4DMT公布2025年第二季度财务结果、运营亮点及预计的下一阶段里程碑

• 湿性AMD的4D-150第三阶段项目进展顺利，预计4FRONT-1数据读取时间将从2027年下半年提前到2027年上半年，4FRONT-2也提前启动
• 4D-150 SPECTRA 糖尿病性脑膜炎 (DME) 临床试验 60 周结果呈阳性
• 精简组织以推动后期执行
• 截至 2025 年 6 月 30 日，现金、现金等价物和有价证券总额为 4.17 亿美元，预计将为 2028 年的计划运营提供资金

加利福尼亚州埃默里维尔，2025 年 8 月 11 日（GLOBE NEWSWIRE）——4D Molecular Therapeutics（纳斯达克股票代码：FDMT、4DMT 或公司）是一家领先的后期生物技术公司，致力于推进持久和针对疾病的治疗方法，有可能改变治疗模式并为患者提供前所未有的益处，今天公布了 2025 年第二季度财务业绩，提供了运营亮点并概述了预期即将到来的里程碑。

4DMT 联合创始人兼首席执行官 David Kirn 表示：“在过去的一个季度，我们推进了 4D-150 计划并精简了运营以专注于后期执行。” 4FRONT-1 的快速入组使我们能够将顶线数据预期提前至 2027 年上半年，并且我们提前启动了 4FRONT-2 试验。这些更新反映了团队强大的执行力，以及研究人员和患者对 4D-150 作为湿性 AMD 潜在基因医学骨干疗法的持续热情。我们还围绕 4D-150 在湿性 AMD 治疗中的关键优先事项进行了组织调整：完成 3 期临床试验、提交生物制品许可申请 (BLA) 并为潜在的商业化做好准备。同时，我们报告了糖尿病性黄斑水肿 (DME) 患者 SPECTRA 试验的 60 周阳性数据，这继续支持该药物良好的耐受性、持续的耐久性以及显著的治疗负担减轻。我们很高兴现在与美国食品药品监督管理局 (FDA) 和欧洲药品管理局 (EMA) 达成一致，一项成功的 3 期临床试验即可支持该药物在美国和欧洲获得批准。

近期公司亮点

• 精简组织架构，加速推进第三阶段研发
  • 宣布在 2025 年 7 月裁减约 25% 的现有和计划职位，主要在支持早期研发和支持职能的领域
  • 预计裁员将每年节省约 1500 万美元的现金薪酬成本，并抵消 4FRONT 临床试验和生物制品许可证申请 (BLA) 准备加速时间表预计产生的额外费用，这将支持公司到 2028 年的现金流，正如先前的指导
    

4D-150 的近期亮点和预期里程碑

• 4D-150 治疗湿性年龄相关性黄斑变性（湿性 AMD）：
  • 4FRONT 全球第三阶段计划：
    • 4FRONT-1（4D-150 治疗湿性 AMD 的北美 3 期临床试验）的初始入组和现场激活已超出最初预期，反映出研究人员和患者持续的强烈参与和热情
      • 预计 2027 年上半年将公布 52 周营收数据，较之前预测的 2027 年下半年提前
    • 4D-150 治疗湿性 AMD 的第二阶段 3 期试验 4FRONT-2 于 2025 年 6 月启动，比计划提前
      • 4FRONT-2 的 52 周顶线数据预计将于 2027 年下半年公布
  • PRISM 1/2期临床试验：
    • 预计 2025 年第四季度将发布 1/2a 期临床试验的 2 年数据和 2b 期临床试验的 18 个月数据
• 4D-150用于治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）：
  • SPECTRA临床试验：
    • 60 周业绩呈积极态势（数据截止：2025 年 5 月 3 日）
      • 在所有接受治疗的患者和剂量水平中，4D-150 仍然具有良好的耐受性，在任何时间点或剂量水平均未观察到眼内炎症
        • 没有受试者需要修改局部皮质类固醇治疗方案，并且所有患者目前均已停用皮质类固醇
        • 未报告眼压过低、眼内炎、血管炎、脉络膜积液或视网膜动脉阻塞
        • 平均眼压在正常范围内
      • 在接受三次负荷剂量的阿柏西普（3E10 vg/眼）治疗后，第 3 阶段剂量显示出强烈的临床活性信号，BCVA 持续增加 +9.7 个字母，CST 相对于基线减少 -174 µm
      • 补充注射：
        • 采用严格的补充阿柏西普标准，在评估初始临床活动的同时最大限度地保障患者安全
        • 与较低剂量相比，第 3 阶段剂量观察到明显的剂量反应（注射次数减少 58%）
        • 与预期的阿柏西普 2mg Q8W 剂量相比，第 3 阶段剂量实现了 78% 的注射负担减少
  • 第三阶段规划：
    • 根据美国食品药品监督管理局 (FDA) 于 2025 年 1 月发布的公告，EMA 也同意，基于 SPECTRA 和 PRISM 临床试验中迄今为止为 4D-150 生成的数据，结合正在进行的两项湿性 AMD 3 期临床试验的数据，进行一项 3 期临床试验，可作为 4D-150 在糖尿病性黄斑水肿 (DME) 中上市许可申请的基础
    • 4D-150 获得 FDA 颁发的再生医学先进疗法 (RMAT) 称号，用于治疗 DME
    • 下一步工作有待 FDA 和 EMA 就 3 期临床试验设计和融资途径达成最终一致

