Mereo BioPharma 发布 2025 年第二季度财务结果并提供企业亮点

预计 2025 年底左右将公布 Setrusumab 治疗成骨不全症的 Orbit 和 Cosmic 三期研究数据

截至 2025 年 6 月 30 日，现金为 5610 万美元，预计将支持 2027 年的运营

伦敦，2025 年 8 月 12 日（GLOBE NEWSWIRE）——专注于罕见疾病的临床阶段生物制药公司 Mereo BioPharma Group plc（纳斯达克股票代码：MREO）（“Mereo”或“公司”）今天公布了截至 2025 年 6 月 30 日的第二季度财务业绩，并提供了近期的公司亮点。

“我们期待在年底前完成两项正在进行的setrusumab治疗成骨不全症的3期临床试验的最终分析，即针对儿童和青少年患者的3期Orbit试验，以及针对幼儿患者的3期Cosmic试验。我们仍然对setrusumab在减少成骨不全症患者骨折和改善其他功能参数方面的潜力感到兴奋，”Mereo首席执行官Denise Scots-Knight博士表示。“在推进setrusumab的同时，我们将继续推进围绕alvelestat（我们用于治疗AATD-肺部疾病的首创口服小分子药物）的合作洽谈，并为启动该项目做好3期准备。我们对现金和资源的审慎管理意味着，我们已做好准备，通过这些关键里程碑，支持我们到2027年的运营。”

2025 年第二季度亮点、近期进展及预期里程碑

Setrusumab (UX143) 治疗成骨不全症 (OI)

• 由我们的合作伙伴 Ultragenyx 牵头的 Orbit 和 Cosmic 三期临床试验正在评估 setrusumab 在儿童和青少年成骨不全患者以及儿童成骨不全患者中的疗效，预计将于 2025 年底进行最终分析。Orbit 三期临床试验的随机、安慰剂对照部分已于 2025 年 7 月在中期分析中由数据监测委员会评估，并告知 Ultragenyx，setrusumab 的安全性尚可接受，研究应持续进行至最终分析。Cosmic 三期临床试验的数据未在中期时间点进行分析，这与统计分析计划一致。

• 患者将继续接受 Orbit 和 Cosmic 三期临床试验的给药，最终分析将在患者接受治疗至少 18 个月后进行。Orbit 三期临床试验最终分析的阈值为 p<0.04，Cosmic 三期临床试验最终分析的阈值为 p<0.05。

• Mereo 在欧洲拥有商业化权利，其商业化前期工作仍在继续。这些工作包括继续开展 SATURN 项目，利用现有的开放性免疫缺陷 (OI) 数据集，更好地了解儿科和成人患者的自然病程和未满足的医疗需求，并生成支持健康经济模型的数据。这两项工作对于支持监管和卫生技术评估 (HTA) 机构以及付款方的评估至关重要。此外，旨在确定治疗前景的活动，包括确定治疗中心的数量以及患者从儿童到成年的治疗历程，正在扩展到欧洲五个主要国家以外的地区。
  
  

Alvelestat (MPH-966) 用于治疗α-1-抗胰蛋白酶缺乏症肺病 (AATD-LD)

• 支持启动计划中的单一全球 3 期关键性研究的活动正在进行中。

• 该公司继续积极与多个潜在合作伙伴就阿维来司的开发和商业化进行合作。
  
  

2025年第二季度财务业绩

总研发费用从截至 2024 年 6 月 30 日的三个月的 490 万美元增加 40 万美元至截至 2025 年 6 月 30 日的三个月的 540 万美元。增加的主要原因是 setrusumab 的研发费用增加了 220 万美元，但被 alvelestat 和 etigilimab 的研发费用分别减少 150 万美元和 20 万美元所抵销。setrusumab 项目费用的增加主要是由于我们与合作伙伴 Ultragenyx 签订的生产和供应协议项下的应付款项，以及与欧洲真实世界证据项目和医学事务活动相关的持续活动。这还不包括我们与 Ultragenyx 合作产生的成本，Ultragenyx 为该项目的全球开发提供资金，包括对开发、监管和生产计划的投入。 alvelestat 项目费用的减少主要是由于在截至 2024 年 6 月 30 日的三个月内为第 3 阶段研究所做的准备工作药物配方和制造活动的完成。

一般及行政开支（“G&A”）从 2024 年第二季度的 790 万美元减少了 240 万美元至 2025 年第二季度的 550 万美元。减少的主要原因是，在截至 2025 年 6 月 30 日的三个月内，我们确认费用减少了 190 万美元，这笔款项来自我们的存管处，用于偿还我们在 ADR 计划方面产生的某些费用，以及专业费用的降低。

截至 2025 年 6 月 30 日的第二季度净亏损为 1460 万美元，而 2024 年同期为 1230 万美元，主要反映了 540 万美元的外币交易损失和研发费用的增加，但被一般及行政费用的减少和为实现来氟曲唑临床里程碑而获得的一次性里程碑付款的 50 万美元收入所抵消。

