丹纳利治疗公司发布2025年第二季度财务结果及业务亮点

• 用于治疗亨特综合征的 Tividenofusp alfa BLA 获得优先审评，并指定 PDUFA 目标行动日期为 2026 年 1 月 5 日；公司准备进行商业发布
• DNL126 用于治疗 A 型 Sanfilippo 综合征的加速审批路径与 FDA 保持一致；1/2 期研究即将完成患者入组；全球 3 期验证性研究正在筹划中
• 有望于 2025 年提交监管申请，开始对另外一至两个 TransportVehicle ^™ (TV) 程序进行临床测试
• ATV:Abeta 计划治疗阿尔茨海默病的临床前研究发表在《科学》杂志上

加州南旧金山，2025 年 8 月 11 日（GLOBE NEWSWIRE）——Denali Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：DNLI）今天公布了截至 2025 年 6 月 30 日的第二季度财务业绩，并提供了业务亮点。

Denali Therapeutics 首席执行官 Ryan Watts 博士表示：“FDA 对我们 tividenofusp alfa 的生物制品许可申请 (BLA) 的优先审查，以及 DNL126 的加速审批程序，都是重要的里程碑，凸显了我们的运输载体 (TV) 平台催化新型血脑屏障穿透疗法的潜力。随着上市准备工作的推进，以及基于 TV 的酶、抗体和寡核苷酸项目组合的不断壮大，Denali 已准备好为溶酶体疾病、神经退行性疾病和其他严重疾病患者提供有意义的治疗。”

2025 年第二季度及近期计划更新

临床项目

Tividenofusp alfa（DNL310，ETV：IDS）用于治疗亨特综合征（MPS II）

2025年7月，Denali宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其tividenofusp alfa的生物制品许可申请（BLA）并进行优先审查，并指定其处方药使用者付费法案（PDUFA）目标审批日期为2026年1月5日。该BLA申请基于包含针对亨特综合征患者的1/2期临床研究结果的数据包，以获得加速审批。Tividenofusp alfa是一种在研的下一代酶替代疗法，旨在穿过血脑屏障（BBB），将艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶（IDS）输送至全身和大脑。FDA此前已授予tividenofusp alfa突破性疗法认定、快速通道认定、孤儿药认定和儿科罕见病认定。Denali仍在继续筹备商业上市，并正在进行2/3期COMPASS临床研究，以支持全球监管提交。

DNL126（ETV：SGSH）用于治疗 A 型 Sanfilippo 综合征（MPS IIIA）

Denali 今日宣布，其已与 FDA 药物评估与研究中心 (CDER) 达成一致，认为脑脊液硫酸肝素 (CSF HS) 可作为预测临床获益的合理替代终点，因此可用于支持 DNL126 用于治疗 MPS IIIA 的加速审批。正在进行的开放标签 1/2 期临床试验的额外 49 周数据与之前公布的 25 周数据一致，表明 CSF HS 较基线显著降低，包括恢复正常，且安全性良好，支持持续开发。1/2 期临床试验的入组工作已接近完成，全球验证性 3 期临床试验的规划正在进行中。

TAK-594/DNL593 (PTV:PGRN) 治疗 GRN 相关的额颞叶痴呆

Denali 和武田继续合作开发 DNL593，这是一款在研药物，旨在通过血脑屏障递送颗粒蛋白前体，用于治疗颗粒蛋白 (GRN) 突变相关的额颞叶痴呆 (FTD-GRN)。1/2 期研究正在进行中。

BIIB122/DNL151 （小分子LRRK2抑制剂）用于治疗帕金森病（PD）

Denali 和 Biogen 正在合作开发用于治疗帕金森病的 LRRK2 抑制剂。2025 年 5 月，Biogen 宣布 BIIB122 的 2b 期 LUMA 研究已完成患者入组，预计将于 2026 年公布结果。Denali 还在进行 2a 期 BEACON 研究，重点研究 LRRK2 与帕金森病的关系。

独立赋能阶段项目

Denali 预计在未来三年内每年将提交监管申请，在其酶电视 (ETV)、抗体电视 (ATV) 和寡核苷酸电视 (OTV) 特许经营产品中开展一到两个电视相关项目的临床试验。目前进展最快的项目包括：用于治疗庞贝氏症的 DNL952 (ETV:GAA)；用于治疗帕金森病/戈谢病的 DNL111 (ETV:GCase)；用于治疗 I 型粘多糖 (MPS I) 的 DNL622 (ETV:IDUA)；用于治疗阿尔茨海默病的 DNL921 (ATV:Abeta)；用于治疗阿尔茨海默病的 DNL628 (OTV:MAPT)；以及用于治疗帕金森病的 DNL422 (OTV:SNCA)。

Denali宣布，ATV:Abeta的临床前数据将于2025年8月7日在《科学》杂志上发表。该研究表明，与传统抗体疗法相比，使用Denali的TV平台将抗淀粉样蛋白β抗体递送至血脑屏障(BBB)，可改善阿尔茨海默病小鼠模型中的脑内分布，并降低淀粉样蛋白相关影像异常(ARIA)的风险。研究结果表明，通过TV平台将免疫疗法递送至脑内，绕过了富含淀粉样蛋白的大血管，而是通过较小的毛细血管，这为降低第一代抗淀粉样蛋白疗法中常见的ARIA风险提供了一种潜在的策略。 《科学》文章可在此处访问。

