Fate Therapeutics发布2025年第二季度财务结果及业务更新

首例接受无氟达拉滨预处理治疗严重狼疮性肾炎后，接受 FT819 现成 CAR-T 细胞候选产品治疗的患者，在 12 个月的随访中表现出反应持久性，符合系统性红斑狼疮无药物缓解定义 (DORIS)

根据 FT819 RMAT 指定与 FDA 进行初步讨论，寻求有关中度至重度系统性红斑狼疮 (SLE) 和难治性狼疮性肾炎 (LN) 注册途径的反馈

首例肾外 SLE 患者在未接受预处理的情况下接受 FT819 治疗，并作为标准护理维持治疗的补充，在 3 个月和 6 个月的随访中达到低狼疮疾病活动状态 (LLDAS)

FDA 批准 FT836 MICA/B 靶向现成 CAR-T 细胞的 IND 申请，该细胞采用 Sword and Shield™技术，可用于多种实体瘤的无预处理治疗

预计运营时间将延长至 2027 年，以实现关键临床和合作里程碑，现金、现金等价物和投资总额为 2.49 亿美元

圣地亚哥，2025 年 8 月 12 日（GLOBE NEWSWIRE）——Fate Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：FATE）是一家临床阶段生物制药公司，致力于为患者提供一流的诱导多能干细胞 (iPSC) 衍生的现成细胞免疫疗法，今天报告了截至 2025 年 6 月 30 日的第二季度业务亮点和财务业绩。

Fate Therapeutics 总裁兼首席执行官 Bob Valamehr 博士（博士，工商管理硕士）表示：“下半年，我们各项临床项目取得了显著进展，我们将继续秉持让所有人都能获得细胞疗法的使命。我们的首要任务仍然是推动患者入组，以证明 FT819 在自身免疫性疾病治疗中的差异化治疗优势及其独特的按需供应能力。上季度报告的 FT819 在系统性红斑狼疮 (SLE) 和狼疮性肾炎 (LN) 治疗中的良好数据仍然鼓舞着我们，这些数据表明，即使无需或无需预处理，患者的病情也能得到显著改善。此外，我们还在扩大试验地点和加快入组方面取得了进展。在此基础上，我们还将凭借 RMAT 资格与 FDA 密切合作，目标是在 2026 年开始 FT819 在系统性红斑狼疮 (SLE) 和狼疮性肾炎 (LN) 治疗中的注册研究。”此外，我们继续加强更广泛的产品线项目，与小野制药 (Ono Pharmaceuticals) 建立更长久的合作伙伴关系，并推进将搭载 Sword and Shield™ 技术的下一代现成 CAR-T 细胞推向临床。在运营方面，我们已采取积极措施，优化资源配置，延长现金流，使我们能够继续推进整个产品线的开发，致力于为尚未满足需求的患者提供变革性的现成细胞免疫疗法。