肺病学项目近期亮点及预期里程碑

• 4D-710用于治疗囊性纤维化肺病：
  • 完成 AEROW 临床试验第 1 阶段第 4 组（n=6）的招募（共完成 n=16 名参与者的招募）
  • AEROW 临床试验的中期数据和项目更新预计将于 2025 年第四季度公布
    

2025年第二季度财务业绩

现金状况：截至2025年6月30日，现金、现金等价物及有价证券为4.17亿美元，而截至2024年12月31日为5.05亿美元。现金净减少主要由于运营中现金使用。我们目前预计，现金、现金等价物及有价证券足以支持2028年的计划运营。

研发费用： 2025 年第二季度的研发费用为 4800 万美元，而 2024 年第二季度为 3190 万美元。这一增长主要是由于我们启动了 4D-150 在湿性 AMD 中的首个 3 期临床试验，包括增加人员和专业服务以支持 3 期开发。

一般及行政费用： 2025 年第二季度的一般及行政费用为 1150 万美元，而 2024 年第二季度为 1060 万美元。这一增长主要是由于专业服务的使用增加所致。

净亏损： 2025 年第二季度净亏损为 5470 万美元，而 2024 年第二季度净亏损为 3500 万美元。

关于 4DMT

4DMT 是一家领先的后期生物技术公司，致力于开发持久且靶向疾病的疗法，有望改变治疗模式，为患者带来前所未有的益处。该公司的主导候选产品 4D-150 旨在成为一种骨干疗法，通过单次安全的玻璃体内注射提供多年持续的抗 VEGF（阿柏西普和抗 VEGF-C）递送，为治疗致盲性视网膜血管疾病奠定基础，从而大幅减轻目前推注的治疗负担。该公司 4D-150 的主要适应症是湿性年龄相关性黄斑变性，目前正处于 3 期研发阶段；其次是糖尿病性黄斑水肿。该公司的第二个候选产品是 4D-710，这是第一个已知的基因药物，证明通过气雾剂递送后，CFTR 转基因能够成功递送至囊性纤维化患者肺部并实现表达。 4D Molecular Therapeutics™、4DMT™、Therapeutic Vector Evolution™ 和 4DMT 徽标是 4DMT 的商标。

本公司所有候选产品均处于临床或临床前开发阶段，尚未获得美国食品药品监督管理局或任何其他监管机构的上市批准。本公司不保证候选产品针对其正在研究的治疗用途的安全性或有效性。

了解更多信息请访问www.4DMT.com并在 LinkedIn 上关注我们。

前瞻性陈述：

本新闻稿包含经修订的1995年《私人证券诉讼改革法》所定义的前瞻性陈述，包括但不限于关于我们候选产品的治疗潜力和临床益处、临床开发计划、公告和相关时间安排以及与FDA互动的明示和默示陈述，以及关于我们财务业绩、经营业绩和预期现金流的陈述。“可能”、“或许”、“将”、“可以”、“会”、“应该”、“预期”、“计划”、“预期”、“打算”、“相信”、“预计”、“估计”、“寻求”、“预测”、“未来”、“预计”、“潜在”、“继续”、“目标”等词语及类似表述旨在识别前瞻性陈述，但并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词语。本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层当前的预期和信念，并受诸多风险、不确定性和重要因素的影响，这些因素可能导致实际事件或结果与本新闻稿中任何前瞻性陈述明示或暗示的内容存在重大差异，包括 4D Molecular Therapeutics 最新季度报告（10-Q 表，将于本新闻稿发布之日或前后提交）以及任何后续提交给美国证券交易委员会的文件中“风险因素”章节中更详细描述的风险和不确定性。此外，任何前瞻性陈述仅代表 4D Molecular Therapeutics 截至今日的观点，不应被视为代表其在任何后续日期的观点。4D Molecular Therapeutics 明确否认更新任何前瞻性陈述的义务。对于任何此类前瞻性陈述的准确性，不作任何明示或暗示的陈述或保证。

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