Passage Bio 报告2025年第二季度财务结果并提供近期业务亮点

在 upliFT-D 研究中完成 FTD-GRN 队列 2 的给药

报告的最新中期数据显示，与自然病史相比，PBFT02 继续表现出脑脊液 PGRN 水平强劲、持久的升高，以及血浆 NfL（一种疾病进展生物标志物）的改善

向全球试验点和卫生当局提交了修订后的 upliFT-D 研究方案

现金流将持续至2027年第一季度

费城，2025 年 8 月 12 日（GLOBE NEWSWIRE）——Passage Bio, Inc.（纳斯达克股票代码：PASG）是一家临床阶段基因药物公司，专注于改善神经退行性疾病患者的生活，今天公布了截至 2025 年 6 月 30 日的第二季度财务业绩，并提供了近期业务亮点。

Passage Bio 总裁兼首席执行官 Will Chou 医学博士表示：“upliFT-D 临床试验的新数据持续鼓舞着我们，这些数据凸显了 PBFT02 为 FTD- GRN患者群体提供差异化治疗的潜力。我们将继续专注于项目执行，并很高兴能够按计划完成第 2 组患者的给药，并已向全球试验中心和卫生部门提交了修订后的方案。一旦方案修订在试验中心获得批准，我们期待启动第三组 FTD- GRN患者和首组 FTD- C9orf72患者入组工作，并将继续按计划在 2026 年上半年与卫生部门接洽，寻求该项目在 FTD- GRN领域注册途径的指导。”

近期亮点

• 在 upliFT-D 研究中完成 FTD- GRN队列 2的给药：患者 9 于 7 月接受了剂量 2 PBFT02 治疗，从而完成了队列 2 的给药。队列 2 由总共四名 FTD- GRN患者组成，他们平均分配接受剂量 1 和剂量 2 PBFT02。
  
  
• 报告的最新中期数据显示，PBFT02 表现出脑脊液 (CSF) 前颗粒蛋白 (PGRN) 水平强劲持久升高，并改善了疾病进展生物标志物：第 1 剂 PBFT02 治疗导致 CSF PGRN 表达在治疗后 18 个月内强劲持久增加，所有患者的表达均增加。接受第 2 剂 PBFT02（第 1 剂的 50%）治疗的第一位患者的 CSF PGRN 水平在治疗后一个月大幅升高，接近健康成人参考范围的上限。此外，与自然史研究中观察到的速率相比，接受第 1 剂 PBFT02 治疗的患者血浆神经丝轻链 (NfL) 水平的年变化率降低。这些数据也在 7 月于加拿大多伦多举行的阿尔茨海默病协会国际会议上的海报展示中分享。
  
  
• 已向全球试验中心和卫生部门提交修订后的 upliFT-D 研究方案：公司已修订 upliFT-D 临床试验方案，引入短期低剂量预防性抗凝治疗，并修订了研究纳入标准，以便纳入有前驱症状或轻度认知障碍的患者，并排除病情进展更为严重的患者。修订后的方案已提交至全球所有正在进行的试验中心和相关卫生部门。在试验中心审查并接受修订方案后，公司计划开始招募第 3 组 (FTD- GRN ) 和第 4 组 (FTD- C9orf72 ) 的患者，并将继续评估第 2 剂 PBFT02。
  

预计即将到来的里程碑：

• 2025 年下半年寻求基于悬浮液的制造工艺可比性的监管反馈
• 报告 2026 年上半年第 2 剂疫苗的更新中期安全性和生物标志物数据
• 2026 年上半年在 FTD- GRN中寻求有关注册试验设计的监管反馈
  

2025年第二季度财务业绩

• 现金状况：截至 2025 年 6 月 30 日，现金、现金等价物及有价证券为 5,760 万美元，而截至 2024 年 6 月 30 日为 9,180 万美元。公司预计当前现金、现金等价物及有价证券可为 2027 年第一季度的运营提供资金。
• 研发费用：截至 2025 年 6 月 30 日的季度，研发费用为 580 万美元，而截至 2024 年 6 月 30 日的季度，研发费用为 1040 万美元。
• 一般及行政 (G&A) 费用：截至 2025 年 6 月 30 日的季度，G&A 费用为 450 万美元，而截至 2024 年 6 月 30 日的季度，G&A 费用为 650 万美元。
• 净亏损：截至 2025 年 6 月 30 日的季度，净亏损为 940 万美元，或基本每股亏损和稀释每股亏损均为 2.96 美元（根据 2025 年 7 月 14 日生效的 1 比 20 反向股票分割进行调整），而截至 2024 年 6 月 30 日的季度，净亏损为 1,600 万美元，或基本每股亏损和稀释每股亏损均为 5.09 美元（根据 2025 年 7 月 14 日生效的 1 比 20 反向股票分割进行调整）。

