Adverum Biotechnologies发布2025年第二季度财务结果并公布管线亮点

- ARTEMIS 三期临床试验入组人数超出预期；这得益于视网膜专家的强大实力以及患者对 One And Done™ 湿性 AMD 疗法的热情

- ARTEMIS 入组预计于 2026 年第一季度完成，预计于 2027 年上半年获得顶线数据

- LUNA 计划于 2025 年第四季度发布为期两年的长期随访数据

- 宣布与 Frazier Life Sciences 进行 1000 万美元私募

加州雷德伍德城，2025 年 8 月 12 日（GLOBE NEWSWIRE）—— Adverum Biotechnologies, Inc.（纳斯达克股票代码：ADVM）是一家临床阶段公司，率先使用基因疗法为高发眼部疾病患者提供终生视力治疗，该公司今天公布了 2025 年第二季度的财务业绩。该公司还提供了产品线亮点和预期里程碑。

我们非常高兴地报告ARTEMIS三期试验取得了优异的进展，视网膜专家和患者的浓厚兴趣推动了受试者入组。我们的进度远远领先于计划，并且势头持续增强，接受筛选和随机分组的患者数量超出了我们的预期。这一进展，加上人们对Ixo-vec作为一流疗法的潜力日益认可，支持了我们积极且持续的合作洽谈。我们也对我们最大的投资者之一Frazier Life Sciences最近投下的信任票感到兴奋。

此外，最近一项针对近1000名视网膜专家的调查显示，近50%的专家认为基因疗法是湿性AMD领域最激动人心的进展，远远超过了TKI。尽管如此热情高涨，但目前的市场估值仍然低估了基因疗法的变革潜力，凸显了临床研究的热情与投资者情绪之间的巨大脱节。眼部基因疗法是唯一可能满足湿性AMD长效治疗未满足需求的疗法，也是一种潜在的“一劳永逸”（One And Done ™）疗法，这种对眼部基因疗法的强烈热情凸显了其广泛应用和显著价值拐点的独特潜力。

Adverum Biotechnologies 总裁兼首席执行官 Laurent Fischer 医学博士表示：“我们计划在今年晚些时候公布 LUNA 的两年随访数据。我们预计这些长期结果将继续充实我们不断增长的数据集，从而支持 Ixo-vec 为湿性 AMD 提供终身、一流的治疗方案，并具有良好的长期安全性。我们相信，一旦 Ixo-vec 获得批准，它将为视网膜专家及其湿性 AMD 患者提供一个极具吸引力的‘一站式’ (One And Done ^™)湿性 AMD 治疗机会。”

Ixo-vec 项目亮点

• 在视网膜专家和患者对潜在的 One And Done ™玻璃体内基因治疗的热情推动下，ARTEMIS 第 3 阶段研究的场地激活和入组已经超出了最初的预期。
  • ARTEMIS 的招募预计将于 2026 年第一季度完成，预计 2027 年上半年将获得主要数据。
  • 第二阶段 3 期研究 AQUARIUS 预计将于 2025 年第四季度启动，具体取决于资金情况。
• LUNA 第 2 阶段研究的长期跟踪仍在继续，预计将于 2025 年第四季度公布两年的数据。
• 据报道，美国视网膜专科医生协会最近将基因疗法评选为湿性AMD最令人兴奋的治疗方案。
  • 在接受调查的近1000名视网膜专家中，近一半选择基因疗法作为他们最热衷的后续治疗方案，这一比例超过了接下来三个类别的总和，更重要的是，是下一个类别酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 的两倍多。这与视网膜专家的观点一致，即长疗程治疗仍然是湿性AMD最大的未满足需求。
• 在2025峰会临床试验期间进行的另一项调查中，40位世界领先的视网膜专家中，超过半数认为基因疗法是有望在眼科领域为患者带来最大益处的在研治疗方案，理由是其在治疗湿性AMD方面具有持久性。相比之下，只有约18%的受访者选择了TKI。
  
  

与 Frazier Life Sciences 进行私募

• Adverum 宣布，已同意以每股 2.24 美元或每份预先出资认股权证 2.2399 美元的购买价（相当于 2025 年 8 月 11 日的收盘价）向 Frazier Life Sciences 出售其约 1000 万美元的普通股和预先出资认股权证，用于私募股权投资（“PIPE”）融资。预先出资认股权证的行使价为每股普通股 0.0001 美元。
• 本次PIPE预计将于2025年8月12日完成，但需满足惯例成交条件。本次发行不涉及任何配售代理。

即将到来的预期里程碑

• 2025年第四季度 LUNA第二阶段两年长期随访数据
• 2025 年第四季度启动 AQUARIUS 第三阶段试验，等待资金到位
• 2026 年第一季度 ARTEMIS 三期临床试验完成招募
• 2027 年上半年公布 ARTEMIS 第 3 阶段试验的顶线数据