FT819 iPSC衍生的现成CAR-T细胞疗法在自身免疫性疾病中的应用

• 正与美国食品药品监督管理局 (FDA) 就中重度系统性红斑狼疮 (SLE) 和难治性狼疮性肾炎 (LN) 的潜在注册研究设计进行讨论。 8月，公司就FT819的再生医学先进疗法 (RMAT) 资格认定与美国食品药品监督管理局 (FDA) 会面，就拟议的注册研究设计征求初步反馈意见，以支持其在中重度系统性红斑狼疮 (SLE) 和难治性狼疮性肾炎 (LN) 治疗中的监管审批。2025年4月，公司获得FDA授予FT819的RMAT资格认定，用于治疗中重度系统性红斑狼疮 (SLE)，包括狼疮性肾炎 (LN)。RMAT资格认定项目根据《21世纪治愈法案》设立，旨在加快针对严重或危及生命的疾病或病症的再生医学疗法的开发和审查。
• 使用不含氟达拉滨预处理方案的SLE一期中期数据已在欧洲风湿病协会联盟（EULAR）大会上公布，患者入组工作正在进行中。FT819一期临床试验（NCT06308978）用于治疗中重度SLE患者，包括狼疮性肾炎（LN）和肾外狼疮患者，目前正在以两种剂量水平入组患者——单剂量3.6亿个细胞和单剂量9亿个细胞。公司计划确定注册授权研究的推荐剂量，并继续在美国扩大临床试验点的启动，并进入欧盟和英国市场，以扩大地域覆盖范围。在6月举行的欧洲风湿病协会联盟（EULAR）2025大会上，公布了使用不含氟达拉滨预处理方案的中重度SLE患者（伴或不伴狼疮性肾炎）的一期中期数据。三例难治性活动性狼疮性肾炎 (LN) 患者（中位既往治疗方案 = 8 [7-8]）在接受不含氟达拉滨（flu）的预处理方案后，接受了单剂量 3.6 亿细胞 FT819 治疗。截至 2025 年 5 月 15 日的数据截止日期，三例患者均获得了客观肾脏缓解。首例 LN 患者在 6 个月时达到了 DORIS 和完全肾脏缓解，并在 12 个月的随访中也观察到了这一点。此外，一例难治性肾外狼疮患者（既往治疗方案 = 6，包括环磷酰胺；SLEDAI-2K = 18）接受了单剂量 9 亿细胞 FT819 和单剂量环磷酰胺治疗。患者在 1 个月的随访中得到评估，结果显示多种疾病特异性评分均有所改善，包括 SLEDAI-2K 较基线降低 8 分，医生总体评估 (PGA) 降低 1 分。
• 首例作为标准维持疗法补充治疗的SLE患者。该公司的1期SLE研究旨在评估FT819作为非预处理化疗的维持疗法补充治疗的安全性、药代动力学和抗B细胞活性。在6月的EULAR大会上，该公司报告了首例在接受维持疗法（使用稳定剂量的霉酚酸酯和类固醇治疗难治性肾外狼疮）的患者，在维持疗法（既往疗法=5）的基础上，单剂量接受了3.6亿个细胞的FT819治疗。截至2025年5月15日的数据截止日期，患者在未进行预处理的情况下，在接受FT819治疗后3个月和6个月均达到了低狼疮疾病活动状态(LLDAS)。患者的SLEDAI-2K评分也从基线时的8分降至2分，PGA评分也从基线时的2分降至0.5分，类固醇剂量逐渐减少至每日5毫克以下。患者招募工作正在进行中，旨在探究患者在一个治疗周期内接受单剂量或多剂量FT819治疗的疗效。
• 系统性红斑狼疮 (SLE) 1 期临床试验已修订，纳入更多 B 细胞介导的自身免疫性疾病。公司已扩展其当前的 FT819 1 期临床试验，纳入多种 B 细胞介导的自身免疫性疾病的临床研究，并计划于 2025 年下半年启动独立的剂量扩展队列，用于治疗抗中性粒细胞胞浆抗体相关性血管炎 (AAV)、特发性炎症性肌炎 (IIM) 和系统性硬化症 (SSc)。

FT825 / ONO-8250 iPSC衍生的实体瘤现成CAR-T细胞项目

• 针对晚期实体瘤的I期临床试验正在进行中。公司正与小野制药株式会社（Ono）合作开展一项多中心I期临床试验，旨在评估FT825/ONO-8250（一种靶向人表皮生长因子受体2 (HER2) 的多重工程化嵌合抗原受体T (CAR-T) 候选产品）在晚期实体瘤患者中的安全性、药代动力学和活性 (NCT06241456)。FT825/ONO-8250是一款靶向人表皮生长因子受体2 (HER2) 的多重工程化嵌合抗原受体T (CAR-T) 候选产品。该研究目前包括新鲜活检HER2表达检测，以确保根据HER2状态对患者进行分层并确定其入组资格。目前正在进行剂量递增，第三剂量水平为9亿个细胞，每位患者将接受预处理化疗和单剂量FT825/ONO-8250治疗，可选择单药治疗或与靶向表皮生长因子受体 (EGFR) 的单克隆抗体联合治疗。 FT825 / ONO-8250 已证明具有良好的安全性，迄今为止没有剂量限制性毒性 (DLT)。
  

