里程碑制药公司发布2025年第二季度财务报告，并提供监管及公司更新

FDA 已接受该公司对 CARDAMYST™（依曲帕米）鼻喷雾剂 CRL 的回应；新的 PDUFA 目标日期为 2025 年 12 月 13 日

里程碑项目增强资产负债表，如获批准，CARDAMYST 将全面商业化

如果所有认股权证均获行使，公开发行将筹集高达 1.7 亿美元的总收益

RTW 7500 万美元版权购买协议付款延长至 2025 年底

蒙特利尔和北卡罗来纳州夏洛特，2025 年 8 月 12 日（GLOBE NEWSWIRE）——Milestone Pharmaceuticals Inc.（纳斯达克股票代码：MIST）今天公布了截至 2025 年 6 月 30 日的第二季度财务业绩，并提供了公司和监管更新。

Milestone 总裁兼首席执行官 Joe Oliveto 表示：“FDA 近期接受了我们对 CRL 的回应，我们的团队充满活力，正努力争取 CARDAMYST 在其首个适应症——PSVT 上的批准。” “在推进监管进程的同时，我们于 7 月完成了一笔由优质投资者参与的股权融资，这增强了我们的资产负债表，并延长了我们的运营周期。我们的目标是，如果 FDA 今年批准，CARDAMYST 能够迅速惠及 PSVT 患者。”

第二季度及近期计划更新

乙曲帕米用于治疗室上性心动过速患者

• FDA 接受了该公司对 CARDAMYST™（依曲帕米）鼻喷雾剂完整回复函 (CRL) 的回复，并设定了新的处方药使用者付费法案 (PDFUA) 目标日期为 2025 年 12 月 13 日。今年 6 月，Milestone 向 FDA 提交了其用于治疗阵发性室上性心动过速 (PSVT) 的主要在研产品 CARDAMYST 的 CRL 回复。2025 年 7 月 11 日，该公司宣布 FDA 接受了对 CRL 中提出问题的回复，并指定了新的 PDUFA 目标日期为 2025 年 12 月 13 日。Milestone 保留了 CRL 之前已建立的上市基础设施，并鉴于 CARDAMYST 新的潜在批准日期，已重新启动有针对性的上市前活动。
  

依曲帕米用于治疗心房颤动伴快速心室率 (AFib-RVR) 患者

• 依曲帕米用于治疗心房颤动 (AFib-RVR) 的 3 期临床试验方案已完成。Milestone公司已完成 3 期临床试验方案，并已获得 FDA 的批准。公司已暂停该项临床试验的入组工作，以便优先安排资源，为依曲帕米用于治疗室上性室性心动过速 (PSVT) 的预期上市做好准备。
  

第二季度及近期公司动态

• 2025年7月，Milestone完成了公开发行股票，如果所有A轮和B轮认股权证均以现金行使，则总募集资金最高可达1.7亿美元，其中包括约4870万美元的即时净募集资金。Milestone计划将此次承销公开发行（“发行”）的募集资金连同现有现金及现金等价物，用于支持CARDAMYST在其主要适应症PSVT中的持续开发和商业化上市，以及用于营运资金和其他一般公司用途。此次发行包括出售和发行（i）31,500,000 股普通股（简称“股份”），附带的 A 系列普通股认股权证（简称“A 系列普通股认股权证”）可购买总计 31,500,000 股普通股，以及附带的 B 系列普通股认股权证（简称“B 系列普通股认股权证”）可购买总计 31,500,000 股普通股，合并公开发行价为每股 1.50 美元，附带的 A 系列普通股认股权证和 B 系列普通股认股权证；以及（ii）代替普通股，向选择的特定投资者发行预先出资的认股权证，可购买 3,502,335 股普通股，附带的 A 系列普通股认股权证可购买总计 3,502,335 股普通股，以及附带的 B 系列普通股认股权证可购买总计 3,502,335 股普通股，合并公开发行价为每份预先出资认股权证 1.499 美元普通股认股权证及B系列普通股认股权证，其价格等于股份及随附普通股认股权证的公开发行价减去每份该等预先出资认股权证每股0.001美元的行权价。扣除承销佣金及公司应付的预计发行费用后，公司从本次发行获得的净收益约为4,870万美元。
• 与 RTW 修订的特许权使用费协议。Milestone将其与现有股东 RTW Investments, LP 及其部分关联公司（RTW）签署的价值 7500 万美元的买卖协议（“特许权使用费购买协议”）中的营销审批截止日期从 2025 年 9 月 30 日延长至 2025 年 12 月 31 日。特许权使用费购买协议的收益预计将用于资助 CARDAMYST 在其主要适应症 PSVT 中的持续开发和商业化上市，前提是该药物可能获得 FDA 批准并满足其他惯例成交条件。

