券为 2.05 亿美元，预计将支持到 2027 年的运营。

研发费用：截至 2025 年 6 月 30 日的季度研发费用为 2250 万美元，而 2024 年同期的研发费用为 2830 万美元。

一般及行政开支：截至 2025 年 6 月 30 日的季度，一般及行政开支（“G&A”）为 700 万美元，而 2024 年同期为 860 万美元。

关于血友病A

血友病A是最常见的X连锁遗传性出血性疾病，由FVIII基因的多种突变引起，导致功能性FVIII蛋白的缺失。颅内出血最为令人担忧，因为它可能导致严重的并发症和死亡。关节出血会导致累积性关节损伤，是致病的主要原因。严重疾病通常在婴儿期诊断，原因是轻微损伤或常规医疗操作导致的过度出血。根据世界血友病联盟的数据，美国血友病患者估计高达26,500人，全球患病人数超过500,000人，绝大多数患者为男性。

关于 Metagenomi

Metagenomi是一家精准基因编辑公司，利用人工智能和机器学习的力量开发下一代具有潜在治愈性的基因组编辑疗法。其源自宏基因组学的基因编辑工具箱已分析超过74亿个蛋白质，并有可能靶向整个人类基因组中任何类型的基因突变。该公司创新全面的平台拥有全方位的基因编辑技术，涵盖从超小核酸酶和碱基编辑器到使用CRISPR相关转座酶(CAST)和RNA介导整合系统(RIGS)进行大基因整合的技术。该公司在甲型血友病领域的领先全资开发项目是一种具有潜在治愈性的疗法，旨在为成人和儿童提供终身预防出血事件和关节损伤的保护。该公司在其研发管线中还拥有针对分泌性蛋白缺陷症的全资资产以及针对心脏代谢疾病的合作资产。欲了解更多信息，请访问https://metagenomi.co。

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斯蒂芬·贾斯珀
吉尔马丁集团
stephen@gilmartinir.com

或者

Kiki Patel，药学博士
吉尔马丁集团
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