参加即将举行的投资者会议

• 2025 年 Cantor 全球医疗保健大会，9 月 3 日至 5 日（纽约市）
• 摩根士丹利第 23 届年度全球医疗保健会议，9 月 8 日至 10 日（纽约市）
• 贝尔德2025全球医疗保健大会，9月9日至10日（纽约市）
• HC Wainwright 第 27 届年度全球投资会议，9 月 8 日至 10 日（纽约市）
• 德意志银行生物制药企业日，9 月 18 日至 19 日（奥地利）
• Stifel 2025 医疗保健大会，11 月 11 日至 13 日（纽约市）
• 杰富瑞全球医疗保健会议，11 月 17 日至 20 日（伦敦）

2025年第二季度财务业绩

截至 2025 年 6 月 30 日的季度净亏损为 1.241 亿美元，而截至 2024 年 6 月 30 日的季度净亏损为 9900 万美元。

截至2025年6月30日的季度，研发总费用为1.027亿美元，而截至2024年6月30日的季度为9140万美元。约1130万美元的增加归因于电视节目外部研发费用增加730万美元，这主要由于多个临床前项目支出增加；以及其他研发费用和人员相关费用分别增加760万美元和620万美元，这两项增加均是由于Denali位于犹他州盐湖城的大分子生产工厂投入运营。这些增加被小分子项目减少980万美元部分抵消，这主要由于与2/3期HEALEY ALS平台试验相关的活动逐渐减少。

截至 2025 年 6 月 30 日的季度，一般及行政费用为 3230 万美元，而截至 2024 年 6 月 30 日的季度为 2520 万美元。增加 710 万美元主要是由于为 tividenofusp alfa 的潜在商业发布做准备的相关活动所致。

截至 2025 年 6 月 30 日，现金、现金等价物和有价证券约为 9.774 亿美元。

关于 Denali Therapeutics

Denali Therapeutics是一家生物制药公司，致力于开发一系列旨在跨越血脑屏障(BBB)的候选产品，用于治疗神经退行性疾病和溶酶体贮积症。Denali通过严格评估经基因验证的靶点、设计跨越血脑屏障的递送方式，以及利用显示靶点和通路参与的生物标志物指导开发，来探索新的治疗方法。Denali总部位于南旧金山。欲了解更多信息，请访问www.denalitherapeutics.com 。

关于前瞻性陈述的警告说明

本新闻稿包含《1995 年私人证券诉讼改革法案》所界定的前瞻性陈述。本新闻稿中明示或暗示的前瞻性陈述包括但不限于：关于 Denali 电视平台及其疗法和商业潜力的预期的陈述；Denali 首席执行官所作的陈述；与 DNL310 有关的计划、时间表和预期，包括 PDUFA 目标行动日期和监管部门批准的时间、可能性和范围、正在进行的全球 2/3 期 COMPASS 研究和获得全球批准的可能性以及计划中的商业发布；与 DNL126 有关的计划、时间表和预期，包括正在进行的 1/2 期研究的入组情况、关于确认性全球 3 期研究的计划、计划与 FDA 的合作以及获得监管部门批准的可能性和范围；关于 DNL593 和正在进行的 1/2 期研究的计划；有关 DNL151 的计划、时间表和预期，包括正在进行的 2b 期 LUMA 研究及其读数的时间和可能性，以及正在进行的 2a 期 BEACON 研究；Denali 临床前项目的计划和预期，包括推进到临床研究的时间；Denali 最近在《科学》杂志上发表的论文中的发现及其关于 ARIA 风险的治疗潜力；Denali 参加即将举行的投资者会议的情况；以及 Denali 未来的运营费用和预期现金流。Denali 目前正在开发的所有药物均处于研究阶段，尚未获得任何适应症的监管批准。实际结果受风险和不确定性的影响，并且可能由于这些风险和不确定性而与这些前瞻性陈述所示的结果存在重大差异，包括但不限于与以下方面相关的风险：不利的经济条件、关税和通货膨胀对 Denali 业务和运营的影响；发生任何可能导致 Denali 与 Sanofi、Takeda、Biogen 或其他合作伙伴终止协议的事件、变更或其他情况；Denali 向后期临床药物开发公司的转型；Denali 及其合作伙伴完成其候选产品的开发以及（如果获得批准）商业化的能力；Denali 及其合作伙伴在其正在进行的和未来的临床试验中招募患者的能力；Denali 对第三方制造和供应其用于临床试验的候选产品情况的依赖；Denali 对其血脑屏障平台技术及其项目和候选产品成功开发的依赖；Denali 及其合作伙伴按预期时间表开展或完成临床试验的能力；Denali 候选产品的临床前概况可能无法在临床试验中转化的风险；临床试验可能与临床前、早期临床、初步或预期结果不同；发生重大不良事件、毒性或其他不良副作用的风险；产品候选物能否获得商业化所需的监管批准尚不确定；Denali 能否继续创建产品候选物管道或将产品商业化；Denali 竞争对手及其行业的发展，包括竞争产品候选物和疗法；Denali 能否获得、维护或保护与其产品候选物相关的知识产权；Denali 能否实施其业务、产品候选物和血脑屏障平台技术战略计划；Denali 能否根据需要获得额外资本来为其运营提供资金；Denali 能否准确预测未来财务业绩并在当前环境下对冲金融风险；以及其他风险和不确定因素，包括 Denali 于 2025 年 2 月 27 日和 2025 年 5 月 6 日向美国证券交易委员会 (SEC) 提交的最新年度报告和 10-K 和 10-Q 表季度报告中所述以及 Denali 未来将向 SEC 提交的报告中所述。除非法律要求，Denali 不承担更新或修改任何前瞻性陈述、使这些陈述符合实际结果或更改 Denali 预期的任何义务。

Denali治疗公司
简明合并经营报表
（未经审计）
（单位：千，股份和每股金额除外）

Denali治疗公司
简明合并资产负债表
（未经审计）
（千）

投资者联系方式：
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