2025年第二季度财务业绩

• 截至 2025 年 6 月 30 日，Milestone 的现金、现金等价物和短期投资为 4,340 万美元，而截至 2024 年 12 月 31 日为 6,970 万美元。在本季度结束后，如上所述，该公司通过发行筹集了约 4,870 万美元的净收益。
• 截至 2025 年 6 月 30 日的第二季度或 2024 年第二季度均没有收入。
• 2025年第二季度研发费用为370万美元，而去年同期为280万美元。截至2025年6月30日的六个月，研发费用为860万美元，而2024年同期为650万美元。研发费用的增长主要由于咨询和外部服务成本的增加，但人员相关成本的降低部分抵消了这一增长。
• 2025年第二季度的一般及行政费用为380万美元，而去年同期为500万美元。截至2025年6月30日的六个月，一般及行政费用为890万美元，而去年同期为900万美元。季度间支出减少主要由于法律费用、专业费用和人事成本的减少。
• 2025年第二季度商业费用为510万美元，而去年同期为180万美元。截至2025年6月30日的六个月，商业费用为1550万美元，而去年同期为470万美元。这些增长是由于与CARDAMYST上市准备相关的额外人员成本、专业成本和其他运营费用。由于CRL的影响，Milestone暂时停止了与上市相关的运营支出的增加，但仍保持着快速上市的能力，等待FDA批准CARDAMYST。
• 2025年第二季度净亏损为1300万美元，而去年同期净亏损为940万美元。截至2025年6月30日的六个月，Milestone的净亏损为3370万美元，而去年同期净亏损为1970万美元。

有关公司财务状况的更多详细信息，请参阅向美国证券交易委员会提交的截至 2025 年 6 月 30 日的季度 10-Q 表季度报告。

关于Etripamil
依曲帕米是 Milestone 的主导研究产品。它是一种新型钙通道阻滞剂鼻喷雾剂，目前正在临床开发中，用于治疗频繁且症状严重的室性心动过速 (PSVT) 和房颤-RVR。它旨在为患者提供一种自主给药的快速反应疗法，无需立即就医。如果获得批准，依曲帕米将为医疗保健提供者提供一种新的治疗选择，以实现按需护理和患者自我管理。这种便携式自主给药疗法可以为患者提供积极的病情管理，并增强患者对自身病情的掌控感。依曲帕米鼻喷雾剂的有条件批准品牌名称 CARDAMYST™ 已得到充分研究，并拥有强大的临床试验项目，其中包括已完成的治疗 PSVT 的 3 期临床试验和治疗 AFib-RVR 患者的 2 期临床试验。

关于 Milestone Pharmaceuticals
Milestone Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: MIST) 是一家生物制药公司，致力于开发和商业化创新的心血管解决方案，以改善患有复杂且影响生活的心脏病患者的生活。公司专注于了解尚未满足的患者需求并改善患者体验，这促使我们开发新的治疗方法，使患者能够积极地进行自我管理。Milestone 的领先在研产品是依曲帕米，这是一种新型钙通道阻滞剂鼻喷雾剂，目前正在研究患者无需医疗监督即可自行给药，以治疗与阵发性室上性心动过速 (PSVT) 和房颤-房颤-房颤 (AFib-RVR) 相关的症状性发作。

前瞻性陈述
本新闻稿包含《1995 年私人证券诉讼改革法》所界定的前瞻性陈述。“相信”、“继续”、“可能”、“证明”、“设计”、“开发”、“估计”、“预期”、“或许”、“待定”、“计划”、“潜在”、“进展”、“将”、“打算”等词语和类似表述（以及提及未来事件、条件或情况的其他词语或表述）旨在识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述基于截至本新闻稿发布之日 Milestone 的预期和假设。每项前瞻性陈述都涉及风险和不确定性。实际结果可能与这些前瞻性陈述存在重大差异。本新闻稿中包含的前瞻性陈述包括有关以下方面的陈述：未来与 FDA 互动的结果，包括 CARDAMYST 用于 PSVT 的 NDA 可能获得批准；Milestone 从发行中发行的认股权证中获得额外现金收益的能力； Milestone 能否按照规定的时间表或完全按照《特许权使用费购买协议》收到 7500 万美元的特许权使用费；Milestone 的预期运营能力；CARDAMYST 作为一种新型治疗选择帮助 PSVT 患者的潜力；如果获得 FDA 批准，Milestone 能否在获得 FDA 批准后迅速将 CARDAMYST 提供给 PSVT 患者；Milestone 的上市基础设施是否成功；依曲帕米治疗 AFib-RVR 的 3 期研究中患者入组的时间；以及其他与历史事实无关的陈述。可能导致实际结果与前瞻性陈述中的结果大不相同的重要因素包括但不限于我们未来与 FDA 的互动是否会取得令人满意的结果；我们对依曲帕米的新药申请 (NDA) 是否以及何时（如果有的话）会获得 FDA 批准；与我们临床试验的启动、入组、完成、评估和结果相关的时间不确定性；与清理、验证和分析试验数据固有的复杂性相关的风险和不确定性；以及临床试验是否将验证 etripamil 对 PSVT 或其他适应症的安全性和有效性，其中包括一般经济、政治和市场状况，包括由于投资者对通货膨胀、国际关税、俄罗斯在乌克兰的敌对行动以及以色列和加沙持续的争端以及美国和国外金融市场的整体波动而导致的市场状况恶化，与流行病和公共卫生紧急事件相关的风险，以及与 Milestone 的资本资源充足性和在当前经济环境下筹集额外资本的能力相关的风险。这些风险和其他风险在 Milestone 向美国证券交易委员会 (SEC) 提交的文件中有所列明，包括其截至 2025 年 12 月 31 日的年度报告 10-K 表和截至 2025 年 6 月 30 日的季度报告 10-Q 表，每种报告均在“风险因素”标题下，因为此类讨论可能会通过 Milestone 随后向 SEC 提交的文件不时更新。除法律要求外，Milestone 不承担更新本文包含的任何前瞻性陈述以反映任何预期变化的义务，即使有新的信息可用。

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凯文·加德纳， kgardner@lifesciadvisors.com