截至 2025 年 6 月 30 日，公司拥有现金和现金等价物 5610 万美元，而截至 2024 年 12 月 31 日为 6980 万美元。公司的指导保持不变，并且根据当前的运营计划，公司仍然预计其现有的现金和现金等价物余额将使其能够为目前承诺的临床试验、运营费用和资本支出需求提供资金，直至 2027 年。本指导不包括与 alvelestat 的潜在合作伙伴关系或围绕公司任何非核心项目的业务开发活动相关的任何付款。

截至2025年6月30日，已发行普通股总数为795,001,444股。截至2025年6月30日，美国存托凭证（ADS）总等值股票为159,000,288股，每股ADS代表五股公司普通股。

关于 Mereo BioPharma

Mereo BioPharma 是一家专注于开发罕见病创新疗法的生物制药公司。公司拥有两种罕见病候选产品：用于治疗成骨不全症 (OI) 的 setrusumab 和用于治疗 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症相关肺病 (AATD-LD) 的 alvelestat。公司的合作伙伴 Ultragenyx Pharmaceutical, Inc. 已完成一项关键性 II/III 期临床试验的 III 期入组，该临床试验针对儿童和青少年（5 至 25 岁）患者，研究 setrusumab 治疗 OI，以及一项针对儿童患者（2 至 <7 岁）的 III 期临床试验。与 Ultragenyx 的合作包括可能额外支付高达 2.45 亿美元的里程碑付款，以及在 Ultragenyx 地区商业销售中向 Mereo 支付的特许权使用费。Mereo 保留了在欧盟和英国的商业权利，并将向 Ultragenyx 支付在这些地区商业销售的特许权使用费。 Setrusumab 已获得欧盟委员会（“EC”）和 FDA 授予的成骨不全症孤儿药资格认定、EMA 授予的 PRIME 资格认定，并拥有 FDA 授予的突破性疗法认定和罕见儿科疾病资格认定。Alvelestat 已获得欧盟委员会和 FDA 授予的 AATD 孤儿药资格认定以及 FDA 授予的 AATD-LD 快速通道资格认定。根据 ASTRAEUS 和 ATALANTa 在 AATD 肺部疾病治疗中取得的成果，该公司已与 FDA 和 EMA 就一项 3 期关键性研究的主要终点达成一致，该研究如果成功，将可在美国和欧洲获得全面批准。Mereo 还与生殖医学公司 ReproNovo SA 达成了独家全球许可协议，以开发和商业化来氟曲唑，这是一种非甾体芳香化酶抑制剂，用于治疗低睾酮男性不育症。此外，Mereo 拥有两款肿瘤候选产品：抗 TIGIT 药物 etigilimab 和用于治疗晚期卵巢癌的潜在药物 navicixizumab。Navicixizumab 已与 Feng Biosciences, Inc. 达成全球许可协议，该协议包含里程碑付款和特许权使用费。

前瞻性陈述

本新闻稿包含涉及重大风险和不确定性的“前瞻性陈述”。除历史事实陈述外，本文包含的所有陈述均为美国1933年证券法（修订版）第27A条和美国1934年证券交易法（修订版）第21E条所定义的前瞻性陈述。前瞻性陈述通常涉及未来事件以及预期收入、收益、现金流或我们运营或经营业绩的其他方面。前瞻性陈述通常以“相信”、“预期”、“预计”、“计划”、“打算”、“预见”、“应该”、“会”、“可能”、“估计”、“展望”等词语及其否定形式来识别。然而，没有这些词语并不意味着这些陈述不具有前瞻性。这些前瞻性陈述基于公司当前对未来发展和业务状况及其对公司的潜在影响的预期、信念和假设。尽管管理层认为这些前瞻性陈述在作出时是合理的，但不能保证影响公司的未来发展将是其预期的发展。

公司所有前瞻性陈述均涉及已知和未知的风险和不确定性，其中一些风险和不确定性重大或超出公司控制范围，且某些假设可能导致实际结果与公司的历史经验及当前预期或预测存在重大差异。此类风险和不确定性包括但不限于：临床开发过程中固有的不确定性；公司依赖第三方开展临床试验并提供资金；公司对临床试验患者入组的依赖；以及公司对其关键高管的依赖。您应仔细考虑上述因素以及其他影响公司业务的风险和不确定性，包括公司10-K表格年度报告中“风险因素”部分所述的风险和不确定性，以及公司后续向美国证券交易委员会提交的文件中对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。公司谨此提醒您，请勿过分依赖任何前瞻性陈述，这些陈述仅代表截至本声明发布之日的观点。除法律要求外，公司不承担在作出任何前瞻性陈述之后公开更新或修改任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。