新一代 iPSC 衍生的现成 CAR-T 细胞程序，采用全新 Sword & Shield™技术，旨在减少或消除预处理化疗的需要

• FT836 MICA/B 靶向嵌合抗原受体 T 细胞 (CAR-T) 项目获美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准 IND 申请。今年 7 月，FDA 批准了该公司的 IND 申请，启动 FT836 的 1 期临床试验。FT836 是一款多重工程化的嵌合抗原受体 T 细胞候选产品，独特地靶向主要组织相容性复合体 (MHC) 蛋白 A (MICA) 和 B (MICB)，这两种蛋白在多种癌细胞中表达，但在健康组织中检测有限。该 1 期临床试验旨在评估 FT836 在不进行预处理化疗的情况下用于治疗晚期实体瘤的安全性和有效性。FT836 的研发获得了加州再生医学研究所 (CIRM) 提供的 400 万美元资助。
• 为 FT839 双嵌合抗原受体 T 细胞项目创建主 iPSC 库。FT839是一款 CD19/CD38 双嵌合抗原受体 T 细胞候选产品，旨在靶向多种异常免疫细胞。在 5 月份举行的美国基因与细胞治疗学会 (ASGCT) 年会上，公司展示了临床前数据，证明 FT839 使用来自自身免疫性疾病患者的非匹配外周血单核细胞，有效清除了异常的 CD19+ B 细胞、CD38+ 浆细胞和 CD38+ 活化 T 细胞。公司已创建主 iPSC 库，用于开展进一步的临床前研究和 IND 申报研究，目前正在评估 FT839 在血液系统恶性肿瘤和自身免疫性疾病中的临床研究机会，研究将于 2026 年开始。

其他公司动态

• 延长与小野公司（Ono）的合作，开发第二个实体瘤CAR-T细胞候选产品。公司与小野公司（Ono）合作，正在进行第二个iPSC衍生CAR-T细胞候选产品的临床前开发，该产品针对一种未公开的实体瘤抗原。基于6月份对该合作候选产品的临床前数据包的审查，公司与小野公司同意延长合作研究期限，并继续对该候选产品进行进一步的临床前开发。公司预计，根据联合研究计划，公司将继续获得小野公司（Ono）对其临床前开发活动的共同资助，至少持续到2026年6月。
• 运营现金流延长。公司已实施一项战术运营计划，预计将其运营资金延长至2027年底，旨在实现关键临床和合作里程碑，同时保持充足的资金以支持这些里程碑之后的持续运营。现金流延长包括优先考虑其iPSC衍生的CAR-T细胞项目，将现有员工人数减少12%，以及在整个组织范围内采取成本节约措施。

2025年第二季度财务业绩

• 现金和投资状况：截至 2025 年 6 月 30 日的现金、现金等价物和投资为 2.489 亿美元。
• 总收入： 2025 年第二季度的收入为 190 万美元，这来自于公司与小野制药合作针对未公开的实体瘤抗原的第二个合作候选药物开展的临床前开发活动。
• 总运营费用： 2025年第二季度总运营费用为3890万美元，其中包括2740万美元的研发费用和1140万美元的一般及行政费用。该金额包含720万美元的非现金股票薪酬费用。
• 流通股数：截至2025年6月30日，流通普通股为1.147亿股，流通预付认股权证为390万股，流通优先股为280万股。每股优先股可转换为五股普通股。

关于Fate Therapeutics的iPSC产品平台
人类诱导多能干细胞 (iPSC) 拥有独特的双重特性：无限的自我更新能力和分化成人体所有细胞类型的潜能。公司专有的 iPSC 产品平台将人类 iPSC 的多重工程改造与单细胞筛选相结合，从而构建克隆主 iPSC 系。类似于用于批量生产单克隆抗体等生物制药产品的主细胞系，公司利用其克隆主 iPSC 系作为起始细胞来源，生产结构明确、成分均匀的工程细胞产品，这些产品可库存化，方便随时取用，可与其他疗法联合使用，并有望惠及广泛的患者群体。因此，公司平台的独特设计旨在克服患者和供体来源细胞疗法的诸多局限性。Fate Therapeutics 的 iPSC 产品平台由超过 500 项已授权专利和 500 项待批专利申请组成的知识产权组合提供支持。