截至2025年6月30日的三个月财务业绩

• 截至 2025 年 6 月 30 日，现金、现金等价物和短期投资为 4440 万美元，而截至 2024 年 12 月 31 日为 1.257 亿美元。Adverum 预计其现金、现金等价物和短期投资将为 2025 年第四季度的运营提供资金。
• 截至2025年6月30日的三个月，研发费用为3710万美元，而2024年同期为1710万美元。研发费用的增加是由于临床试验费用和人员相关成本的增加，这两项费用均由ARTEMIS 3期临床试验推动。2025年第二季度，包含在研发费用中的股票薪酬费用为110万美元。
• 截至2025年6月30日的三个月，公司一般及行政支出为1270万美元，而2024年同期为1580万美元。一般及行政支出的下降是由于上一年的转租损失导致设施支出减少，以及股票薪酬支出减少导致人员相关成本降低。2025年第二季度，包含在一般及行政支出中的股票薪酬支出为130万美元。
• 截至 2025 年 6 月 30 日的三个月，净亏损为 4920 万美元，即每股基本亏损和稀释亏损均为 2.34 美元，而 2024 年同期的净亏损为 3050 万美元，即每股基本亏损和稀释亏损均为 1.46 美元。

关于湿性AMD的Ixo-vec

Adverum公司正在开发其临床阶段的基因治疗候选产品ixoberogene soroparvovec（Ixo-vec，曾用名ADVM-022），用于治疗湿性AMD。Ixo-vec采用专有载体衣壳AAV.7m8，携带受专有表达盒控制的阿柏西普编码序列。与其他需要手术在视网膜下进行基因治疗（视网膜下入路）的眼科基因疗法不同，Ixo-vec旨在通过一次性IVT注射在医生诊室内进行给药，从而提供长期疗效，减轻频繁抗VEGF治疗的负担，提高患者依从性，并改善湿性AMD患者的视力。鉴于湿性AMD对新型治疗方案的需求，FDA已授予Ixo-vec用于治疗湿性AMD的快速通道和再生医学先进疗法(RMAT)认证。 Ixo-vec 还获得了 EMA 颁发的 PRIME 认证和英国药品和保健产品管理局颁发的创新护照，用于治疗湿性 AMD。

关于 Adverum Biotechnologies

Adverum Biotechnologies (NASDAQ: ADVM) 是一家临床阶段公司，旨在将基因疗法确立为常见眼部疾病的全新治疗标准，并希望开发功能性疗法，以恢复视力并预防失明。Adverum 利用其专有的玻璃体内注射平台，正在开发持久的单次给药疗法，旨在在医生诊室进行，从而消除治疗这些疾病所需的频繁眼部注射。Adverum 正在评估其新型基因疗法候选药物 ixoberogene soroparvovec（Ixo-vec，曾用名 ADVM-022），作为新生血管性或湿性年龄相关性黄斑变性患者的一次性体外循环注射剂。此外，通过克服当前治疗衰弱性眼部疾病的治疗模式所带来的挑战，Adverum 致力于改变治疗标准，保护视力，并在全球范围内产生深远的社会影响。欲了解更多信息，请访问 www.adverum.com。

前瞻性陈述

本新闻稿中包含的关于未来可能发生的事件或结果的陈述均属于《1995 年私人证券诉讼改革法》所定义的“前瞻性陈述”。此类陈述包括但不限于以下方面的陈述：Ixo-vec 的治疗和商业潜力，包括其成为湿性 AMD 患者“一站式”疗法的潜力；越来越多地认识到 Ixo-vec 作为一流疗法的潜力；基因疗法作为唯一可能满足长期湿性 AMD 治疗未满足需求的疗法；与 Adverum 产品候选物相关的计划和里程碑，包括计划启动全球 AQUARIUS 3 期试验；展示 LUNA 2 期两年长期随访数据；完成 ARTEMIS 3 期试验的招募并公布其顶线数据结果；Adverum 的现金充足性和运营能力；Adverum 积极且正在进行的合作讨论；广泛采用和重大价值拐点的独特潜力；以及其他非历史事实的陈述。由于各种风险和不确定性，实际结果可能与此类前瞻性陈述中预期的结果存在重大差异，包括但不限于以下固有风险：Adverum 的新技术，这使得预测临床试验开始和完成的时间变得困难；监管的不确定性；入组不确定性；早期临床试验的结果并不总能预测未来的临床试验和结果；使用 Ixo-vec 可能出现未来并发症或副作用；Adverum 继续经营和改善财务状况的能力；以及与市场条件相关的风险。Adverum 面临的其他风险和不确定性在“风险因素”标题下以及 Adverum 向美国证券交易委员会 (SEC) 提交的文件和报告中的其他内容中列出，包括 Adverum 于 2025 年 4 月 15 日向 SEC 提交的最新 10-K 表年度报告以及随后向 SEC 提交的文件。本新闻稿中包含的所有前瞻性陈述仅代表其发布之日的观点。除非法律另有规定，否则 Adverum 不承担更新此类陈述以反映其发布之日后发生的事件或存在的情况的义务。

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