关于 upliFT-D (NCT04747431)

upliFT-D 是一项全球性、多中心、开放标签的 1/2 期临床试验，旨在研究 PBFT02 通过单次注射至枕大池，治疗 35 至 75 岁患有 FTD- GRN或 FTD- C9orf72的患者。该临床试验将依次招募三个 FTD- GRN队列和两个 FTD- C9orf72队列。目前正在进行招募。该临床试验的主要终点是评估 PBFT02 的安全性和耐受性。次要终点包括疾病生物标志物和临床结果指标。upliFT-D 是一项为期两年的临床试验，并附带三年的安全延长期。

Passage Bio 正在推行多项举措，以支持临床试验的招募和入组，包括与 InformedDNA 合作，为经医生诊断患有 FTD 的成年人提供免费的遗传咨询和检测。更多关于 upliFT-D 的信息，请点击此处。

关于PBFT02

PBFT02是一种基因替代疗法，利用AAV1病毒载体，通过ICM给药，递送编码PGRN的功能性GRN基因。该载体构建和递送方法旨在提高中枢神经系统中的PGRN水平，从而改变神经退行性疾病的病程。在FTD- GRN患者中进行的upliFT-D 1/2期研究的中期临床数据显示，通过ICM给药，PBFT02可显著提高脑脊液中的PGRN水平。

PBFT02 的潜在临床益处已得到大量临床前研究的支持。在非人类灵长类动物中，单次 ICM 给药 PBFT02 可导致载体在整个中枢神经系统 (CNS) 中广泛分布，并显著提高脑脊液 (CSF) 中的 PGRN 水平，且呈剂量依赖性。一项非人灵长类动物 (NHP) 研究也表明，AAV1 尤其擅长转导室管膜细胞。在小鼠 FTD 模型中，PBFT02 给药可改善溶酶体功能并减少神经炎症。

关于 Passage Bio

Passage Bio（纳斯达克股票代码：PASG）是一家临床阶段的基因药物公司，致力于改善神经退行性疾病患者的生活。我们的主要重点是开发和推进尖端的一次性疗法，旨在针对这些疾病的潜在病理。Passage Bio 的领先候选产品 PBFT02 旨在通过提高前颗粒蛋白水平来恢复溶酶体功能并减缓疾病进展，从而治疗包括额颞叶痴呆在内的神经退行性疾病。

要了解有关 Passage Bio 的更多信息以及我们坚定致力于保护患者和家庭免受神经退行性疾病的损害，请访问： passagebio.com 。

前瞻性陈述
本新闻稿包含根据《1995年私人证券诉讼改革法》安全港条款作出的“前瞻性陈述”，包括但不限于：我们对预期里程碑的时间安排和执行情况的预期，包括临床研究的进展和此类试验临床数据的可用性；FTD- C9orf72患者的给药开始时间；监管机构反馈的时间；我们对合作伙伴执行关键计划的能力的预期；我们对现金流的预期；以及我们候选产品治疗各自目标中枢神经系统疾病的能力。这些前瞻性陈述可能包含诸如“目标”、“预期”、“相信”、“可能”、“估计”、“预计”、“预测”、“目标”、“打算”、“或许”、“或许”、“计划”、“潜在”、“可能”、“将”、“会”等词语以及其他具有类似含义的词语和术语。这些声明涉及风险和不确定性，可能导致实际结果与这些声明所反映的结果存在重大差异，包括：我们开发和获得产品候选物监管批准的能力；临床前研究和临床试验的时间和结果；与临床试验相关的风险，包括我们充分管理临床活动的能力、临床试验期间获得的额外数据或分析可能引起的意外问题、监管机构可能要求提供更多信息或进行进一步研究，或者可能无法批准或延迟批准我们的候选药物；发生不良安全事件；临床前研究或临床试验的阳性结果可能无法在后续试验中复制，或早期临床试验的成功可能无法预测后期临床试验的结果；未能保护和执行我们的知识产权和其他所有权；我们对合作者和其他第三方在产品候选物的开发和制造以及我们业务的其他方面的依赖，这些方面超出了我们的完全控制范围；与当前和潜在的延误、停工或供应链中断相关的风险；以及公司不时向美国证券交易委员会 (SEC) 提交的文件和提交给 SEC 的其他报告中“风险因素”部分所述的其他风险和不确定性。Passage Bio 不承担因新信息、未来发展或其他原因而随时公开更新任何前瞻性声明（无论是书面还是口头）的义务。

^（1）普通股和额外实收资本余额已进行调整，以反映 2025 年 7 月 14 日生效的 1 比 20 反向股票分割。

^（1）所有股份和每股信息均已调整，以反映 2025 年 7 月 14 日生效的 1 比 20 反向股票分割。

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投资者：
斯图尔特·亨德森
通道生物
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媒体：
迈克·拜尔
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