关于Fate Therapeutics, Inc.
Fate Therapeutics是一家临床阶段生物制药公司，致力于为患者提供一系列诱导性多能干细胞(iPSC)衍生的细胞免疫疗法。公司利用其专有的iPSC产品平台，在创建多重工程化的iPSC主细胞系以及现成iPSC衍生细胞产品的生产和临床开发方面占据领先地位。公司的产品线包括iPSC衍生的T细胞和自然杀伤(NK)细胞候选产品，这些产品经过精心设计，融合了新颖的细胞功能合成调控，旨在为患者提供多种治疗机制。Fate Therapeutics总部位于加州圣地亚哥。欲了解更多信息，请访问www.fatetherapeutics.com 。

前瞻性陈述
本新闻稿包含《1995 年私人证券诉讼改革法》所定义的“前瞻性陈述”，包括有关公司经营业绩、财务状况、预期运营费用和现金流以及现金和现金等价物是否足以支持其运营的陈述，以及有关公司产品候选物、临床研究和临床前研发计划的进展和计划的陈述，公司产品候选物的临床调查的进展、计划和时间表，包括公司完成 IND 支持研究和提交产品候选物的 IND 申请的计划，公司临床试验的启动和继续招募，启动其他临床试验（包括新适应症）和公司产品候选物正在进行的临床试验中的其他剂量组，公司临床试验数据的可用性以及公司提供临床试验更新的计划，公司研发计划和产品候选物的治疗和市场潜力，公司的临床和产品开发战略，以及公司对进展和时间表的预期、与小野公司合作的目的、计划和目标，以及公司对合作资金到位情况的预期，以及公司产品线优先计划和裁员的预期效果。本新闻稿中的这些及任何其他前瞻性陈述均基于管理层当前对未来事件的预期，并受若干风险和不确定因素的影响，这些风险和不确定因素可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中所述或暗示的结果存在重大不利差异。这些风险和不确定因素包括但不限于：公司的研发计划和候选产品（包括处于临床研究中的候选产品）可能无法证明所需的安全性、有效性或其他属性，从而无法获得进一步开发或获得监管部门的批准；在公司候选产品（包括临床前研究和临床试验）的先前研究中观察到的结果，将不会在涉及这些候选产品的正在进行的或未来的研究中观察到；公司候选产品制造或任何临床试验的启动和进行或患者入组出现延迟或困难的风险；公司可能因各种原因（包括监管机构对临床试验的启动或进行可能施加的要求、公司候选产品正在开发的治疗、监管或竞争格局的变化、需要生成的数据的数量和类型或以其他方式支持监管部门的批准）停止或延迟其任何候选产品的临床前或临床开发的风险；前瞻性声明中所述的风险和不确定性包括但不限于：（a）公司未能按时完成临床试验、在生产或供应公司候选产品进行临床试验时遇到的困难、未能证明候选产品具备进一步开发所需的安全性、有效性或其他属性，以及在临床前或临床开发期间可能观察到的任何不良事件或其他负面结果；（b）公司候选产品可能无法产生治疗益处或可能导致其他意外不良反应的风险；（c）公司可能无法履行与小野公司签订的合作协议项下的义务或以其他方式维持该协议的风险；（d）公司在合作中获得的研究资金和里程碑付款可能低于预期的风险；以及（e）公司可能发生的运营费用可能高于预期的风险。有关其他风险和不确定性以及其他重要因素的讨论，任何可能导致公司实际结果与前瞻性声明中的结果不同的因素，请参阅公司定期向美国证券交易委员会提交的文件中详细说明的风险和不确定性，包括但不限于公司最近提交的定期报告，以及公司不时发布的新闻稿和其他投资者通讯。 Fate Therapeutics 在本新闻稿中提供截至目前的信息，并不承担因新信息、未来事件或其他原因而更新本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述的任何义务。

接触：
克里斯蒂娜·塔塔利亚
精密空气质量
212.362.1200
christina.tartaglia@precisionaq.com