Ocular Therapeutix™获FDA同意采用特殊协议评估（SPA）进行AXPAXLI™在NPDR中的注册试验

Ocular 计划于 2025 年 9 月 30 日的投资者日上概述非增生性糖尿病视网膜病变 (NPDR) 和糖尿病性黄斑水肿 (DME) 的临床试验设计、时间和开发策略

马萨诸塞州贝德福德，2025 年 8 月 12 日（GLOBE NEWSWIRE）-- 致力于重新定义视网膜体验的综合性生物制药公司 Ocular Therapeutix, Inc.（纳斯达克股票代码：OCUL，“Ocular”）今天宣布，它已收到美国食品药品监督管理局 (FDA) 根据特殊方案评估 (SPA) 签署的关于注册试验设计的书面协议，该协议适用于该公司计划进行的 AXPAXLI（也称为 OTX-TKI）临床试验，用于治疗非增生性糖尿病视网膜病变 (NPDR)。

Ocular Therapeutix 执行董事长、总裁兼首席执行官 Pravin U. Dugel 医学博士表示：“我们计划开展的 NPDR 试验获得 FDA 的特别方案评估协议，这标志着我们迈出了重要的一步，因为我们正致力于将 AXPAXLI 的影响力从湿性 AMD 扩展到糖尿病眼病领域。这项正式协议确保 FDA 与我们提出的 NPDR 方案直接保持一致，并为我们提供了清晰的监管路径。我们相信， AXPAXLI将在与 FDA 商定的试验设计和主要终点方面取得成功。” “糖尿病眼病领域蕴藏着巨大的机遇，仅在美国就有近 900 万人患有糖尿病视网膜病变。我们相信，AXPAXLI 具备年度给药的潜力，可以提供一种变革性的方法来改善疗效，同时预防或大幅降低这些患者出现视力威胁性并发症的发生率。我们期待在 9 月 30^日即将举行的投资者日上，提供更多关于我们在 NPDR 和 DME 领域的战略细节。”

埃默里大学医学院临床事务副主任兼眼科教授Daniel F. Martin医学博士评论道：“对于糖尿病视网膜病变患者来说，一种安全、有效、符合当前视网膜实践动态的年度玻璃体内注射治疗将是一个非常有吸引力的治疗选择。糖尿病视网膜病变仍然是工作年龄成年人视力丧失的主要原因。在HELIOS一期临床试验中，单次注射AXPAXLI后，48周时无NPDR患者出现病情进展或危及视力的并发症，而假手术对照组中25%的患者病情恶化，近40%的患者出现了危及视力的并发症。此外，所有接受AXPAXLI治疗且在研究中患有非中心性糖尿病性黄斑水肿（DME）的患者均有改善。虽然这些数据尚处于早期阶段，但它们不仅表明有可能改善疗效，而且还可能重塑医生对伴有或不伴有DME的NPDR患者进行主动护理的方式。”

“预计至少有一半的糖尿病患者在其一生中会患上某种形式的糖尿病视网膜病变”，美国视网膜顾问公司 (RCA) 首席医疗官医学博士 David M. Brown补充道。“目前，仅 NPDR 患者就有 640 万美国人，疾病负担惊人，但只有不到 1% 的患者接受了治疗。尽管抗 VEGF 已被证明有效，但这种不幸的状况仍然存在，主要原因是无症状但高危人群中持续进行眼内注射存在挑战。像 AXPAXLI 这样长效、可持续的治疗方法，每年只需注射一次即可控制糖尿病视网膜病变，可以将治疗模式从被动治疗转变为主动疾病管理。安全、持久、有效、每年一次的治疗方法对公共健康的潜在影响是巨大的，因为它可以减少我们每天在诊所看到的糖尿病致盲并发症。”

Ocular Therapeutix 计划在投资者日回顾其战略以及 AXPAXLI 在 NPDR 和 DME 领域的后续发展。此次活动将于 2025 年 9 月 30 日在纽约市举行。如需报名参加，请访问 Ocular 网站或点击此处注册。

关于AXPAXLI
AXPAXLI™（也称为 OTX-TKI）是一种研究性生物可吸收玻璃体内水凝胶，含有阿昔替尼，一种具有抗血管生成特性的小分子、多靶点酪氨酸激酶抑制剂，正在评估其用于治疗湿性 AMD、糖尿病视网膜病变、糖尿病黄斑水肿和其他视网膜疾病。

关于糖尿病眼病
糖尿病眼病已成为全球日益普遍的健康问题，原因是每年被诊断患有糖尿病的人数迅速增加。

糖尿病视网膜病变 (DR) 是最常见的视网膜疾病，全球约有 1.5 亿人受其影响（数据来源：2024 年 Market ^Scope®视网膜药物市场报告）。DR 是一种进行性疾病，其特征是长期血糖升高引发一系列连锁反应，导致视网膜血管受损。预计多达一半的糖尿病患者一生中会患上某种形式的 DR。DR 可以从非增生期 (NPDR) 发展到增生期 (PDR)。尽管目前已有获批的抗 VEGF 疗法，但在美国 640 万 NPDR 患者中，只有不到 1% 的患者接受治疗，这主要是因为频繁注射药物的负担过重。

糖尿病性黄斑水肿 (DME) 也是劳动年龄人口视力丧失的主要原因。DME 是由黄斑区积液引起的，糖尿病患者可能会出现这种情况，并且可能发生在糖尿病性视网膜病变 (DR) 的任何阶段。DME 患者的眼睛血管会渗漏并开始肿胀，这可能导致视力丧失甚至失明。

关于Ocular Therapeutix, Inc.
Ocular Therapeutix, Inc. 是一家致力于重新定义视网膜体验的综合性生物制药公司。AXPAXLI™（也称为 OTX-TKI）是 Ocular 的视网膜疾病在研候选产品，是一种基于其专有的 ELUTYX™ 生物可吸收水凝胶配方技术的阿昔替尼玻璃体内注射水凝胶。AXPAXLI 目前正处于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（湿性 AMD）的 3 期临床试验阶段。

Ocular 的产品线还在其商业产品 DEXTENZA ^®中运用了 ELUTYX 技术，DEXTENZA ® 是一种 FDA 批准的皮质类固醇，用于治疗成人和儿童患者眼科手术后的眼部炎症和疼痛以及两岁或两岁以上成人和儿童患者过敏性结膜炎引起的眼部瘙痒，而 OTX-TIC 则是一种曲伏前列素前房水凝胶，目前正处于治疗开角型青光眼或眼高压的 2 期临床试验阶段。

探索该公司的新企业品牌，并在其网站、LinkedIn 或 X 上关注该公司。

DEXTENZA ^®是 Ocular Therapeutix, Inc. 的注册商标。Ocular Therapeutix 徽标、AXPAXLI™、ELUTYX™ 和 Ocular Therapeutix™ 是 Ocular Therapeutix, Inc. 的商标。

前瞻性陈述
本新闻稿中关于公司未来预期、计划和前景的任何陈述，包括 DEXTENZA 的商业化；公司候选产品的开发、监管状态和监管提交；公司计划进行的 AXPAXLI（也称为 OTX-TKI）用于治疗 NPDR 和 DME 的临床试验的设计；公司任何候选产品的潜在效用或采用（如果获得批准）；以及其他包含“预期”、“相信”、“估计”、“期望”、“打算”、“设计”、“目标”、“可能”、“或许”、“计划”、“预测”、“预计”、“目标”、“潜在”、“将”、“会”、“可能”、“应该”、“继续”等词语的陈述和类似表述，构成《1995 年私人证券诉讼改革法》定义下的前瞻性陈述。由于各种重要因素，实际结果可能与此类前瞻性陈述所示的结果存在重大差异。此类前瞻性陈述涉及重大风险和不确定性，可能导致公司的开发计划、未来结果、业绩或成就与前瞻性陈述中表达或暗示的结果存在重大差异。此类风险和不确定性包括但不限于将获得监管部门批准的任何产品或产品候选物商业化所涉及的时间和成本；保留对获得监管部门批准的任何产品或产品候选物的监管部门批准的能力；维持公司任何已获批准产品的产品、程序和任何其他报销代码的充分性以及产品、程序和任何其他报销代码的充分性；正在进行和计划中的临床试验的启动、设计、时间安排、实施和结果；FDA 不同意公司对 AXPAXLI 特别协议评估下的书面协议的解释，包括对 SOL-1 和公司计划的 NPDR 临床试验的解释；FDA 可能不同意 SOL-R 的协议和统计分析计划，或不同意 SOL-1 和 SOL-R 试验生成的数据支持营销批准，即使试验成功；FDA 可能不同意公司计划的 AXPAXLI 在 NPDR 和 DME 中的临床计划生成的数据支持 NPDR 或 DME 中的营销批准，即使临床试验成功；公司和 FDA 可能不会就任何候选产品的注册途径达成一致；不确定早期临床试验的数据是否能够预测后期临床试验的数据，特别是与早期试验具有不同设计或使用不同配方的后期临床试验，临床试验的初步或中期数据（包括公司 SOL-1 试验的掩蔽安全性或掩蔽救援数据）是否可以预测该试验的最终数据，或者评估一种适应症的候选产品的临床试验数据是否可以预测其他适应症的结果；不确定公司计划的湿性 AMD 长期开放标签扩展研究的数据是否能显示出具有临床意义的长期益处；关于公司候选产品的潜在商业优势和/或地位的不确定性；临床试验数据的可用性以及对监管提交和批准的预期；公司的科学方法和总体发展进展；估计公司现金流、未来费用和其他财务结果所固有的不确定性，包括其为未来运营（包括临床试验）提供资金的能力；公司现有的债务以及公司债权人在发生某些违约事件时加速此类债务到期的能力；以及公司向美国证券交易委员会提交的季度和年度报告中“风险因素”部分所述的其他因素。此外，本新闻稿中包含的前瞻性陈述代表公司截至本新闻稿发布之日的观点。公司预计后续事件和发展可能会导致公司的观点发生变化。但是，尽管公司可能选择在未来某个时间点更新这些前瞻性陈述，但公司明确表示不承担任何义务，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因，除非法律另有规定。这些前瞻性陈述不应被视为代表公司截至本新闻稿发布之日之后的任何日期的观点。

投资者与媒体
Ocular Therapeutix公司
比尔·斯莱特里
投资者关系副总裁
bslattery@ocutx.com